Názory na fenotyp autismu v TSC: Studie proveditelnosti (RAPT)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je studie proveditelnosti a bezpečnosti primárně určená k posouzení proveditelnosti a bezpečnosti provedení větší klinické studie se sirolimem u jedinců s TSC. Tato studie bude využívat ABA design, ve kterém budou vybráni tři dětští účastníci, kteří obdrží základní lékařské, vývojové, behaviorální a kognitivní hodnocení, po kterém bude následovat 26týdenní podávání sirolimu, opakované základní hodnocení na konci 26týdenní léčebné fáze. a 4týdenní titrované vysazení následované 22týdenním obdobím, ve kterém se nepodává žádný rapalogue. Všem účastníkům bude na konci studie opět poskytnuto základní lékařské, behaviorální a kognitivní hodnocení, aby bylo možné porovnat všechna hodnocení provedená na začátku, na konci 26týdenní léčby a dokončení studie. Tato srovnání budou provedena za účelem posouzení sekundárních výsledků, které zahrnují snížení autistických symptomů, sebepoškozování a agrese, stejně jako zlepšení kognitivních funkcí napříč mnoha doménami. Kromě toho nám podávání sekundárních výsledných opatření také umožní lépe porozumět citlivosti těchto opatření u pacientů s TSC v průběhu klinické studie.
Rodiny potenciálně způsobilých dětí, které projeví zájem o studii a splňují kritéria předběžného screeningu, budou pozvány k účasti na screeningové návštěvě za účelem stanovení způsobilosti, kritérií pro zařazení/vyloučení a dostupnosti pro osm dalších studijních návštěv. Před zápisem bude získán informovaný souhlas od rodiče nebo zákonného zástupce.
Řešitelé využijí metody analýzy jednooborového výzkumu (design ABA, kde první A představuje výchozí stav, B představuje léčbu a A představuje obrácení léčby. Analýza se zaměří na každý ze 3 subjektů samostatně. Údaje o proveditelnosti a bezpečnosti (primární výsledek) a o frekvenci rušivého chování (sekundární výsledek) budou vyneseny do grafu a vizuálně zkontrolovány, aby se zjistily jakékoli časové změny podle fáze: 1. Základní stav, 2. Léčba, 3. Po léčbě. Data v každé fázi budou shrnuta jako průměr +/- standardní odchylka (SD). Souhrnná data použijeme k posouzení potenciálního efektu intervence. Konzistence účinku bude zkoumána u 3 účastníků studie.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikován komplexem tuberózní sklerózy, jak je definováno revidovanými kritérii konsenzu NIH
- Možný autismus nebo porucha autistického spektra a/nebo možné mentální postižení a/nebo globální opoždění vývoje
- V současné době vykazuje rušivé chování, jako je sebepoškozování a agrese
- Záchvaty nebo epilepsie s alespoň jedním záchvatem během šesti měsíců před zařazením
- 2-30 let věku
- Anglicky mluvící pečovatel, pokud je účastník neverbální.
- Pokud jsou jedinci v současné době léčeni everolimem, musí ho užívat po dobu kratší nebo rovnou 6 měsícům.
Kritéria vyloučení:
- Účastníci, kteří vyžadují živé vakcíny, které jsou kontraindikovány sirolimem, budou vyloučeni – bacil Calmette Guerin (BCG), vakcína proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám (MMR), poliovirus, rotavirus, neštovice, tyfus, plané neštovice nebo žlutá zimnice.
- Účastníci, kteří mají v anamnéze četné nebo závažné infekce nebo žijí v domácnosti s kýmkoli, kdo má chronické nakažlivé onemocnění, budou vyloučeni. Mnohočetné infekce budou definovány jako osm nebo více celoživotních epizod zánětu středního ucha nebo dvě nebo více celoživotních epizod bakteriální pneumonie. Těžké infekce budou definovány jako infekce vyžadující více než jednu hospitalizaci za účelem léčby.
- Účastníci s některou z následujících laboratorních abnormalit budou vyloučeni: hematokrit < 27 %, absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1 500, počet krevních destiček < 100 000, sérová glutamát oxaloacetát transamináza (SGOT) nebo sérová glutamát pyruvát transamináza ( SGPT) > dvakrát normální pro věk, bilirubin > dvojnásobek normálního věku, alkalická fosfatáza > dvojnásobek normálního věku, receptor epidermálního růstového faktoru (eGFR) < 30, nebo známky selhání ledvin, hypercholesterolémie.
- Účastníci, kteří mají zdravotní kontraindikace podstoupit MRI, budou vyloučeni.
- Účastníci s přístroji implantovanými do mozku budou vyloučeni.
- Těhotné účastnice budou vyloučeny. Všechny mladé dámy ve fertilním věku podstoupí krevní test na těhotenství před zahájením studie a každou studijní návštěvou po dobu trvání studie.
- Účastníci, kteří mají v anamnéze virus herpes simplex, cytomegalovirus a/nebo infekci HIV, budou vyloučeni
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Sirolimus nebo Everolimus
Perorální roztok nebo tableta, titrovaná do terapeutického minimálního rozmezí séra (sirolimus); Perorální tableta, titrovaná do terapeutického minimálního rozmezí séra (everolimus)
|
Ostatní jména:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s dodržováním léčebného protokolu.
Časové okno: Změna z výchozího stavu na EOT návštěvu 12. týden 53
|
Jedno výstupní měření proveditelnosti bude zahrnovat shodu rodiny/pacienta s léčebným protokolem, což bude hodnoceno a dokumentováno při každé studijní návštěvě a telefonickém následném telefonátu lékařem a/nebo členem studijního týmu.
To bylo vypočítáno tak, že se celkový počet studijních návštěv a dokončených studijních hodnocení vydělil celkovým počtem studijních návštěv a studijních hodnocení uvedených v léčebném protokolu.
|
Změna z výchozího stavu na EOT návštěvu 12. týden 53
|
|
Zátěž pečovatele
Časové okno: Změna z výchozího stavu na EOT návštěvu 12. týden 53
|
Škála Caregiver Burden Scale je standardní soubor otázek, který bude použit k měření nelékařského dopadu TSC na pečovatele a jak ovlivňuje proveditelnost dokončení studie. Caregiver's Burden Scale (CBS) je 22-položková škála, která hodnotí subjektivně prožívanou zátěž pečovatele vůči chronicky postiženým osobám. maximální počet bodů: 88 a minimální počet bodů: 22 Vysoké hodnoty znamenají horší výsledek |
Změna z výchozího stavu na EOT návštěvu 12. týden 53
|
|
Měření proveditelnosti rodičovského stresu
Časové okno: Změna z výchozího stavu na EOT návštěvu 12. týden 53
|
Bude provedeno měření stresu. Konkrétně budeme používat index rodičovského stresu. Kvantifikace stresu, stejně jako dodržování protokolu studie, umožní zkoušejícím objektivně posoudit proveditelnost větší klinické studie sirolimu u pacientů s TSC. Maximální skóre indexu rodičovského stresu: 180 Minimální skóre indexu rodičovského stresu: 36 vyšší hrubé skóre ukazuje na vyšší úroveň stresu. |
Změna z výchozího stavu na EOT návštěvu 12. týden 53
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet agresí nebo sebezranění
Časové okno: 1 rok
|
Jedná se o celkový počet agresí nebo sebezranění pro všechny účastníky.
|
1 rok
|
|
Kognitivní funkce, jak je hodnocena Caputeho škálou
Časové okno: 1 rok
|
Maximální rozsah skóre: 100 Minimální rozsah skóre: 0 Vysoké hodnoty představují vysokou kognitivní funkci Pod 70 je abnormální. 70-100 je normální rozsah. |
1 rok
|
|
Opakující se chování
Časové okno: 1 rok
|
Opakované chování bude hodnoceno pomocí Repetitive Behavior Scale – revidované, dotazníku k charakterizaci několika domén opakovaného chování včetně rituálního chování, stereotypního chování, sebepoškozujícího chování, nutkavého chování a omezených zájmů. Na stupnici je 36 položek. Chování se hodnotí na 4bodové škále: 0 – Chování se nevyskytuje, 1 – Chování se vyskytuje a je mírným problémem, 2 – Chování se vyskytuje a je středně závažným problémem, 3 – Chování se vyskytuje a je závažným problémem. Maximální skóre: 108 a minimální skóre: 0 Vysoké skóre představuje horší výsledek |
1 rok
|
|
Škála traumatu sebepoškozování – Škála SIT
Časové okno: 1 rok
|
Škála SIT je 3dílná škála vyplněná lékařem, která se používá ke kvantifikaci viditelných zranění způsobených sebepoškozujícím chováním (SIB). Část 1 obsahuje části pro označení topografií SIB a jakýchkoli důkazů o zhojeném poranění. V části 2 hodnotitelé dokumentují místo a závažnost poranění (na 3-bodové škále). V části 3 se sečtou příslušná skóre z částí 1 a 2 a získá se číselný index, index závažnosti a odhad aktuálního rizika. Tato stupnice byla použita ve výzkumu s dospělými s SIB s průměrnou spolehlivostí 85 %. Maximální skóre: 100 Minimální skóre: 0 Vysoké skóre představuje horší výsledek. |
1 rok
|
|
Frekvence záchvatů hodnocená podle celkového počtu záchvatů
Časové okno: na základní linii
|
Rodiče budou požádáni, aby zdokumentovali frekvenci záchvatů jejich dítěte manuálně nebo elektronicky (seizuretracker.com)
záchvatový deník.
Celkový počet záchvatů na začátku pro všechny účastníky.
|
na základní linii
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Tanjala Gipson, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Napolioni V, Curatolo P. Genetics and molecular biology of tuberous sclerosis complex. Curr Genomics. 2008 Nov;9(7):475-87. doi: 10.2174/138920208786241243.
- Gomez M, Sampson JR, Whittemore VH, editors. Tuberous sclerosis complex. 3rd ed. Oxford University Press; 1999.
- Osborne JP, Fryer A, Webb D. Epidemiology of tuberous sclerosis. Ann N Y Acad Sci. 1991;615:125-7. doi: 10.1111/j.1749-6632.1991.tb37754.x. No abstract available.
- Cross JH. Neurocutaneous syndromes and epilepsy-issues in diagnosis and management. Epilepsia. 2005;46 Suppl 10:17-23. doi: 10.1111/j.1528-1167.2005.00353.x.
- Curatolo P, Bombardieri R, Verdecchia M, Seri S. Intractable seizures in tuberous sclerosis complex: from molecular pathogenesis to the rationale for treatment. J Child Neurol. 2005 Apr;20(4):318-25. doi: 10.1177/08830738050200040901.
- Joinson C, O'Callaghan FJ, Osborne JP, Martyn C, Harris T, Bolton PF. Learning disability and epilepsy in an epidemiological sample of individuals with tuberous sclerosis complex. Psychol Med. 2003 Feb;33(2):335-44. doi: 10.1017/s0033291702007092.
- de Vries PJ. Targeted treatments for cognitive and neurodevelopmental disorders in tuberous sclerosis complex. Neurotherapeutics. 2010 Jul;7(3):275-82. doi: 10.1016/j.nurt.2010.05.001.
- Smalley SL. Autism and tuberous sclerosis. J Autism Dev Disord. 1998 Oct;28(5):407-14. doi: 10.1023/a:1026052421693.
