肉毒碱反应性心肌病的鉴定 (C001)
2013年7月17日 更新者：Hanna Faghfoury、University Health Network, Toronto
扩张型和/或肥厚型心肌病和肢带无力成人患者肉碱反应性心肌病和肌病的鉴定。
一些患有骨骼肌无力（称为“肌病”）和心肌无力（称为“心肌病”）的成年人血液中一种叫做肉毒碱的化合物含量低是他们出现问题的原因。
肉碱对肌肉产生能量非常重要。
事实上，有报道称一些患有肉碱缺乏症的人患上了肌病和心肌病，这些病在接受肉碱治疗后可完全逆转。
我们项目的主要目标是确定因缺乏肉毒碱而导致肌病和心肌病的患者人数。
研究人员将测量 1000 名心肌病患者的肉碱水平，并将描述所有研究患者的具体特征，以查看是否有任何趋势可以帮助我们预测哪些肌肉无力患者有发生低肉碱水平的风险。
研究人员将用肉碱治疗肉碱水平低的患者，并观察他们的心肌病和肌肉无力是否有所改善。
了解患有肉毒碱缺乏症的肌病和心肌病患者的确切百分比可能有助于以廉价且有针对性的方式对患者进行筛查，以治疗这种情况的严重并发症，包括心力衰竭和猝死。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是确定原发性和继发性（遗传性和获得性）肉碱缺乏症在肢带无力和肥厚性或特发性扩张型心肌病患者中的流行率，其中根本原因不明。 肉毒碱的识别和治疗可能会逆转或阻止这些患者的心力衰竭和骨骼肌无力。
具体目标：
- 确定原发性和继发性肉毒碱缺乏症在患有肌病和不明原因的肥厚性和扩张型心肌病的成人人群中的患病率
- 描述患有原发性和继发性肉毒碱缺乏症的肌病和扩张型或肥厚型心肌病患者的人口统计学和表型特征
- 测量肌病、心肌病和肉碱缺乏症患者对补充肉碱的运动和心血管反应
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大
- University Health Network
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为肥厚型或扩张型心肌病的成年患者（>18 岁），其心肌病的潜在病因未知。
排除标准：
- 缺血史
- 有记录或疑似感染，包括 HIV
- 严重的长期高血压病史
- 心脏瓣膜病史
- 化疗暴露史
- 酗酒史
- 招聘时补充肉碱
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：缺乏肉碱
在心肌病人群中确定患有原发性和继发性肉碱缺乏症的患者将服用肉碱补充剂以评估心肌功能和状态。
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被发现缺乏肉碱的患者将开始接受肉碱替代治疗，并通过肉毒碱监测他们的心脏功能。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清肉碱浓度
大体时间：基线
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游离和总血清肉毒碱浓度的测量将使用同位素稀释质谱法进行。
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基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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超声心动图措施
大体时间：基线，每 6 米一次，最长 2 年
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测量包括： 间隔直径 左心室 (LV) 质量 LV 射血分数 LV 收缩末期容积 LV 舒张末期测量值 |
基线，每 6 米一次，最长 2 年
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B-利钠肽 (BNP)
大体时间：基线，每 6 米一次，最长 2 年
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BNP 水平升高是 LV 充盈压升高和 LV 功能障碍的标志，并且与心力衰竭的严重程度和预后高度相关。
BNP 测试在大学健康网络的心脏诊所定期进行，以确定治疗反应并协助对心力衰竭患者进行风险分层预测。
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基线，每 6 米一次，最长 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Faghfoury Hannaneh, MD、University Health Network, Toronto, Ontario
- 首席研究员：Ingrid Tein, MD、The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (预期的)
2016年8月1日
研究完成 (预期的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月17日
首次发布 (估计)
2013年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年7月17日
最后验证
2013年7月1日
更多信息
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