A VAY736 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata Pemphigus Vulgaris-ban szenvedő betegeknél
Véletlenszerű, részlegesen vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a VAY736 hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját értékeli Pemphigus Vulgaris-ban szenvedő betegek kezelésében
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nem megerősítő, randomizált, részlegesen vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amely a VAY736 hatékonyságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját (PK) értékelte PV-betegek kezelésében.
Összesen 13 beteget vontak be és randomizáltak a vizsgálatba. Ebből a 13 betegből hetet randomizáltak a 3 mg/kg VAY736 csoportba, kettőt a 10 mg/kg VAY736 csoportba, négyet pedig a placebo csoportba. A placebo csoportban a négy beteg közül három beleegyezett a kezelésbe. nyílt elrendezésű VAY736-kezelést, és 10 mg/kg VAY736-ot kapott a 24. hét után. Így összesen 12 beteg kapott VAY736-ot, 7 beteg 3 mg/kg-ot és 5 beteg 10 mg/kg-ot.
A szűrési időszak egy szűrővizsgálatból állt, amelyet a randomizálást megelőző 28 napon belül végeztek a betegek alkalmasságának felmérésére. A szűrést követően a betegek az adagolás előtti eljárásokon estek át, amelyek magukban foglalták a PV-nek a Pemphigus-betegség területi indexe (PDAI), az autoimmun bullosus bőrbetegség intenzitási pontszáma (ABSIS) és az Investigator Global Assessment (IGA) szerinti értékelését, valamint vérminta vételét a PK végpontjaihoz. A betegek ezután megkapták a vizsgálati gyógyszert, amelyet körülbelül 2 órán keresztül adtak be. A betegek az infúzió után egy éjszakán át a vizsgálati központban maradtak megfigyelésre, valamint a biztonsági paraméterek és a farmakokinetikai minták mérésére körülbelül 24 órával az infúzió után (infúzió kezdete: ±2 óra). A betegeket ezután elbocsátották a vizsgálati helyszínről, és az ütemterv szerint visszaküldték. A betegeket az 1., a 2. és a 3. héten, majd a 12. hétig 3 hetente, a 24. hétig pedig 4 hetente értékelték. A 24. héten feltörték a vakot, hogy megerősítsék a kezelés kijelölését. Ha egy beteg placebót kapott, akkor a 24. heti vizitet befejező és a vakság feloldása után lehetősége volt nyílt VAY736 10 mg/kg dózisban kapni.
A toborzást 2015 márciusában szüneteltették, és akkor 13 beteget vettek fel. A tanulmányi toborzást ezt követően 2015 decemberében a komplexum fejlesztésével kapcsolatos stratégiai okok miatt megszüntették.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1040
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BGR
-
Sofia, BGR, Bulgária, 1431
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27516
- Novartis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 20-70 éves felnőtt betegek
- A pemphigus vulgaris megerősített diagnózisa
- Enyhe-közepes pemphigus vulgaris jelenléte
- A betegek súlya 40 kg és 150 kg között kell legyen
- stabil dózisú orális kortikoszteroid terápia (azatioprinnal vagy mikofenoláttal vagy anélkül)
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató (szoptató) nők
- Fogamzóképes korú nők, kivéve, ha rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak az adagolás alatt és a vizsgálati kezelést követő 4 hónapig
- Legutóbbi korábbi kezelés fototerápiával, biológiai terápiával, szteroidokkal, immunszuppresszív szerekkel (kivéve, ha kimosási időszakot alkalmaztak)
- Aktív vagy közelmúltbeli klinikailag jelentős fertőzés
- a rituximab 1 éven belüli alkalmazása Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
placebo egyszeri iv
|
|
|
KÍSÉRLETI: VAY736 3 mg/kg
VAY736 egyszeri iv. dózisa 3 mg/kg dózisban
|
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: VAY736 10 mg/kg
VAY736 egyszeri iv. adagja 10 mg/ttkg dózisban, amelyet a VAY736 3 mg/ttkg vagy placebót kapó betegek biztonságossági felülvizsgálatát követően kezdték meg.
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Pemphigus betegség területi indexe (PDAI) a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
A PDAI egy specifikus bőr- és nyálkahártya-betegség-aktivitás-értékelés, amelyet a vizsgáló végez a jól meghatározott anatómiai helyeken lévő elváltozások értékelése alapján.
A léziók számának és méretének súlyozott pontszáma 0-tól 10-ig terjedő pontszámmal a bőrre (12 testhely), a fejbőrre és a nyálkahártyára, amely betegség aktivitást mutat (eróziók/hólyagok vagy új bőrpír).
A károsodást, például a gyulladás utáni hiperpigmentációt vagy a lézió feloldódásából eredő bőrpírt a fő pontszámtól külön pontozták, mint hiányzó (0) vagy jelenlévő (1) minden testterületre vagy fejbőrre, ami 0-tól 12-ig, illetve 0-tól 1-ig terjedő pontszámot eredményez.
Így a PDAI 0 és 263 között változott, 250 pont a betegség aktivitását (120 pont a bőr aktivitását; 10 pont a fejbőr aktivitását; 120 pont a nyálkahártya aktivitását), 13 pont pedig a betegség károsodását jelzi.
|
12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Autoimmun bőrbetegség intenzitási pontszáma (ABSIS) az alapvonalon és a 12. héten.
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az ABSIS Score a bőr- és szájnyálkahártya elváltozások minőségen és mennyiségen alapuló pontszáma, amely egyesíti az érintett testfelület (BSA) kiterjedését, a bőrelváltozások minőségét és a száj érintettségét.
Az ABSIS pontszám 0 és 206 között változott, 150 pont a bőr érintettségére, 11 pont az orális érintettségre és 45 pont az evés és ivás során fellépő szubjektív kényelmetlenségre.
Az ABSIS kiindulási értékéhez képesti csökkenése (vagy a kiindulási értékhez képest negatív változás) a betegek javulását jelzi.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás az alaphelyzethez képest a vizsgálói globális értékelésben (IGA) a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az IGA pontszám 0 és 4 között mozog, és az IGA pontszám kiindulási értékhez viszonyított csökkenése vagy csökkenése a betegek javulását jelzi. IGA pontszám skála: 0 = tiszta, 1 = közel tiszta, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos, aktív betegség |
Alapállapot, 12. hét
|
|
VAY736 szérumkoncentráció - AUCinf
Időkeret: adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület nullától a végtelenig [tömeg × idő / térfogat].
A VAY736 koncentrációját a szérumban mértük.
|
adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
|
VAY736 szérumkoncentráció - AUClast
Időkeret: adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig [tömeg × idő / térfogat].
A VAY736 koncentrációját a szérumban mértük.
|
adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
|
VAY736 szérumkoncentráció - Cmax
Időkeret: adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
A gyógyszer beadását követően megfigyelt maximális szérumkoncentráció [tömeg/térfogat].
A VAY736 koncentrációját a szérumban mértük.
|
adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
|
VAY736 szérumkoncentráció - Tmax
Időkeret: adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
A Tmax a maximális koncentráció eléréséig eltelt idő a gyógyszer beadása után [idő].
A VAY736 koncentrációját a szérumban mértük.
|
adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
|
VAY736 szérumkoncentráció - T1/2
Időkeret: adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
T1/2 a terminális eliminációs felezési idő [idő].
A VAY736 koncentrációját a szérumban mértük.
|
adagolás előtti, 2, 24 óra és hét 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 és körülbelül 52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CVAY736X2203
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .