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TSC의 자폐증 표현형에 대한 Rapalogues: 타당성 조사 (RAPT)

2021년 3월 26일 업데이트: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
이 연구의 목적은 결절성 경화증(TSC) 및 자해가 있는 참가자에서 rapalogues, sirolimus 또는 everolimus를 투여하는 타당성과 안전성을 평가하고 자폐 증상, 자해, 및 공격적인 행동, 인지 기능의 여러 영역에 걸친 인지 개선.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 주로 TSC를 가진 개인에서 시롤리무스를 사용하여 대규모 임상 시험을 수행하는 타당성과 안전성을 평가하기 위해 설계된 타당성 및 안전성 연구입니다. 본 연구는 3명의 소아 참가자를 선택하여 기본 의료, 발달, 행동 및 인지 평가를 받은 후 26주 동안 시롤리무스를 투여하고 26주 치료 단계가 끝날 때 반복되는 기본 평가를 받는 ABA 디자인을 사용할 것입니다. , 및 4주 적정 중단 후 22주 기간 동안 라팔로그가 투여되지 않습니다. 모든 참가자는 기준선, 26주 치료 종료 및 연구 완료에서 수행된 모든 평가를 비교하기 위해 연구 종료 시 기준 의료, 행동 및 인지 평가를 다시 시행합니다. 이러한 비교는 자폐 증상, 자해 및 공격성의 감소뿐만 아니라 여러 영역에 걸친 인지 기능의 개선을 포함하는 2차 결과를 평가하기 위해 수행됩니다. 또한 2차 결과 측정의 관리를 통해 임상 시험 과정에서 TSC 환자의 이러한 측정의 민감도를 더 잘 이해할 수 있습니다.

연구에 대한 관심을 표현하고 사전 선별 기준을 충족하는 잠재적 자격이 있는 아동의 가족은 자격, 포함/제외 기준 및 8회의 추가 연구 방문 가능성을 결정하기 위해 선별 방문에 초대됩니다. 등록하기 전에 부모 또는 법적 보호자로부터 정보에 입각한 동의를 얻습니다.

조사자는 단일 주제 연구(ABA 설계, 여기서 첫 번째 A는 기준선을 나타내고 B는 치료를 나타내고 A는 치료의 역전을 나타냄)의 분석 방법을 사용합니다. 분석은 3개 주제 각각에 개별적으로 초점을 맞출 것입니다. 타당성 및 안전성(1차 결과) 및 파괴적인 행동의 빈도(2차 결과)에 대한 데이터를 플롯하고 육안으로 검사하여 단계별 시간적 변화를 감지합니다: 1. 기준선, 2. 치료, 3. 치료 후. 각 단계의 데이터는 평균 +/- 표준 편차(SD)로 요약됩니다. 요약 데이터를 사용하여 개입의 잠재적 효과를 평가합니다. 효과의 일관성은 3명의 연구 참여자에 걸쳐 조사될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 개정된 NIH 합의 기준에 의해 정의된 결절성 경화증 콤플렉스로 진단됨
  2. 가능한 자폐증 또는 자폐 스펙트럼 장애 및/또는 가능한 지적 장애 및/또는 전반적인 발달 지연
  3. 현재 자해 및 공격성과 같은 파괴적인 행동을 보입니다.
  4. 등록 전 6개월 이내에 발작이 한 번 이상 발생한 발작 또는 간질
  5. 2-30세
  6. 참가자가 말을 하지 않는 경우 영어를 구사하는 간병인.
  7. 개인이 현재 에베로리무스로 치료를 받고 있다면 6개월 이하 동안 복용해야 합니다.

제외 기준:

  1. 시롤리무스에 금기되는 생백신이 필요한 참가자는 제외됩니다.
  2. 다발성 또는 중증 감염 병력이 있거나 만성 전염성 질환이 있는 사람과 함께 거주하는 참가자는 제외됩니다. 다발성 감염은 평생 8회 이상의 중이염 에피소드 또는 2회 이상의 세균성 폐렴 에피소드로 정의됩니다. 중증 감염은 치료를 위해 한 번 이상의 병원 입원이 필요한 감염으로 정의됩니다.
  3. 다음과 같은 실험실 이상이 있는 참가자는 제외됩니다: 헤마토크리트 < 27%, 절대 호중구 수(ANC) < 1,500, 혈소판 수 < 100,000, 혈청 글루타메이트 옥살로아세테이트 트랜스아미나제(SGOT) 또는 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT) > 정상 2배 연령의 경우, 빌리루빈 > 연령에 대해 정상의 2배, 알칼리성 포스파타제 > 연령에 대해 정상의 2배, 표피 성장 인자 수용체(eGFR) < 30, 또는 신부전의 증거, 고콜레스테롤혈증.
  4. MRI를 받는 데 의학적 금기 사항이 있는 참가자는 제외됩니다.
  5. 뇌에 장치를 이식한 참가자는 제외됩니다.
  6. 임산부 참가자는 제외됩니다. 가임 가능성이 있는 모든 젊은 여성은 연구 시작 전 및 연구 기간 동안 모든 연구 방문 전에 임신에 대한 혈액 검사를 받게 됩니다.
  7. 단순 포진 바이러스, 거대 세포 바이러스 및/또는 HIV 감염 병력이 있는 참가자는 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 시롤리무스 또는 에베로리무스
경구용 용액 또는 정제, 치료용 혈청 최저 범위(sirolimus)로 적정됨; 치료용 혈청 최저 범위로 적정된 경구 정제(everolimus)
의약품: 에베로리무스
다른 이름들:
  • 아피니토르
의약품: 시롤리무스
다른 이름들:
  • 라파뮨, 라파마이신

