Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VAY736 bei Patienten mit Pemphigus Vulgaris

7. Oktober 2021 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, teilblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von VAY736 bei der Behandlung von Patienten mit Pemphigus Vulgaris

Die Studie bewertete die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von VAY736 bei der Behandlung von Patienten mit Pemphigus vulagaris (PV).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine nicht bestätigende, randomisierte, teilweise verblindete, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von VAY736 bei der Behandlung von PV-Patienten.

Insgesamt 13 Patienten wurden in die Studie aufgenommen und randomisiert. Von diesen 13 Patienten wurden sieben in die Gruppe mit 3 mg/kg VAY736 randomisiert, zwei wurden in die Gruppe mit 10 mg/kg VAY736 randomisiert und vier wurden in die Placebogruppe randomisiert. In der Placebogruppe willigten drei von vier Patienten ein offene VAY736-Behandlung und erhielten ab Woche 24 10 mg/kg VAY736. Somit erhielten insgesamt 12 Patienten VAY736, 7 Patienten 3 mg/kg und 5 Patienten 10 mg/kg.

Der Screening-Zeitraum bestand aus einem Screening-Besuch, der innerhalb von 28 Tagen vor der Randomisierung durchgeführt wurde, um die Eignung des Patienten zu beurteilen. Nach dem Screening wurden die Patienten vor der Verabreichung einer Dosis unterzogen, die die Bewertung ihres PV anhand des Pemphigus Disease Area Index (PDAI), des Autoimmune Bullous Skin Disease Intensity Score (ABSIS) und des Investigator Global Assessment (IGA) sowie Blutentnahmen für PK-Endpunkte umfasste. Die Patienten erhielten dann das Studienmedikament, das über einen Zeitraum von etwa 2 Stunden verabreicht wurde. Die Patienten blieben nach der Infusion über Nacht zur Beobachtung und zur Messung von Sicherheitsparametern und PK-Proben ca. 24 h nach der Infusion (Beginn der Infusion: ±2 h) im Studienzentrum. Die Patienten wurden dann aus dem Studienzentrum entlassen und gemäß dem Zeitplan zurückgebracht. Die Patienten wurden in Woche 1, Woche 2 und Woche 3, dann alle 3 Wochen bis Woche 12 und alle 4 Wochen bis Woche 24 untersucht. In Woche 24 wurde die Blindprobe gebrochen, um die Behandlungszuteilung zu bestätigen. Wenn ein Patient ein Placebo erhielt, hatte dieser Patient nach Abschluss des Besuchs in Woche 24 und nach Entblindung die Möglichkeit, unverblindetes VAY736 10 mg/kg zu erhalten.

Die Rekrutierung wurde im März 2015 unterbrochen und zu diesem Zeitpunkt waren 13 Patienten eingeschlossen. Die Studienrekrutierung wurde dann im Dezember 2015 aus strategischen Gründen im Zusammenhang mit der Entwicklung des Wirkstoffs beendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
    • BGR
      • Sofia, BGR, Bulgarien, 1431
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Novartis Investigative Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1040
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 70 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten im Alter von 20 bis 70 Jahren
  • Bestätigte Diagnose von Pemphigus vulgaris
  • Vorhandensein eines leichten bis mittelschweren Pemphigus vulgaris
  • Die Patienten müssen zwischen 40 kg und 150 kg wiegen
  • auf eine stabile Dosis einer oralen Kortikosteroidtherapie (mit oder ohne Azathioprin oder Mycophenolat)