- Bolton PF, Park RJ, Higgins JN, Griffiths PD, Pickles A. Neuro-epileptic determinants of autism spectrum disorders in tuberous sclerosis complex. Brain. 2002 Jun;125(Pt 6):1247-55. doi: 10.1093/brain/awf124.
- Prescibing Information for Sirolimus. 1999).
- Sindhi R. Sirolimus in pediatric transplant recipients. Transplant Proc. 2003 May;35(3 Suppl):113S-114S. doi: 10.1016/s0041-1345(03)00223-9.
- Ehninger D, Han S, Shilyansky C, Zhou Y, Li W, Kwiatkowski DJ, Ramesh V, Silva AJ. Reversal of learning deficits in a Tsc2+/- mouse model of tuberous sclerosis. Nat Med. 2008 Aug;14(8):843-8. doi: 10.1038/nm1788. Epub 2008 Jun 22.
- Zeng LH, Xu L, Gutmann DH, Wong M. Rapamycin prevents epilepsy in a mouse model of tuberous sclerosis complex. Ann Neurol. 2008 Apr;63(4):444-53. doi: 10.1002/ana.21331.
- Franz DN, Leonard J, Tudor C, Chuck G, Care M, Sethuraman G, Dinopoulos A, Thomas G, Crone KR. Rapamycin causes regression of astrocytomas in tuberous sclerosis complex. Ann Neurol. 2006 Mar;59(3):490-8. doi: 10.1002/ana.20784.
- Krueger DA, Care MM, Holland K, Agricola K, Tudor C, Mangeshkar P, Wilson KA, Byars A, Sahmoud T, Franz DN. Everolimus for subependymal giant-cell astrocytomas in tuberous sclerosis. N Engl J Med. 2010 Nov 4;363(19):1801-11. doi: 10.1056/NEJMoa1001671.
- Davies DM, de Vries PJ, Johnson SR, McCartney DL, Cox JA, Serra AL, Watson PC, Howe CJ, Doyle T, Pointon K, Cross JJ, Tattersfield AE, Kingswood JC, Sampson JR. Sirolimus therapy for angiomyolipoma in tuberous sclerosis and sporadic lymphangioleiomyomatosis: a phase 2 trial. Clin Cancer Res. 2011 Jun 15;17(12):4071-81. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-11-0445. Epub 2011 Apr 27.
- Meikle L, Pollizzi K, Egnor A, Kramvis I, Lane H, Sahin M, Kwiatkowski DJ. Response of a neuronal model of tuberous sclerosis to mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors: effects on mTORC1 and Akt signaling lead to improved survival and function. J Neurosci. 2008 May 21;28(21):5422-32. doi: 10.1523/JNEUROSCI.0955-08.2008.
- McCormack FX, Inoue Y, Moss J, Singer LG, Strange C, Nakata K, Barker AF, Chapman JT, Brantly ML, Stocks JM, Brown KK, Lynch JP 3rd, Goldberg HJ, Young LR, Kinder BW, Downey GP, Sullivan EJ, Colby TV, McKay RT, Cohen MM, Korbee L, Taveira-DaSilva AM, Lee HS, Krischer JP, Trapnell BC; National Institutes of Health Rare Lung Diseases Consortium; MILES Trial Group. Efficacy and safety of sirolimus in lymphangioleiomyomatosis. N Engl J Med. 2011 Apr 28;364(17):1595-606. doi: 10.1056/NEJMoa1100391. Epub 2011 Mar 16.
- Flaig TW, Costa LJ, Gustafson DL, Breaker K, Schultz MK, Crighton F, Kim FJ, Drabkin H. Safety and efficacy of the combination of erlotinib and sirolimus for the treatment of metastatic renal cell carcinoma after failure of sunitinib or sorafenib. Br J Cancer. 2010 Sep 7;103(6):796-801. doi: 10.1038/sj.bjc.6605868.
- Asrani SK, Leise MD, West CP, Murad MH, Pedersen RA, Erwin PJ, Tian J, Wiesner RH, Kim WR. Use of sirolimus in liver transplant recipients with renal insufficiency: a systematic review and meta-analysis. Hepatology. 2010 Oct;52(4):1360-70. doi: 10.1002/hep.23835.
- Armstrong AJ, Netto GJ, Rudek MA, Halabi S, Wood DP, Creel PA, Mundy K, Davis SL, Wang T, Albadine R, Schultz L, Partin AW, Jimeno A, Fedor H, Febbo PG, George DJ, Gurganus R, De Marzo AM, Carducci MA. A pharmacodynamic study of rapamycin in men with intermediate- to high-risk localized prostate cancer. Clin Cancer Res. 2010 Jun 1;16(11):3057-66. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-10-0124. Epub 2010 May 25.
- Habib SL. Tuberous sclerosis complex and DNA repair. Adv Exp Med Biol. 2010;685:84-94. doi: 10.1007/978-1-4419-6448-9_8.
- Rapamune: U.S. Physician Prescribing Information. 1999).
- Krams SM, Martinez OM. Epstein-Barr virus, rapamycin, and host immune responses. Curr Opin Organ Transplant. 2008 Dec;13(6):563-8. doi: 10.1097/MOT.0b013e3283186ba9.
- Novak M, Guest C. Application of a multidimensional caregiver burden inventory. Gerontologist. 1989 Dec;29(6):798-803. doi: 10.1093/geront/29.6.798.
- Abidin R. Parental stress index - 4, short form. fourth edition ed. Odessa, FL: Psychological Assessment Resources, Inc.; 2009.
- Staley BA, Montenegro MA, Major P, Muzykewicz DA, Halpern EF, Kopp CM, Newberry P, Thiele EA. Self-injurious behavior and tuberous sclerosis complex: frequency and possible associations in a population of 257 patients. Epilepsy Behav. 2008 Nov;13(4):650-3. doi: 10.1016/j.yebeh.2008.07.010. Epub 2008 Aug 30.
- Seizuretracker.com [Internet].; 2012.
- Roach ES, DiMario FJ, Kandt RS, Northrup H. Tuberous Sclerosis Consensus Conference: recommendations for diagnostic evaluation. National Tuberous Sclerosis Association. J Child Neurol. 1999 Jun;14(6):401-7. doi: 10.1177/088307389901400610.
- O'Callaghan FJ, Harris T, Joinson C, Bolton P, Noakes M, Presdee D, Renowden S, Shiell A, Martyn CN, Osborne JP. The relation of infantile spasms, tubers, and intelligence in tuberous sclerosis complex. Arch Dis Child. 2004 Jun;89(6):530-3. doi: 10.1136/adc.2003.026815.
- Asano E, Chugani DC, Muzik O, Behen M, Janisse J, Rothermel R, Mangner TJ, Chakraborty PK, Chugani HT. Autism in tuberous sclerosis complex is related to both cortical and subcortical dysfunction. Neurology. 2001 Oct 9;57(7):1269-77. doi: 10.1212/wnl.57.7.1269.
- Doherty C, Goh S, Young Poussaint T, Erdag N, Thiele EA. Prognostic significance of tuber count and location in tuberous sclerosis complex. J Child Neurol. 2005 Oct;20(10):837-41. doi: 10.1177/08830738050200101301.
- Raznahan A, Higgins NP, Griffiths PD, Humphrey A, Yates JR, Bolton PF. Biological markers of intellectual disability in tuberous sclerosis. Psychol Med. 2007 Sep;37(9):1293-304. doi: 10.1017/S0033291707000177. Epub 2007 Mar 5.
- Roid G, Miller L. Leiter international performance scale, revised. Torrance, CA: Western Psychological Services; 1998.
- Mullen E. Mullen scales of early learning. Circle Pines, MN: American Guidance Service, Inc.; 1995.
- Wachtel RC, Shapiro BK, Palmer FB, Allen MC, Capute AJ. CAT/CLAMS. A tool for the pediatric evaluation of infants and young children with developmental delay. Clinical Adaptive Test/Clinical Linguistic and Auditory Milestone Scale. Clin Pediatr (Phila). 1994 Jul;33(7):410-5. doi: 10.1177/000992289403300706.
- Iwata BA, Pace GM, Kissel RC, Nau PA, Farber JM. The Self-Injury Trauma (SIT) Scale: a method for quantifying surface tissue damage caused by self-injurious behavior. J Appl Behav Anal. 1990 Spring;23(1):99-110. doi: 10.1901/jaba.1990.23-99.
- Lord C, Risi S, Lambrecht L, Cook EH Jr, Leventhal BL, DiLavore PC, Pickles A, Rutter M. The autism diagnostic observation schedule-generic: a standard measure of social and communication deficits associated with the spectrum of autism. J Autism Dev Disord. 2000 Jun;30(3):205-23.
- Lord C, Rutter M, Le Couteur A. Autism Diagnostic Interview-Revised: a revised version of a diagnostic interview for caregivers of individuals with possible pervasive developmental disorders. J Autism Dev Disord. 1994 Oct;24(5):659-85. doi: 10.1007/BF02172145.
- Constantino J. The social responsiveness scale. Los Angeles: Western Psychological Services; 2002.
- Rutter M, Bailey A, Lord C. Social communication questionnaire. Western Psychological Services; 2003.
- Granader YE, Bender HA, Zemon V, Rathi S, Nass R, Macallister WS. The clinical utility of the Social Responsiveness Scale and Social Communication Questionnaire in tuberous sclerosis complex. Epilepsy Behav. 2010 Jul;18(3):262-6. doi: 10.1016/j.yebeh.2010.04.010.
- Mirenda P, Smith IM, Vaillancourt T, Georgiades S, Duku E, Szatmari P, Bryson S, Fombonne E, Roberts W, Volden J, Waddell C, Zwaigenbaum L; Pathways in ASD Study Team. Validating the Repetitive Behavior Scale-revised in young children with autism spectrum disorder. J Autism Dev Disord. 2010 Dec;40(12):1521-30. doi: 10.1007/s10803-010-1012-0.
- Kazdin AE. Single-case research designs in clinical child psychiatry. J Am Acad Child Psychiatry. 1983 Sep;22(5):423-32. doi: 10.1016/s0002-7138(09)61503-x. No abstract available.
- Sanchez CP, He YZ. Bone growth during rapamycin therapy in young rats. BMC Pediatr. 2009 Jan 13;9:3. doi: 10.1186/1471-2431-9-3.
- Alvarez-Garcia O, Carbajo-Perez E, Garcia E, Gil H, Molinos I, Rodriguez J, Ordonez FA, Santos F. Rapamycin retards growth and causes marked alterations in the growth plate of young rats. Pediatr Nephrol. 2007 Jul;22(7):954-61. doi: 10.1007/s00467-007-0456-8. Epub 2007 Mar 17.
- Rangel GA, Ariceta G. Growth failure associated with sirolimus: case report. Pediatr Nephrol. 2009 Oct;24(10):2047-50. doi: 10.1007/s00467-009-1215-9. Epub 2009 Jun 3.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Symptomy chování
- Duševní poruchy
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Novotvary
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Neurologické vývojové poruchy
- Poruchy vývoje dítěte, všudypřítomné
- Malformace kortikálního vývoje, skupina I
- Malformace kortikálního vývoje
- Malformace nervového systému
- Neurokutánní syndromy
- Poruchou autistického spektra
- Hamartoma
- Novotvary, mnohočetné primární
- Skleróza
- Autistická porucha
- Sebepoškozující chování
- Tuberózní skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Everolimus
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- AM00037881
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .