難治性クッシング病の小児におけるミフェプリストン

包含基準:

• -インフォームドコンセントで6〜17歳の男性と女性
• 以下によって示される活動性クッシング病：
• -スクリーニング中の2回の採尿で、24時間尿中遊離コルチゾールが年齢の通常の上限を超えています
• 真夜中の血清コルチゾール >4.4 mcg/dL (スクリーニング中の 2330 および 2400 での 1 日 2 回の測定値の平均)
• -スクリーニングの少なくとも3か月前のACTH分泌下垂体腫瘍に対する以前の経蝶形骨手術（TSS）
• 1.5 以上の BMI Z スコアによって定義される体重の増加
• 同意/同意を提供できる
• -治験薬の錠剤を飲み込むことができる（砕いたり割ったりしない）
• -生殖能力のある患者にホルモンを使用しない避妊方法を使用する意思がある
• 自宅の一次医療提供者

除外基準:

• クッシング病によるものではないコルチゾール過剰症。
• 1型糖尿病
• スクリーニング時のHbA1c≧9.5%
• 体重 <25 kg
• -シンバスタチン、ロバスタチン、シクロスポリン、ジヒドロエルゴタミン、エルゴタミン、フェンタニル、ピモジド、キニジン、シロリムス、およびタクロリムスなど、治療範囲が狭いCYP3A基質である特定の薬物の使用 治験薬を開始する前の4週間。 これらの薬の使用も、投薬終了後 2 週間まで禁止されています。
• イトラコナゾール、ネファゾドン、リトナビル、ネルフィナビル、インジナビル、アタザナビル、アンプレナビル、フォサンプレナビル、ボセプレビル、クラリスロマイシン、コニバプタン、ロピナビル、ミベフラジル、ポサコナゾール、サキナビル、テラプレビル、テリスロマイシン、ボリコナゾールなどの強力な CYP3A 阻害剤である特定の薬剤の使用治験薬開始の数週間前。 これらの薬の使用も、投薬終了後 2 週間まで禁止されています。 グレープフルーツとグレープフルーツ ジュース、グレープフルーツ関連の果物とそのジュース (例: セビリア オレンジ、ザボン) は、この期間中は禁止されています。
• -リファンピン、リファブチン、リファペンチン、フェノバルビタール、フェニトイン、カルバマゼピン、セントジョーンズワートなどのCYP3Aの強力な誘導剤である特定の薬物の使用 治験薬を開始する前の2週間。 これらの薬の使用も、投薬終了後 2 週間まで禁止されています。
• 1日目前の以下に示す期間から、コルチゾール過剰症を治療するために使用される薬物の使用。薬物の使用は、研究の終了後まで禁止されています 4週間のフォローアップ訪問。
• ケトコナゾール、メチラポンなどのステロイド産生阻害剤：4週間
• カベルゴリン、ブロモクリプチン、オクトレオチド、ランレオチド、パシレオチドなどのソマトスタチン類似体 長時間作用型製剤: 8 週間 (即時放出製剤: 2 週間)
• ミトタン：8週間
• -スクリーニングの1か月前から始まる全身性グルココルチコイド薬の使用、または副腎機能不全の治療を除くこれらの薬の使用が予想される。 グルココルチコイド薬の使用は、研究終了後まで、研究中は禁止されています 4週間の研究訪問。
• -グルココルチコイド遮断（例： 炎症性腸疾患、関節リウマチ、乾癬など）。
• コントロールされていない甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症。
• 補正されていない低カリウム血症 (<3.5 mEq/L)。 スクリーニング期間は、治験薬を開始する前に低カリウム血症を是正するために使用できます。 -カリウムおよび/またはミネラルコルチコイド拮抗薬の使用は、研究中許可されています。
• スクリーニング心電図でQTc≧450ミリ秒
• -女性の原因不明の膣出血および/または子宮内膜病理の病歴。
• 女性の陽性妊娠検査。