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende (stillende) Frauen
  • Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden während der Dosierung und für 4 Monate nach der Studienbehandlung eine hochwirksame Methode zur Empfängnisverhütung an
  • Kürzliche vorherige Behandlung mit Phototherapie, biologischer Therapie, Steroiden, Immunsuppressiva (sofern keine Auswaschphase angewendet wurde)
  • Aktive oder kürzlich aufgetretene klinisch signifikante Infektion
  • Anwendung von Rituximab innerhalb von 1 Jahr Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Einzeldosis iv von Placebo
Arzneimittel: Placebo
EXPERIMENTAL: VAY736 3 mg/kg
Einzeldosis iv von VAY736 in einer Dosis von 3 mg/kg
Arzneimittel: VAY736
Andere Namen:
  • Ianalumab
EXPERIMENTAL: VAY736 10 mg/kg
Einzeldosis iv von VAY736 in einer Dosis von 10 mg/kg, eingeleitet nach einer Sicherheitsüberprüfung von Patienten, die VAY736 3 mg/kg oder Placebo erhielten.
Arzneimittel: VAY736
Andere Namen:
  • Ianalumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pemphigus Disease Area Index (PDAI) in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
PDAI ist eine spezifische Beurteilung der Haut- und Schleimhauterkrankungsaktivität, die vom Prüfarzt auf der Grundlage der Bewertung von Läsionen an genau definierten anatomischen Stellen durchgeführt wird. Die Punktzahl wurde nach Anzahl und Größe der Läsionen gewichtet, wobei eine Punktzahl von 0 (fehlend) bis 10 für Haut (12 Körperstellen), Kopfhaut und Schleimhaut gegeben wurde, die Krankheitsaktivität zeigten (Erosionen/Blasen oder neue Erytheme). Schäden, wie z. B. postinflammatorische Hyperpigmentierung oder Erythem durch sich zurückbildende Läsionen, werden für jeden Körperbereich oder jede Kopfhaut getrennt von der Hauptbewertung als nicht vorhanden (0) oder vorhanden (1) bewertet, was zu einer Bewertung von 0 bis 12 bzw. 0 bis 1 führt. Somit lag der PDAI im Bereich von 0 bis 263, wobei 250 Punkte Krankheitsaktivität (120 Punkte für Hautaktivität; 10 Punkte für Kopfhautaktivität; 120 Punkte für Schleimhautaktivität) und 13 Punkte Krankheitsschäden darstellen.
Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Autoimmune Skin Disease Intensity Score (ABSIS) zu Studienbeginn und in Woche 12.
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Der ABSIS-Score ist ein qualitäts- und quantitätsbasierter Score für Haut- und Mundschleimhautläsionen, der das Ausmaß der betroffenen Körperoberfläche (KOF), die Qualität der Hautläsionen und die orale Beteiligung kombiniert. Der ABSIS-Score reichte von 0 bis 206 mit 150 Punkten für die Hautbeteiligung, 11 Punkten für die orale Beteiligung und 45 Punkten für das subjektive Unbehagen beim Essen und Trinken. Eine Verringerung des ABSIS gegenüber dem Ausgangswert (oder eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) weist auf eine Verbesserung der Patienten hin.
Baseline, Woche 12
Änderung von Baseline in Investigator Global Assessment (IGA) in Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12

Der IGA-Score reicht von 0 bis 4 und die Abnahme oder Verringerung des IGA-Scores gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der Patienten hin.

IGA-Score-Skala:

0 = klar, 1 = fast klar, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwere aktive Erkrankung
Baseline, Woche 12
VAY736 Serumkonzentration - AUCinf
Zeitfenster: Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
Die Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis unendlich [Masse × Zeit / Volumen]. Die Konzentration von VAY736 wurde im Serum gemessen.
Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
VAY736 Serumkonzentration - AUClast
Zeitfenster: Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
Die Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration [Masse × Zeit / Volumen]. Die Konzentration von VAY736 wurde im Serum gemessen.
Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
VAY736 Serumkonzentration – Cmax
Zeitfenster: Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
Die beobachtete maximale Serumkonzentration nach Verabreichung des Arzneimittels [Masse/Volumen]. Die Konzentration von VAY736 wurde im Serum gemessen.
Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
VAY736 Serumkonzentration – Tmax
Zeitfenster: Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
Tmax ist die Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration nach der Verabreichung des Arzneimittels [Zeit]. Die Konzentration von VAY736 wurde im Serum gemessen.
Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
VAY736 Serumkonzentration – T1/2
Zeitfenster: Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen
T1/2 ist die terminale Eliminationshalbwertszeit [Zeit]. Die Konzentration von VAY736 wurde im Serum gemessen.
Prädosis, 2, 24 Stunden und Wochen 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 und ungefähr 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

18. Dezember 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

25. September 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

25. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

28. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CVAY736X2203

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pemphigus vulgaris

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in South Korea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren