Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Sativex biztonságossági, hatékonysági és tolerálhatósági vizsgálata 8 és 18 év közötti gyermekek görcsösségének kezelésére

2022. december 19. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

A Sativex hatékonysága, biztonságossága és tolerálhatósága a meglévő görcsoldó gyógyszerek kiegészítő kezeléseként olyan 8-18 éves gyermekeknél, akik agybénulás vagy traumás központi idegrendszeri sérülés miatt görcsösek, és akik nem reagáltak megfelelően a meglévő görcsoldó gyógyszereikre: párhuzamos csoportos randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelyet egy 24 hetes nyílt meghosszabbítási fázis követ

Egy tanulmány a Sativex-kezelés spaszticitásra gyakorolt ​​hatásának felmérésére agyi bénulásban vagy traumás központi idegrendszeri sérülésben szenvedő, 8-18 éves gyermekek és serdülők körében. A hatékonyságot (a tünetek javításának képességét), a biztonságosságot és a tolerálhatóságot ellenőrizni fogják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egy 12 hetes randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amelyet egy 24 hetes, nyílt kiterjesztési szakasz követett.

Az elsődleges cél a Sativex kezelés hatékonyságának felmérése egy 0-10-es spaszticitási skála (NRS) segítségével. Az elemzés végpontja a Sativex és a placebo összehasonlítása a kiindulási értéktől az akut fázis végéig tartó változásban az átlagos spaszticitás 0-10 NRS-pontszámában (12. hét vagy utolsó hét nap a megvonás előtt).

A másodlagos célkitűzések a Sativex biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése önkéntes nemkívánatos események, laboratóriumi paraméterek és életjelek alapján. A Sativex placebóhoz viszonyított hatékonyságát a következő eredményekre is vizsgálják: spaszticitás (a leginkább érintett végtag módosított tardieu skála (MTS) pontszáma és a felső és alsó végtag fő izomcsoportjainak módosított Ashworth skála (MAS) pontszáma) , alvásminőség (0-10 NRS alvás), fájdalom (gyermekkori fájdalomprofil [PPP]), életminőség (mind a résztvevő, mind a gondozó esetében; cerebrális bénulás életminőség (QOL) kérdőív és gondozói QOL kérdőív), kényelem ( komfort kérdőív), a depresszió felmérése (gyermek depresszió leltár (CDI 2)) és a gondozó globális benyomása a változásról (CGIC).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

72

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Prague, Csehország
        • Center 14
  • Egyesült Királyság
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • Center 2
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Center 6
      • Exeter, Egyesült Királyság
        • Center 10
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Center 13
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Center 3
      • London, Egyesült Királyság
        • Center 1
      • London, Egyesült Királyság
        • Center 5
      • Norwich, Egyesült Királyság
        • Center 12
      • Nottingham, Egyesült Királyság
        • Center 9
      • Salisbury, Egyesült Királyság
        • Center 11
      • Sheffield, Egyesült Királyság
        • Center 4
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
        • Center 7
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Center 8

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Agyi bénulásban vagy traumás központi idegrendszeri sérülésben szenvedő 8 és 18 év közötti férfiak és nők.
  • A résztvevő és/vagy meghatalmazott képviselője, aki hajlandó és képes tájékozott beleegyezését adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • Legalább egy éve kezelés alatt álltak görcsösségük miatt, és elérték a nem progresszív görcsösség szakaszát.
  • A résztvevő képes (a vizsgáló véleménye szerint) és hajlandó teljesíteni az összes vizsgálati követelményt.
  • A résztvevő nem megfelelő hatékonyságot és/vagy elfogadhatatlan mellékhatásokat tapasztalt a korábbi vagy jelenlegi kezelés során a következő, görcsösség miatti gyógyszerekkel legalább egy:

Baklofen, diazepam (vagy más benzodiazepin), dantrolén, tizanidin, gabapentin, trihexifenidil.

  • Bruttó motorfunkció osztályozási skála III - V szint.
  • Kettő vagy magasabb MAS legalább egy izomcsoportban.
  • Résztvevő és/vagy meghatalmazott képviselője, aki hajlandó nevéről értesíteni a felelős hatóságokat, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban, az egyes országokban érvényes.
  • A résztvevő és/vagy meghatalmazott képviselője, aki adott esetben lehetővé teszi, hogy alapellátásban dolgozó orvosát és tanácsadóját értesítsék a vizsgálatban való részvételről.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen ismert vagy gyanított előzmény:

    • Skizofrénia vagy más pszichotikus betegség, vagy skizofrénia diagnózisa első fokú rokonnál.
    • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés.
  • Bármilyen ismert vagy feltételezett túlérzékenység a kannabinoidokkal vagy a vizsgálati készítmény bármely segédanyagával szemben
  • Kannabisz vagy kannabinoid alapú gyógyszerek használata (beleértve a vizsgálatba való belépéstől számított 30 vagy 60 napon belül).
  • Súlya kevesebb, mint 15 kg.
  • Fogamzóképes korú női résztvevők és férfi résztvevők, akiknek partnere fogamzóképes, kivéve, ha hajlandók gondoskodni arról, hogy ők vagy partnerük hatékony fogamzásgátlást alkalmazzon a vizsgálat során és azt követően három hónapig.
  • Női résztvevő, aki terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt és azt követően három hónapig.
  • Azok a résztvevők, akik a szűrési látogatást megelőző 12 héten belül vizsgálati gyógyszert (IMP) kaptak.
  • Botulinum toxinnal kezelték az elmúlt 12 hétben.
  • Botulinum toxin egyidejű alkalmazása
  • Bármilyen egyéb jelentős betegség vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel miatt veszélyeztetheti a résztvevőt, befolyásolhatja a vizsgálat eredményét, vagy a résztvevő képességét a vizsgálatban való részvételre.
  • A fizikális vizsgálatot követően a résztvevőnek olyan rendellenességei vannak, amelyek a vizsgáló véleménye szerint megakadályozzák a résztvevőt a vizsgálatban való biztonságos részvételben.
  • Jelentős szív-, vese- vagy májbetegség.
  • Tervezett sebészeti beavatkozás a vizsgálat randomizált szakaszában.
  • A tanulmány során tervezett utazás a lakóhely szerinti országon kívülre.
  • A résztvevőket korábban randomizálták ebbe a vizsgálatba.
  • Nem hajlandó tartózkodni a véradástól a vizsgálat alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Sativex
Szájnyálkahártya spray, amely delta-9-tetrahidrokannabinolt (THC) (27 mg/ml): kannabidiolt (CBD) (25 mg/ml) tartalmaz. Minden 100 μl-es permet a nyelv alatti vagy szájnyálkahártyára 2,7 mg THC-t és 2,5 mg CBD-t szállított. A maximális napi permetezések száma 12 volt.
Drog: Sativex
THC (27 mg/ml):CBD (25 mg/ml), etanolban: propilénglikol (50:50) segédanyagokat tartalmazó szájnyálkahártya spray, borsmentaolaj (0,05%) ízesítéssel. Minden 100 μl-es permet 2,7 mg THC-t és 2,5 mg CBD-t szállított. A maximális napi permetezések száma 12 volt.
Más nevek:
  • GW-1000-02
  • Nabiximols
  • THC:CBD spray
Placebo Comparator: Placebo
Etanolt tartalmazó szájnyálkahártya spray: propilénglikol (50:50) segédanyagok, borsmentaolaj (0,05%) aroma és színezékek: FD&C Yellow No.5 (E102 tartrazin) (0,0260%), FD&C Yellow No.6 (E110 sunset yellow) (0.000 naplemente sárga) (0. %), FD&C Red No. 40 (E129 Allura red AC) (0,00330%) és FD&C Blue No.1 (E133 Brilliant blue FCF) (0,00058%). Minden 100 μl-es permet a nyelv alatti vagy szájnyálkahártyára juttatta a színezőanyagokat és a segédanyagokat. A maximális napi permetezések száma 12 volt.
Drog: Placebo
Etanolt tartalmazó szájnyálkahártya spray: propilénglikol (50:50) segédanyagok, borsmentaolajjal (0,05%) aromával és színezékekkel FD&C Yellow No.5 (E102 tartrazin) (0,0260%), FD&C Yellow No.6 (E110 sunset yellow) (0.000 naplemente sárga) (0. %), FD&C Red No. 40 (E129 Allura red AC) (0,00330%) és FD&C Blue No.1 (E133 Brilliant blue FCF) (0,00058%). Minden 100 μl-es permet a nyelv alatti vagy szájnyálkahártyára juttatta a színezőanyagokat és a segédanyagokat. A maximális napi adag napi 12 permetezés volt.
Más nevek:
  • GW-4000-01

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére az átlagos spaszticitás 0-10 NRS pontszámában
Időkeret: 0. nap – 84. nap

A spaszticitás 0-10 NRS értékét naponta lefekvéskor fejeztük be egy papír vizsgálati napló segítségével. A spasticitás és a görcs közötti különbséget egyértelműen elmagyarázták a gondozónak. Az elsődleges gondozónak a következő kérdést tették fel: „Ez a kérdés gyermeke izmaira vonatkozik, és arra, hogy mennyire érezte magát puhának vagy feszesnek/keménynek ma. Gondolja át alaposan, hogyan érezte magát gyermeke izmai ma, és karikázz be egy számot 0-tól 10-ig, amely ezt a legjobban leírja, ahol: 0 = 'gyermekem izmai teljesen ellazultak' és 10 = 'gyermekem izmai érezték magukat a legfeszesebben/legkeményebben valaha is éreztem." A pontszám csökkenése az állapot javulását jelzi.

A kiindulási periódus utolsó 7 napjának átlagos spaszticitási 0-10 NRS-pontszámát használtuk a beteg átlagos kiindulási pontszámához. A kezelés befejezése/megvonása előtti utolsó 7 nap átlagos 0-10 NRS-pontszámát használtuk a páciens kezelés végének átlagos pontszámára.
0. nap – 84. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére a leginkább érintett végtag átlagos MTS pontszámában
Időkeret: 0. nap – 84. nap

Ez a vizsgálat csak a legrosszabbul érintett végtag MTS-ét vizsgálta. Ugyanazt a végtagot minden vizit alkalmával vizsgálták meg, lehetőleg ugyanazzal a vizsgálóval.

Az MTS a következő kritériumokat alkalmazta:

  • Az egyéneket ülő helyzetbe helyezték a felső végtagok teszteléséhez, és fekvő helyzetben az alsó végtagok teszteléséhez

  • Három sebességdefiníció:

    • A V1 a lehető leglassabb
    • A gravitáció hatására eső végtag V2 sebessége
    • A V3 a lehető leggyorsabban halad
  • Az MTS az R1-et és az R2-t írja le. R1 az izomreakció szöge; Az R2 a teljes passzív mozgástartomány.
  • Az R2 mérése V1, R1 pedig V3. R2-R1 = az izom dinamikus tónuskomponense. Az R1 és R2 közötti kapcsolat megbecsüli a spaszticitás relatív hozzájárulását a kontraktúrához képest.

A pontszám csökkenése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értéktől a 12 hetes kezelés végéig a felső és alsó végtag fő izomcsoportjainak átlagos MAS pontszámában
Időkeret: 0. nap – 84. nap
A résztvevőket fekvő helyzetben tesztelték, és a résztvevőket pihenésre utasították. A boka, térd, csípő, váll, könyök és csukló izomcsoportjait egy 0-s skálán értékelték = nincs izomtónusnövekedés, 1 = enyhe izomtónusnövekedés, ami elkapás és elengedés vagy minimális ellenállás formájában nyilvánul meg a mozgásterjedelem, ha az érintett rész(ek) hajlításban vagy nyújtásban elmozdulnak, 1+ = enyhe izomtónusnövekedés, amely elkapásban nyilvánul meg, amit minimális ellenállás követ a mozgástartomány hátralévő részében (kevesebb, mint a fele) (ROM), 2 = Jelentősebb izomtónusnövekedés a ROM nagy részén, de az érintett rész(ek) könnyen mozgatható(k), 3 = jelentős izomtónusnövekedés, passzív mozgás nehéz, 4 = érintett rész(ek) merev hajlításban vagy kiterjesztés. A MAS-t lehetőség szerint minden látogatáskor ugyanaz a vizsgáló végezte. A pontszám csökkenése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére az átlagos alvásminőségi 0-10 NRS pontszámban
Időkeret: 0. nap – 84. nap
Az alvásminőség 0-10 NRS-t minden nap ugyanabban az időben fejezték be, ideális esetben reggeli ébredéskor. Ez a kérdőív az alvászavarok szintjének rögzítésére készült. Az elsődleges gondozónőnek a következő kérdést tették fel: „Ez a kérdés arról szól, milyen rosszul aludt a gyermeke tegnap éjjel. Kérjük, jelöljön meg egy 0-tól 10-ig terjedő számot, amely jelzi, hogy gyermeke mennyire rosszul aludt, ahol: 0 = Gyermekem egy éjszakát megállás nélkül aludt, és 10 = A gyermekem egyáltalán nem tudott aludni. A pontszám csökkenése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére az átlagos gyermekkori fájdalomprofil (PPP) pontszámban
Időkeret: 0. nap – 84. nap
A PPP egy 20 tételből álló viselkedésminősítő skála, amelyet súlyos neurológiai fogyatékossággal élő gyermekek fájdalmának felmérésére terveztek. Minden egyes elemet egy 0-tól 3-ig terjedő négyfokú skálán értékelnek úgy, hogy az „egyáltalán nem” (nulla) és a „nagyon sok” (három) között fordul elő az adott időszakban. Az összpontszám tehát 0 és 60 között mozog. A kérdőívet úgy tervezték meg, hogy a gyermek elsődleges gondozója töltse ki, és a vizsgálat során minden egyes értékelő látogatás alkalmával kitöltötték. A pontszám csökkenése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére a cerebrális bénulás átlagos QOL pontszámában
Időkeret: 0. nap – 84. nap

A cerebrális bénulás QOL-Child QoL kérdőíve (4-12 éves korig) egy 66 elemből álló kérdőív, amely az élet nyolc fontos területét vizsgálja, beleértve a barátokat és a családot; részvétel; kommunikáció; Egészség; különleges felszerelés; fájdalom és zavar; szolgáltatásokhoz való hozzáférés; és a szülők egészsége. Az elsődleges gondozó által kitöltve felméri, hogy a gondozó hogyan vélekedik a gyermekről életének ezekkel a vonatkozásaival kapcsolatban. A számok egytől (nagyon boldogtalan) kilencig (nagyon boldog) terjednek.

A tini kérdőív (13-18 éves korig) két kérdőívet tartalmaz, az egyiket a résztvevőnek kell kitöltenie, ha van ilyen, a másikat pedig az elsődleges gondozónak. A kérdőív első hét része azonos, és az élet hét fontos területét vizsgálja, beleértve a barátokat és a családot; iskola; részvétel; kommunikáció; egészség, speciális felszerelés és fájdalom és fáradság. A gondozói kérdőívnek van egy további része, amely a szolgáltatásokhoz való hozzáférést vizsgálja.

A pontszám növekedése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére a kényelmi kérdőív átlageredményében (kényelmes üléssel töltött idő)
Időkeret: 0. nap – 84. nap
A kényelmi kérdőívet minden nap ugyanabban az időpontban, azaz este lefekvéskor töltöttük ki. A gondozónőt arra kérték, hogy gondolja át az egész napot, és jegyezze fel egyszerre azt a percet, amely alatt gyermeke kényelmesen, mozgás nélkül tudott ülni. Az idő növekedése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére az átlagos CDI 2 pontszámban
Időkeret: 0. nap – 84. nap

A CDI 2 28 tételt tartalmaz, amelyek mindegyike három állításból áll (mindegyik 0-2 pontozást kapott [0=legjobb eredmény, 2=legrosszabb eredmény]). A résztvevőt minden tételhez megkérjük, hogy válassza ki azt az állítást, amely a legjobban írja le érzéseit. Az értékelést különféle helyzetekre tervezték, beleértve az iskolákat, a gyermekfelügyeleti klinikákat, a gyermekorvosi rendelőket és a gyermekpszichiátriai helyszíneket. Ha a résztvevő nem tudja kitölteni a kérdőívet, a kérdőív üresen marad.

A pontszám csökkenése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
Változás a kiindulási értékről a 12 hetes kezelés végére az átlagos gondozói QOL (SF-36-II) pontszámban
Időkeret: 0. nap – 84. nap
Az SF-36-II egy 36 tételből álló kérdőív, amely az egészség nyolc többelemes dimenzióját méri: fizikai működés (10 elem) szociális működés (két elem) fizikai problémák miatti szerepkorlátozás (négy elem), érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás (három elem), mentális egészség (öt elem), energia/vitalitás (négy elem), fájdalom (két tétel) és általános egészségérzékelés (öt elem). Van egy további skálázatlan egyetlen tétel, amely a válaszadókat az elmúlt év egészségügyi változásairól kérdezi. Az egyes dimenzióelemek pontszámait kódoljuk, összegezzük, és egy 0-tól (a kérdőív által mért lehető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (a lehető legjobb egészségi állapot) terjedő skálára transzformáljuk. A pontszám növekedése az állapot javulását jelzi.
0. nap – 84. nap
CGIC válasz a résztvevők általános funkcionális képességeire a 12 hetes kezelés végén
Időkeret: 84. nap

A főgondozót felkérték, hogy értékelje a résztvevő állapotában bekövetkezett változást. A kérdéseket hétfokozatú skálán értékelték: Nagyon sokkal rosszabb, sokkal rosszabb, minimálisan rosszabb, nincs változás, minimálisan jobb, sokkal jobb, nagyon sokkal jobb. A gondozónőt megkérdezték:

"Hogyan változtak a résztvevő általános funkcionális képességei a 2. látogatás óta?" (azaz. változás az alapvonalhoz képest).

Megjelenik az egyes markerek résztvevőinek száma.
84. nap
A résztvevők CGIC-válasza az áthelyezés egyszerűsége a 12 hetes kezelés végén
Időkeret: 84. nap

A főgondozót felkérték, hogy értékelje a résztvevő állapotában bekövetkezett változást. A kérdéseket hétfokozatú skálán értékelték: Nagyon sokkal rosszabb, sokkal rosszabb, minimálisan rosszabb, nincs változás, minimálisan jobb, sokkal jobb, nagyon sokkal jobb. A gondozónőt megkérdezték:

"Hogyan változott a résztvevő könnyű áthelyezése a 2. látogatás óta?" (pl. változás az alapvonalhoz képest).

Megjelenik az egyes markerek résztvevőinek száma.
84. nap
A nemkívánatos események előfordulása a randomizált kezelési időszak alatt
Időkeret: 0. nap – 84. nap
Bemutatjuk azon résztvevők számát, akik nemkívánatos eseményről számoltak be a vizsgálat randomizált kezelési része során.
0. nap – 84. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Charles Fairhurst, BSc MSc MBBS MRCP FRCPCH, Evelina Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 10.

Első közzététel (Becslés)

2013. július 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 19.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GWSP08258

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel