Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti VAY736 u pacientů s Pemphigus vulgaris

7. října 2021 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, částečně zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku VAY736 při léčbě pacientů s Pemphigus vulgaris

Studie hodnotila účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku VAY736 při léčbě pacientů s pemphigus vulagaris (PV).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o nepotvrzující, randomizovanou, částečně zaslepenou, placebem kontrolovanou studii hodnotící účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) VAY736 při léčbě pacientů s PV.

Do studie bylo zařazeno a randomizováno celkem 13 pacientů. Z těchto 13 pacientů bylo sedm randomizováno do skupiny s 3 mg/kg VAY736, dva byli randomizováni do skupiny s 10 mg/kg VAY736 a čtyři byli randomizováni do skupiny s placebem. Ve skupině s placebem tři ze čtyř pacientů souhlasili s otevřená léčba VAY736 a dostávali 10 mg/kg VAY736 po 24. týdnu dále. Celkem tedy 12 pacientů dostalo VAY736, 7 pacientů dostalo 3 mg/kg a 5 pacientů 10 mg/kg.

Období screeningu sestávalo ze screeningové návštěvy provedené během 28 dnů před randomizací, aby se posoudila způsobilost pacienta. Po screeningu pacienti podstoupili procedury před podáním dávky, které zahrnovaly hodnocení jejich PV pomocí indexu plochy onemocnění pemfigu (PDAI), skóre intenzity autoimunitního bulózního kožního onemocnění (ABSIS) a globálního hodnocení výzkumníka (IGA) a odběr krve pro PK koncové body. Pacienti pak dostali studované léčivo, které bylo podáváno po dobu přibližně 2 hodin. Pacienti zůstali ve studijním centru přes noc po infuzi pro pozorování a pro měření bezpečnostních parametrů a vzorků PK přibližně 24 hodin po infuzi (začátek infuze: ±2 h). Pacienti byli poté propuštěni z místa studie a vráceni podle plánu. Pacienti byli hodnoceni v týdnu 1, týdnu 2 a týdnu 3, poté každé 3 týdny až do týdne 12 a každé 4 týdny až do týdne 24. V týdnu 24 byla slepá prolomena, aby se potvrdilo přidělení léčby. Pokud byl pacient na placebu, měl takový pacient po dokončení návštěvy v týdnu 24 a po odslepení možnost dostávat otevřenou VAY736 10 mg/kg.

Nábor byl pozastaven v březnu 2015 a v té době bylo zařazeno 13 pacientů. Nábor do studie byl poté v prosinci 2015 ukončen ze strategických důvodů souvisejících s vývojem sloučeniny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
    • BGR
      • Sofia, BGR, Bulharsko, 1431
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1040
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Novartis Investigative Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti ve věku 20 až 70 let
  • Potvrzená diagnóza pemphigus vulgaris
  • Přítomnost mírného až středně těžkého pemphigus vulgaris
  • Pacienti musí vážit mezi 40 kg a 150 kg včetně
  • na stabilní dávce perorální kortikosteroidní terapie (s nebo bez azathioprinu nebo mykofenolátu)

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy
  • Ženy ve fertilním věku, pokud nepoužívají vysoce účinnou metodu antikoncepce během dávkování a po dobu 4 měsíců po léčbě ve studii
  • Nedávná předchozí léčba fototerapií, biologickou terapií, steroidy, imunosupresivy (pokud nebylo použito vymývací období)
  • Aktivní nebo nedávná anamnéza klinicky významné infekce
  • použití rituximabu do 1 roku Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
jedna dávka iv placeba
Lék: Placebo
EXPERIMENTÁLNÍ: VAY736 3 mg/kg
jedna dávka iv VAY736 v dávce 3 mg/kg
Lék: VAY736
Ostatní jména:
  • Ianalumab
EXPERIMENTÁLNÍ: VAY736 10 mg/kg
jednorázová iv dávka VAY736 v dávce 10 mg/kg zahájená po zhodnocení bezpečnosti pacientů užívajících VAY736 3 mg/kg nebo placebo.
Lék: VAY736
Ostatní jména:
  • Ianalumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index oblasti onemocnění pemfigu (PDAI) v týdnu 12
Časové okno: 12. týden
PDAI je specifické hodnocení aktivity onemocnění kůže a sliznic prováděné výzkumným pracovníkem na základě hodnocení lézí v dobře definovaných anatomických lokalitách. Skóre vážené pro počet a velikost lézí se skóre 0 (nepřítomné) až 10 pro kůži (12 míst na těle), pokožku hlavy a sliznici vykazující aktivitu onemocnění (eroze/puchýře nebo nový erytém). Poškození, jako je pozánětlivá hyperpigmentace nebo erytém z vyřešení léze, bylo hodnoceno odděleně od hlavního skóre jako nepřítomné (0) nebo přítomné (1) pro každou oblast těla nebo pokožku hlavy, což vedlo ke skóre 0 až 12 nebo 0 až 1, v daném pořadí. PDAI se tedy pohybovalo od 0 do 263, přičemž 250 bodů představovalo aktivitu onemocnění (120 bodů aktivitu kůže; 10 bodů aktivitu pokožky hlavy; 120 bodů aktivitu sliznic) a 13 bodů poškození nemoci.
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre intenzity autoimunitního kožního onemocnění (ABSIS) na začátku a v týdnu 12.
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Skóre ABSIS je skóre založené na kvalitě a kvantitě pro kožní a ústní slizniční léze kombinující rozsah postiženého tělesného povrchu (BSA), kvalitu kožních lézí a postižení dutiny ústní. Skóre ABSIS se pohybovalo od 0 do 206 se 150 body za postižení kůže, 11 body za postižení úst a 45 body za subjektivní nepohodlí při jídle a pití. Snížení hodnoty ABSIS oproti výchozí hodnotě (nebo negativní změna oproti výchozí hodnotě) indikuje zlepšení u pacientů.
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozího stavu v globálním hodnocení Investigator (IGA) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12

Skóre IGA se pohybuje od 0 do 4 a snížení nebo snížení skóre IGA oproti výchozí hodnotě ukazuje zlepšení u pacientů.

Bodová stupnice IGA:

0=jasné, 1=téměř jasné, 2=mírné, 3=střední, 4=závažné aktivní onemocnění
Výchozí stav, týden 12
VAY736 sérová koncentrace - AUCinf
Časové okno: před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
Plocha pod křivkou koncentrace séra-čas od času nula do nekonečna [hmotnost × čas / objem]. Koncentrace VAY736 byla měřena v séru.
před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
VAY736 sérová koncentrace - AUClast
Časové okno: před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
Plocha pod křivkou koncentrace séra-čas od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace [hmotnost × čas / objem]. Koncentrace VAY736 byla měřena v séru.
před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
VAY736 Koncentrace v séru - Cmax
Časové okno: před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
Pozorovaná maximální koncentrace v séru po podání léčiva [hmotnost/objem]. Koncentrace VAY736 byla měřena v séru.
před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
VAY736 Koncentrace séra - Tmax
Časové okno: před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
Tmax je doba k dosažení maximální koncentrace po podání léku [čas]. Koncentrace VAY736 byla měřena v séru.
před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
VAY736 sérová koncentrace - T1/2
Časové okno: před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů
T1/2 je terminální eliminační poločas [čas]. Koncentrace VAY736 byla měřena v séru.
před dávkou, 2, 24 hodin a týdny 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 a přibližně 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

18. prosince 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

25. září 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

25. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

28. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CVAY736X2203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pemphigus vulgaris

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit