Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rapalogi dotyczące fenotypu autyzmu w TSC: studium wykonalności (RAPT)

26 marca 2021 zaktualizowane przez: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Celem tego badania jest ocena wykonalności i bezpieczeństwa podawania rapalogów, syrolimusa lub ewerolimusu pacjentom ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i samookaleczeniami oraz pomiar zmian poznawczych i behawioralnych, w tym zmniejszenie objawów autystycznych, samouszkodzeń i agresywnych zachowań, a także poprawę funkcji poznawczych w wielu domenach funkcji poznawczych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to studium wykonalności i bezpieczeństwa, którego głównym celem jest ocena wykonalności i bezpieczeństwa przeprowadzenia większego badania klinicznego z syrolimusem u osób z TSC. W niniejszym badaniu wykorzystany zostanie projekt ABA, w którym trzech uczestników pediatrycznych zostanie wybranych do wstępnej oceny medycznej, rozwojowej, behawioralnej i poznawczej, po której nastąpi 26-tygodniowe podawanie syrolimusa, powtórne oceny wyjściowe pod koniec 26-tygodniowej fazy leczenia i 4-tygodniowe stopniowe odstawienie, po którym następuje 22-tygodniowy okres, w którym nie podaje się rapalogu. Wszystkim uczestnikom ponownie zostaną poddane podstawowe oceny medyczne, behawioralne i poznawcze na koniec badania w celu porównania wszystkich ocen wykonanych na początku, na koniec 26-tygodniowego leczenia i po zakończeniu badania. Porównania te zostaną przeprowadzone w celu oceny drugorzędnych wyników, które obejmują zmniejszenie objawów autystycznych, samookaleczeń i agresji, a także poprawę funkcji poznawczych w wielu domenach. Ponadto podawanie drugorzędnych miar wyników pozwoli nam również lepiej zrozumieć czułość tych miar u pacjentów z TSC w trakcie badania klinicznego.

Rodziny potencjalnie kwalifikujących się dzieci, które wyrażą zainteresowanie badaniem i spełnią kryteria wstępnej selekcji, zostaną zaproszone na wizytę przesiewową w celu ustalenia uprawnień, kryteriów włączenia/wyłączenia oraz dostępności ośmiu dodatkowych wizyt studyjnych. Przed zapisem wymagana jest świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.

Badacze wykorzystają metody analizy badań jednoobiektowych (projekt ABA, gdzie najpierw A oznacza linię podstawową, B oznacza leczenie, a A oznacza odwrócenie leczenia. Analiza skupi się na każdym z 3 tematów z osobna. Dane dotyczące wykonalności i bezpieczeństwa (główny wynik) oraz częstotliwości destrukcyjnych zachowań (drugorzędny wynik) zostaną wykreślone i poddane kontroli wizualnej w celu wykrycia wszelkich zmian czasowych według faz: 1. Wartość wyjściowa, 2. Leczenie, 3. Po zabiegu. Dane w każdej fazie zostaną podsumowane jako średnia +/- odchylenie standardowe (SD). Dane zbiorcze wykorzystamy do oceny potencjalnego efektu interwencji. Spójność efektu zostanie zbadana wśród 3 uczestników badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 30 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano zespół stwardnienia guzowatego zgodnie z definicją zrewidowanych kryteriów konsensusu NIH
  2. Możliwy autyzm lub zaburzenie ze spektrum autyzmu i/lub możliwa niepełnosprawność intelektualna i/lub globalne opóźnienie rozwojowe
  3. Obecnie przejawia destrukcyjne zachowania, takie jak samookaleczenia i agresja
  4. Napady lub padaczka z co najmniej jednym napadem w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem
  5. 2-30 lat
  6. Opiekun anglojęzyczny, jeśli uczestnik jest niewerbalny.
  7. Jeśli osoby są obecnie leczone ewerolimusem, muszą przyjmować go przez mniej niż 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy, którzy wymagają żywych szczepionek, które są przeciwwskazane z syrolimusem, zostaną wykluczeni - Bacille Calmette Guerin (BCG), szczepionka przeciwko odrze, śwince i różyczce (MMR), wirusowi polio, rotawirusowi, ospie, durowi brzusznemu, ospie wietrznej lub żółtej gorączce.
  2. Uczestnicy, którzy w przeszłości mieli liczne lub ciężkie infekcje lub mieszkają w gospodarstwie domowym z kimś, kto cierpi na przewlekłą chorobę zakaźną, zostaną wykluczeni. Zakażenia mnogie zostaną zdefiniowane jako osiem lub więcej epizodów zapalenia ucha środkowego w ciągu całego życia lub dwa lub więcej epizodów bakteryjnego zapalenia płuc w ciągu całego życia. Ciężkie infekcje będą definiowane jako infekcje wymagające więcej niż jednej hospitalizacji w celu leczenia.
  3. Uczestnicy z jakąkolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych zostaną wykluczeni: hematokryt < 27%, bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1500, liczba płytek krwi < 100 000, transaminaza glutaminianowo-szczawiooctanowa (SGOT) w surowicy lub transaminaza glutaminiano-pirogronianowa (SGPT) w surowicy > dwa razy normalna dla wieku, bilirubina > dwa razy w stosunku do wieku, fosfataza alkaliczna > dwa razy w stosunku do wieku, receptor naskórkowego czynnika wzrostu (eGFR) < 30 lub objawy niewydolności nerek, hipercholesterolemia.
  4. Uczestnicy, którzy mają przeciwwskazania medyczne do wykonania rezonansu magnetycznego, zostaną wykluczeni.
  5. Uczestnicy z urządzeniami wszczepionymi do mózgu zostaną wykluczeni.
  6. Uczestnicy w ciąży zostaną wykluczeni. Wszystkie młode kobiety w wieku rozrodczym zostaną poddane badaniu krwi pod kątem ciąży przed rozpoczęciem badania i podczas każdej wizyty studyjnej w czasie trwania badania.
  7. Uczestnicy, u których w przeszłości występował wirus opryszczki pospolitej, wirus cytomegalii i/lub zakażenie wirusem HIV, zostaną wykluczeni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Sirolimus lub Everolimus
Roztwór lub tabletka doustna, miareczkowana do stężenia terapeutycznego w osoczu (syrolimus); Tabletka doustna, miareczkowana do stężenia terapeutycznego w osoczu (ewerolimus)
Lek: Ewerolimus
Inne nazwy:
  • Afinitor
Lek: Syrolimus
Inne nazwy:
  • Rapamune, Rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba Uczestników stosujących się do Protokołu Leczenia.
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty początkowej na wizytę EOT 12 tydzień 53
Jeden wynikowy pomiar wykonalności będzie obejmował przestrzeganie przez rodzinę/pacjenta protokołu leczenia, które będzie oceniane i dokumentowane podczas każdej wizyty w ramach badania i telefonicznej rozmowy kontrolnej przez lekarza i/lub członka zespołu badawczego. Obliczono to, dzieląc całkowitą liczbę wizyt studyjnych i zakończonych ocen badań przez całkowitą liczbę wizyt studyjnych i ocen badań wskazanych w protokole leczenia.
Zmiana z wizyty początkowej na wizytę EOT 12 tydzień 53
Obciążenie opiekuna
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty początkowej na wizytę EOT 12 tydzień 53

Skala Obciążenia Opiekuna jest standardowym zestawem pytań, które zostaną użyte do pomiaru niemedycznego wpływu TSC na opiekunów oraz tego, w jaki sposób wpływa ona na wykonalność ukończenia badania.

Skala Obciążenia Opiekuna (CBS) to 22-itemowa skala oceniająca subiektywnie odczuwane przez opiekuna obciążenie osób przewlekle niepełnosprawnych. maksymalna liczba punktów: 88 i minimalna liczba punktów: 22

Wysokie wartości oznaczają gorszy wynik
Zmiana z wizyty początkowej na wizytę EOT 12 tydzień 53
Pomiary wykonalności stresu rodzicielskiego
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty początkowej na wizytę EOT 12 tydzień 53

Zostaną przeprowadzone pomiary stresu. W szczególności użyjemy wskaźnika stresu rodzicielskiego. Kwantyfikacja stresu, jak również zgodność z protokołem badania, pozwoli badaczom obiektywnie ocenić wykonalność większego badania klinicznego syrolimusa u pacjentów z TSC.

Maksymalny wynik wskaźnika stresu rodzicielskiego: 180 Minimalny wynik wskaźnika stresu rodzicielskiego: 36 wyższe surowe wyniki wskazują na wyższy poziom stresu.
Zmiana z wizyty początkowej na wizytę EOT 12 tydzień 53

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba agresji lub samookaleczeń
Ramy czasowe: 1 rok
Jest to łączna liczba agresji lub samookaleczeń dla wszystkich uczestników.
1 rok
Funkcje poznawcze oceniane za pomocą skali Capute
Ramy czasowe: 1 rok

Maksymalny zakres punktacji: 100 Minimalny zakres punktacji: 0

Wysokie wartości reprezentują wysoką funkcję poznawczą Poniżej 70 jest nieprawidłowe. 70-100 to normalny zakres.
1 rok
Powtarzające się zachowanie
Ramy czasowe: 1 rok

Powtarzające się zachowania zostaną ocenione za pomocą Skali Powtarzalnych Zachowań – poprawionej, kwestionariusza mającego na celu scharakteryzowanie kilku domen powtarzających się zachowań, w tym zachowań rytualnych, zachowań stereotypowych, zachowań samookaleczających, zachowań kompulsywnych i ograniczonych zainteresowań.

Na skali jest 36 pozycji. Zachowania są oceniane na 4-stopniowej skali: 0-Zachowanie nie występuje, 1-Zachowanie występuje i jest to łagodny problem, 2-Zachowanie występuje i jest umiarkowanym problemem, 3-Zachowanie występuje i jest poważnym problemem.

Maksymalny wynik: 108 i minimalny wynik: 0 Wysoki wynik oznacza gorszy wynik
1 rok
Skala Urazów Samookaleczenia - Skala SIT
Ramy czasowe: 1 rok

Skala SIT to 3-częściowa skala wypełniana przez klinicystów, służąca do ilościowego określania widocznych urazów spowodowanych zachowaniami samookaleczającymi (SIB). Część 1 zawiera sekcje wskazujące topografie SIB i wszelkie dowody wyleczonych obrażeń. W części 2 oceniający dokumentują lokalizację i ciężkość urazu (w 3-stopniowej skali). W Części 3 odpowiednie wyniki z Części 1 i 2 są sumowane w celu uzyskania Wskaźnika Liczbowego, Wskaźnika Dotkliwości i Oszacowania Bieżącego Ryzyka. Skala ta została wykorzystana w badaniach z dorosłymi z SIB z wiarygodnością między oceniającymi średnio 85%.

Maksymalny wynik: 100 Minimalny wynik: 0 Wysoki wynik oznacza gorszy wynik.
1 rok
Częstość napadów oceniana na podstawie całkowitej liczby napadów
Ramy czasowe: na linii bazowej
Rodzice zostaną poproszeni o udokumentowanie częstotliwości napadów ich dziecka za pomocą podręcznika lub elektronicznego (seizuretracker.com) dziennik napadów. Całkowita liczba napadów na początku badania dla wszystkich uczestników.
na linii bazowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Tanjala Gipson, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

28 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

29 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AM00037881

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół stwardnienia guzowatego

Badania kliniczne na Ewerolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj