Autológ mezenchimális őssejt-eredetű idegi progenitorok (MSC-NP) intratekális beadása szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél
2018. március 15. frissítette: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York
1. fázis biztonsági vizsgálat autológ csontvelő-eredetű mezenchimális őssejt-eredetű idegi progenitor sejtekkel (MSC-NP), ex vivo kiterjesztett, intratekálisan beadva szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél
A tanulmány egy nyílt elrendezésű, I. fázisú klinikai vizsgálat, amelynek célja az autológ mesenchymális őssejt eredetű idegi progenitor sejtek (MSC-NP) intratekális beadásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél.
A vizsgálat résztvevői három hónapos időközönként három intratekális injekciót kapnak tenyészettel kiterjesztett autológ MSC-NP-ből.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
20
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10019
- Tisch MS Research Center of New York
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az SM diagnózisa a McDonald-kritériumok szerint
- Primer progresszív vagy másodlagos progresszív SM diagnózisa
- 18-70 éves kor között
- Jelentős fogyatékosság, amelyet az Expanded Disability Status Score (EDSS) 3,0-s vagy nagyobb, és nem az elmúlt 12 hónapban szereztek
- Stabil kóros állapot, amit a gadolínium-növelő elváltozások hiánya bizonyít az MRI-n, valamint a stabil MRI-betegségterhelés (a T2-es léziók száma és a léziók mérete) az elmúlt hat hónapban, és nem történt jelentős változás az EDSS-ben (1 pont vagy több) az elmúlt 12 hónapban
- Hozzá kell járulnia az MRI-vizsgálathoz a beiratkozáskor, 2 hónappal az első kezelés után és 27 hónappal az utolsó kezelés után
- New Jersey északi részén, New York déli részén vagy Connecticut délnyugati részén élnek a vizsgálati időszak alatt, vagy a betegeknek megbízható utazási szállást kell biztosítaniuk, hogy minden tanulmányi látogatáson jelen legyenek, ha távolabb élnek.
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató anyák vagy bármely nő, aki a következő három évben teherbe kíván esni
- Minden betegnél a vizsgálat előtt májfunkciós teszteket, PT/PPT-t, vérlemezkék-, hematokrit- és vesefunkciós laboratóriumi vizsgálatokat kell végezni. Csak azok a betegek vehetnek részt, akiknek értékei a laboratóriumi normák szerint az életkor és nem alapján a normál tartományban vannak.
- Szisztémás kemoterápiás vagy antimitotikus gyógyszerek alkalmazása a vizsgálat kezdetétől számított három hónapon belül a csontvelő-eljárással való kölcsönhatás lehetősége miatt
- Minden olyan beteg, akinek az anamnézisében szerepel vagy aktív rosszindulatú daganat van
- Szteroidok alkalmazása a vizsgálat kezdetétől számított három hónapon belül, mivel ez erősen aktív betegségre utalna
- A cirrhosis anamnézisében a központi idegrendszeri (CNS) fertőzés fokozott kockázata miatt
- Rosszul szabályozott magas vérnyomás a stroke vagy a központi idegrendszeri vérzés fokozott kockázata miatt. Pontosabban, minden olyan beteg, akinek szisztolés vérnyomása ≥ 145 mm/Hg vagy diasztolés vérnyomásértéke ≥ 95 mm/Hg, kizárásra kerül a vizsgálatból.
- A kórtörténetben előfordult pajzsmirigy- vagy egyéb endokrin rendellenesség a sejtek növekedésére gyakorolt hormonhatás miatt
- Központi idegrendszeri fertőzés vagy immunhiányos szindróma a kórtörténetben a központi idegrendszeri fertőzés fokozott kockázata miatt
- A csontvelő-aspiráció invazív természete miatt meglévő vérbetegség (például csontvelő-hipoplázia, leukopenia, thrombocytopenia vagy jelentős vérszegénység)
- Alvadási zavar korábbi vagy jelenlegi kórtörténete
- Bármely fém a szervezetben, amely ellenjavallt MRI-vizsgálatokhoz
- Allergia a vizsgálatban használt bármely antibiotikumra, pl. tobramicin, vankomicin vagy gentamicin
- Alkohol- vagy más kábítószer-visszaélési problémákkal küzdő betegek
- Más súlyos betegség, amely a vezető kutató véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt
- HBV, HCV, szifilisz, HIV-1 vagy HIV-2 fertőzöttek.
- A szűrési anamnézis és fizikális vizsgálat alapján jelentős kognitív diszfunkcióra utaló bizonyítékok, mert ez kizárná a valóban tájékozott beleegyezés megadását
- Olyan betegek, akik egy másik klinikai vizsgálatban vesznek részt SM-kezelés céljából, vagy akik az elmúlt 6 hónapban bármilyen vizsgálati gyógyszert/biológiát kaptak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: autológ MSC-NP
autológ MSC-NP intratekális beadása három dózisban, három hónapos időközönként
|
Autológ MSC-NP-k intratekálisan, 2 és 10 millió sejt közötti dózisban, az ex vivo expanziós jellemzőktől függően.
Három adagot kell beadni 3 hónapos időközönként.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 9 hónap
|
A vizsgálat elsődleges célja az autológ MSCNP-kkel végzett intratekális terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése SM-ben.
A nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők számát 1 nappal, 1 héttel, 1 hónappal és 2 hónappal a kezelés után három kezelésre dokumentálják (a harmadik kezelés követése 2 hónap helyett 3 hónap).
|
9 hónap
|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma .
Időkeret: 30 hónap
|
A társ-elsődleges cél a kezelés hosszú távú biztonságosságának megfigyelése lesz az utolsó kezelést követő 6 és 30 hónap elteltével.
|
30 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hatásosság előzetes értékelése
Időkeret: 9 hónap
|
A másodlagos cél a hatásosság tendenciáinak megfigyelése a kísérleti kezelés során.
Az eredménymérések magukban foglalják a kiváltott potenciálokat (alapállapot és a 3. adag után 3 hónappal), az életminőség kérdőívet, az EDSS-t és az MSFC-t (alapállapot, minden adag beadásakor, valamint 3 és 6 hónappal a harmadik adag után), valamint az MRI-t (alapállapot, 2 hónappal az első adag után, és 3 és 24 hónappal a harmadik adag után).
|
9 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Saud A Sadiq, MD, Tisch MS Research Center of New York
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Harris VK, Faroqui R, Vyshkina T, Sadiq SA. Characterization of autologous mesenchymal stem cell-derived neural progenitors as a feasible source of stem cells for central nervous system applications in multiple sclerosis. Stem Cells Transl Med. 2012 Jul;1(7):536-47. doi: 10.5966/sctm.2012-0015. Epub 2012 Jun 28.
- Harris VK, Yan QJ, Vyshkina T, Sahabi S, Liu X, Sadiq SA. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):167-77. doi: 10.1016/j.jns.2011.08.036. Epub 2011 Oct 1.
- Harris VK, Stark J, Vyshkina T, Blackshear L, Joo G, Stefanova V, Sara G, Sadiq SA. Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis. EBioMedicine. 2018 Mar;29:23-30. doi: 10.1016/j.ebiom.2018.02.002. Epub 2018 Feb 3.
- Harris VK, Stark JW, Yang S, Zanker S, Tuddenham J, Sadiq SA. Mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in progressive MS: Two-year follow-up of a phase I study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Dec 4;8(1):e928. doi: 10.1212/NXI.0000000000000928. Print 2021 Jan.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. augusztus 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. augusztus 30.
Első közzététel (Becslés)
2013. szeptember 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. március 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. március 15.
Utolsó ellenőrzés
2018. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TISCHMS-MSCNP-001
- IND 13889 (Egyéb azonosító: FDA)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .