Identifikace kardiomyopatie reagující na karnitin (C001)
17. července 2013 aktualizováno: Hanna Faghfoury, University Health Network, Toronto
Identifikace kardiomyopatie a myopatie reagující na karnitin u dospělých pacientů s dilatační a/nebo hypertrofickou kardiomyopatií a slabostí pletence končetin.
Existují někteří dospělí se slabostí kosterního svalstva (nazývanou "myopatie") a slabostí srdečního svalu (nazývanou "kardiomyopatie"), kteří mají jako příčinu svých problémů nízké hladiny sloučeniny zvané karnitin v krvi.
Karnitin je velmi důležitý pro produkci energie ve svalech.
Ve skutečnosti existují zprávy o některých lidech s nedostatkem karnitinu, u kterých se vyvinula myopatie a kardiomyopatie, která se léčbou karnitinem zcela zvrátila.
Hlavním cílem našeho projektu je zjistit počet pacientů, kteří mají nedostatek karnitinu jako příčinu své myopatie a kardiomyopatie.
Výzkumníci budou měřit hladiny karnitinu u 1000 pacientů s kardiomyopatií a popíší specifické rysy u všech pacientů ve studii, aby zjistili, zda existují nějaké trendy, které nám mohou pomoci předpovědět, u kterých pacientů se svalovou slabostí existuje riziko rozvoje nízkých hladin karnitinu.
Vyšetřovatelé budou pacienty s nízkou hladinou karnitinu léčit karnitinem a sledovat je, aby zjistili, zda se jejich kardiomyopatie a svalová slabost zlepší.
Znalost přesného procenta pacientů s myopatií a kardiomyopatií s deficitem karnitinu může umožnit levné a cílené vyšetření pacientů k léčbě závažných komplikací tohoto stavu, včetně srdečního selhání a náhlé smrti.
Přehled studie
Detailní popis
Primárním cílem tohoto výzkumu je určit prevalenci primárního a sekundárního (genetického a získaného) deficitu karnitinu u pacientů se slabostí pletenců končetin a hypertrofickou nebo idiopatickou dilatační kardiomyopatií, kde není základní příčina známa. Identifikace a léčba karnitinem může u těchto pacientů potenciálně zvrátit nebo zastavit srdeční selhání a slabost kosterního svalstva.
Konkrétní cíle:
- Zjistit prevalenci primárního a sekundárního deficitu karnitinu v populaci dospělých s myopatií a hypertrofickou a dilatační kardiomyopatií neznámé etiologie
- Popsat demografické a fenotypové charakteristiky pacientů s myopatií a dilatační nebo hypertrofickou kardiomyopatií, kteří mají primární a sekundární nedostatek karnitinu.
- Měřit motorickou a kardiovaskulární odpověď na suplementaci karnitinu u pacientů s myopatií, kardiomyopatií a nedostatkem karnitinu
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- University Health Network
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělý pacient (>18 let) s diagnózou buď hypertrofické nebo dilatační kardiomyopatie, u níž není známa základní etiologie kardiomyopatie.
Kritéria vyloučení:
- Historie ischemie
- Dokumentovaná nebo suspektní infekce včetně HIV
- Závažná dlouhodobá hypertenze v anamnéze
- Historie chlopňového onemocnění srdce
- Anamnéza expozice chemoterapii
- Anamnéza zneužívání alkoholu
- Suplementace karnitinu v době náboru
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nedostatek karnitinu
Pacientům s primárním a sekundárním nedostatkem karnitinu v populaci kardiomyopatie budou předepsány doplňky karnitinu k posouzení funkce a stavu srdečního svalu.
|
U pacientů, u kterých se zjistí nedostatek karnitinu, bude zahájena substituce karnitinu a jejich srdeční funkce bude sledována na karnitinu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sérová koncentrace karnitinu
Časové okno: Základní linie
|
Měření volných a celkových koncentrací karnitinu v séru bude provedeno pomocí izotopově diluční hmotnostní spektrometrie.
|
Základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Echokardiografická měření
Časové okno: Základní linie, každých 6 m po dobu až 2 let
|
Mezi měření patří: Průměr septa Hmotnost levé komory (LV) ejekční frakce LK End-systolický objem LK End-diastolický objem LK |
Základní linie, každých 6 m po dobu až 2 let
|
|
B-natriuretický peptid (BNP)
Časové okno: Základní linie, každých 6 m po dobu až 2 let
|
Zvýšená hladina BNP je markerem zvýšených plnících tlaků LK a dysfunkce LK a vysoce koreluje se závažností a prognózou srdečního selhání.
Testování BNP se rutinně provádí na kardiologické klinice v University Health Network, aby se určila odpověď na léčbu a napomohla prognóza rizikové stratifikace u pacientů se srdečním selháním.
|
Základní linie, každých 6 m po dobu až 2 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Faghfoury Hannaneh, MD, University Health Network, Toronto, Ontario
- Vrchní vyšetřovatel: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2013
Primární dokončení (Očekávaný)
1. srpna 2016
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2013
První zveřejněno (Odhad)
22. července 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
22. července 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. července 2013
Naposledy ověřeno
1. července 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Carnitine001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .