尋常性天疱瘡患者におけるVAY736の有効性と安全性の研究
尋常性天疱瘡患者の治療におけるVAY736の有効性、安全性、薬物動態および薬力学を評価する無作為化部分盲検プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
これは、PV 患者の治療における VAY736 の有効性、安全性、および薬物動態 (PK) を評価する、非確認、ランダム化、部分盲検、プラセボ対照試験でした。
合計 13 人の患者が登録され、研究に無作為に割り付けられました。 これらの 13 人の患者のうち、7 人が 3 mg/kg VAY736 群に無作為に割り付けられ、2 人が 10 mg/kg VAY736 群に無作為に割り付けられ、4 人がプラセボ群に無作為に割り付けられました。非盲検の VAY736 治療を受け、24 週以降に 10 mg/kg VAY736 を投与されました。 したがって、合計 12 人の患者が VAY736 を受け取り、7 人の患者が 3 mg/kg を受け取り、5 人の患者が 10 mg/kg を受け取りました。
スクリーニング期間は、患者の適格性を評価するための無作為化前の 28 日以内に実施されたスクリーニング訪問で構成されていました。 スクリーニングに続いて、患者は、天疱瘡疾患領域指数（PDAI）、自己免疫性水疱性皮膚疾患強度スコア（ABSIS）および治験責任医師総合評価（IGA）による PV の評価、および PK エンドポイントのための採血を含む投与前手順を受けました。 その後、患者は約 2 時間にわたって投与された治験薬を受け取りました。 患者は、観察のため、および注入後約24時間の安全性パラメーターおよびPKサンプルの測定のために、注入後一晩研究センターに留まりました（注入開始：±2時間）。 その後、患者は研究施設から退院し、スケジュールに従って戻ってきました。 患者は 1 週目、2 週目、3 週目に評価され、その後 12 週目までは 3 週間ごと、24 週目までは 4 週間ごとに評価されました。 24 週目に、ブラインドを破って治療の割り当てを確認しました。 患者がプラセボを服用していた場合、そのような患者は 24 週目の来院を完了し、盲検を解除した後、非盲検の VAY736 10mg/kg を受け取るオプションがありました。
募集は 2015 年 3 月に一時停止され、その時点で 13 人の患者が登録されていました。 その後、研究の募集は、化合物の開発に関連する戦略的な理由により、2015 年 12 月に終了しました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Novartis Investigative Site
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Vienna、オーストリア、1040
- Novartis Investigative Site
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BGR
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Sofia、BGR、ブルガリア、1431
- Novartis Investigative Site
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Taipei、台湾、10002
- Novartis Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 20～70歳の成人患者
- 尋常性天疱瘡の確定診断
- 軽度から中等度の尋常性天疱瘡の存在
- -患者は体重が40kgから150kgの間でなければなりません
- 安定した用量の経口コルチコステロイド療法（アザチオプリンまたはミコフェノール酸の有無にかかわらず）
除外基準:
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
- -投薬中および研究治療後4か月間、避妊の非常に効果的な方法を使用していない限り、出産の可能性のある女性
- -光線療法、生物学的療法、ステロイド、免疫抑制剤による最近の以前の治療（ウォッシュアウト期間が適用されない限り）
- 臨床的に重大な感染症の活動中または最近の病歴
- 1 年以内にリツキシマブを使用する その他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボの静脈内単回投与
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実験的：VAY736 3mg/kg
3mg/kgの用量でのVAY736の静脈内単回投与
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他の名前：
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実験的：VAY736 10mg/kg
VAY736 3 mg/kg またはプラセボを投与された患者の安全性レビューに続いて、10 mg/kg の用量での VAY736 の iv 単回投与が開始されました。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目の天疱瘡疾患領域指数（PDAI）
時間枠：第12週
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PDAI は、明確な解剖学的位置における病変の評価に基づいて研究者が実施する、特定の皮膚および粘膜の疾患活動性評価です。
病変の数と大きさに重み付けされたスコアで、皮膚 (身体の 12 か所)、頭皮、および粘膜に 0 (なし) から 10 のスコアが与えられ、病気の活動性 (びらん/水ぶくれまたは新しい紅斑) が示されます。
炎症後の色素沈着過剰や病変の解決による紅斑などの損傷は、メインスコアとは別に、身体領域または頭皮ごとに存在しない (0) または存在する (1) としてスコア付けされ、それぞれ 0 ～ 12 または 0 ～ 1 のスコアになります。
したがって、PDAI は 0 から 263 の範囲であり、250 ポイントは疾患の活動を表し (皮膚の活動は 120 ポイント、頭皮の活動は 10 ポイント、粘膜の活動は 120 ポイント)、13 ポイントは疾患の損傷を表します。
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第12週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインおよび12週目の自己免疫性皮膚疾患強度スコア（ABSIS）。
時間枠：ベースライン、12週目
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ABSISスコアは、影響を受けた体表面積（BSA）の範囲、皮膚病変の質、および口腔病変を組み合わせた、皮膚および口腔粘膜病変の質と量に基づくスコアです。
ABSIS スコアは 0 から 206 の範囲で、皮膚の関与が 150 点、口腔の関与が 11 点、飲食中の主観的な不快感が 45 点でした。
ABSIS のベースラインからの減少 (またはベースラインからの負の変化) は、患者の改善を示します。
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ベースライン、12週目
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12週目の治験責任医師総合評価（IGA）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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IGA スコアの範囲は 0 ～ 4 で、IGA スコアのベースラインからの減少または減少は、患者の改善を示します。 IGA スコア スケール: 0=クリア、1=ほぼクリア、2=軽度、3=中程度、4=重度の活動性疾患 |
ベースライン、12週目
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VAY736 血清濃度 - AUCinf
時間枠：投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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ゼロ時間から無限大までの血清濃度-時間曲線下の面積 [質量 × 時間 / 体積]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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VAY736 血清濃度 - AUClast
時間枠：投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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時間ゼロから最後の定量化可能な濃度の時間までの血清濃度-時間曲線の下の面積[質量×時間/体積]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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VAY736 血清濃度 - Cmax
時間枠：投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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薬物投与後に観察された最大血清濃度[質量/体積]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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VAY736 血清濃度 - Tmax
時間枠：投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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Tmaxとは、薬物投与後、最高濃度に達するまでの時間[時間]です。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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VAY736 血清濃度 - T1/2
時間枠：投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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T1/2 は終末消失半減期 [時間] です。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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投与前、2、24 時間および週 1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
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ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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