Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Rapalogues для фенотипа аутизма в TSC: технико-экономическое обоснование (RAPT)

26 марта 2021 г. обновлено: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Целью данного исследования является оценка осуществимости и безопасности применения рапалогов, сиролимуса или эверолимуса у участников с комплексом туберозного склероза (ТСС) и членовредительством, а также измерение когнитивных и поведенческих изменений, включая уменьшение аутистических симптомов, самоагрессии. и агрессивное поведение, а также улучшение когнитивных функций во многих областях когнитивной функции.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование осуществимости и безопасности в первую очередь предназначено для оценки возможности и безопасности проведения более крупного клинического исследования сиролимуса у пациентов с ТС. В настоящем исследовании будет использован дизайн ABA, в котором будут отобраны три педиатрических участника для проведения исходной медицинской оценки, оценки развития, поведения и когнитивных функций, после чего будет назначено 26-недельное введение сиролимуса, повторные исходные оценки в конце 26-недельной фазы лечения. , и 4-недельная отмена с титрованием, за которой следует 22-недельный период, в течение которого рапалог не вводили. Всем участникам снова будут проведены базовые медицинские, поведенческие и когнитивные оценки в конце исследования, чтобы сравнить все оценки, проведенные на исходном уровне, в конце 26-недельного лечения и по завершении исследования. Эти сравнения будут проводиться для оценки вторичных результатов, которые включают уменьшение симптомов аутизма, членовредительства и агрессии, а также улучшение когнитивных функций во многих областях. Кроме того, введение вторичных показателей результатов также позволит нам лучше понять чувствительность этих показателей у пациентов с TSC в ходе клинического исследования.

Семьи потенциально подходящих детей, выразивших интерес к исследованию и отвечающих критериям предварительного скрининга, будут приглашены на скрининговый визит, чтобы определить соответствие критериям, критерии включения/исключения и возможность участия в восьми дополнительных учебных визитах. Перед зачислением необходимо получить информированное согласие от родителей или законного опекуна.

Исследователи будут использовать методы анализа исследования с одним субъектом (дизайн ABA, где первый A представляет собой исходный уровень, B представляет собой лечение, а A представляет собой отмену лечения. Анализ будет сосредоточен на каждой из 3-х тем отдельно. Данные о целесообразности и безопасности (первичный результат) и частоте разрушительного поведения (вторичный результат) будут нанесены на график и визуально проверены для выявления любых временных изменений по фазам: 1. Исходный уровень, 2. Лечение, 3. После лечения. Данные на каждой фазе будут суммированы как среднее +/- стандартное отклонение (SD). Мы будем использовать сводные данные для оценки потенциального эффекта вмешательства. Постоянство эффекта будет проверено у 3 участников исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 30 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностирован комплекс туберозного склероза в соответствии с пересмотренными критериями консенсуса NIH.
  2. Возможный аутизм или расстройство аутистического спектра и/или возможная умственная отсталость и/или общая задержка развития
  3. В настоящее время демонстрирует деструктивное поведение, такое как членовредительство и агрессия.
  4. Судороги или эпилепсия с по крайней мере одним приступом в течение шести месяцев до включения в исследование
  5. 2-30 лет
  6. Англоговорящий опекун, если участник не говорит.
  7. Если люди в настоящее время лечатся эверолимусом, они должны принимать его менее или равно 6 месяцам.

Критерий исключения:

  1. Участники, которым требуются живые вакцины, противопоказанные сиролимусу, будут исключены - бацилла Кальметта-Герена (БЦЖ), вакцина против кори-паротита-краснухи (MMR), полиовирус, ротавирус, оспа, брюшной тиф, ветряная оспа или желтая лихорадка.
  2. Участники, у которых в анамнезе были множественные или тяжелые инфекции или которые проживают в семье с кем-либо, у кого есть хроническое заразное заболевание, будут исключены. Множественные инфекции будут определяться как восемь или более эпизодов среднего отита в течение жизни или два или более эпизодов бактериальной пневмонии в течение жизни. Тяжелые инфекции будут определяться как инфекции, требующие более чем одной госпитализации для лечения.
  3. Участники с любой из следующих лабораторных аномалий будут исключены: гематокрит < 27%, абсолютное количество нейтрофилов (ANC) < 1500, количество тромбоцитов < 100 000, глутамат-оксалоацетат-трансаминаза в сыворотке (SGOT) или глутамат-пируват-трансаминаза в сыворотке (SGPT) > в два раза выше нормы. для возраста, билирубин > в два раза выше нормы для возраста, щелочная фосфатаза > в два раза выше нормы для возраста, рецептор эпидермального фактора роста (рСКФ) < 30 или признаки почечной недостаточности, гиперхолестеринемия.
  4. Участники, имеющие медицинские противопоказания к прохождению МРТ, будут исключены.
  5. Участники с имплантированными в мозг устройствами будут исключены.
  6. Беременные участники будут исключены. Все молодые женщины детородного возраста будут сдавать анализ крови на беременность до начала исследования и при каждом посещении в течение всего периода исследования.
  7. Участники, у которых в анамнезе был вирус простого герпеса, цитомегаловирус и/или ВИЧ-инфекция, будут исключены.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Сиролимус или Эверолимус
Раствор для приема внутрь или таблетка, оттитрованная до терапевтического минимума сыворотки (сиролимус); Таблетки для приема внутрь, титрованные до терапевтического минимума сыворотки (эверолимус)
Лекарство: Эверолимус
Другие имена:
  • Афинитор
Лекарство: Сиролимус
Другие имена:
  • Рапамун, Рапамицин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, соблюдающих протокол лечения.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до визита EOT 12, неделя 53
Одним из результатов измерения осуществимости будет включать соблюдение семьей/пациентом протокола лечения, которое будет оцениваться и документироваться при каждом посещении исследования и последующем телефонном звонке врачом и/или членом исследовательской группы. Это было рассчитано путем деления общего количества учебных посещений и завершенных оценок исследования на общее количество учебных посещений и оценок исследования, указанных в протоколе лечения.
Изменение от исходного уровня до визита EOT 12, неделя 53
Бремя воспитателя
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до визита EOT 12, неделя 53

Шкала нагрузки на лиц, осуществляющих уход, представляет собой стандартный набор вопросов, которые будут использоваться для измерения немедицинского воздействия TSC на лиц, осуществляющих уход, и того, как это влияет на возможность завершения исследования.

Шкала бремени попечителя (CBS) представляет собой шкалу из 22 пунктов, которая оценивает субъективно испытываемое бремя опекуна по отношению к людям с хронической инвалидностью. максимальное количество баллов: 88 и минимальное количество баллов: 22

Высокие значения представляют худший результат
Изменение от исходного уровня до визита EOT 12, неделя 53
Технико-экономические измерения родительского стресса
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до визита EOT 12, неделя 53

Будут проводиться измерения стресса. В частности, мы будем использовать индекс родительского стресса. Количественная оценка стресса, а также соблюдение протокола исследования позволят исследователям объективно оценить целесообразность более крупного клинического исследования сиролимуса у пациентов с ТС.

Максимальный балл по индексу родительского стресса: 180. Минимальный балл по индексу родительского стресса: 36. Более высокие необработанные баллы указывают на более высокий уровень стресса.
Изменение от исходного уровня до визита EOT 12, неделя 53

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее количество агрессий или самоповреждений
Временное ограничение: 1 год
Это общее количество агрессии или членовредительства для всех участников.
1 год
Когнитивная функция по шкале Capute
Временное ограничение: 1 год

Максимальный диапазон баллов: 100 Минимальный диапазон баллов: 0

Высокие значения представляют высокую когнитивную функцию. Ниже 70 — это ненормально. 70-100 это нормальный диапазон.
1 год
Повторяющееся поведение
Временное ограничение: 1 год

Повторяющееся поведение будет оцениваться с использованием переработанной Шкалы повторяющегося поведения, анкеты для характеристики нескольких областей повторяющегося поведения, включая ритуальное поведение, стереотипное поведение, самоповреждающее поведение, компульсивное поведение и ограниченные интересы.

На шкале 36 позиций. Поведение оценивается по 4-балльной шкале: 0 — поведение отсутствует, 1 — поведение имеет место и представляет собой легкую проблему, 2 — поведение имеет место и представляет собой умеренную проблему, 3 — поведение имеет место и представляет собой серьезную проблему.

Максимальный балл: 108 и минимальный балл: 0. Высокий балл означает худший результат.
1 год
Шкала самоповреждения — шкала SIT
Временное ограничение: 1 год

Шкала SIT представляет собой заполненную врачом шкалу из трех частей, используемую для количественной оценки видимых повреждений, вызванных самоповреждающим поведением (SIB). Часть 1 включает разделы с указанием топографии SIB и любых признаков зажившей травмы. В Части 2 оценщики документируют местонахождение и тяжесть травмы (по 3-балльной шкале). В части 3 соответствующие баллы из частей 1 и 2 суммируются для получения числового индекса, индекса серьезности и оценки текущего риска. Эта шкала использовалась в исследованиях взрослых с СИБ со средней достоверностью между экспертами 85%.

Максимальный балл: 100 Минимальный балл: 0 Высокий балл означает худший результат.
1 год
Частота припадков, оцениваемая по общему количеству припадков
Временное ограничение: на исходном уровне
Родителей попросят задокументировать частоту приступов у их ребенка с помощью ручного или электронного (seizuretracker.com) документа. дневник приступов. Общее количество припадков на исходном уровне для всех участников.
на исходном уровне

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Tanjala Gipson, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 августа 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 августа 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

28 августа 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

29 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AM00037881

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться