8~18세 어린이의 경련 치료를 위한 Sativex의 안전성, 효능 및 내약성 연구
뇌성마비 또는 외상성 중추신경계 손상으로 인한 경련이 있는 8~18세 소아의 기존 항경련 약물에 적절하게 반응하지 않은 기존 항경련 약물에 대한 보조 치료로서 Sativex의 효능, 안전성 및 내약성: 병렬 그룹 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 후 24주 오픈 라벨 연장 단계
연구 개요
상세 설명
12주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구에 이어 24주 오픈 라벨 연장 단계.
1차 목표는 경직 0-10 수치 등급 척도(NRS)를 사용하여 Sativex 치료의 효능을 평가하는 것입니다. 분석을 위한 종점은 평균 경련 0-10 NRS 점수(12주 또는 중단 전 마지막 7일)에서 기준선에서 급성기 종료까지의 변화에서 Sativex와 위약 간의 비교입니다.
2차 목적은 자발적인 부작용, 실험실 매개변수 및 활력 징후를 통해 Sativex의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 위약과 비교한 Sativex의 효능은 또한 다음 결과에 대해 조사되었습니다. , 수면의 질(수면 0-10 NRS), 통증(소아 통증 프로필[PPP]), 삶의 질(참가자와 간병인 모두의; 뇌성 마비 삶의 질(QOL) 설문지 및 간병인 QOL 설문지), 편안함( 편안함 설문지), 우울증 평가(어린이 우울증 목록(CDI 2)) 및 간병인의 전체적인 변화에 대한 인상(CGIC).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bristol, 영국
- Center 2
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Cambridge, 영국
- Center 6
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Exeter, 영국
- Center 10
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Glasgow, 영국
- Center 13
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Liverpool, 영국
- Center 3
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London, 영국
- Center 1
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London, 영국
- Center 5
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Norwich, 영국
- Center 12
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Nottingham, 영국
- Center 9
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Salisbury, 영국
- Center 11
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Sheffield, 영국
- Center 4
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Tel Aviv, 이스라엘
- Center 7
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Tel Hashomer, 이스라엘
- Center 8
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Prague, 체코
- Center 14
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 뇌성마비 또는 외상성 중추신경계 손상을 앓고 있는 8세에서 18세 사이의 남성과 여성.
- 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있는 참여자 및/또는 권한을 부여받은 대리인.
- 최소 1년 동안 경직 치료를 받고 있고 비진행성 경직 단계에 도달한 자.
- 참가자는 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있고(조사관의 의견으로) 준수할 의향이 있습니다.
- 참가자는 경직에 대해 다음 약물 중 적어도 하나를 사용하여 이전 또는 현재 치료에서 부적절한 효능을 받았거나 허용할 수 없는 부작용을 경험했습니다.
바클로펜, 디아제팜(또는 다른 벤조디아제핀), 단트롤렌, 티자니딘, 가바펜틴, 트리헥시페니딜.
- 총 운동 기능 분류 척도 III - V.
- 적어도 하나의 근육 그룹에서 2 이상의 MAS.
- 개별 국가에 해당하는 경우, 본 연구 참여를 위해 담당 기관에 자신의 이름을 통보하고자 하는 참여자 및/또는 승인된 대리인.
- 해당되는 경우 자신의 주치의와 컨설턴트가 연구 참여에 대해 통지받도록 허용하는 참가자 및/또는 권한을 위임받은 대리인.
제외 기준:
알려진 또는 의심되는 병력:
- 정신분열증 또는 기타 정신병적 질병 또는 직계 가족의 정신분열증 진단.
- 알코올 또는 약물 남용.
- 카나비노이드 또는 IMP(들)의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
- 대마초 또는 칸나비노이드 기반 약물 사용(각각 연구 시작 후 30일 또는 60일 이내 포함).
- 무게 15kg 미만.
- 가임 여성 참가자 및 파트너가 가임 가능성이 있는 남성 참가자, 단, 자신 또는 파트너가 연구 기간 동안 및 그 후 3개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는지 확인하지 않는 한.
- 연구 과정 중 및 이후 3개월 동안 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 참가자.
