8歳から18歳までの子供の痙性治療のためのサティベックスの安全性、有効性、忍容性の研究
脳性麻痺または外傷性中枢神経系損傷による痙性を有する8歳から18歳の小児における既存の抗痙縮薬に対する補助的治療としてのサティベックスの有効性、安全性および忍容性:並行群間ランダム化二重盲検プラセボ対照試験とその後の 24 週間の非盲検延長フェーズ
調査の概要
詳細な説明
12 週間の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験、続いて 24 週間の非盲検延長フェーズ。
主な目的は、痙性 0 ～ 10 の数値評価尺度 (NRS) を使用してサティベックス治療の有効性を評価することです。 分析のエンドポイントは、平均痙性 0 ～ 10 NRS スコア (12 週目または離脱前の最後の 7 日間) のベースラインから急性期の終わりまでの変化におけるサティベックスとプラセボの比較です。
二次的な目的は、自発的な有害事象、検査パラメータ、およびバイタル サインを通じて、Sativex の安全性と忍容性を評価することです。 プラセボと比較したサティベックスの有効性は、以下のアウトカムについても調査されています: 、睡眠の質 (睡眠 0-10 NRS)、痛み (小児科の痛みのプロファイル [PPP])、生活の質 (参加者と介護者の両方; 脳性麻痺の生活の質 (QOL) アンケートと介護者 QOL アンケート)、快適さ (快適性アンケート）、うつ病評価（子供のうつ病インベントリー（CDI 2））、および介護者の全体的な変化の印象（CGIC）。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Bristol、イギリス
- Center 2
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Cambridge、イギリス
- Center 6
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Exeter、イギリス
- Center 10
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Glasgow、イギリス
- Center 13
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Liverpool、イギリス
- Center 3
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London、イギリス
- Center 1
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London、イギリス
- Center 5
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Norwich、イギリス
- Center 12
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Nottingham、イギリス
- Center 9
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Salisbury、イギリス
- Center 11
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Sheffield、イギリス
- Center 4
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Tel Aviv、イスラエル
- Center 7
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Tel Hashomer、イスラエル
- Center 8
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Prague、チェコ
- Center 14
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 脳性まひまたは外傷性中枢神経系損傷を患っている 8 歳から 18 歳までの男女。
- -参加者および/または正式な代表者は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供できます。
- 少なくとも 1 年間痙縮の治療を受けており、非進行性痙縮の段階に達していること。
- -参加者は（研究者の意見で）可能であり、すべての研究要件を順守する意思があります。
- 参加者は、以下の痙縮薬の少なくとも1つを使用した以前または現在の治療から、不十分な有効性および/または許容できない副作用を経験しました:
バクロフェン、ジアゼパム (または別のベンゾジアゼピン)、ダントロレン、チザニジン、ガバペンチン、トリヘキシフェニジル。
- 粗大運動機能分類尺度レベル III - V。
- 少なくとも 1 つの筋肉群で MAS が 2 以上。
- -参加者および/または承認された代表者は、その名前がこの研究への参加のために責任ある当局に通知されることを望んでいます, 個々の国で適用される場合.
- -参加者および/または正式な代表者は、必要に応じて、彼または彼女のプライマリケア開業医およびコンサルタントに研究への参加を通知することを許可します。
除外基準:
以下の既知または疑われる病歴:
- 統合失調症またはその他の精神病、または第一度近親者における統合失調症の診断。
- アルコールまたは薬物乱用。
- -カンナビノイドまたはIMPの賦形剤のいずれかに対する既知または疑われる過敏症
- -大麻またはカンナビノイドベースの薬物の使用（それぞれ研究登録から30日または60日以内を含む）。
- 体重15kg未満。
- -出産の可能性のある女性参加者、およびパートナーが出産の可能性のある男性参加者、ただし、彼らまたはそのパートナーが研究中およびその後3か月間効果的な避妊を確実に使用することを望んでいる場合を除きます。
- -研究中およびその後3か月間、妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性参加者。
- -スクリーニング訪問前の12週間以内に治験薬（IMP）を受け取った参加者。
- -過去12週間にボツリヌス毒素で治療されました。
- ボツリヌス毒素の併用
- 研究者の意見では、研究への参加のために参加者を危険にさらす可能性があるその他の重大な疾患または障害は、研究の結果、または研究に参加する参加者の能力に影響を与える可能性があります。
- 身体検査の後、参加者には何らかの異常があり、治験責任医師の意見では、参加者が研究に安全に参加することを妨げます。
- -重大な心臓、腎臓または肝臓の病気。
- -研究の無作為化段階で計画された外科的処置。
- -研究中に計画された居住国外への旅行。
- 参加者は、以前にこの研究に無作為に割り付けられました。
- -研究中に献血を控えたくない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：サティベックス
デルタ-9-テトラヒドロカンナビノール (THC) (27 mg/mL): カンナビジオール (CBD) (25 mg/mL) を含む口腔粘膜スプレー。
舌下または口腔粘膜への各 100 μL スプレーは、THC 2.7 mg および CBD 2.5 mg を送達しました。
1日の最大散布回数は12回。
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THC (27 mg/mL):CBD (25 mg/mL)、エタノール: プロピレングリコール (50:50) 賦形剤、ペパーミント オイル (0.05%) 香料を含むオロムコサル スプレー。
各 100 μL スプレーは、THC 2.7 mg および CBD 2.5 mg を送達しました。
1日の最大散布回数は12回。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
エタノールを含むオロムコサルスプレー：プロピレングリコール（50：50）賦形剤、ペパーミントオイル（0.05％）香料および着色料FD＆CイエローNo.5（E102タートラジン）（0.0260％）、FD＆CイエローNo.6（E110サンセットイエロー）（0.0038 %)、FD&C レッド No. 40 (E129 アルーラ レッド AC) (0.00330%)、および FD&C ブルー No.1 (E133 ブリリアント ブルー FCF) (0.00058%)。
舌下または口腔粘膜に投与された各 100 μL スプレーは、着色剤と賦形剤を送達しました。
1日の最大散布回数は12回。
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エタノールを含むオロムコサルスプレー：プロピレングリコール（50：50）賦形剤、ペパーミントオイル（0.05％）香料および着色料FD＆CイエローNo.5（E102タートラジン）（0.0260％）、FD＆CイエローNo.6（E110サンセットイエロー）（0.0038 %)、FD&C レッド No. 40 (E129 アルーラ レッド AC) (0.00330%)、および FD&C ブルー No.1 (E133 ブリリアント ブルー FCF) (0.00058%)。
舌下または口腔粘膜に投与された各 100 μL スプレーは、着色剤と賦形剤を送達しました。
1 日最大投与量は、1 日あたり 12 スプレーでした。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから12週間の治療終了までの平均痙性0-10 NRSスコアの変化
時間枠：0日目～84日目
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紙の研究日誌を使用して、毎日就寝時に0～10 NRSの痙性を完成させた。 痙性と痙攣の違いは介護者に明確に説明されました。 主介護者は、次の質問をされました:「この質問は、あなたの子供の筋肉と、今日彼らがどの程度柔らかく、またはきつく/硬く感じたかについてです. あなたの子供の筋肉が今日どのように感じられたかを注意深く考え、これを最もよく表している 0 から 10 までの数字に○を付けてください。ここで、0 = 「私の子供の筋肉は完全にリラックスしていると感じました」、10 = 「私の子供の筋肉は最も緊張した/最も硬く感じました」感じたことがない」。 スコアの減少は、状態の改善を示します。 ベースライン期間の最後の 7 日間の平均痙性 0 ～ 10 NRS スコアを、患者の平均ベースライン スコアに使用しました。 完了/中止前の最後の 7 日間の平均 0-10 NRS スコアを、患者の平均治療終了スコアに使用しました。 |
0日目～84日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから12週間の治療の終わりまでの、最も影響を受けた肢の平均MTSスコアの変化
時間枠：0日目～84日目
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この研究では、最悪の影響を受けた四肢のみの MTS を調べました。 同じ四肢は、できれば同じ検者によって、各来院時に評価されました。 MTS は次の基準を使用しました。
スコアの減少は、状態の改善を示します。 |
0日目～84日目
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上肢および下肢の主要な筋肉群の平均 MAS スコアのベースラインから 12 週間の治療終了までの変化
時間枠：0日目～84日目
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参加者は仰臥位でテストされ、参加者はリラックスするように指示されました。
足首、膝、股関節、肩、肘、および手首の筋肉群は、0 = 筋緊張の増加なし、1 = 筋肉緊張のわずかな増加、キャッチ アンド リリースまたは最後に最小限の抵抗によって示される、のスケールで評価されました。患部を屈曲または伸展させたときの可動域の 1+ = 引っ掛かりによって明らかになる筋緊張のわずかな増加、その後の残りの可動域 (半分未満) での最小限の抵抗(ROM)、2 = ROM の大部分で筋緊張がより顕著に増加するが、患部は容易に動く、3 = 筋緊張がかなり増加する、受動的な動きが困難、4 = 患部が屈曲または硬直する拡大。
MAS は、可能な場合、各訪問時に同じ検査官によって実行されました。
スコアの減少は、状態の改善を示します。
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0日目～84日目
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ベースラインから 12 週間の治療終了までの平均睡眠の質の変化 NRS スコア 0 ～ 10
時間枠：0日目～84日目
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睡眠の質 0 ～ 10 の NRS は、毎日同じ時間、理想的には朝起きたときに完了しました。
このアンケートは、睡眠障害のレベルを記録するように設計されています。
主介護者は、次の質問をされました:「この質問は、あなたの子供が昨夜どれくらいひどく寝たかについてです.
あなたの子供の睡眠の悪さを示す 0 から 10 までの数字に印を付けてください: 0 = 私の子供は一晩中ぐっすり眠れました 10 = 私の子供はまったく眠れませんでした」.
スコアの減少は、状態の改善を示します。
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0日目～84日目
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平均小児疼痛プロファイル（PPP）スコアのベースラインから12週間の治療の終わりまでの変化
時間枠：0日目～84日目
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PPP は、重度の神経障害を持つ子供の痛みを評価するために設計された 20 項目の行動評価尺度です。
各項目は、指定された期間内に「まったくない」(ゼロ) から「大いにある」(3) までの 4 段階でスコア付けされます。
したがって、合計スコアは 0 から 60 の範囲になります。
アンケートは、子供の主介護者が記入するように設計されており、研究中の各評価訪問時に記入されました。
スコアの減少は、状態の改善を示します。
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0日目～84日目
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平均脳性麻痺QOLスコアのベースラインから12週間の治療終了までの変化
時間枠：0日目～84日目
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脳性まひ QOL-Child QoL アンケート (4 ～ 12 歳) は、友人や家族を含む 8 つの重要な生活領域を調べる 66 項目のアンケートです。参加;コミュニケーション;健康;特殊装置;痛みと煩わしさ;サービスへのアクセス;そして両親の健康。 主な養育者によって完成され、養育者は子供が自分の生活のこれらの側面についてどのように感じていると考えるかを評価します. 数字の範囲は、1 (非常に不幸) から 9 (非常に幸せ) までです。 10 代の質問票 (13 ～ 18 歳) には 2 つの質問票が付属しており、1 つは該当する場合は参加者が記入し、もう 1 つは主介護者が記入します。 アンケートの最初の 7 つのセクションは同じで、友人や家族を含む人生の 7 つの重要な領域を調べます。学校;参加;コミュニケーション;健康、特別な機器と痛みと煩わしさ。 介護者アンケートには、サービスへのアクセスを調べる追加のセクションがあります。 スコアの増加は、状態の改善を示します。 |
0日目～84日目
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ベースラインから 12 週間の治療終了までの平均快適性アンケート結果 (快適に座って過ごした時間) の変化
時間枠：0日目～84日目
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快適性アンケートは、毎日同じ時間、つまり夕方の就寝時に完了しました。
介護者は、一日を振り返り、子供が姿勢を変えずに快適に座ることができた最長の分数を記録するように求められました.
時間の増加は状態の改善を示します。
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0日目～84日目
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平均 CDI 2 スコアのベースラインから 12 週間の治療終了までの変化
時間枠：0日目～84日目
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CDI 2 には 28 の項目があり、それぞれが 3 つのステートメントで構成されています (それぞれのスコアは 0 ～ 2 [0 = 最良の結果、2 = 最悪の結果])。 各項目について、参加者は自分の気持ちを最もよく表している文を選択するよう求められます。 この評価は、学校、児童相談所、小児科、児童精神科など、さまざまな状況に合わせて設計されています。 参加者がアンケートに回答できない場合、アンケートは空白のままになります。 スコアの減少は、状態の改善を示します。 |
0日目～84日目
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平均介護者QOL（SF-36-II）スコアのベースラインから12週間の治療終了までの変化
時間枠：0日目～84日目
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SF-36-II は、健康の 8 つの多項目次元を測定する 36 項目のアンケートです: 身体機能 (10 項目) 社会的機能 (2 項目) 身体的問題による役割制限 (4 項目)、感情的問題による役割制限(3 項目)、メンタルヘルス (5 項目)、エネルギー/活力 (4 項目)、痛み (2 項目)、および一般的な健康知覚 (5 項目)。
さらに、過去 1 年間の健康状態の変化について回答者に尋ねる、スケーリングされていない 1 つの項目があります。
各ディメンション項目のスコアはコード化され、合計され、0 (アンケートによって測定された最悪の健康状態) から 100 (可能な最高の健康状態) までのスケールに変換されます。
スコアの増加は、状態の改善を示します。
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0日目～84日目
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12週間の治療終了時の参加者の一般的な機能能力に対するCGICの反応
時間枠：84日目
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主介護者は、参加者の状態の変化を評価するよう求められました。 質問は 7 段階で評価されました。非常に悪い、非常に悪い、少し悪い、変化なし、少し良い、かなり良い、非常に良い。 介護者は次のように尋ねられました。 「Visit 2以降、参加者の一般的な機能能力はどのように変化しましたか?」 (つまり ベースラインからの変化）。 各マーカーの参加者数が表示されます。 |
84日目
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12週間の治療終了時の参加者の移動の容易さに対するCGICの反応
時間枠：84日目
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主介護者は、参加者の状態の変化を評価するよう求められました。 質問は 7 段階で評価されました。非常に悪い、非常に悪い、少し悪い、変化なし、少し良い、かなり良い、非常に良い。 介護者は次のように尋ねられました。 「Visit 2 以降、参加者の移動のしやすさはどのように変化しましたか?」(つまり、 ベースラインからの変化）。 各マーカーの参加者数が表示されます。 |
84日目
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無作為化治療期間中の有害事象の発生率
時間枠：0日目～84日目
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研究の無作為化治療部分で有害事象を報告した参加者の数が示されています。
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0日目～84日目
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Charles Fairhurst, BSc MSc MBBS MRCP FRCPCH、Evelina Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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