Rapalogues para el fenotipo del autismo en TSC: un estudio de viabilidad (RAPT)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de viabilidad y seguridad diseñado principalmente para evaluar la viabilidad y seguridad de realizar un ensayo clínico más grande con sirolimus en personas con CET. El presente estudio empleará un diseño ABA en el que se seleccionarán tres participantes pediátricos para recibir evaluaciones iniciales médicas, de desarrollo, conductuales y cognitivas, seguidas de una administración de sirolimus durante 26 semanas, evaluaciones iniciales repetidas al final de la fase de tratamiento de 26 semanas. , y una retirada titulada de 4 semanas seguida de un período de 22 semanas en el que no se administra rapalogue. A todos los participantes se les administrarán nuevamente evaluaciones médicas, conductuales y cognitivas iniciales al final del estudio para comparar todas las evaluaciones realizadas al inicio, al final del tratamiento de 26 semanas y al finalizar el estudio. Estas comparaciones se realizarán para evaluar resultados secundarios que incluyen reducciones en los síntomas autistas, autolesiones y agresión, así como mejoras en la función cognitiva en múltiples dominios. Además, la administración de las medidas de resultado secundarias también nos permitirá comprender mejor la sensibilidad de estas medidas en pacientes con CET durante el transcurso de un ensayo clínico.
Se invitará a las familias de niños potencialmente elegibles que expresen interés en el estudio y cumplan con los criterios de preselección a asistir a una visita de selección para determinar la elegibilidad, los criterios de inclusión/exclusión y la disponibilidad para ocho visitas adicionales del estudio. Antes de la inscripción, se obtendrá el consentimiento informado del padre o tutor legal.
Los investigadores utilizarán los métodos de análisis de investigación de un solo sujeto (diseño ABA, donde la primera A representa la línea de base, la B representa el tratamiento y la A representa la reversión del tratamiento. El análisis se centrará en cada uno de los 3 temas por separado. Los datos sobre viabilidad y seguridad (resultado principal) y sobre la frecuencia del comportamiento perturbador (resultado secundario) se trazarán y se inspeccionarán visualmente para detectar cualquier cambio temporal por fase: 1. Línea de base, 2. Tratamiento, 3. Después del tratamiento. Los datos en cada fase se resumirán como media +/- desviación estándar (DE). Usaremos los datos resumidos para evaluar el efecto potencial de la intervención. Se examinará la consistencia del efecto entre los 3 participantes del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con complejo de esclerosis tuberosa según lo definido por los criterios de consenso NIH revisados
- Posible autismo o trastorno del espectro autista y/o posible discapacidad intelectual y/o retraso global del desarrollo
- Actualmente muestra comportamientos disruptivos, como autolesiones y agresión.
- Convulsiones o epilepsia con al menos una convulsión dentro de los seis meses anteriores a la inscripción
- 2-30 años de edad
- Cuidador de habla inglesa si el participante no habla.
- Si las personas están siendo tratadas actualmente con everolimus, deben haberlo estado tomando durante menos o igual a 6 meses.
Criterio de exclusión:
- Se excluirán los participantes que requieran vacunas vivas que estén contraindicadas con sirolimus: bacilo Calmette Guerin (BCG), vacuna contra el sarampión, las paperas y la rubéola (MMR), poliovirus, rotavirus, viruela, fiebre tifoidea, varicela o fiebre amarilla.
- Se excluirán los participantes que tengan antecedentes de infecciones múltiples o graves, o que residan en un hogar con alguien que tenga una afección crónica y contagiosa. Las infecciones múltiples se definirán como ocho o más episodios de otitis media en la vida o dos o más episodios de neumonía bacteriana en la vida. Se considerarán infecciones graves aquellas infecciones que requieran más de un ingreso hospitalario para su tratamiento.
- Se excluirán los participantes con cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio: hematocrito < 27 %, recuento absoluto de neutrófilos (ANC) < 1500, recuento de plaquetas < 100 000, glutamato oxaloacetato transaminasa sérica (SGOT) o glutamato piruvato transaminasa sérica (SGPT) > dos veces lo normal para la edad, bilirrubina > dos veces lo normal para la edad, fosfatasa alcalina > dos veces lo normal para la edad, receptor del factor de crecimiento epidérmico (eGFR) < 30, o evidencia de insuficiencia renal, hipercolesterolemia.
- Se excluirán los participantes que tengan contraindicaciones médicas para someterse a una resonancia magnética.
- Quedarán excluidos los participantes con dispositivos implantados en el cerebro.
- Las participantes embarazadas serán excluidas. Todas las jóvenes en edad fértil se someterán a un análisis de sangre para el embarazo antes del inicio del estudio y en cada visita del estudio durante la duración del estudio.
- Se excluirán los participantes que tengan antecedentes de infección por el virus del herpes simple, citomegalovirus y/o VIH.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Sirolimus o Everolimus
Solución oral o tableta, titulada al rango mínimo de suero terapéutico (sirolimus); Tableta oral, titulada al rango mínimo de suero terapéutico (everolimus)
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Otros nombres:
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de Participantes Con Cumplimiento del Protocolo de Tratamiento.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la visita EOT 12 semana 53
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Una medida de resultado de viabilidad incluirá el cumplimiento del protocolo de tratamiento por parte de la familia/paciente, que será evaluado y documentado en cada visita del estudio y llamada telefónica de seguimiento por el médico y/o miembro del equipo del estudio.
Esto se calculó dividiendo la cantidad total de visitas de estudio y evaluaciones de estudio completadas por la cantidad total de visitas de estudio y evaluaciones de estudio indicadas por el protocolo de tratamiento.
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Cambio desde el inicio hasta la visita EOT 12 semana 53
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Carga del cuidador
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la visita EOT 12 semana 53
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La Escala de carga del cuidador es un conjunto estándar de preguntas que se utilizará para medir el impacto no médico del TSC en los cuidadores y cómo afecta la viabilidad de completar el estudio. La Escala de carga del cuidador (CBS) es una escala de 22 ítems que evalúa la carga experimentada subjetivamente por el cuidador de personas con discapacidades crónicas. puntuaciones máximas: 88 y puntuaciones mínimas: 22 Los valores altos representan un peor resultado |
Cambio desde el inicio hasta la visita EOT 12 semana 53
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Mediciones de factibilidad del estrés de los padres
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la visita EOT 12 semana 53
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Se administrarán medidas de estrés. En concreto, utilizaremos el índice de estrés de los padres. La cuantificación del estrés, así como el cumplimiento del protocolo del estudio, permitirá a los investigadores evaluar de manera objetiva la viabilidad de un ensayo clínico más grande de sirolimus en pacientes con CET. Puntuación máxima del índice de estrés de los padres: 180 Puntuación mínima del índice de estrés de los padres: 36 Las puntuaciones brutas más altas indican niveles más altos de estrés. |
Cambio desde el inicio hasta la visita EOT 12 semana 53
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número total de agresiones o autolesiones
Periodo de tiempo: 1 año
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Este es el número total de agresiones o autolesiones de todos los participantes.
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1 año
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Función cognitiva evaluada por la escala Capute
Periodo de tiempo: 1 año
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Rango de puntaje máximo: 100 Rango de puntaje mínimo: 0 Los valores altos representan una función cognitiva alta Por debajo de 70 es anormal. 70-100 es el rango normal. |
1 año
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Comportamiento repetitivo
Periodo de tiempo: 1 año
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El comportamiento repetitivo se evaluará usando la Escala de Comportamiento Repetitivo - revisada, un cuestionario para caracterizar varios dominios de comportamiento repetitivo incluyendo comportamiento ritualista, comportamiento estereotípico, comportamiento auto agresivo, comportamiento compulsivo e intereses restringidos. Hay 36 artículos en la escala. Los comportamientos se clasifican en una escala de 4 puntos: 0-No ocurre el comportamiento, 1-Ocurre el comportamiento y es un problema leve, 2-Ocurre el comportamiento y es un problema moderado, 3-Ocurre el comportamiento y es un problema grave. Puntuación máxima: 108 y puntuación mínima: 0 Una puntuación alta representa el peor resultado |
1 año
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Escala de trauma por autolesión--Escala SIT
Periodo de tiempo: 1 año
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La escala SIT es una escala de 3 partes completada por un médico que se utiliza para cuantificar las lesiones visibles causadas por el comportamiento auto agresivo (SIB). La Parte 1 incluye secciones para indicar topografías SIB y cualquier evidencia de lesión curada. En la Parte 2, los evaluadores documentan la ubicación y la gravedad de la lesión (en una escala de 3 puntos). En la Parte 3, se suman las puntuaciones respectivas de las Partes 1 y 2 para obtener un Índice numérico, un Índice de gravedad y una Estimación del riesgo actual. Esta escala se ha utilizado en investigaciones con adultos con SIB con una confiabilidad entre evaluadores de un promedio del 85 %. Puntuación máxima: 100 Puntuación mínima: 0 Una puntuación alta representa un peor resultado. |
1 año
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Frecuencia de convulsiones evaluadas por número total de convulsiones
Periodo de tiempo: en la línea de base
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Se les pedirá a los padres que documenten la frecuencia de las convulsiones de su hijo utilizando un manual o electrónico (seizuretracker.com)
diario de convulsiones.
El número total de convulsiones al inicio del estudio para todos los participantes.
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en la línea de base
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Tanjala Gipson, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síntomas de comportamiento
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Síndromes neurocutáneos
- Desorden del espectro autista
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Esclerosis
- Trastorno autista
- Comportamiento auto agresivo
- Esclerosis tuberosa
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Everolimus
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- AM00037881
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