Intratekální podávání autologních progenitorů nervových buněk odvozených z mezenchymálních kmenových buněk (MSC-NP) u pacientů s roztroušenou sklerózou

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza RS podle kritérií McDonald
• Diagnostika primárně progresivní nebo sekundárně progresivní RS
• Ve věku 18-70 let
• Významné postižení, které vykazuje rozšířené skóre stavu postižení (EDSS) 3,0 nebo vyšší, které nebylo získáno během posledních 12 měsíců
• Stabilní chorobný stav doložený nedostatkem lézí zvyšujících gadolinium na MRI a stabilní zátěží MRI onemocněním (počet lézí T2 a velikost lézí) v posledních šesti měsících a žádná významná změna v EDSS (1 bod nebo více) za posledních 12 měsíců
• Musí souhlasit s podstoupením MRI v době zařazení, 2 měsíce po první léčbě a 27 měsíců po poslední léčbě
• Žijte během období studie na severu New Jersey, na jihu New Yorku nebo jihozápadním Connecticutu, nebo pacienti musí být schopni zajistit si spolehlivé cestovní ubytování, aby byli přítomni na každé studijní návštěvě, pokud žijí dále.

Kritéria vyloučení:

• Těhotné nebo kojící matky nebo jakákoli žena, která má v úmyslu otěhotnět v příštích třech letech
• Všem pacientům budou před studiem provedeny jaterní testy, PT/PPT, krevní destičky, hematokrit a laboratorní testy renálních funkcí. Zúčastnit se budou pouze pacienti, jejichž hodnoty jsou v normálním rozmezí stanoveném laboratorními normami podle věku a pohlaví.
• Použití systémových chemoterapeutických nebo antimitotických léků do tří měsíců od data zahájení studie kvůli možnosti interference s postupem kostní dřeně
• Všichni pacienti s anamnézou nebo s aktivní malignitou
• Použití steroidů do tří měsíců od data zahájení studie, protože by to naznačovalo vysoce aktivní chorobný stav
• Anamnéza cirhózy kvůli zvýšenému riziku infekce centrálního nervového systému (CNS).
• Špatně kontrolovaná hypertenze kvůli zvýšenému riziku mrtvice nebo krvácení do CNS. Konkrétně každý pacient s hodnotou systolického krevního tlaku ≥ 145 mm/Hg nebo hodnotou diastolického krevního tlaku ≥ 95 mm/Hg bude z účasti ve studii vyloučen.
• Anamnéza poruch štítné žlázy nebo jiných endokrinních poruch v důsledku hormonálního vlivu na růst buněk
• Infekce centrálního nervového systému nebo syndromy imunodeficience v anamnéze kvůli zvýšenému riziku infekce CNS
• Preexistující onemocnění krve (jako je hypoplazie kostní dřeně, leukopenie, trombocytopenie nebo významná anémie) v důsledku invazivní povahy aspirace kostní dřeně
• Předchozí nebo současná anamnéza poruchy koagulace
• Jakýkoli kov v těle, který je kontraindikován pro studie MRI
• Alergie na kterékoli z antibiotik používaných v této studii, např. tobramycin, vankomycin nebo gentamicin
• Pacienti s problémy se zneužíváním alkoholu nebo jiných návykových látek
• Jiné závažné onemocnění, které by podle názoru hlavního zkoušejícího bránilo účasti ve studii
• Pacienti s HBV, HCV, syfilis, HIV-1 nebo HIV-2.
• Jakýkoli důkaz významné kognitivní dysfunkce na základě screeningové anamnézy a fyzikálního vyšetření, protože by to znemožnilo poskytnutí skutečně informovaného souhlasu
• Pacienti, kteří jsou zařazeni do jiné klinické studie pro léčbu RS nebo kteří během posledních 6 měsíců dostávali jakýkoli studovaný lék/biologická léčiva