多发性硬化症患者的自体间充质干细胞衍生神经祖细胞 (MSC-NP) 的鞘内给药
2018年3月15日 更新者:Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York
自体骨髓间充质干细胞衍生神经祖细胞 (MSC-NP) 的第 1 期安全性研究,体外扩增,多发性硬化症患者鞘内给药
该研究是一项开放标签的 I 期临床试验,旨在评估在进行性多发性硬化症患者中鞘内注射自体间充质干细胞衍生的神经祖细胞 (MSC-NP) 的安全性和耐受性。
研究参与者将每隔三个月接受三次鞘内注射培养扩增的自体 MSC-NPs。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
-
New York、New York、美国、10019
- Tisch MS Research Center of New York
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 根据 McDonald 标准定义的 MS 诊断
- 原发进展或继发进展 MS 的诊断
- 18-70岁之间
- 在过去 12 个月内未获得 3.0 或更高的扩展残疾状态评分 (EDSS),表明存在严重残疾
- 稳定的疾病状态,如过去六个月内 MRI 上缺乏钆增强病灶和稳定的 MRI 疾病负担(T2 病灶数量和病灶大小)以及 EDSS 无显着变化(1 分或更多)所证明在过去的 12 个月内
- 必须同意在入组时、第一次治疗后 2 个月和最后一次治疗后 27 个月接受 MRI 检查
- 在研究期间居住在新泽西州北部、纽约州南部或康涅狄格州西南部,或者如果患者住得更远,他们必须能够安排可靠的旅行住宿以便每次研究访问时都在场。
排除标准:
- 怀孕或哺乳的母亲或任何打算在未来三年内怀孕的妇女
- 所有患者都将进行研究前肝功能测试、PT/PPT、血小板、血细胞比容和肾功能实验室测试。 只有根据基于年龄和性别的实验室规范确定的值处于正常范围内的患者才被允许参加。
- 由于可能干扰骨髓程序,在研究开始日期后三个月内使用全身化疗或抗有丝分裂药物
- 任何有恶性肿瘤病史或活动性恶性肿瘤的患者
- 在研究开始日期后三个月内使用类固醇,因为这表明疾病处于高度活跃状态
- 由于中枢神经系统 (CNS) 感染风险增加而导致的肝硬化病史
- 由于中风或中枢神经系统出血的风险增加,高血压控制不佳。 具体而言,任何收缩压值≥ 145 mm/Hg 或舒张压值≥ 95 mm/Hg 的患者将被排除在研究参与之外。
- 由于激素对细胞生长的影响而导致甲状腺疾病或其他内分泌疾病的病史
- 由于中枢神经系统感染风险增加,有中枢神经系统感染史或免疫缺陷综合征
- 由于骨髓抽吸的侵入性,先前存在的血液疾病(如骨髓发育不全、白细胞减少、血小板减少或严重贫血)
- 以前或现在有凝血障碍病史
- 体内任何金属,MRI 研究禁忌
- 对本研究中使用的任何抗生素过敏,例如 妥布霉素、万古霉素或庆大霉素
- 有酗酒或其他药物滥用问题的患者
- 主要研究者认为会妨碍参与研究的其他主要疾病
- 患有 HBV、HCV、梅毒、HIV-1 或 HIV-2 的患者。
- 基于筛查史和体格检查的任何显着认知功能障碍的证据,因为它会排除给予真正的知情同意
- 参加另一项 MS 治疗临床试验或在过去 6 个月内接受过任何研究药物/生物制剂的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:自体MSC-NP
自体 MSC-NP 的鞘内给药,间隔三个月,分三剂
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自体 MSC-NPs 以 2 到 1000 万个细胞的剂量鞘内给药,具体取决于离体扩增特性。
三剂将以 3 个月的间隔给药。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间:9个月
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该研究的主要目的是评估在 MS 中使用自体 MSCNP 进行鞘内治疗的安全性和耐受性。
将在三种治疗的治疗后 1 天、1 周、1 个月和 2 个月记录发生不良事件的参与者人数(第三次治疗的随访时间为 3 个月而不是 2 个月)。
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9个月
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发生不良事件的参与者人数。
大体时间:30个月
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共同的主要目标是在最后一次治疗后 6 个月和 30 个月观察治疗的长期安全性。
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30个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疗效初步评价
大体时间:9个月
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次要目标是观察实验治疗过程中的疗效趋势。
结果测量包括诱发电位(基线和第三次给药后 3 个月)、生活质量问卷、EDSS 和 MSFC(基线,每次给药时,以及第三次给药后 3 个月和 6 个月),以及 MRI(基线,2第一剂后数月,第三剂后 3 个月和 24 个月)。
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9个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Saud A Sadiq, MD、Tisch MS Research Center of New York
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Harris VK, Faroqui R, Vyshkina T, Sadiq SA. Characterization of autologous mesenchymal stem cell-derived neural progenitors as a feasible source of stem cells for central nervous system applications in multiple sclerosis. Stem Cells Transl Med. 2012 Jul;1(7):536-47. doi: 10.5966/sctm.2012-0015. Epub 2012 Jun 28.
- Harris VK, Yan QJ, Vyshkina T, Sahabi S, Liu X, Sadiq SA. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):167-77. doi: 10.1016/j.jns.2011.08.036. Epub 2011 Oct 1.
- Harris VK, Stark J, Vyshkina T, Blackshear L, Joo G, Stefanova V, Sara G, Sadiq SA. Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis. EBioMedicine. 2018 Mar;29:23-30. doi: 10.1016/j.ebiom.2018.02.002. Epub 2018 Feb 3.
- Harris VK, Stark JW, Yang S, Zanker S, Tuddenham J, Sadiq SA. Mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in progressive MS: Two-year follow-up of a phase I study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Dec 4;8(1):e928. doi: 10.1212/NXI.0000000000000928. Print 2021 Jan.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2017年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年8月23日
首先提交符合 QC 标准的
2013年8月30日
首次发布 (估计)
2013年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年3月15日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
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