난치성 쿠싱병이 있는 어린이의 미페프리스톤

포함 기준:

• 정보에 입각한 동의 하에 6-17세의 남성 및 여성
• 다음에 의해 입증되는 활동성 쿠싱병:
• 24시간 비뇨기 유리 코르티솔이 스크리닝 동안 2회 수집된 소변에서 연령에 대한 정상 상한을 초과하고
• 자정 혈청 코티솔 >4.4 mcg/dL(스크리닝 동안 하루에 2330 및 2400에서 2회 측정의 평균)
• 스크리닝 최소 3개월 전 ACTH 분비 뇌하수체 종양에 대한 사전 경접형골 수술(TSS)
• 1.5 이상의 BMI Z-점수로 정의되는 증가된 체중
• 동의/동의 제공 가능
• 연구 약물 정제를 삼킬 수 있음(부수거나 쪼개지 않음)
• 가임기 환자에게 비호르몬 피임법을 사용하고자 하는 자
• 자택에 있는 1차 의료 제공자

제외 기준:

• 쿠싱병에 의한 것이 아닌 고코르티솔증.
• 제1형 당뇨병
• 스크리닝 시 HbA1c ≥9.5%
• 체중 <25kg
• 연구 약물을 시작하기 전 4주 동안 심바스타틴, 로바스타틴, 사이클로스포린, 디하이드로에르고타민, 에르고타민, 펜타닐, 피모지드, 퀴니딘, 시롤리무스 및 타크롤리무스와 같이 치료 범위가 좁은 CYP3A 기질인 특정 약물 사용. 이러한 약물의 사용도 투약 종료 후 2주까지 금지됩니다.
• 이트라코나졸, 네파조돈, 리토나비르, 넬피나비르, 인디나비르, 아타자나비르, 암프레나비르, 포삼프레나비르, 보세프레비르, 클라리트로마이신, 코니밥탄, 로피나비르, 미베프라딜, 포사코나졸, 사퀴나비르, 텔라프레비르, 텔리트로마이신, 보리코나졸과 같은 강력한 CYP3A 억제제인 ​​특정 약물의 사용 연구 약물을 시작하기 몇 주 전. 이러한 약물의 사용도 투약 종료 후 2주까지 금지됩니다. 자몽 및 자몽 주스, 자몽 관련 과일 및 그 주스(예: 세비야 오렌지, 포멜로)는 이 기간 동안 금지됩니다.
• 연구 약물을 시작하기 전 2주 동안 리팜핀, 리파부틴, 리파펜틴, 페노바르비탈, 페니토인, 카르바마제핀, 세인트 존스 워트와 같은 CYP3A의 강력한 유도제인 특정 약물의 사용. 이러한 약물의 사용도 투약 종료 후 2주까지 금지됩니다.
• 1일 이전에 아래에 표시된 기간부터 코르티솔혈증 치료에 사용되는 약물 사용. 연구 종료 후 4주 후속 방문까지 약물 사용도 금지됩니다.
• 케토코나졸, 메티라폰과 같은 스테로이드 생성 억제제: 4주
• cabergoline, bromocriptine, octreotide, lanreotide, pasireotide와 같은 소마토스타틴 유사체 지속형 제형: 8주 (속방형 제형: 2주)
• 미토탄: 8주
• 부신 기능 부전의 치료를 제외하고 이러한 약물의 스크리닝 또는 예상 사용 1개월 전에 시작되는 전신 글루코코르티코이드 약물의 사용. 글루코코르티코이드 약물의 사용은 연구 종료 4주 연구 방문 후까지 연구 동안 금지됩니다.
• 염증성, 류마티스성, 증식성 또는 글루코코르티코이드 차단으로 악화될 것으로 예상되는 기타 장애(예: 염증성 장 질환, 류마티스 관절염, 건선 등).
• 조절되지 않는 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증.
• 보정되지 않은 저칼륨혈증(<3.5 mEq/L). 스크리닝 기간은 연구 약물을 시작하기 전에 저칼륨혈증을 교정하는 데 사용될 수 있습니다. 칼륨 및/또는 미네랄로코르티코이드 길항제의 사용은 연구 동안 허용됩니다.
• 심전도 스크리닝 시 QTc ≥450msec
• 여성의 설명되지 않는 질 출혈 및/또는 자궁내막 병리의 병력.
• 여성의 양성 임신 검사.