カルニチン応答性心筋症の同定 (C001)
2013年7月17日 更新者：Hanna Faghfoury、University Health Network, Toronto
拡張型および/または肥大型心筋症および四肢帯脱力症を有する成人患者におけるカルニチン応答性心筋症およびミオパシーの同定。
骨格筋の衰弱 (「ミオパシー」と呼ばれる) や心筋の衰弱 (「心筋症」と呼ばれる) のある成人の中には、問題の原因としてカルニチンと呼ばれる化合物の血中濃度が低い人がいます。
カルニチンは、筋肉のエネルギー生産に非常に重要です。
実際、カルニチン欠乏症を患ってミオパチーや心筋症を発症した人の報告があり、カルニチン治療で完全に回復しました.
私たちのプロジェクトの主な目的は、ミオパシーと心筋症の原因としてカルニチン欠乏症を患っている患者の数を決定することです.
研究者は、1000 人の心筋症患者のカルニチンレベルを測定し、すべての研究患者の特定の特徴を説明して、筋力低下のあるどの患者が低カルニチンレベルを発症するリスクがあるかを予測するのに役立つ傾向があるかどうかを確認します.
研究者は、カルニチンレベルが低い患者をカルニチンで治療し、心筋症と筋力低下が改善するかどうかを観察します.
カルニチン欠乏症のミオパシーおよび心筋症患者の正確な割合を知ることで、心不全や突然死など、この状態の深刻な合併症を治療するための安価で的を絞った方法で患者をスクリーニングできる可能性があります.
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、根本的な原因が不明な四肢帯筋力低下および肥大型または特発性拡張型心筋症の患者における一次および二次（遺伝性および後天性）カルニチン欠乏症の有病率を判断することです。 カルニチンによる同定と治療は、これらの患者の心不全と骨格筋の衰弱を逆転または停止させる可能性があります.
具体的な目的:
- 原因不明のミオパチーおよび肥大型心筋症および拡張型心筋症の成人集団における一次および二次カルニチン欠乏症の有病率を確認すること
- 原発性および続発性カルニチン欠乏症を有するミオパシーおよび拡張型または肥大型心筋症患者の人口統計学的および表現型の特徴を説明する
- ミオパチー、心筋症、カルニチン欠乏症患者のカルニチン補給に対する運動および心血管反応を測定する
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- University Health Network
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -肥大型心筋症または拡張型心筋症のいずれかの診断を受けた成人患者（> 18歳）で、心筋症の根底にある病因は不明です。
除外基準:
- 虚血の病歴
- HIVを含む文書化された、または疑われる感染
- 重度の長期にわたる高血圧の病歴
- 心臓弁膜症の病歴
- 化学療法への曝露歴
- アルコール乱用の歴史
- 採用時のカルニチン補給
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カルニチン不足
心筋症集団で一次および二次カルニチン欠乏症と特定された患者には、心筋の機能と状態を評価するためにカルニチンサプリメントが処方されます。
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カルニチン欠乏症であることが判明した患者は、カルニチンの補充を開始し、カルニチンで心機能を監視します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清カルニチン濃度
時間枠：ベースライン
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遊離および総血清カルニチン濃度の測定は、同位体希釈質量分析法を使用して実行されます。
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ベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心エコー対策
時間枠：ベースライン、最長 2 年間 6 分ごと
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測定には以下が含まれます。 中隔直径 左心室 (LV) 質量 左室駆出率 左室収縮末期容積 左室拡張末期測定値 |
ベースライン、最長 2 年間 6 分ごと
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B-ナトリウム利尿ペプチド (BNP)
時間枠：ベースライン、最長 2 年間 6 分ごと
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上昇した BNP レベルは、LV 充満圧の上昇および LV 機能不全のマーカーであり、心不全の重症度および予後と高度に相関しています。
BNP 検査は、ユニバーシティ ヘルス ネットワークの心臓クリニックで定期的に実施され、治療反応を判断し、心不全患者のリスク層別化予後を支援します。
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ベースライン、最長 2 年間 6 分ごと
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Faghfoury Hannaneh, MD、University Health Network, Toronto, Ontario
- 主任研究者：Ingrid Tein, MD、The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (予想される)
2016年8月1日
研究の完了 (予想される)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月17日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年7月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年7月17日
最終確認日
2013年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。