VAY736治疗寻常型天疱疮的疗效和安全性研究
一项评估 VAY736 治疗寻常型天疱疮患者疗效、安全性、药代动力学和药效学的随机、半盲、安慰剂对照试验
研究概览
详细说明
这是一项非验证性、随机、半盲、安慰剂对照试验，评估 VAY736 治疗 PV 患者的疗效、安全性和药代动力学（PK）。
共有 13 名患者被纳入并随机分配到该研究中。 在这 13 名患者中，7 名被随机分配到 3 mg/kg VAY736 组，2 名被随机分配到 10 mg/kg VAY736 组，4 名被随机分配到安慰剂组。在安慰剂组，4 名患者中有 3 名同意开放标签 VAY736 治疗并在第 24 周后接受 10 mg/kg VAY736。 因此，共有 12 名患者接受 VAY736，7 名患者接受 3 mg/kg，5 名患者接受 10 mg/kg。
筛选期包括在随机化前 28 天内进行的筛选访视，以评估患者的资格。 筛选后，患者接受给药前程序，包括通过天疱疮疾病面积指数 (PDAI)、自身免疫性大疱性皮肤病强度评分 (ABSIS) 和研究者整体评估 (IGA) 评估其 PV，以及 PK 终点的血液采样。 然后患者接受研究药物，给药时间约为 2 小时。 输注后患者留在研究中心过夜以进行观察，并在输注后约 24 小时（输注开始：±2 小时）测量安全参数和 PK 样本。 然后患者从研究地点出院并按照时间表返回。 患者在第 1 周、第 2 周和第 3 周接受评估，然后每 3 周评估一次直至第 12 周，每 4 周评估一次直至第 24 周。 在第 24 周，破盲以确认治疗分配。 如果患者服用安慰剂，则该患者完成第 24 周访视并在揭盲后可选择接受开放标签 VAY736 10mg/kg。
招募于 2015 年 3 月暂停，当时有 13 名患者入组。 由于与化合物开发相关的战略原因，研究招募于 2015 年 12 月终止。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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BGR
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Sofia、BGR、保加利亚、1431
- Novartis Investigative Site
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Taipei、台湾、10002
- Novartis Investigative Site
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Vienna、奥地利、1040
- Novartis Investigative Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Novartis Investigative Site
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 20至70岁的成年患者
- 确诊为寻常型天疱疮
- 存在轻度至中度寻常型天疱疮
- 患者的体重必须在 40 公斤和 150 公斤之间（含）
- 接受稳定剂量的口服皮质类固醇治疗（有或没有硫唑嘌呤或霉酚酸酯）
排除标准：
- 孕妇或哺乳期妇女
- 有生育潜力的女性，除非她们在给药期间和研究治疗后的 4 个月内使用高效的节育方法
- 最近以前使用光疗、生物疗法、类固醇、免疫抑制剂进行的治疗（除非应用清除期）
- 有临床意义感染的活动或近期病史
- 1 年内使用利妥昔单抗 其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
单剂量静脉注射安慰剂
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实验性的：VAY736 3毫克/千克
单剂量静脉注射 VAY736，剂量为 3mg/kg
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其他名称：
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实验性的：VAY736 10 毫克/千克
在对接受 VAY736 3 mg/kg 或安慰剂的患者进行安全性审查后，开始单次静脉注射 VAY736，剂量为 10mg/kg。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 周时的天疱疮疾病面积指数 (PDAI)
大体时间：第 12 周
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PDAI 是由研究者根据明确定义的解剖位置的病变评估进行的特定皮肤和粘膜疾病活动评估。
评分根据病变的数量和大小加权，皮肤（12 个身体部位）、头皮和粘膜显示疾病活动（糜烂/水泡或新红斑），评分为 0（无）至 10。
损伤，如炎症后色素沉着过度或消退性损伤引起的红斑，分别从主要评分中评分为每个身体区域或头皮不存在（0）或存在（1），分别导致评分为 0 至 12 或 0 至 1。
因此，PDAI 的范围从 0 到 263，其中 250 分代表疾病活动（皮肤活动 120 分；头皮活动 10 分；粘膜活动 120 分），13 分代表疾病损害。
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第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线和第 12 周的自身免疫性皮肤病强度评分 (ABSIS)。
大体时间：基线，第 12 周
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ABSIS 评分是一种基于质量和数量的皮肤和口腔粘膜病变评分，结合了受影响的体表面积 (BSA) 的范围、皮肤病变的质量和口腔受累情况。
ABSIS 评分范围为 0 至 206，其中皮肤受累 150 分，口腔受累 11 分，进食和饮水时主观不适 45 分。
ABSIS 相对于基线的减少（或者，相对于基线的负变化）表明患者的改善。
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基线，第 12 周
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第 12 周研究者整体评估 (IGA) 的基线变化
大体时间：基线，第 12 周
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IGA 评分范围为 0 至 4，并且 IGA 评分相对于基线的降低或减少表明患者有所改善。 IGA 评分量表： 0=清除，1=接近清除，2=轻度，3=中度，4=重度活动性疾病 |
基线，第 12 周
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VAY736 血清浓度 - AUCinf
大体时间：给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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从时间零到无穷大的血清浓度-时间曲线下的面积 [质量 × 时间 / 体积]。
测量血清中 VAY736 的浓度。
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给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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VAY736 血清浓度 - AUClast
大体时间：给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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从时间零到最后可量化浓度的时间的血清浓度-时间曲线下的面积[质量×时间/体积]。
测量血清中 VAY736 的浓度。
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给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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VAY736 血清浓度 - Cmax
大体时间：给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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给药后观察到的最大血清浓度[质量/体积]。
测量血清中 VAY736 的浓度。
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给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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VAY736 血清浓度 - Tmax
大体时间：给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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Tmax是给药后达到最大浓度的时间[time]。
测量血清中 VAY736 的浓度。
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给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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VAY736 血清浓度 - T1/2
大体时间：给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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T1/2 是终末消除半衰期[时间]。
测量血清中 VAY736 的浓度。
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给药前、2、24 小时和第 1、2、3、6、9、12、16、20、24 周和大约 52 周
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
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研究美国 FDA 监管的设备产品
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