카르니틴 반응성 심근병증의 확인 (C001)
2013년 7월 17일 업데이트: Hanna Faghfoury, University Health Network, Toronto
확장성 및/또는 비대성 심근병증 및 하지대 약화를 동반한 성인 환자에서 카르니틴 반응성 심근병증 및 근육병증의 확인.
골격근 약화("근병증"이라고 함) 및 심장 근육 약화("심근병증"이라고 함)가 있는 일부 성인이 문제의 원인으로 카르니틴이라는 화합물의 혈중 수치가 낮습니다.
카르니틴은 근육의 에너지 생산에 매우 중요합니다.
사실, 근병증과 심근병증이 카르니틴 치료로 완전히 회복된 일부 카르니틴 결핍 환자에 대한 보고가 있습니다.
우리 프로젝트의 주요 목표는 근병증 및 심근병증의 원인으로 카르니틴 결핍이 있는 환자의 수를 결정하는 것입니다.
조사관은 심근병증이 있는 1000명의 환자에서 카르니틴 수치를 측정하고 모든 연구 환자의 특정 특징을 설명하여 어떤 근력 약화 환자가 낮은 카르니틴 수치가 발생할 위험이 있는지 예측하는 데 도움이 될 수 있는 추세가 있는지 확인할 것입니다.
연구자들은 카르니틴 수치가 낮은 환자를 카르니틴으로 치료하고 심근병증과 근육 약화가 개선되는지 관찰할 것입니다.
카르니틴 결핍이 있는 근병증 및 심근병증 환자의 정확한 비율을 알면 심부전 및 급사를 포함하여 이 상태의 심각한 합병증을 치료하기 위해 저렴하고 표적화된 방식으로 환자를 선별할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 1차 목적은 기저 원인이 알려지지 않은 지대 약화 및 비대성 또는 특발성 확장 심근병증이 있는 환자에서 일차 및 이차(유전 및 후천) 카르니틴 결핍의 유병률을 결정하는 것입니다. 카르니틴을 사용한 식별 및 치료는 이러한 환자의 심부전 및 골격근 약화를 잠재적으로 역전시키거나 중단시킬 수 있습니다.
구체적인 목표:
- 원인을 알 수 없는 근병증 및 비대성 및 확장성 심근병증이 있는 성인 집단에서 일차 및 이차 카르니틴 결핍의 유병률을 확인하기 위해
- 1차 및 2차 카르니틴 결핍증이 있는 근병증 및 확장성 또는 비대성 심근병증 환자의 인구통계학적 및 표현형 특성을 설명합니다.
- 근병증, 심근병증 및 카르니틴 결핍 환자에서 카르니틴 보충에 대한 운동 및 심혈관 반응을 측정하기 위해
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다
- University Health Network
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 심근병증의 기저 병인이 알려지지 않은 비대성 또는 확장성 심근병증 진단을 받은 성인 환자(>18세).
제외 기준:
- 허혈의 역사
- HIV를 포함하여 기록되었거나 의심되는 감염
- 장기간의 심각한 고혈압 병력
- 판막 심장 질환의 병력
- 화학 요법 노출의 역사
- 알코올 남용의 역사
- 채용 시 카르니틴 보충
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 카르니틴 결핍
심근병증 인구에서 1차 및 2차 카르니틴 결핍이 확인된 환자는 심장 근육 기능 및 상태를 평가하기 위해 카르니틴 보충제를 처방받습니다.
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카르니틴 결핍으로 확인된 환자는 카르니틴 대체 요법을 시작하고 심장 기능을 카르니틴으로 모니터링합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 카르니틴 농도
기간: 기준선
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유리 및 총 혈청 카르니틴 농도의 측정은 동위 원소 희석 질량 분석법을 사용하여 수행됩니다.
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심초음파 측정
기간: 기준선, 최대 2년 동안 6m마다
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측정에는 다음이 포함됩니다. 중격 직경 좌심실(LV) 종괴 LV 박출률 LV 수축기말 부피 LV 확장기말 측정 |
기준선, 최대 2년 동안 6m마다
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B-Natriuretic Peptide(BNP)
기간: 기준선, 최대 2년 동안 6m마다
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상승된 BNP 수치는 좌심실 충전압 증가 및 좌심실 기능 장애의 지표이며 심부전의 중증도 및 예후와 높은 상관관계가 있습니다.
BNP 테스트는 치료 반응을 결정하고 심부전 환자의 위험 계층화 예후를 지원하기 위해 University Health Network의 심장 클리닉에서 일상적으로 수행됩니다.
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기준선, 최대 2년 동안 6m마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Faghfoury Hannaneh, MD, University Health Network, Toronto, Ontario
- 수석 연구원: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 17일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2013년 7월 1일
추가 정보
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