针对“日本范围内”小于胎龄患者的 Genotropin 长期随访特别调查
2023年8月31日 更新者：Pfizer
一项旨在评估促性腺激素对骨骺不闭合的 SGA 侏儒症儿童的长期疗效和安全性的研究。 （回顾性研究）
本次监测的目的是收集小于胎龄 (SGA) 患者长期使用生长激素的安全性和有效性信息。
研究概览
详细说明
研究者应连续登记所有使用Genotropin的患者，直至受试者人数达到目标人数，以便随机抽取患者纳入研究。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
482
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
- 被诊断为 SGA 的患者。 （SGA 定义为出生体重和/或身长至少比胎龄平均值低 2 个标准差 (SD) (<或=-2 SD)）。
- 年龄超过 3 岁的 SGA 患者。
- 身材持续矮小的患者（即，比实际年龄的平均值低至少 2.5 个标准差）。
描述
纳入标准：
- 服用生长激素（Genotropin）的患者。
排除标准：
- 不适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
生长激素
患者服用生长激素。
|
0.23 毫克至 0.48 毫克/公斤/周
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现药物不良反应 (ADR) 的参与者人数
大体时间：约11.58岁
|
药物不良反应 (ADR) 是指接受 Genotropin 治疗的参与者中因 Genotropin 引起的任何不良医疗事件。
严重 ADR (SADR) 是指导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重大的 ADR：死亡；危及生命的经历（立即死亡的风险）；初次或长期住院；持续或严重残疾/无行为能力；先天性异常。
与 Genotropin 的相关性由医生评估。
|
约11.58岁
|
|
实足年龄相对于第 1 年基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，第一年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第一年
|
|
实足年龄相对于第 2 年基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，第二年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第二年
|
|
实足年龄相对于第 3 年基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，第 3 年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第 3 年
|
|
实足年龄相对于第 4 年基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，第 4 年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第 4 年
|
|
实足年龄相对于 5 岁时基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，第 5 年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第 5 年
|
|
实足年龄相对于 6 年级基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，六年级
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，六年级
|
|
实足年龄相对于 7 岁时基线的高度速度标准差 (SD) 分数的变化
大体时间：基线，7 年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，7 年
|
|
实足年龄相对 10 岁时基线的高度速度标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，10 年
|
计算相对于基线的高度变化速度 SD 分数。
身高速度 SD 评分 =（身高 - 性别实际年龄标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，10 年
|
|
实足年龄相对于第一年基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，第一年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第一年
|
|
实足年龄相对于第 2 年基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，第二年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第二年
|
|
实足年龄相对于第 3 年基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，第 3 年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第 3 年
|
|
实际年龄相对于第 4 年基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，第 4 年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第 4 年
|
|
实足年龄相对于 5 年级基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，第 5 年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，第 5 年
|
|
实足年龄相对于 6 年级基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，六年级
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，六年级
|
|
按年龄计算的身高标准差 (SD) 分数相对于 7 年级基线的变化
大体时间：基线，7 年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，7 年
|
|
实足年龄相对 9 年级基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，9年级
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，9年级
|
|
实际年龄相对 10 岁时基线的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线，10 年
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数偏离参考群体平均值的程度；高于平均值的 SD 分数给出正的 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负的 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
|
基线，10 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
达到接近最终身高的参与者在青春期和接近最终身高时的身高标准差 (SD) 分数
大体时间：基线、青春期、接近最终身高，最大跨度约为 11.58 岁
|
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
接近最终身高定义为以下条件之一的身高：青春期达到最高身高后年身高增长速度小于2厘米/年，男性骨龄达到17岁及以上，15岁及以上对于女性，或中止的原因是受试者达到接近最终高度或骨骺闭合。
|
基线、青春期、接近最终身高，最大跨度约为 11.58 岁
|
|
从基线达到接近最终身高的参与者在青春期和接近最终身高时的身高标准差 (SD) 分数变化
大体时间：基线、青春期、接近最终身高，最大跨度约为 11.58 岁
|
计算身高 SD 分数相对于基线的变化。
身高SD评分=（身高-按性别实际年龄计算的标准身高）/SD。
SD 分数表示参与者的分数与参考人群的平均值的偏差程度；高于平均值的 SD 分数给出正 SD 分数，而低于平均值的 SD 分数给出负 SD 分数。
SD 分数表明参与者与参考人群的相似程度。
接近最终身高定义为以下条件之一的身高：青春期达到最高身高后年身高增长速度小于2厘米/年，男性骨龄达到17岁及以上，15岁及以上对于女性，或中止的原因是受试者达到接近最终高度或骨骺闭合。
|
基线、青春期、接近最终身高，最大跨度约为 11.58 岁
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年9月5日
初级完成 (实际的)
2017年2月28日
研究完成 (实际的)
2017年6月7日
研究注册日期
首次提交
2013年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月9日
首次发布 (估计的)
2013年7月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月31日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别化参与者数据和相关研究文件（例如，
根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.