- 스크리닝 방문 전 12주 이내에 조사 의약품(IMP)을 받은 참가자.
- 지난 12주 동안 보툴리눔 독소로 치료를 받았습니다.
- 보툴리눔 독소의 병용
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 중요한 질병 또는 장애는 연구 결과 또는 연구에 참여하는 참가자의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다.
- 신체 검사 후, 참가자는 연구자의 의견에 따라 참가자가 연구에 안전하게 참여하는 것을 방해할 수 있는 이상을 가지고 있습니다.
- 심각한 심장, 신장 또는 간 질환.
- 연구의 무작위 단계 동안 계획된 수술 절차.
- 연구 기간 동안 계획된 거주 국가 외부 여행.
- 참가자들은 이전에 이 연구에 무작위 배정되었습니다.
- 연구 중 헌혈을 거부할 의사가 없는 자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 사티브엑스
델타-9-테트라히드로칸나비놀(THC)(27mg/mL):칸나비디올(CBD)(25mg/mL)을 함유하는 구강점막 스프레이.
설하 또는 구강 점막에 대한 각 100μL 스프레이는 THC 2.7mg 및 CBD 2.5mg을 전달했습니다.
1일 최대 살포 횟수는 12회였다.
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THC(27mg/mL):CBD(25mg/mL), 에탄올: 프로필렌 글리콜(50:50) 부형제, 페퍼민트 오일(0.05%) 향료 함유 구강점막 스프레이.
각 100μL 스프레이는 THC 2.7mg 및 CBD 2.5mg을 전달했습니다.
1일 최대 살포 횟수는 12회였다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
에탄올 함유 구강점막 스프레이: 프로필렌 글리콜(50:50) 부형제, 페퍼민트 오일(0.05%) 향료 및 착색제 FD&C Yellow No.5(E102 tartrazine)(0.0260%), FD&C Yellow No.6(E110 sunset yellow)(0.0038) 40(E129 알루라 레드 AC)(0.00330%) 및 FD&C 블루 No.1(E133 브릴리언트 블루 FCF)(0.00058%).
설하 또는 구강 점막에 투여된 각 100μL 스프레이는 착색제와 부형제를 전달했습니다.
1일 최대 살포 횟수는 12회였다.
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에탄올 함유 구강점막 스프레이: 프로필렌 글리콜(50:50) 부형제, 페퍼민트 오일(0.05%) 향료 및 착색제 FD&C Yellow No.5(E102 tartrazine)(0.0260%), FD&C Yellow No.6(E110 sunset yellow)(0.0038) 40(E129 알루라 레드 AC)(0.00330%) 및 FD&C 블루 No.1(E133 브릴리언트 블루 FCF)(0.00058%).
설하 또는 구강 점막에 투여된 각 100μL 스프레이는 착색제와 부형제를 전달했습니다.
1일 최대 투여량은 1일 12회였다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 경련 0-10 NRS 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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강직 0-10 NRS는 종이 연구 일지를 사용하여 취침 시간에 매일 완료되었습니다. 경직과 경련의 차이를 간병인에게 명확하게 설명했습니다. 일차 간병인에게 다음과 같은 질문을 했습니다. 오늘 자녀의 근육이 어떻게 느껴졌는지 주의 깊게 생각하고 이를 가장 잘 나타내는 숫자에 동그라미를 하십시오. 느낀 적이 있다'". 점수 감소는 상태가 개선되었음을 나타냅니다. 기준선 기간의 마지막 7일의 평균 경련 0-10 NRS 점수를 환자의 평균 기준선 점수로 사용했습니다. 완료/중단 전 마지막 7일의 평균 0-10 NRS 점수를 환자의 평균 치료 종료 점수로 사용했습니다. |
0일 - 84일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가장 영향을 받은 사지의 평균 MTS 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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이 연구는 가장 심하게 영향을 받은 사지에서만 MTS를 살펴보았습니다. 동일한 팔다리를 방문할 때마다 가급적이면 동일한 심사관이 평가했습니다. MTS는 다음 기준을 사용했습니다.
점수 감소는 상태 개선을 나타냅니다. |
0일 - 84일
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상지 및 하지의 주요 근육 그룹의 평균 MAS 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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참가자들은 앙와위 자세로 검사를 받았고 참가자들은 긴장을 풀도록 지시받았습니다.
발목, 무릎, 엉덩이, 어깨, 팔꿈치 및 손목의 근육 그룹을 0 = 근긴장도 증가 없음, 1 = 근긴장도 약간 증가, 잡기 및 놓기 또는 끝에 최소 저항의 척도로 평가했습니다. 영향을 받는 부분(들)이 굴곡 또는 신전으로 움직일 때 가동 범위, 1+ = 근긴장도 약간 증가, 잡기로 나타남, 가동 범위의 나머지(절반 미만) 전체에 걸쳐 최소 저항 (ROM), 2 = 대부분의 ROM에서 근긴장도가 더 뚜렷하게 증가하지만 환부는 쉽게 움직입니다. 3 = 근긴장도가 상당히 증가하고 수동적 움직임이 어렵습니다. 4 = 굴곡 시 환부가 경직되거나 확대.
MAS는 가능한 경우 각 방문 시 동일한 심사관이 수행했습니다.
점수 감소는 상태가 개선되었음을 나타냅니다.
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0일 - 84일
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평균 수면의 질 0-10 NRS 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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수면의 질 0-10 NRS는 매일 같은 시간, 이상적으로는 아침에 일어날 때 완료되었습니다.
이 설문지는 수면 장애의 수준을 기록하도록 고안되었습니다.
주 양육자는 다음과 같은 질문을 받았습니다.
자녀의 수면 상태를 0에서 10까지 숫자로 표시해 주십시오: 0 = 우리 아이는 밤새 계속해서 잠을 잤고 10 = 우리 아이는 전혀 잠을 잘 수 없었습니다."
점수 감소는 상태 개선을 나타냅니다.
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0일 - 84일
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평균 소아 통증 프로필(PPP) 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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PPP는 심각한 신경학적 장애가 있는 아동의 통증을 평가하기 위해 고안된 20개 항목의 행동 평가 척도입니다.
각 항목은 주어진 기간 동안 '전혀 그렇지 않다'(0점)에서 '대단히 그렇다'(3점)까지 0~3점의 4점 척도로 점수를 매깁니다.
따라서 총점의 범위는 0에서 60까지입니다.
설문지는 아동의 주 양육자가 작성하도록 설계되었으며 연구 기간 동안 각 평가 방문에서 작성되었습니다.
점수 감소는 상태가 개선되었음을 나타냅니다.
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0일 - 84일
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평균 뇌성마비 QOL 점수의 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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뇌성마비 QOL-아동 QoL 설문지(4-12세)는 친구 및 가족을 포함한 삶의 8가지 중요한 영역을 살펴보는 66개 항목 설문지입니다. 참여; 의사소통; 건강; 특수 장비; 고통과 귀찮음; 서비스 이용; 그리고 부모님의 건강. 주 양육자가 작성하는 이 양식은 양육자가 자녀가 삶의 이러한 측면에 대해 어떻게 느끼는지 평가합니다. 숫자의 범위는 1(매우 불행함)에서 9(매우 행복함)까지입니다. 10대 설문지(13-18세)에는 2개의 설문지가 함께 제공되며, 하나는 참가자가 작성해야 하며(해당되는 경우) 다른 하나는 주 간병인이 작성해야 합니다. 설문지의 처음 7개 섹션은 동일하며 친구와 가족을 포함한 삶의 7가지 중요한 영역을 살펴봅니다. 학교; 참여; 의사소통; 건강, 특수 장비 및 고통과 성가심. 간병인 설문지에는 서비스에 대한 접근을 살펴보는 추가 섹션이 있습니다. 점수의 증가는 상태가 개선되었음을 나타냅니다. |
0일 - 84일
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평균 편안함 설문지 결과(편안하게 앉아 있는 시간)에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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편안함 설문지는 매일 같은 시간, 즉 저녁 취침 시간에 작성되었습니다.
간병인은 하루 종일 반성하고 자녀가 자세를 움직이지 않고 편안하게 앉을 수 있었던 가장 긴 시간(분)을 기록하도록 요청 받았습니다.
시간의 증가는 상태의 개선을 나타냅니다.
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0일 - 84일
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평균 CDI 2 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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CDI 2는 28개 항목을 포함하며, 각 항목은 3개의 진술로 구성됩니다(각 항목은 0-2점 [0=최상의 결과, 2=최악의 결과]). 각 항목에 대해 참가자는 자신의 감정을 가장 잘 설명하는 문장을 선택해야 합니다. 이 평가는 학교, 아동 지도 클리닉, 소아 진료 및 아동 정신과 환경을 포함한 다양한 상황에 맞게 설계되었습니다. 참가자가 설문지를 완료할 수 없는 경우 설문지는 공백으로 남습니다. 점수 감소는 상태가 개선되었음을 나타냅니다. |
0일 - 84일
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평균 간병인 QOL(SF-36-II) 점수에서 기준선에서 12주 치료 종료까지의 변화
기간: 0일 - 84일
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SF-36-II는 신체 기능(10개 항목) 사회적 기능(2개 항목) 신체적 문제로 인한 역할 제한(4개 항목), 정서적 문제로 인한 역할 제한 등 건강의 8가지 다항목 차원을 측정하는 36개 항목 설문지입니다. (3개 항목), 정신 건강(5개 항목), 에너지/활력(4개 항목), 통증(2개 항목) 및 일반적인 건강 인식(5개 항목).
응답자에게 지난 1년 동안의 건강 변화에 대해 묻는 척도 없는 단일 항목이 더 있습니다.
각 차원 항목 점수는 코딩, 합산 및 0(설문지에 의해 측정된 가능한 최악의 건강 상태)에서 100(최상의 건강 상태)까지의 척도로 변환됩니다.
점수의 증가는 상태가 개선되었음을 나타냅니다.
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0일 - 84일
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12주 치료 종료 시 참가자의 일반적인 기능 능력에 대한 CGIC 반응
기간: 84일차
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주 간병인은 참가자의 상태 변화를 평가하도록 요청 받았습니다. 질문은 7점 척도로 평가되었습니다: 매우 많이 나빠짐, 훨씬 나빠짐, 약간 나빠짐, 변화 없음, 최소한으로 좋아짐, 많이 좋아짐, 매우 많이 좋아짐. 간병인에게 다음과 같이 질문했습니다. "방문 2 이후 참가자의 일반적인 기능적 능력이 어떻게 변했습니까?" (즉. 기준선에서 변경). 각 마커의 참가자 수가 표시됩니다. |
84일차
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12주 치료 종료 시 참가자의 이전 용이성에 대한 CGIC 응답
기간: 84일차
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주 간병인은 참가자의 상태 변화를 평가하도록 요청 받았습니다. 질문은 7점 척도로 평가되었습니다: 매우 많이 나빠짐, 훨씬 나빠짐, 약간 나빠짐, 변화 없음, 최소한으로 좋아짐, 많이 좋아짐, 매우 많이 좋아짐. 간병인에게 다음과 같이 질문했습니다. "방문 2 이후 참가자의 이전 용이성은 어떻게 변경되었습니까?"(즉, 기준선에서 변경). 각 마커의 참가자 수가 표시됩니다. |
84일차
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무작위 치료 기간 동안의 부작용 발생률
기간: 0일 - 84일
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연구의 무작위 치료 부분 동안 부작용을 보고한 참가자의 수가 표시됩니다.
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0일 - 84일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Charles Fairhurst, BSc MSc MBBS MRCP FRCPCH, Evelina Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
사티브엑스에 대한 임상 시험
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National Institute on Drug Abuse (NIDA)완전한약동학 | 대마초 | 의존 | 대마초 남용 | fMRI미국
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King's College LondonSouth London and Maudsley NHS Foundation Trust완전한
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Jazz PharmaceuticalsOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.완전한통증 | 진행된 암이탈리아, 미국, 대만, 영국, 체코, 불가리아, 벨기에, 라트비아, 멕시코, 리투아니아, 폴란드, 루마니아, 헝가리, 스페인, 이스라엘, 독일, 푸에르토 리코, 호주
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