A karnitinre reagáló kardiomiopátia azonosítása (C001)
2013. július 17. frissítette: Hanna Faghfoury, University Health Network, Toronto
Karnitinre reagáló kardiomiopátia és myopathia azonosítása kitágult és/vagy hipertrófiás kardiomiopátiában és végtagöv gyengeségben szenvedő felnőtt betegeknél.
Vannak olyan felnőttek, akiknél vázizomgyengeség (úgynevezett "miopátia") és szívizomgyengeség (az úgynevezett "kardiomiopátia") szenved, akiknél a karnitin nevű vegyület alacsony vérszintje okozza problémáit.
A karnitin nagyon fontos az izmok energiatermelésében.
Valójában vannak jelentések egyes karnitinhiányos emberekről, akiknél myopathia és kardiomiopátia alakult ki, amely a karnitinkezeléssel teljesen megfordult.
Projektünk fő célja azon betegek számának meghatározása, akiknél karnitinhiány áll myopathiájuk és kardiomiopátiájuk okaként.
A kutatók 1000 cardiomyopathiában szenvedő beteg karnitinszintjét fogják mérni, és leírják az összes vizsgálati beteg sajátosságait, hogy megnézzék, vannak-e olyan tendenciák, amelyek segíthetnek megjósolni, hogy mely izomgyenge betegeknél van kitéve az alacsony karnitinszint kialakulásának.
A kutatók az alacsony karnitinszintű betegeket karnitinnel kezelik, és megfigyelik őket, hogy lássák, javul-e kardiomiopátiájuk és izomgyengeségük.
A karnitinhiányos myopathiában és kardiomiopátiában szenvedő betegek pontos százalékos arányának ismerete lehetővé teszi a betegek olcsó és célzott szűrését az állapot súlyos szövődményeinek, köztük a szívelégtelenségnek és a hirtelen halálnak a kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A kutatás elsődleges célja a primer és másodlagos (genetikai és szerzett) karnitinhiány prevalenciájának meghatározása olyan betegeknél, akik végtagöv-gyengeséggel és hipertrófiás vagy idiopátiás dilatációs kardiomiopátiában szenvednek, és ennek oka ismeretlen. A karnitin azonosítása és kezelése potenciálisan visszafordíthatja vagy megállíthatja a szívelégtelenséget és a vázizomgyengeséget ezeknél a betegeknél.
Konkrét célok:
- Az elsődleges és másodlagos karnitinhiány prevalenciájának megállapítása myopathiában, valamint ismeretlen etiológiájú hipertrófiás és dilatatív kardiomiopátiában szenvedő felnőtt populációban
- Az elsődleges és másodlagos karnitinhiányban szenvedő myopathiában és dilatatív vagy hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő betegek demográfiai és fenotípusos jellemzőinek leírása
- A karnitinpótlásra adott motoros és kardiovaszkuláris válasz mérése myopathiában, kardiomiopátiában és karnitinhiányban szenvedő betegeknél
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- University Health Network
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt (18 év feletti) beteg, akinek hipertrófiás vagy dilatatív cardiomyopathia diagnózisa van, és a cardiomyopathia mögöttes etiológiája ismeretlen.
Kizárási kritériumok:
- Az ischaemia története
- Dokumentált vagy gyanított fertőzés, beleértve a HIV-fertőzést
- Súlyos, régóta fennálló hipertónia anamnézisében
- A szívbillentyű-betegség anamnézisében
- A kemoterápiás expozíció története
- Az alkoholfogyasztás története
- Karnitin pótlás a toborzáskor
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Karnitinhiányos
A kardiomiopátiás populációban elsődleges és másodlagos karnitinhiányban szenvedő betegeknek karnitin-kiegészítőket írnak fel a szívizom működésének és állapotának felmérésére.
|
Azoknál a betegeknél, akiknél karnitinhiányt találnak, karnitinpótlást kezdenek, és szívműködésüket karnitinnel monitorozzák.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szérum karnitin koncentráció
Időkeret: Alapvonal
|
A szabad és a teljes szérum karnitin koncentráció mérését izotóp-hígításos tömegspektrometriával kell elvégezni.
|
Alapvonal
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Echokardiográfiás mérések
Időkeret: Alapvonal, 6 méterenként legfeljebb 2 évig
|
A mérések a következőket tartalmazzák: Szövegátmérő Bal kamra (LV) tömeg LV ejekciós frakció LV végső szisztolés térfogat LV végdiasztolés mértéke |
Alapvonal, 6 méterenként legfeljebb 2 évig
|
|
B-natriuretikus peptid (BNP)
Időkeret: Alapvonal, 6 méterenként legfeljebb 2 évig
|
Az emelkedett BNP-szint a megnövekedett bal kamrai töltési nyomás és az LV diszfunkció markere, és erősen korrelál a szívelégtelenség súlyosságával és prognózisával.
A BNP-tesztet rutinszerűen végzik a University Health Network kardiológiai klinikáján, hogy meghatározzák a kezelésre adott választ, és segítsék a kockázati rétegződés előrejelzését szívelégtelenségben szenvedő betegeknél.
|
Alapvonal, 6 méterenként legfeljebb 2 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Faghfoury Hannaneh, MD, University Health Network, Toronto, Ontario
- Kutatásvezető: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2016. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2016. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. július 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. július 17.
Első közzététel (Becslés)
2013. július 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. július 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. július 17.
Utolsó ellenőrzés
2013. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Carnitine001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .