Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af VAY736 hos patienter med Pemphigus Vulgaris

Dette var et ikke-bekræftende, randomiseret, delvist-blindt, placebo-kontrolleret forsøg, der evaluerede effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik (PK) af VAY736 i behandlingen af ​​PV-patienter.

I alt 13 patienter blev indrulleret og randomiseret til undersøgelsen. Af disse 13 patienter blev syv randomiseret til 3 mg/kg VAY736-gruppen, to blev randomiseret til 10 mg/kg VAY736-gruppen, og fire blev randomiseret til placebogruppen. I placebogruppen gav tre ud af de fire patienter samtykke til open-label VAY736-behandling og modtog 10 mg/kg VAY736 efter uge 24 og fremefter. Således fik i alt 12 patienter VAY736, 7 patienter fik 3 mg/kg og 5 patienter 10 mg/kg.

Screeningsperioden bestod af et screeningsbesøg udført inden for 28 dage før randomisering for at vurdere patientens egnethed. Efter screening gennemgik patienterne præ-dosisprocedurer, som omfattede vurdering af deres PV ved Pemphigus Disease Area Index (PDAI), Autoimmun Bullous Skin Disease Intensity Score (ABSIS) og Investigator Global Assessment (IGA) og blodprøvetagning for PK-endepunkter. Patienterne modtog derefter undersøgelseslægemidlet, som blev administreret over en periode på ca. 2 timer. Patienterne forblev i undersøgelsescentret natten over efter infusion til observation og til måling af sikkerhedsparametre og PK-prøver ca. 24 timer efter infusion (start af infusion: ±2 timer). Patienterne blev derefter udskrevet fra undersøgelsesstedet og returneret i henhold til tidsplanen. Patienterne blev evalueret i uge 1, uge ​​2 og uge 3, derefter hver 3. uge til og med uge 12 og hver 4. uge til og med uge 24. I uge 24 blev persiennen brækket for at bekræfte behandlingstildeling. Hvis en patient fik placebo, havde en sådan patient, der gennemførte besøget i uge 24 og efter afblænding, mulighed for at modtage open label VAY736 10 mg/kg.

Rekruttering blev sat på pause i marts-2015, og på det tidspunkt var 13 patienter indskrevet. Studierekrutteringen blev derefter afsluttet i december-2015 af strategiske årsager relateret til udviklingen af ​​forbindelsen.