TSC における自閉症表現型のラパログ: 実現可能性調査 (RAPT)
2021年3月26日 更新者：Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
この研究の目的は、結節性硬化症複合体 (TSC) および自傷の参加者におけるラパログ、シロリムスまたはエベロリムスの投与の実現可能性と安全性を評価し、自閉症症状の軽減、自傷行為を含む認知および行動の変化を測定することです。および攻撃的な行動、ならびに認知機能の複数のドメインにわたる認知の改善。
調査の概要
詳細な説明
これは主に、TSC 患者を対象にシロリムスを使用した大規模な臨床試験を実施することの実現可能性と安全性を評価するために設計された実現可能性と安全性の研究です。 本研究では、ベースラインの医学的、発達的、行動的、および認知的評価を受けるために3人の小児科参加者が選択されるABAデザインを採用し、続いてシロリムスを26週間投与し、26週間の治療段階の終わりにベースライン評価を繰り返します。 、および 4 週間の滴定離脱後、ラパログを投与しない 22 週間の期間が続きます。 すべての参加者は、ベースライン、26週間の治療の終わり、および研究の完了時に行われたすべての評価を比較するために、研究の終わりにベースラインの医学的、行動的、および認知的評価を再び受けます。 これらの比較は、自閉症の症状、自傷行為、攻撃性の減少、および複数のドメインにわたる認知機能の改善を含む二次的な結果を評価するために行われます。 さらに、二次結果測定の管理により、臨床試験の過程で TSC 患者におけるこれらの測定の感度をよりよく理解することもできます。
研究に関心を示し、事前スクリーニング基準を満たす潜在的に適格な子供の家族は、スクリーニング訪問に招待され、適格性、包含/除外基準、および8回の追加研究訪問の利用可能性を判断します。 登録前に、親または法定後見人からインフォームドコンセントが得られます。
研究者は、単一被験者研究の分析方法を使用します (ABA 設計、最初の A はベースラインを表し、B は治療を表し、A は治療の逆転を表します。 分析は、3 つの主題のそれぞれに個別に焦点を当てます。 実現可能性と安全性 (一次結果) および破壊的行動の頻度 (二次結果) に関するデータがプロットされ、フェーズごとの一時的な変化を検出するために視覚的に検査されます: 1. ベースライン、2. 治療、3. 治療後。 各フェーズのデータは、平均 +/- 標準偏差 (SD) として要約されます。 要約データを使用して、介入の潜在的な効果を評価します。 効果の一貫性は、3人の研究参加者全体で調べられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～30年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -改訂されたNIHコンセンサス基準によって定義された結節性硬化症複合体と診断されました
- 自閉症または自閉症スペクトラム障害の可能性および/または知的障害および/または全体的な発達遅延の可能性
- 現在、自傷行為や攻撃性などの破壊的な行動を示している
- -登録前6か月以内に少なくとも1回の発作を伴う発作またはてんかん
- 2～30歳
- 参加者が言葉を話せない場合は、英語を話す介護者。
- 個人が現在エベロリムスで治療されている場合、その服用期間は 6 か月以内である必要があります。
除外基準:
- シロリムスと禁忌の生ワクチンを必要とする参加者は除外されます - カルメット・ゲラン菌（BCG）、麻疹・おたふく風邪・風疹ワクチン（MMR）、ポリオウイルス、ロタウイルス、天然痘、腸チフス、水痘、または黄熱。
- 複数または重度の感染症の病歴がある参加者、または慢性的な伝染病の状態にある人がいる家庭に住んでいる参加者は除外されます。 複数回の感染は、中耳炎の生涯エピソードが8回以上、または細菌性肺炎の生涯エピソードが2回以上の場合と定義されます。 重症感染症は、治療のために複数回の入院が必要な感染症と定義されます。
- 次の検査室異常のいずれかを持つ参加者は除外されます：ヘマトクリット<27％、絶対好中球数（ANC）<1,500、血小板数<100,000、血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ（SGOT）または血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）>通常の2倍年齢、ビリルビン > 年齢の通常の 2 倍、アルカリホスファターゼ > 年齢の通常の 2 倍、上皮成長因子受容体 (eGFR) < 30、または腎不全、高コレステロール血症の証拠。
- MRIを受けることに対する医学的禁忌がある参加者は除外されます。
- 脳にデバイスが埋め込まれた参加者は除外されます。
- 妊娠中の参加者は除外されます。 出産の可能性のあるすべての若い女性は、研究の開始前および研究期間中のすべての研究訪問前に妊娠の血液検査を受けます。
- -単純ヘルペスウイルス、サイトメガロウイルス、および/またはHIV感染の病歴がある参加者は除外されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムスまたはエベロリムス
治療用血清トラフ範囲（シロリムス）に滴定された経口溶液または錠剤。治療用血清トラフ範囲に滴定された経口錠剤（エベロリムス）
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他の名前：
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療プロトコルを順守した参加者の数。
時間枠：ベースラインから EOT 訪問への変更 12 週 53
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実現可能性の 1 つの結果測定には、治療プロトコルへの家族/患者の遵守が含まれます。これは、医師および/または研究チームメンバーによって、すべての研究訪問および電話によるフォローアップコールで評価および文書化されます。
これは、完了した研究訪問および研究評価の総数を、治療プロトコルによって示された研究訪問および研究評価の総数で割ることによって計算した。
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ベースラインから EOT 訪問への変更 12 週 53
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介護負担
時間枠：ベースラインから EOT 訪問への変更 12 週 53
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Caregiver Burden Scale は、TSC が介護者に及ぼす医療以外の影響と、TSC が試験完了の実現可能性にどのように影響するかを測定するために使用される標準的な一連の質問です。 介護者負担尺度 (CBS) は、介護者が慢性障害者に対して主観的に経験した負担を評価する 22 項目の尺度です。 最大スコア: 88 & 最小スコア: 22 高い値は悪い結果を表します |
ベースラインから EOT 訪問への変更 12 週 53
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親のストレスの実現可能性測定
時間枠：ベースラインから EOT 訪問への変更 12 週 53
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ストレスの測定が行われます。 具体的には、ペアレンタル ストレス インデックスを使用します。 ストレスの定量化と研究プロトコルの遵守により、研究者は TSC 患者におけるシロリムスの大規模な臨床試験の実現可能性を客観的に評価することができます。 親のストレス指数の最大スコア: 180 親のストレス指数の最小スコア: 36 生のスコアが高いほど、ストレスのレベルが高いことを示します。 |
ベースラインから EOT 訪問への変更 12 週 53
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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攻撃または自傷の総数
時間枠：1年
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これは、すべての参加者の攻撃または自傷行為の合計数です。
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1年
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Capute Scaleによって評価される認知機能
時間枠：1年
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スコア範囲の最大値: 100 スコア範囲の最小値: 0 値が高いほど認知機能が高いことを表し、70 未満は異常です。 70～100が正常範囲です。 |
1年
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反復行動
時間枠：1年
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反復行動は、反復行動スケールを使用して評価されます - 改訂された、儀式的行動、常同行動、自傷行為、強迫行動、および制限された興味を含む反復行動のいくつかの領域を特徴付けるアンケート。 スケールには 36 の項目があります。 行動は 4 段階で評価されます: 0 - 行動は発生しません、1 - 行動は発生しますが軽度の問題です、2 - 行動は発生しますが中程度の問題です、3 - 行動は発生しますが深刻な問題です。 最大スコア: 108 & 最小スコア: 0 高スコアは悪い結果を表します |
1年
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自傷外傷スケール - SITスケール
時間枠：1年
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SIT スケールは、自傷行為 (SIB) によって引き起こされる目に見える損傷を定量化するために使用される、臨床医が作成した 3 部構成のスケールです。 パート 1 には、SIB のトポグラフィーと治癒した損傷の証拠を示すセクションが含まれています。 パート 2 では、評価者が損傷の位置と重症度を (3 段階で) 記録します。 パート 3 では、パート 1 とパート 2 のそれぞれのスコアを合計して、数値インデックス、重大度インデックス、および現在のリスクの推定値を取得します。 この尺度は、評価者間の信頼性が平均 85% の SIB の成人を対象とした研究で使用されています。 最大スコア: 100 最小スコア: 0 高スコアは悪い結果を表します。 |
1年
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発作の総数によって評価される発作の頻度
時間枠：ベースラインで
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親は、手動または電子 (seizuretracker.com) を使用して、子供の発作の頻度を記録するよう求められます。
発作日記。
すべての参加者のベースラインでの発作の総数。
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ベースラインで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Tanjala Gipson, MD、Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年7月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年8月1日
試験登録日
最初に提出
2013年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年8月21日
最初の投稿 (見積もり)
2013年8月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月26日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AM00037881
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。