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Studio di efficacia e sicurezza di VAY736 in pazienti con pemfigo volgare

7 ottobre 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in cieco parziale, controllato con placebo che valuta l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di VAY736 nel trattamento di pazienti con pemfigo volgare

Lo studio ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di VAY736 nel trattamento di pazienti con pemfigo vulgaris (PV).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio non confermativo, randomizzato, in cieco parziale, controllato con placebo, che valutava l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di VAY736 nel trattamento dei pazienti affetti da PV.

Un totale di 13 pazienti sono stati arruolati e randomizzati nello studio. Di questi 13 pazienti, sette sono stati randomizzati al gruppo VAY736 da 3 mg/kg, due sono stati randomizzati al gruppo VAY736 da 10 mg/kg e quattro sono stati randomizzati al gruppo placebo. Nel gruppo placebo, tre dei quattro pazienti hanno acconsentito a trattamento VAY736 in aperto e ha ricevuto 10 mg/kg di VAY736 dalla settimana 24 in poi. Pertanto, un totale di 12 pazienti ha ricevuto VAY736, 7 pazienti hanno ricevuto 3 mg/kg e 5 pazienti 10 mg/kg.

Il periodo di screening consisteva in una visita di screening eseguita entro 28 giorni prima della randomizzazione per valutare l'idoneità del paziente. Dopo lo screening, i pazienti sono stati sottoposti a procedure pre-dose che includevano la valutazione del loro PV mediante Pemphigus Disease Area Index (PDAI), Autoimmune Bullous Skin disease Intensity Score (ABSIS) e Investigator Global Assessment (IGA) e prelievo di sangue per gli endpoint PK. I pazienti hanno quindi ricevuto il farmaco in studio, che è stato somministrato per un periodo di circa 2 ore. I pazienti sono rimasti nel centro studi durante la notte dopo l'infusione per l'osservazione e per la misurazione dei parametri di sicurezza e dei campioni farmacocinetici circa 24 ore dopo l'infusione (inizio dell'infusione: ±2 ore). I pazienti sono stati quindi dimessi dal sito dello studio e restituiti secondo il programma. I pazienti sono stati valutati alla settimana 1, alla settimana 2 e alla settimana 3, quindi ogni 3 settimane fino alla settimana 12 e ogni 4 settimane fino alla settimana 24. Alla settimana 24, il cieco è stato rotto per confermare l'assegnazione del trattamento. Se un paziente era in trattamento con placebo, tale paziente che completava la visita della settimana 24 e dopo l'apertura del cieco aveva la possibilità di ricevere VAY736 10 mg/kg in aperto.

Il reclutamento è stato sospeso nel marzo 2015 e al momento sono stati arruolati 13 pazienti. Il reclutamento dello studio è stato poi interrotto nel dicembre 2015 per motivi strategici legati allo sviluppo del composto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1040
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
    • BGR
      • Sofia, BGR, Bulgaria, 1431
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti di età compresa tra 20 e 70 anni
  • Diagnosi confermata di pemfigo volgare
  • Presenza di pemfigo volgare da lieve a moderato
  • I pazienti devono avere un peso compreso tra 40 kg e 150 kg inclusi
  • con una dose stabile di terapia con corticosteroidi orali (con o senza azatioprina o micofenolato)

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  • Donne in età fertile a meno che non utilizzino un metodo contraccettivo altamente efficace durante la somministrazione e per 4 mesi dopo il trattamento in studio
  • Trattamento precedente recente con fototerapia, terapia biologica, steroidi, agenti immunosoppressori (a meno che non sia applicato il periodo di washout)
  • Storia attiva o recente di infezione clinicamente significativa
  • uso di rituximab entro 1 anno Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
singola dose iv di Placebo
Droga: Placebo
SPERIMENTALE: VAY736 3mg/kg
singola dose iv di VAY736 alla dose di 3 mg/kg
Droga: VAY736
Altri nomi:
  • Ianalumab
SPERIMENTALE: VAY736 10mg/kg
dose singola iv di VAY736 alla dose di 10 mg/kg iniziata a seguito di una revisione della sicurezza dei pazienti che ricevevano VAY736 3 mg/kg o placebo.
Droga: VAY736
Altri nomi:
  • Ianalumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice dell'area della malattia del pemfigo (PDAI) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
PDAI è una specifica valutazione dell'attività della malattia cutanea e della mucosa eseguita dallo sperimentatore sulla base della valutazione delle lesioni in posizioni anatomiche ben definite. Il punteggio ponderato per il numero e la dimensione delle lesioni con punteggio da 0 (assente) a 10 dato per pelle (12 sedi corporee), cuoio capelluto e membrana mucosa che mostrano attività della malattia (erosioni/vesciche o nuovo eritema). I danni, come l'iperpigmentazione post-infiammatoria o l'eritema dovuto alla risoluzione della lesione, sono stati valutati separatamente dal punteggio principale come assente (0) o presente (1) per ciascuna area del corpo o cuoio capelluto, risultando in un punteggio da 0 a 12 o da 0 a 1, rispettivamente. Pertanto, il PDAI variava da 0 a 263, con 250 punti che rappresentano l'attività della malattia (120 punti per l'attività della pelle; 10 punti per l'attività del cuoio capelluto; 120 punti per l'attività della mucosa) e 13 punti che rappresentano il danno della malattia.
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di intensità della malattia cutanea autoimmune (ABSIS) al basale e alla settimana 12.
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Il punteggio ABSIS è un punteggio basato sulla qualità e sulla quantità per le lesioni cutanee e della mucosa orale che combina l'estensione della superficie corporea interessata (BSA), la qualità delle lesioni cutanee e il coinvolgimento orale. Il punteggio ABSIS variava da 0 a 206 con 150 punti per il coinvolgimento cutaneo, 11 punti per il coinvolgimento orale e 45 punti per il disagio soggettivo durante il mangiare e il bere. Una riduzione rispetto al basale (o una variazione negativa rispetto al basale) dell'ABSIS indica un miglioramento nei pazienti.
Basale, settimana 12
Variazione rispetto al basale nell'Investigator Global Assessment (IGA) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12

Il punteggio IGA varia da 0 a 4 e la diminuzione o riduzione rispetto al basale del punteggio IGA indica un miglioramento nei pazienti.

Scala del punteggio IGA:

0=chiaro, 1=quasi chiaro, 2=lieve, 3=moderato, 4=malattia attiva grave
Basale, settimana 12
VAY736 Concentrazione sierica - AUCinf
Lasso di tempo: predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
L'area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero all'infinito [massa × tempo/volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
VAY736 Concentrazione sierica - AUClast
Lasso di tempo: predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
L'area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile [massa × tempo/volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
VAY736 Concentrazione sierica - Cmax
Lasso di tempo: predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
La massima concentrazione sierica osservata dopo la somministrazione del farmaco [massa/volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
VAY736 Concentrazione sierica - Tmax
Lasso di tempo: predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
Tmax è il tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco [tempo]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
VAY736 Concentrazione sierica - T1/2
Lasso di tempo: predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane
T1/2 è l'emivita di eliminazione terminale [tempo]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
predose, 2, 24 ore e settimane 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

18 dicembre 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

25 settembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

25 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2013

Primo Inserito (STIMA)

28 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CVAY736X2203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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