Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Rapalógusok az autizmus fenotípushoz a TSC-ben: A megvalósíthatósági tanulmány (RAPT)

2021. március 26. frissítette: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
A tanulmány célja, hogy felmérje a rapalogok, a szirolimusz vagy everolimusz beadásának megvalósíthatóságát és biztonságosságát a Tuberous Sclerosis Complexben (TSC) és önsérülésben szenvedő résztvevőknél, valamint mérje a kognitív és viselkedésbeli változásokat, beleértve az autisztikus tünetek csökkenését és az önsérülést. és az agresszív viselkedések, valamint a kognitív funkciók javulása a kognitív funkciók több területén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy megvalósíthatósági és biztonsági tanulmány, amelyet elsősorban arra terveztek, hogy felmérje egy nagyobb szirolimusszal végzett klinikai vizsgálat megvalósíthatóságát és biztonságosságát TSC-ben szenvedő betegeken. A jelen tanulmányban egy ABA-tervet alkalmaznak, amelyben három gyermekgyógyászati ​​résztvevőt választanak ki, akik kiindulási orvosi, fejlődési, viselkedési és kognitív értékelést kapnak, majd 26 hetes szirolimusz-kezelést kapnak, és a 26 hetes kezelési fázis végén ismételt kiindulási értékelést végeznek. és egy 4 hetes titrált megvonás, amelyet egy 22 hetes időszak követ, amely alatt nem adnak be rapalógot. A vizsgálat végén ismét minden résztvevőnek kiindulási orvosi, viselkedési és kognitív értékelést kell végeznie annak érdekében, hogy össze lehessen hasonlítani a kiinduláskor, a 26 hetes kezelés végén és a vizsgálat befejezésekor végzett összes értékelést. Ezeket az összehasonlításokat a másodlagos kimenetelek értékelésére fogják végezni, amelyek magukban foglalják az autista tünetek csökkenését, az önsérülést és az agressziót, valamint a kognitív funkciók javulását több területen. Ezenkívül a másodlagos kimenetelű mérőszámok beadása azt is lehetővé teszi számunkra, hogy jobban megértsük ezen intézkedések érzékenységét TSC-ben szenvedő betegeknél a klinikai vizsgálat során.

Azok a potenciálisan jogosult gyermekek családjai, akik érdeklődést mutatnak a vizsgálat iránt, és megfelelnek az előszűrési kritériumoknak, meghívást kapnak egy szűrési látogatásra, hogy meghatározzák a jogosultságot, a befogadási/kizárási kritériumokat és a nyolc további tanulmányi látogatás elérhetőségét. A beiratkozás előtt a szülő vagy a törvényes gyám tájékozott hozzájárulása szükséges.

A vizsgálók az egy alanyon végzett kutatás elemzési módszereit használják (ABA-terv, ahol először A az alapvonalat, B a kezelést, A pedig a kezelés megfordítását jelenti. Az elemzés mind a 3 témára külön-külön fog összpontosítani. A megvalósíthatóságra és a biztonságra (elsődleges eredmény) és a zavaró viselkedés gyakoriságára (másodlagos kimenetel) vonatkozó adatokat ábrázolják, és vizuálisan ellenőrzik, hogy fázisonként észleljék az időbeli változásokat: 1. Kiindulási állapot, 2. Kezelés, 3. Kezelés után. Az egyes fázisok adatait átlag +/- szórásként (SD) összegzik. Az összefoglaló adatokat felhasználjuk a beavatkozás lehetséges hatásának felmérésére. A hatás konzisztenciáját a vizsgálat 3 résztvevőjénél vizsgáljuk meg.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Tuberous Sclerosis Complex-szel diagnosztizálták, a felülvizsgált NIH konszenzus kritériumai szerint
  2. Lehetséges autizmus vagy autizmus spektrumzavar és/vagy lehetséges értelmi fogyatékosság és/vagy globális fejlődési késés
  3. Jelenleg bomlasztó viselkedést mutat, például önsérülést és agressziót
  4. Görcsrohamok vagy epilepszia legalább egy rohammal a felvételt megelőző hat hónapon belül
  5. 2-30 éves korig
  6. Angolul beszélő gondozó, ha a résztvevő nem verbális.
  7. Ha az egyéneket jelenleg everolimusszal kezelik, 6 hónapnál rövidebb ideig kell szedniük.

Kizárási kritériumok:

  1. Azok a résztvevők, akiknek a szirolimusszal ellenjavallt élő oltóanyagra van szükségük, kizárásra kerülnek – Calmette Guerin bacilus (BCG), kanyaró-mumpsz-rubeola vakcina (MMR), poliovírus, rotavírus, himlő, tífusz, varicella vagy sárgaláz.
  2. Kizárásra kerülnek azok a résztvevők, akiknek a kórtörténetében többszörös vagy súlyos fertőzés szerepel, vagy akik egy háztartásban élnek olyan személyekkel, akiknek krónikus, fertőző betegségük van. A többszörös fertőzést nyolc vagy több életen át tartó otitis media epizódként vagy két vagy több bakteriális tüdőgyulladás egész életen át tartó epizódjaként határozzák meg. Súlyos fertőzések olyan fertőzések, amelyeknél több kórházi kezelés szükséges.
  3. A következő laboratóriumi eltérések bármelyikével rendelkező résztvevők kizárásra kerülnek: hematokrit < 27%, abszolút neutrofilszám (ANC) < 1500, thrombocytaszám < 100 000, szérum glutamát oxaloacetát transzamináz (SGOT) vagy szérum glutamát piruvát transzamináz > kétszerese (S normál GPT) életkor szerint a bilirubin > kétszerese az életkornak, az alkalikus foszfatáz > kétszerese az életkornak, az epidermális növekedési faktor receptor (eGFR) < 30, vagy veseelégtelenség, hiperkoleszterinémia jele.
  4. Azok a résztvevők, akiknek orvosi ellenjavallatok vannak az MRI-re, kizárásra kerülnek.
  5. Az agyba beültetett eszközökkel rendelkező résztvevők kizárásra kerülnek.
  6. A várandós résztvevők kizárásra kerülnek. Minden fogamzóképes fiatal hölgynek a vizsgálat megkezdése előtt vérvizsgálatot kell végezni a terhesség megállapítására, és a vizsgálat időtartama alatt minden tanulmányi látogatáson.
  7. Azok a résztvevők, akiknek kórtörténetében herpes simplex vírus, citomegalovírus és/vagy HIV fertőzés szerepel, kizárásra kerülnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Sirolimus vagy Everolimus
Belsőleges oldat vagy tabletta, a terápiás szérum legalacsonyabb tartományára titrálva (szirolimusz); Orális tabletta, a terápiás szérum mélypontra titrálva (everolimusz)
Drog: Everolimus
Más nevek:
  • Afinitor
Drog: Sirolimus
Más nevek:
  • Rapamune, Rapamycin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelési protokollnak megfelelő résztvevők száma.
Időkeret: Változás az alapvonalról a 12. hét 53. EOT-látogatására
A megvalósíthatóság egyik eredménymérése magában foglalja a család/beteg kezelési protokollnak való megfelelését, amelyet az orvos és/vagy a vizsgálati csoport tagja minden vizsgálati látogatáson és telefonos nyomon követéskor értékel és dokumentál. Ezt úgy számítottuk ki, hogy az elvégzett tanulmányi látogatások és vizsgálati értékelések teljes számát elosztottuk a kezelési protokollban jelzett tanulmányi látogatások és vizsgálati értékelések teljes számával.
Változás az alapvonalról a 12. hét 53. EOT-látogatására
Gondozói teher
Időkeret: Változás az alapvonalról a 12. hét 53. EOT-látogatására

A Caregiver Burden Scale egy szabványos kérdéskészlet, amelyet a TSC gondozókra gyakorolt ​​nem egészségügyi hatásának mérésére használnak, és azt, hogy ez hogyan befolyásolja a tanulmányok befejezésének megvalósíthatóságát.

A Caregiver's Burden Scale (CBS) egy 22 tételből álló skála, amely felméri a gondozók által a tartósan fogyatékos személyek szubjektíven tapasztalt terheit. maximális pontszám: 88 és minimális pontszám: 22

A magas értékek rosszabb eredményt jelentenek
Változás az alapvonalról a 12. hét 53. EOT-látogatására
A szülői stressz megvalósíthatósági mérései
Időkeret: Változás az alapvonalról a 12. hét 53. EOT-látogatására

A stressz mérése történik. Konkrétan a Szülői Stressz Indexet fogjuk használni. A stressz számszerűsítése, valamint a vizsgálati protokollnak való megfelelés lehetővé teszi a vizsgálók számára, hogy objektíven értékeljék a szirolimusszal végzett nagyobb klinikai vizsgálat megvalósíthatóságát TSC-ben szenvedő betegeken.

Szülői stresszindex maximális pontszáma: 180 Szülői stresszindex minimális pontszáma: 36 magasabb nyers pontszám magasabb stresszszintet jelez.
Változás az alapvonalról a 12. hét 53. EOT-látogatására

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az agressziók vagy önsérülések teljes száma
Időkeret: 1 év
Ez az összes résztvevő agresszióinak vagy önsérüléseinek teljes száma.
1 év
Kognitív funkció a Capute Skála alapján
Időkeret: 1 év

Ponthatár maximum: 100 Pontszám minimum: 0

A magas értékek magas kognitív funkciót jelentenek 70 alatti érték abnormális. 70-100 a normál tartomány.
1 év
Ismétlődő viselkedés
Időkeret: 1 év

Az ismétlődő viselkedést a Repetitive Behavior Scale – felülvizsgált – kérdőív segítségével értékeljük, amely az ismétlődő viselkedés számos területét jellemzi, beleértve a rituális viselkedést, a sztereotip viselkedést, az önkárosító viselkedést, a kényszeres viselkedést és a korlátozott érdeklődéseket.

A skálán 36 tétel található. A viselkedések értékelése egy 4 fokozatú skálán történik: 0 - Viselkedés nem fordul elő, 1 - Viselkedés előfordul, és enyhe probléma, 2 - Viselkedés fordul elő, és közepesen súlyos probléma, 3 - Viselkedés fordul elő és súlyos probléma.

Maximális pontszám: 108 és minimális pontszám: 0 A magas pontszám a rosszabb eredményt jelenti
1 év
Önsérüléses trauma skála – SIT skála
Időkeret: 1 év

A SIT-skála egy 3 részből álló, klinikus által kitöltött skála, amely az önkárosító viselkedés (SIB) által okozott látható sérülések számszerűsítésére szolgál. Az 1. rész szakaszokat tartalmaz a SIB topográfiák és a gyógyult sérülések bizonyítékainak jelzésére. A 2. részben az értékelők dokumentálják a sérülés helyét és súlyosságát (3 pontos skálán). A 3. részben az 1. és 2. rész megfelelő pontszámait összegzik a számindex, a súlyossági mutató és a jelenlegi kockázat becslése érdekében. Ezt a skálát SIB-ben szenvedő felnőttekkel végzett kutatásban használták, átlagosan 85%-os értékelői megbízhatósággal.

Maximális pontszám: 100 Minimális pontszám: 0 A magas pontszám rosszabb eredményt jelent.
1 év
A rohamok gyakorisága a rohamok teljes száma alapján értékelve
Időkeret: alapvonalon
A szülőket arra kérik, hogy dokumentálják gyermekük rohamainak gyakoriságát egy kézi vagy elektronikus (seizuretracker.com) segítségével. rohamnapló. A rohamok teljes száma kiinduláskor az összes résztvevő esetében.
alapvonalon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Tanjala Gipson, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2016. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. augusztus 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. augusztus 21.

Első közzététel (BECSLÉS)

2013. augusztus 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. március 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 26.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AM00037881

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tuberous Sclerosis Complex

Klinikai vizsgálatok a Everolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel