Identyfikacja kardiomiopatii reagującej na karnitynę (C001)
17 lipca 2013 zaktualizowane przez: Hanna Faghfoury, University Health Network, Toronto
Identyfikacja kardiomiopatii reagującej na karnitynę i miopatii u dorosłych pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową i/lub przerostową oraz osłabieniem obręczy kończyn.
Niektórzy dorośli z osłabieniem mięśni szkieletowych (zwanym „miopatią”) i osłabieniem mięśnia sercowego (zwanym „kardiomiopatią”) mają niski poziom we krwi związku zwanego karnityną jako przyczynę swoich problemów.
Karnityna jest bardzo ważna dla produkcji energii w mięśniach.
W rzeczywistości istnieją doniesienia o niektórych osobach z niedoborem karnityny, u których rozwinęła się miopatia i kardiomiopatia, które zostały całkowicie odwrócone po leczeniu karnityną.
Głównym celem naszego projektu jest określenie liczby pacjentów, u których niedobór karnityny jest przyczyną miopatii i kardiomiopatii.
Badacze będą mierzyć poziom karnityny u 1000 pacjentów z kardiomiopatią i opisują specyficzne cechy wszystkich badanych pacjentów, aby sprawdzić, czy istnieją jakieś trendy, które mogą pomóc nam przewidzieć, którzy pacjenci z osłabieniem mięśni są narażeni na ryzyko rozwoju niskiego poziomu karnityny.
Badacze będą leczyć pacjentów z niskim poziomem karnityny za pomocą karnityny i obserwować ich, aby sprawdzić, czy ich kardiomiopatia i osłabienie mięśni ulegają poprawie.
Znajomość dokładnego odsetka pacjentów z miopatią i kardiomiopatią z niedoborem karnityny może pozwolić na tanie i ukierunkowane badanie przesiewowe pacjentów w celu leczenia poważnych powikłań tego stanu, w tym niewydolności serca i nagłej śmierci.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest określenie częstości występowania pierwotnego i wtórnego (genetycznego i nabytego) niedoboru karnityny u pacjentów z osłabieniem obręczy kończyn i kardiomiopatią przerostową lub idiopatyczną, u których przyczyna jest nieznana. Identyfikacja i leczenie karnityną może potencjalnie odwrócić lub zatrzymać niewydolność serca i osłabienie mięśni szkieletowych u tych pacjentów.
Cele szczegółowe:
- Ocena częstości występowania pierwotnego i wtórnego niedoboru karnityny w populacji osób dorosłych z miopatią oraz kardiomiopatią przerostową i rozstrzeniową o nieznanej etiologii
- Opisanie cech demograficznych i fenotypowych pacjentów z miopatią i kardiomiopatią rozstrzeniową lub przerostową z pierwotnym i wtórnym niedoborem karnityny
- Aby zmierzyć odpowiedź motoryczną i sercowo-naczyniową na suplementację karnityną u pacjentów z miopatią, kardiomiopatią i niedoborem karnityny
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
30
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- University Health Network
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorosły pacjent (>18 lat) z rozpoznaniem kardiomiopatii przerostowej lub rozstrzeniowej, dla którego etiologia kardiomiopatii jest nieznana.
Kryteria wyłączenia:
- Historia niedokrwienia
- Udokumentowana lub podejrzewana infekcja, w tym HIV
- Historia ciężkiego długotrwałego nadciśnienia tętniczego
- Historia zastawkowej choroby serca
- Historia narażenia na chemioterapię
- Historia nadużywania alkoholu
- Suplementacja karnityną w czasie rekrutacji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niedobór karnityny
Pacjenci z rozpoznanym pierwotnym i wtórnym niedoborem karnityny w populacji kardiomiopatii otrzymają przepisane suplementy karnityny w celu oceny funkcji i stanu mięśnia sercowego.
|
Pacjenci, u których zostanie wykryty niedobór karnityny, otrzymają karnitynę, a czynność serca będzie monitorowana.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie karnityny w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Pomiary stężeń karnityny wolnej i całkowitej w surowicy zostaną przeprowadzone metodą spektrometrii mas z rozcieńczeniami izotopowymi.
|
Linia bazowa
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Środki echokardiograficzne
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 6 m przez okres do 2 lat
|
Pomiary obejmują: Średnica przegrody Masa lewej komory (LV) Frakcja wyrzutowa LV Objętość końcowoskurczowa LV Pomiar końcoworozkurczowy LV |
Linia bazowa, co 6 m przez okres do 2 lat
|
|
B-peptyd natriuretyczny (BNP)
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 6 m przez okres do 2 lat
|
Podwyższony poziom BNP jest wskaźnikiem zwiększonego ciśnienia napełniania LV i dysfunkcji LV i jest silnie skorelowany z ciężkością i rokowaniem w niewydolności serca.
Badanie BNP jest rutynowo wykonywane w klinice kardiologicznej w University Health Network w celu określenia odpowiedzi na leczenie i pomocy w prognozowaniu stratyfikacji ryzyka u pacjentów z niewydolnością serca.
|
Linia bazowa, co 6 m przez okres do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Faghfoury Hannaneh, MD, University Health Network, Toronto, Ontario
- Główny śledczy: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2013
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 sierpnia 2016
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 lipca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 lipca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 lipca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
22 lipca 2013
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lipca 2013
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2013
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Carnitine001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .