심상성 천포창 환자에서 VAY736의 효능 및 안전성 연구
심상성 천포창 환자 치료에서 VAY736의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 무작위, 부분 맹검, 위약 대조 시험
연구 개요
상세 설명
이것은 PV 환자 치료에서 VAY736의 효능, 안전성 및 약동학(PK)을 평가하는 비확증, 무작위, 부분 맹검, 위약 대조 시험이었습니다.
총 13명의 환자가 연구에 등록되고 무작위 배정되었습니다. 이 13명의 환자 중 7명은 3mg/kg VAY736군에, 2명은 10mg/kg VAY736군에, 4명은 위약군에 무작위 배정되었습니다. 위약군에서는 4명의 환자 중 3명이 오픈 라벨 VAY736 치료 및 24주차 이후에 10mg/kg VAY736을 투여 받았습니다. 따라서 총 12명의 환자가 VAY736을, 7명의 환자가 3mg/kg을, 5명의 환자가 10mg/kg을 투여받았습니다.
스크리닝 기간은 환자 적격성을 평가하기 위해 무작위화 전 28일 이내에 수행된 스크리닝 방문으로 구성되었습니다. 스크리닝 후, 환자는 PDAI(Pemphigus Disease Area Index), ABSIS(Autoimmune Bullous Skin Disease Intensity Score) 및 IGA(Investigator Global Assessment)에 의한 PV 평가 및 PK 종점에 대한 혈액 샘플링을 포함하는 투여 전 절차를 거쳤습니다. 그런 다음 환자는 약 2시간 동안 투여된 연구 약물을 받았습니다. 환자는 주입 후 약 24시간(주입 시작: ±2시간)에 관찰 및 안전 매개변수 및 PK 샘플의 측정을 위해 주입 후 밤새 연구 센터에 남아 있었습니다. 그런 다음 환자는 연구 장소에서 퇴원하고 일정에 따라 돌아 왔습니다. 환자들은 1주차, 2주차 및 3주차에 평가되었고, 이후 12주차까지는 3주마다, 24주차까지는 4주마다 평가되었습니다. 24주차에 블라인드가 해제되어 치료 할당을 확인했습니다. 환자가 위약을 투여받은 경우, 24주차 방문을 완료하고 눈가림을 해제한 후 공개 라벨 VAY736 10mg/kg을 받는 옵션이 있었습니다.
모집은 2015년 3월에 중단되었으며 당시 13명의 환자가 등록되었습니다. 연구 모집은 화합물 개발과 관련된 전략적 이유로 2015년 12월에 종료되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Taipei, 대만, 10002
- Novartis Investigative Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27516
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Novartis Investigative Site
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BGR
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Sofia, BGR, 불가리아, 1431
- Novartis Investigative Site
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Vienna, 오스트리아, 1040
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 20~70세의 성인 환자
- 심상성 천포창 진단 확인
- 경증에서 중등도의 심상성 천포창의 존재
- 환자의 체중은 40kg에서 150kg 사이여야 합니다.
- 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드 요법(아자티오프린 또는 마이코페놀레이트 포함 또는 포함하지 않음)
제외 기준:
- 임신 또는 수유(수유) 여성
- 투약 중 및 연구 치료 후 4개월 동안 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용하지 않는 가임 여성
- 광선 요법, 생물학적 요법, 스테로이드, 면역억제제를 사용한 최근의 이전 치료(워시아웃 기간이 적용되지 않은 경우)
- 임상적으로 중요한 감염의 활동성 또는 최근 병력
- 1년 이내에 리툭시맙 사용 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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플라시보_COMPARATOR: 위약
위약의 단일 용량 iv
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실험적: VAY736 3mg/kg
3mg/kg 용량의 VAY736 단일 용량 iv
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다른 이름들:
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실험적: VAY736 10mg/kg
VAY736 3mg/kg 또는 위약을 투여받은 환자의 안전성 검토 후 시작되는 10mg/kg 용량의 VAY736 단일 용량 iv.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차의 천포창병 면적 지수(PDAI)
기간: 12주차
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PDAI는 잘 정의된 해부학적 위치에서 병변의 평가를 기반으로 조사자가 수행하는 특정 피부 및 점막 질환 활동 평가입니다.
질병 활동(미란/물집 또는 새로운 홍반)을 나타내는 피부(신체 12개 위치), 두피 및 점막에 대해 주어진 점수가 0(없음)에서 10인 병변의 수와 크기에 가중치를 부여한 점수입니다.
염증 후 과색소침착 또는 병변 해소로 인한 홍반과 같은 손상은 각 신체 부위 또는 두피에 대해 부재(0) 또는 존재(1)로 주요 점수와 별도로 점수를 매겨 각각 0-12 또는 0-1의 점수를 얻었다.
따라서 PDAI의 범위는 0에서 263까지이며, 250점은 질병활성도(피부활성도 120점, 두피활성도 10점, 점막활성도 120점), 질병손상은 13점이다.
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12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베이스라인 및 12주차에 자가면역 피부 질환 강도 점수(ABSIS).
기간: 기준선, 12주차
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ABSIS 점수는 영향을 받는 체표면적(BSA)의 범위, 피부 병변의 질 및 구강 침범을 결합한 피부 및 구강 점막 병변에 대한 질 및 양 기반 점수입니다.
ABSIS 점수는 피부 침범 150점, 구강 침범 11점, 식사 시 주관적 불편감 45점으로 0~206점 범위였다.
ABSIS의 기준선 대비 감소(또는 기준선 대비 음의 변화)는 환자의 개선을 나타냅니다.
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기준선, 12주차
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12주차에 조사자 종합 평가(IGA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주차
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IGA 점수의 범위는 0에서 4까지이며 IGA 점수의 기준선 대비 감소 또는 감소는 환자의 개선을 나타냅니다. IGA 점수 척도: 0=맑음, 1=거의 깨끗함, 2=약함, 3=중등도, 4=심각한 활성 질환 |
기준선, 12주차
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VAY736 혈청 농도 - AUCinf
기간: 투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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시간 0에서 무한대까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적[질량 × 시간/부피].
VAY736의 농도는 혈청에서 측정되었습니다.
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투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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VAY736 혈청 농도 - AUClast
기간: 투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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시간 0에서 정량화할 수 있는 마지막 농도의 시간까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적[질량 × 시간/부피].
VAY736의 농도는 혈청에서 측정되었습니다.
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투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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VAY736 혈청 농도 - Cmax
기간: 투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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약물 투여 후 관찰된 최대 혈청 농도[질량/부피].
VAY736의 농도는 혈청에서 측정되었습니다.
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투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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VAY736 혈청 농도 - Tmax
기간: 투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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Tmax는 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간[time]이다.
VAY736의 농도는 혈청에서 측정되었습니다.
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투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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VAY736 혈청 농도 - T1/2
기간: 투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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T1/2는 종말 제거 반감기[시간]입니다.
VAY736의 농도는 혈청에서 측정되었습니다.
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투여 전, 2, 24시간 및 1주, 2주, 3주, 6주, 9주, 12주, 16주, 20주, 24주 및 약 52주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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심상성 천포창에 대한 임상 시험
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Saint Joseph Mercy Health System종료됨
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Neal D. Bhatia, MDLEO Pharma완전한
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Benha University완전한
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로