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 프로토콜을 준수하는 참여자 수.
기간: 기준선에서 EOT 방문으로 변경 12주차 53
가능성에 대한 하나의 결과 측정에는 치료 프로토콜에 대한 가족/환자의 순응도가 포함되며, 이는 의사 및/또는 연구 팀 구성원에 의해 모든 연구 방문 및 전화 후속 통화에서 평가되고 문서화됩니다. 이는 연구 방문 및 완료된 연구 평가의 총 수를 치료 프로토콜에 표시된 연구 방문 및 연구 평가의 총 수로 나누어 계산하여 계산했습니다.
기준선에서 EOT 방문으로 변경 12주차 53
간병인 부담
기간: 기준선에서 EOT 방문으로 변경 12주차 53

간병인 부담 척도는 간병인에 대한 TSC의 비의학적 영향과 연구 완료 가능성에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 표준 질문 세트입니다.

CBS(Caregiver's Burden Scale)는 만성장애인에 대한 간병인의 부담을 주관적으로 평가하는 22문항 척도이다. 최대 점수: 88 및 최소 점수: 22

높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선에서 EOT 방문으로 변경 12주차 53
부모 스트레스의 타당성 측정
기간: 기준선에서 EOT 방문으로 변경 12주차 53

스트레스 측정이 시행됩니다. 특히 부모 스트레스 지수를 사용합니다. 스트레스를 정량화하고 연구 프로토콜을 준수함으로써 조사관은 TSC 환자에서 시롤리무스에 대한 대규모 임상 시험의 타당성을 객관적으로 평가할 수 있습니다.

부모 스트레스 지수 최대 점수: 180 부모 스트레스 지수 최소 점수: 36 높은 원시 점수는 더 높은 수준의 스트레스를 나타냅니다.
기준선에서 EOT 방문으로 변경 12주차 53

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
공격 또는 자해의 총 횟수
기간: 일년
이것은 모든 참가자의 공격 또는 자해의 총 수입니다.
일년
Capute 척도로 평가되는 인지 기능
기간: 일년

점수 범위 최대: 100 점수 범위 최소: 0

높은 값은 높은 인지 기능을 나타냅니다. 70 미만은 비정상입니다. 70-100이 정상 범위입니다.
일년
반복적인 행동
기간: 일년

반복적 행동은 의례적 행동, 상동증적 행동, 자해 행동, 강박적 행동 및 제한된 관심사를 포함하여 반복적 행동의 여러 영역을 특성화하는 설문지인 개정된 반복 행동 척도를 사용하여 평가됩니다.

척도에 36개의 항목이 있습니다. 행동은 4점 척도로 평가됩니다: 0-행동이 발생하지 않으며, 1-행동이 발생하며 가벼운 문제임, 2-행동이 발생하며 보통 문제임, 3-행동이 발생하며 심각한 문제임.

최대 점수: 108 및 최소 점수: 0 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
일년
자해 외상 척도--SIT 척도
기간: 일년

SIT 척도는 자해 행위(SIB)로 인한 눈에 보이는 손상을 정량화하는 데 사용되는 임상의가 작성한 3부분 척도입니다. 파트 1에는 SIB 지형과 치유된 부상의 증거를 나타내는 섹션이 포함되어 있습니다. 파트 2에서 평가자는 부상의 위치와 심각도를 기록합니다(3점 척도). 파트 3에서는 파트 1과 2의 각각의 점수를 합산하여 숫자 인덱스, 심각도 인덱스 및 현재 위험 추정치를 얻습니다. 이 척도는 평균 85%의 평가자 간 신뢰도로 SIB 성인을 대상으로 한 연구에 사용되었습니다.

최대 점수: 100 최소 점수: 0 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
일년
총 발작 횟수로 평가한 발작 빈도
기간: 기준선에서
부모는 수동 또는 전자(seizuretracker.com)를 사용하여 자녀의 발작 빈도를 기록하도록 요청받을 것입니다. 발작일기. 모든 참가자에 대한 기준선에서의 총 발작 수.
기준선에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Tanjala Gipson, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 8월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 8월 21일

처음 게시됨 (추정)

2013년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AM00037881

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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