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Identifizierung von Carnitin-responsiver Kardiomyopathie (C001)

17. Juli 2013 aktualisiert von: Hanna Faghfoury, University Health Network, Toronto

Identifizierung von Carnitin-responsiver Kardiomyopathie und Myopathie bei erwachsenen Patienten mit dilatativer und/oder hypertropher Kardiomyopathie und Gliedergürtelschwäche.

Es gibt einige Erwachsene mit Skelettmuskelschwäche (als „Myopathie“ bezeichnet) und Herzmuskelschwäche (als „Kardiomyopathie“ bezeichnet), die niedrige Blutspiegel einer Verbindung namens Carnitin als Ursache ihrer Probleme haben. Carnitin ist sehr wichtig für die Energieproduktion in den Muskeln. Tatsächlich gibt es Berichte über einige Menschen mit Carnitinmangel, die eine Myopathie und Kardiomyopathie entwickelt haben, die durch eine Carnitinbehandlung vollständig rückgängig gemacht wurden. Das Hauptziel unseres Projekts ist es, die Anzahl der Patienten zu bestimmen, die einen Carnitinmangel als Ursache ihrer Myopathie und Kardiomyopathie haben. Die Forscher werden die Carnitinspiegel bei 1000 Patienten mit Kardiomyopathie messen und die spezifischen Merkmale bei allen Studienpatienten beschreiben, um festzustellen, ob es Trends gibt, die uns helfen könnten, vorherzusagen, bei welchen Patienten mit Muskelschwäche ein Risiko für die Entwicklung niedriger Carnitinspiegel besteht. Die Forscher werden Patienten mit niedrigem Carnitinspiegel mit Carnitin behandeln und sie beobachten, um zu sehen, ob sich ihre Kardiomyopathie und ihre Muskelschwäche verbessern. Die Kenntnis des genauen Prozentsatzes von Myopathie- und Kardiomyopathiepatienten mit Carnitinmangel kann ein kostengünstiges und gezieltes Screening von Patienten ermöglichen, um die schwerwiegenden Komplikationen dieser Erkrankung, einschließlich Herzinsuffizienz und plötzlichem Tod, zu behandeln.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Forschung ist die Bestimmung der Prävalenz von primärem und sekundärem (genetisch und erworben) Carnitinmangel bei Patienten mit Gliedergürtelschwäche und hypertropher oder idiopathischer dilatativer Kardiomyopathie, bei denen die zugrunde liegende Ursache unbekannt ist. Die Identifizierung und Behandlung mit Carnitin kann Herzinsuffizienz und Skelettmuskelschwäche bei diesen Patienten möglicherweise rückgängig machen oder stoppen.

Spezifische Ziele:

  1. Bestimmung der Prävalenz von primärem und sekundärem Carnitinmangel in einer Population von Erwachsenen mit Myopathie und hypertropher und dilatativer Kardiomyopathie unbekannter Ätiologie
  2. Beschreibung der demografischen und phänotypischen Merkmale von Patienten mit Myopathie und dilatativer oder hypertropher Kardiomyopathie, die einen primären und sekundären Carnitinmangel aufweisen
  3. Messung der motorischen und kardiovaskulären Reaktion auf eine Carnitin-Supplementierung bei Patienten mit Myopathie, Kardiomyopathie und Carnitinmangel

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • University Health Network

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein erwachsener Patient (> 18 Jahre) mit der Diagnose einer hypertrophen oder dilatativen Kardiomyopathie, bei der die zugrunde liegende Ätiologie der Kardiomyopathie unbekannt ist.

Ausschlusskriterien:

  • Eine Geschichte der Ischämie
  • Eine dokumentierte oder vermutete Infektion, einschließlich HIV
  • Eine Geschichte von schwerem langjährigem Bluthochdruck
  • Eine Geschichte von Herzklappenerkrankungen
  • Eine Geschichte der Chemotherapie-Exposition
  • Eine Geschichte des Alkoholmissbrauchs
  • Carnitin-Supplementierung zum Zeitpunkt der Rekrutierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Carnitinmangel
Patienten mit primärem und sekundärem Carnitinmangel in der Kardiomyopathie-Population werden Carnitin-Ergänzungen verschrieben, um die Funktion und den Status des Herzmuskels zu beurteilen.
Arzneimittel: Carnitin
Bei Patienten, bei denen ein Carnitinmangel festgestellt wird, wird mit einer Carnitinersatztherapie begonnen und ihre Herzfunktion wird auf Carnitin überwacht.
Andere Namen:
  • Carnitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serum-Carnitin-Konzentration
Zeitfenster: Grundlinie
Die Messung der Konzentrationen an freiem und Gesamtserumcarnitin wird unter Verwendung von Isotopenverdünnungs-Massenspektrometrie durchgeführt.
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Echokardiographische Maßnahmen
Zeitfenster: Basislinie, alle 6 Monate für bis zu 2 Jahre

Zu den Messungen gehören:

Septumdurchmesser Linksventrikuläre (LV) Masse LV Ejektionsfraktion LV endsystolisches Volumen LV enddiastolisches Maß
Basislinie, alle 6 Monate für bis zu 2 Jahre
B-natriuretisches Peptid (BNP)
Zeitfenster: Basislinie, alle 6 Monate für bis zu 2 Jahre
Ein erhöhter BNP-Spiegel ist ein Marker für erhöhten LV-Fülldruck und LV-Dysfunktion und korreliert stark mit dem Schweregrad und der Prognose einer Herzinsuffizienz. BNP-Tests werden routinemäßig in der Herzklinik des University Health Network durchgeführt, um das Ansprechen auf die Behandlung zu bestimmen und die Risikostratifizierungsprognose bei Patienten mit Herzinsuffizienz zu unterstützen.
Basislinie, alle 6 Monate für bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Mitarbeiter

The Physicians' Services Incorporated Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Faghfoury Hannaneh, MD, University Health Network, Toronto, Ontario
  • Hauptermittler: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

22. Juli 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2013

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Carnitine001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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