- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01933802
Administración intratecal de progenitores neurales derivados de células madre mesenquimales autólogas (MSC-NP) en pacientes con esclerosis múltiple
15 de marzo de 2018 actualizado por: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York
Estudio de seguridad de fase 1 de células progenitoras neurales derivadas de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea autóloga (MSC-NP), expandidas ex vivo, administradas por vía intratecal en pacientes con esclerosis múltiple
El estudio es un ensayo clínico abierto de fase I diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración intratecal de células progenitoras neurales derivadas de células madre mesenquimales autólogas (MSC-NP) en pacientes con esclerosis múltiple progresiva.
Los participantes del estudio recibirán tres inyecciones intratecales de MSC-NP autólogas expandidas en cultivo en intervalos de tres meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10019
- Tisch MS Research Center of New York
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de EM según la definición de los criterios de McDonald
- Diagnóstico de EM progresiva primaria o progresiva secundaria
- Entre las edades de 18-70 años
- Discapacidad significativa mostrada por un puntaje de estado de discapacidad ampliado (EDSS) de 3.0 o más que no se adquirió en los últimos 12 meses
- Estado estable de la enfermedad evidenciado por la falta de lesiones realzadas con gadolinio en una resonancia magnética y por una carga de enfermedad estable en la resonancia magnética (número de lesiones T2 y tamaño de las lesiones) en los últimos seis meses y sin cambios significativos en EDSS (1 punto o más) en los últimos 12 meses
- Debe aceptar someterse a resonancias magnéticas en el momento de la inscripción, 2 meses después del primer tratamiento y 27 meses después del último tratamiento
- Vivir en el norte de Nueva Jersey, el sur de Nueva York o el suroeste de Connecticut durante el período del estudio, o los pacientes deben poder organizar alojamientos de viaje confiables para estar presentes en cada visita del estudio si viven más lejos.
Criterio de exclusión:
- Madres embarazadas o lactantes o cualquier mujer que tenga la intención de quedar embarazada en los próximos tres años.
- A todos los pacientes se les realizarán pruebas de función hepática previas al estudio, PT/PPT, plaquetas, hematocrito y pruebas de laboratorio de función renal. Solo se permitirá la participación de pacientes cuyos valores se encuentren dentro del rango normal determinado por las normas de laboratorio en función de la edad y el sexo.
- Uso de medicamentos quimioterapéuticos o antimitóticos sistémicos dentro de los tres meses posteriores a la fecha de inicio del estudio debido a la posibilidad de interferencia con el procedimiento de médula ósea
- Cualquier paciente con antecedentes de o con malignidad activa
- Uso de esteroides dentro de los tres meses posteriores a la fecha de inicio del estudio, ya que esto sugeriría un estado de enfermedad altamente activo
- Antecedentes de cirrosis debido a un mayor riesgo de infección del sistema nervioso central (SNC)
- Hipertensión mal controlada debido a un mayor riesgo de accidente cerebrovascular o hemorragia del SNC. Específicamente, cualquier paciente con un valor de presión arterial sistólica de ≥ 145 mm/Hg o un valor de presión arterial diastólica de ≥ 95 mm/Hg será excluido de la participación en el estudio.
- Antecedentes de trastornos tiroideos u otros trastornos endocrinos debido a la influencia hormonal en el crecimiento celular
- Antecedentes de infección del sistema nervioso central o síndromes de inmunodeficiencia debido a un mayor riesgo de infección del SNC
- Enfermedad de la sangre preexistente (como hipoplasia de la médula ósea, leucopenia, trombocitopenia o anemia significativa) debido a la naturaleza invasiva de la aspiración de la médula ósea
- Antecedentes previos o actuales de un trastorno de la coagulación
- Cualquier metal en el cuerpo, que esté contraindicado para estudios de resonancia magnética.
- Alergia a cualquiera de los antibióticos utilizados en este estudio, p. tobramicina, vancomicina o gentamicina
- Pacientes con problemas de abuso de alcohol u otras sustancias
- Otra enfermedad importante que, en opinión del investigador principal, impediría la participación en el estudio
- Pacientes con VHB, VHC, sífilis, VIH-1 o VIH-2.
- Cualquier evidencia de disfunción cognitiva significativa basada en un historial de detección y un examen físico porque impediría dar un consentimiento verdaderamente informado.
- Pacientes que están inscritos en otro ensayo clínico para el tratamiento de la EM o que han recibido cualquier fármaco/producto biológico del estudio en los últimos 6 meses
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MSC-NP autólogo
administración intratecal de MSC-NP autólogo en tres dosis a intervalos de tres meses
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MSC-NP autólogas administradas por vía intratecal a una dosis de entre 2 y 10 millones de células, dependiendo de las características de expansión ex vivo.
Se administrarán tres dosis a intervalos de 3 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 9 meses
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El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia intratecal con MSCNP autólogos en la EM.
Se documentará el número de participantes con eventos adversos 1 día, 1 semana, 1 mes y 2 meses después del tratamiento para tres tratamientos (el seguimiento para el tercer tratamiento es de 3 meses en lugar de 2 meses).
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9 meses
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Número de participantes con eventos adversos.
Periodo de tiempo: 30 meses
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El objetivo coprimario será observar la seguridad a largo plazo del tratamiento 6 meses y 30 meses después del último tratamiento.
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30 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación preliminar de la eficacia
Periodo de tiempo: 9 meses
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El objetivo secundario es observar tendencias en la eficacia a lo largo del tratamiento experimental.
Las medidas de resultado incluyen potenciales evocados (línea de base y 3 meses después de la tercera dosis), cuestionario de calidad de vida, EDSS y MSFC (línea de base, en el momento de cada dosis y 3 y 6 meses después de la tercera dosis) y MRI (línea de base, 2 meses después de la primera dosis, y 3 y 24 meses después de la tercera dosis).
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9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Saud A Sadiq, MD, Tisch MS Research Center of New York
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Harris VK, Faroqui R, Vyshkina T, Sadiq SA. Characterization of autologous mesenchymal stem cell-derived neural progenitors as a feasible source of stem cells for central nervous system applications in multiple sclerosis. Stem Cells Transl Med. 2012 Jul;1(7):536-47. doi: 10.5966/sctm.2012-0015. Epub 2012 Jun 28.
- Harris VK, Yan QJ, Vyshkina T, Sahabi S, Liu X, Sadiq SA. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):167-77. doi: 10.1016/j.jns.2011.08.036. Epub 2011 Oct 1.
- Harris VK, Stark J, Vyshkina T, Blackshear L, Joo G, Stefanova V, Sara G, Sadiq SA. Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis. EBioMedicine. 2018 Mar;29:23-30. doi: 10.1016/j.ebiom.2018.02.002. Epub 2018 Feb 3.
- Harris VK, Stark JW, Yang S, Zanker S, Tuddenham J, Sadiq SA. Mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in progressive MS: Two-year follow-up of a phase I study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Dec 4;8(1):e928. doi: 10.1212/NXI.0000000000000928. Print 2021 Jan.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de agosto de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de septiembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de marzo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2018
Última verificación
1 de marzo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TISCHMS-MSCNP-001
- IND 13889 (Otro identificador: FDA)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .