Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa VAY736 u pacjentów z pęcherzycą zwykłą

7 października 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, częściowo zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę VAY736 w leczeniu pacjentów z pęcherzycą zwykłą

W badaniu oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę VAY736 w leczeniu pacjentów z pęcherzycą zwykłą (PV).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to niepotwierdzające, randomizowane, częściowo zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę (PK) VAY736 w leczeniu pacjentów z PV.

W sumie 13 pacjentów zostało włączonych i przydzielonych losowo do badania. Spośród tych 13 pacjentów, siedmiu losowo przydzielono do grupy 3 mg/kg VAY736, dwóch losowo przydzielono do grupy 10 mg/kg VAY736, a czterech losowo przydzielono do grupy placebo. W grupie placebo trzech z czterech pacjentów zgodziło się na otwartym leczeniu VAY736 i otrzymywali 10 mg/kg VAY736 po 24. tygodniu. Tak więc w sumie 12 pacjentów otrzymało VAY736, 7 pacjentów otrzymało 3 mg/kg, a 5 pacjentów otrzymało 10 mg/kg.

Okres przesiewowy składał się z wizyty przesiewowej przeprowadzonej w ciągu 28 dni przed randomizacją w celu oceny kwalifikowalności pacjenta. Po badaniu przesiewowym pacjenci przeszli procedury przed podaniem dawki, które obejmowały ocenę ich PV za pomocą wskaźnika obszaru choroby pęcherzycy (PDAI), wskaźnika intensywności autoimmunologicznej pęcherzowej choroby skóry (ABSIS) i ogólnej oceny badacza (IGA) oraz pobieranie krwi w celu określenia punktów końcowych PK. Następnie pacjenci otrzymywali badany lek, który podawano przez około 2 godziny. Pacjenci pozostawali w ośrodku badawczym przez noc po infuzji w celu obserwacji i pomiaru parametrów bezpieczeństwa oraz próbek PK około 24 h po infuzji (początek infuzji: ±2 h). Pacjenci byli następnie wypisywani z miejsca badania i wracali zgodnie z harmonogramem. Pacjenci byli oceniani w 1., 2. i 3. tygodniu, następnie co 3 tygodnie do 12. tygodnia i co 4 tygodnie do 24. tygodnia. W 24. tygodniu ślepa została przerwana, aby potwierdzić przydział leczenia. Jeśli pacjent był na placebo, taki pacjent kończący wizytę w tygodniu 24 i po ujawnieniu miał możliwość otrzymania otwartej próby VAY736 10 mg/kg.

Rekrutację wstrzymano w marcu 2015 r. i w tym czasie zarejestrowano 13 pacjentów. Rekrutacja do badań została następnie zakończona w grudniu 2015 r. ze względów strategicznych związanych z rozwojem kompleksu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1040
        • Novartis Investigative Site
  • Bułgaria
    • BGR
      • Sofia, BGR, Bułgaria, 1431
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci w wieku od 20 do 70 lat
  • Potwierdzona diagnoza pęcherzycy zwykłej
  • Obecność łagodnej do umiarkowanej pęcherzycy zwykłej
  • Pacjenci muszą ważyć od 40 kg do 150 kg włącznie
  • na stabilnej dawce doustnej terapii kortykosteroidami (z lub bez azatiopryny lub mykofenolanu)

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczną metodę antykoncepcji podczas dawkowania i przez 4 miesiące po leczeniu badanym lekiem
  • Niedawne wcześniejsze leczenie fototerapią, terapią biologiczną, sterydami, lekami immunosupresyjnymi (chyba że zastosowano okres wypłukiwania)
  • Czynna lub niedawno przebyta klinicznie istotna infekcja
  • stosowanie rytuksymabu w ciągu 1 roku Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
pojedyncza dawka iv Placebo
Lek: Placebo
EKSPERYMENTALNY: VAY736 3 mg/kg
pojedyncza dawka iv VAY736 w dawce 3mg/kg
Lek: VAY736
Inne nazwy:
  • Ianalumab
EKSPERYMENTALNY: VAY736 10 mg/kg
pojedyncza dawka dożylna VAY736 w dawce 10 mg/kg rozpoczęta po przeglądzie bezpieczeństwa pacjentów otrzymujących VAY736 3 mg/kg lub placebo.
Lek: VAY736
Inne nazwy:
  • Ianalumab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Indeks obszaru choroby pęcherzycy (PDAI) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
PDAI to specyficzna ocena aktywności choroby skóry i błon śluzowych przeprowadzana przez badacza na podstawie oceny zmian chorobowych w ściśle określonych lokalizacjach anatomicznych. Punktacja ważona liczbą i rozmiarem zmian chorobowych z oceną od 0 (brak) do 10 dla skóry (12 miejsc na ciele), skóry głowy i błon śluzowych wykazujących aktywność choroby (nadżerki/pęcherze lub nowy rumień). Uszkodzenia, takie jak hiperpigmentacja pozapalna lub rumień powstały w wyniku ustąpienia zmiany, oceniane oddzielnie od głównej punktacji jako nieobecne (0) lub obecne (1) dla każdego obszaru ciała lub skóry głowy, co daje wynik odpowiednio od 0 do 12 lub od 0 do 1. Tak więc PDAI wahał się od 0 do 263, przy czym 250 punktów oznaczało aktywność choroby (120 punktów za aktywność skóry; 10 punktów za aktywność skóry głowy; 120 punktów za aktywność błony śluzowej) i 13 punktów reprezentujących uszkodzenie spowodowane chorobą.
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala intensywności autoimmunologicznej choroby skóry (ABSIS) na początku badania i w 12. tygodniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Skala ABSSIS to jakościowa i ilościowa ocena zmian skórnych i błony śluzowej jamy ustnej, łącząca zasięg dotkniętej chorobą powierzchni ciała (BSA), jakość zmian skórnych i zajęcie jamy ustnej. Wynik ABSIS wahał się od 0 do 206, przy czym 150 punktów dotyczyło zajęcia skóry, 11 punktów za zajęcia jamy ustnej i 45 punktów za subiektywny dyskomfort podczas jedzenia i picia. Zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowej (lub ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej) w skali ABSIS wskazuje na poprawę u pacjentów.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana od punktu początkowego w globalnej ocenie badacza (IGA) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12

Wynik IGA mieści się w zakresie od 0 do 4, a spadek lub zmniejszenie wyniku IGA w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę u pacjentów.

Skala punktacji IGA:

0=czysty, 1=prawie czysty, 2=łagodny, 3=umiarkowany, 4=ciężka aktywna choroba
Linia bazowa, tydzień 12
VAY736 Stężenie w surowicy - AUCinf
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
Pole pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu od zera do nieskończoności [masa × czas / objętość]. W surowicy zmierzono stężenie VAY736.
przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
VAY736 Stężenie w surowicy - AUClast
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
Pole pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia [masa × czas/objętość]. W surowicy zmierzono stężenie VAY736.
przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
VAY736 Stężenie w surowicy - Cmax
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
Obserwowane maksymalne stężenie w surowicy po podaniu leku [masa/objętość]. W surowicy zmierzono stężenie VAY736.
przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
VAY736 Stężenie w surowicy — Tmax
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
Tmax to czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku [czas]. W surowicy zmierzono stężenie VAY736.
przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
VAY736 Stężenie surowicy - T1/2
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni
T1/2 to końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji [czas]. W surowicy zmierzono stężenie VAY736.
przed podaniem dawki, 2, 24 godziny i tygodnie 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 i około 52 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

18 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

25 września 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

25 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

28 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CVAY736X2203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pęcherzyca zwyczajna

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj