多発性硬化症患者における自己間葉系幹細胞由来神経前駆細胞（MSC-NP）のくも膜下腔内投与
2018年3月15日 更新者：Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York
多発性硬化症患者に髄腔内投与された、体外で増殖された自家骨髄由来間葉系幹細胞由来神経前駆細胞 (MSC-NP) の第 1 相安全性研究
この研究は、進行性多発性硬化症患者における自家間葉系幹細胞由来神経前駆細胞（MSC-NP）のくも膜下腔内投与の安全性と忍容性を評価することを目的とした非盲検第I相臨床試験です。
研究参加者は、培養で増殖させた自家MSC-NPの髄腔内注射を3か月間隔で3回受ける。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10019
- Tisch MS Research Center of New York
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- マクドナルド基準で定義されたMSの診断
- 一次進行性または二次進行性 MS の診断
- 18歳から70歳まで
- 過去 12 か月以内に取得されていない 3.0 以上の拡張障害ステータススコア (EDSS) によって示される重度の障害
- 過去 6 か月間の MRI 上のガドリニウム増強病変の欠如、および安定した MRI 疾患量（T2 病変の数および病変のサイズ）によって証明される安定した病状、および EDSS に有意な変化がない（1 ポイント以上）過去 12 か月で
- 登録時、最初の治療から2か月後、最後の治療から27か月後にMRI検査を受けることに同意する必要がある
- 研究期間中、ニュージャージー州北部、ニューヨーク州南部、またはコネチカット州南西部に住んでいる場合、または遠方に住んでいる場合、患者は毎回の研究訪問に出席できる信頼できる旅行宿泊施設を手配できなければなりません。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の母親、または今後 3 年間に妊娠を予定している女性
- すべての患者は研究前の肝機能検査、PT/PPT、血小板、ヘマトクリット、および腎機能臨床検査を受けます。 年齢と性別に基づいた検査基準によって決定された値が正常範囲内にある患者のみが参加を許可されます。
- 骨髄処置を妨げる可能性があるため、研究開始日から3か月以内に全身化学療法薬または有糸分裂阻害薬を使用している
- 悪性腫瘍の既往歴がある患者、または悪性腫瘍が進行中の患者
- 非常に活動性の高い疾患状態を示唆するため、研究開始日から3か月以内のステロイドの使用
- 中枢神経系（CNS）感染のリスク増加による肝硬変の病歴
- 脳卒中または中枢神経系出血のリスクが高まるため、高血圧のコントロールが不十分です。 具体的には、収縮期血圧値が 145 mm/Hg 以上、または拡張期血圧値が 95 mm/Hg 以上の患者は研究への参加から除外されます。
- 細胞成長に対するホルモンの影響による甲状腺疾患またはその他の内分泌疾患の病歴
- 中枢神経系感染症またはCNS感染症のリスク増加による免疫不全症候群の病歴
- 骨髄穿刺の侵襲性による既存の血液疾患（骨髄形成不全、白血球減少症、血小板減少症、または重度の貧血など）
- 凝固障害の過去または現在の病歴
- MRI検査では禁忌である体内の金属
- この研究で使用された抗生物質のいずれかに対するアレルギー。 トブラマイシン、バンコマイシン、またはゲンタマイシン
- アルコールまたはその他の薬物乱用の問題を抱えている患者
- 研究主任の意見として、研究への参加を妨げるその他の主要な疾患
- HBV、HCV、梅毒、HIV-1、またはHIV-2の患者。
- 真のインフォームド・コンセントの提供を妨げるため、スクリーニング歴と身体検査に基づく重大な認知機能障害の証拠
- MS治療のための別の臨床試験に登録されている患者、または過去6か月以内に治験薬/生物学的製剤の投与を受けた患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：自家MSC-NP
3か月間隔で3回の自家MSC-NPのくも膜下腔内投与
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自家 MSC-NP は、ex vivo での増殖特性に応じて、200 万細胞から 1,000 万細胞の間の用量でくも膜下腔内に投与されます。
3か月間隔で3回投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：9ヶ月
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この研究の主な目的は、MS における自家 MSCNP を用いたくも膜下腔内療法の安全性と忍容性を評価することです。
有害事象が発生した参加者の数は、3 回の治療の治療後 1 日、1 週間、1 か月、および 2 か月後に記録されます (3 回目の治療の追跡調査は 2 か月ではなく 3 か月です)。
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9ヶ月
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有害事象のある参加者の数。
時間枠：30ヶ月
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共同の主な目的は、最後の治療後 6 か月および 30 か月後の治療の長期安全性を観察することです。
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30ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性の事前評価
時間枠：9ヶ月
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第 2 の目的は、実験的治療の過程での有効性の傾向を観察することです。
転帰測定には、誘発電位（ベースラインおよび 3 回目の投与後 3 か月）、生活の質の質問表、EDSS、および MSFC（ベースライン、各投与時、および 3 回目の投与後 3 か月および 6 か月後）、および MRI（ベースライン、2 回投与後）が含まれます。最初の投与から数か月後、および 3 回目の投与から 3 か月後と 24 か月後)。
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9ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Saud A Sadiq, MD、Tisch MS Research Center of New York
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Harris VK, Faroqui R, Vyshkina T, Sadiq SA. Characterization of autologous mesenchymal stem cell-derived neural progenitors as a feasible source of stem cells for central nervous system applications in multiple sclerosis. Stem Cells Transl Med. 2012 Jul;1(7):536-47. doi: 10.5966/sctm.2012-0015. Epub 2012 Jun 28.
- Harris VK, Yan QJ, Vyshkina T, Sahabi S, Liu X, Sadiq SA. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):167-77. doi: 10.1016/j.jns.2011.08.036. Epub 2011 Oct 1.
- Harris VK, Stark J, Vyshkina T, Blackshear L, Joo G, Stefanova V, Sara G, Sadiq SA. Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis. EBioMedicine. 2018 Mar;29:23-30. doi: 10.1016/j.ebiom.2018.02.002. Epub 2018 Feb 3.
- Harris VK, Stark JW, Yang S, Zanker S, Tuddenham J, Sadiq SA. Mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in progressive MS: Two-year follow-up of a phase I study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Dec 4;8(1):e928. doi: 10.1212/NXI.0000000000000928. Print 2021 Jan.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2017年3月1日
試験登録日
最初に提出
2013年8月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年8月30日
最初の投稿 (見積もり)
2013年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月15日
最終確認日
2018年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。