Выявление карнитин-зависимой кардиомиопатии (C001)
17 июля 2013 г. обновлено: Hanna Faghfoury, University Health Network, Toronto
Выявление карнитин-чувствительной кардиомиопатии и миопатии у взрослых пациентов с дилатационной и/или гипертрофической кардиомиопатией и слабостью пояса конечностей.
Есть некоторые взрослые со слабостью скелетных мышц (так называемая «миопатия») и слабостью сердечной мышцы (так называемая «кардиомиопатия»), у которых низкий уровень в крови соединения, называемого карнитином, как причина их проблем.
Карнитин очень важен для производства энергии в мышцах.
Фактически, есть сообщения о том, что у некоторых людей с дефицитом карнитина развилась миопатия и кардиомиопатия, которые полностью исчезли при лечении карнитином.
Основная цель нашего проекта – определить количество пациентов, у которых дефицит карнитина является причиной миопатии и кардиомиопатии.
Исследователи будут измерять уровни карнитина у 1000 пациентов с кардиомиопатией и описывать специфические особенности всех пациентов исследования, чтобы увидеть, есть ли какие-либо тенденции, которые могут помочь нам предсказать, какие пациенты с мышечной слабостью подвержены риску развития низкого уровня карнитина.
Исследователи будут лечить пациентов с низким уровнем карнитина карнитином и наблюдать за ними, чтобы увидеть, улучшатся ли их кардиомиопатия и мышечная слабость.
Знание точного процента пациентов с миопатией и кардиомиопатией с дефицитом карнитина может позволить провести скрининг пациентов дешевым и целенаправленным способом для лечения серьезных осложнений этого состояния, включая сердечную недостаточность и внезапную смерть.
Обзор исследования
Подробное описание
Основная цель этого исследования — определить распространенность первичного и вторичного (генетического и приобретенного) дефицита карнитина у пациентов со слабостью пояса конечностей и гипертрофической или идиопатической дилатационной кардиомиопатией, первопричина которой неизвестна. Выявление и лечение карнитином может потенциально обратить или остановить сердечную недостаточность и слабость скелетных мышц у этих пациентов.
Конкретные цели:
- Установить распространенность первичного и вторичного дефицита карнитина в популяции взрослых с миопатией и гипертрофической и дилатационной кардиомиопатией неизвестной этиологии.
- Описать демографические и фенотипические характеристики пациентов с миопатией и дилатационной или гипертрофической кардиомиопатией с первичным и вторичным дефицитом карнитина.
- Измерить двигательную и сердечно-сосудистую реакцию на добавление карнитина у пациентов с миопатией, кардиомиопатией и дефицитом карнитина.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Hanna Faghfoury
- Электронная почта: hanna.faghfoury@uhn.ca
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада
- University Health Network
-
Главный следователь:
- Hanna Faghfoury, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Взрослый пациент (> 18 лет) с диагнозом гипертрофической или дилатационной кардиомиопатии, для которой основная этиология кардиомиопатии неизвестна.
Критерий исключения:
- История ишемии
- Документально подтвержденная или предполагаемая инфекция, включая ВИЧ
- История тяжелой длительной артериальной гипертензии
- Клапанная болезнь сердца в анамнезе
- История воздействия химиотерапии
- История злоупотребления алкоголем
- Добавка карнитина во время приема на работу
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дефицит карнитина
Пациентам с выявленным первичным и вторичным дефицитом карнитина в популяции с кардиомиопатией будут назначены добавки карнитина для оценки функции и состояния сердечной мышцы.
|
Пациентам, у которых обнаружен дефицит карнитина, будет начата заместительная терапия карнитином, и их сердечная функция будет контролироваться на карнитине.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация карнитина в сыворотке
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Измерение концентраций свободного и общего карнитина в сыворотке будет выполняться с использованием масс-спектрометрии с изотопным разбавлением.
|
Базовый уровень
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эхокардиографические измерения
Временное ограничение: Базовый уровень, каждые 6 м на срок до 2 лет
|
Измерения включают: Диаметр перегородки Масса левого желудочка (ЛЖ) Фракция выброса ЛЖ Конечный систолический объем ЛЖ Конечный диастолический показатель ЛЖ |
Базовый уровень, каждые 6 м на срок до 2 лет
|
|
B-натрийуретический пептид (BNP)
Временное ограничение: Базовый уровень, каждые 6 м на срок до 2 лет
|
Повышенный уровень BNP является маркером повышенного давления наполнения ЛЖ и дисфункции ЛЖ и сильно коррелирует с тяжестью и прогнозом сердечной недостаточности.
Тестирование BNP обычно проводится в кардиологической клинике Университетской сети здравоохранения для определения ответа на лечение и помощи в прогнозировании стратификации риска у пациентов с сердечной недостаточностью.
|
Базовый уровень, каждые 6 м на срок до 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Faghfoury Hannaneh, MD, University Health Network, Toronto, Ontario
- Главный следователь: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2013 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 августа 2016 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 июля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 июля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 июля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
22 июля 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2013 г.
Последняя проверка
1 июля 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Carnitine001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .