Intratekal administrering av autologe mesenkymale stamcelle-avledede nevrale stamceller (MSC-NP) hos pasienter med multippel sklerose
15. mars 2018 oppdatert av: Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York
Fase 1 sikkerhetsstudie av autologe benmargsavledede mesenkymale stamcelleavledede nevrale stamceller (MSC-NP), utvidet ex vivo, administrert intratekalt hos pasienter med multippel sklerose
Studien er en åpen fase I klinisk studie designet for å evaluere sikkerheten og toleransen ved intratekal administrering av autologe mesenkymale stamcelleavledede nevrale stamceller (MSC-NP) hos pasienter med progressiv multippel sklerose.
Studiedeltakere vil motta tre intratekale injeksjoner av kulturutvidede autologe MSC-NPer med tre måneders mellomrom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10019
- Tisch MS Research Center of New York
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av MS som definert av McDonald-kriteriene
- Diagnose av primær progressiv eller sekundær progressiv MS
- I alderen 18-70 år
- Betydelig funksjonshemming vist av en utvidet funksjonshemmingsstatusscore (EDSS) på 3,0 eller høyere som ikke ble oppnådd i løpet av de siste 12 månedene
- Stabil sykdomstilstand som påvist av mangel på gadoliniumforsterkende lesjoner på en MR og ved en stabil MR-sykdomsbyrde (antall T2-lesjoner og størrelse på lesjoner) de siste seks månedene og ingen signifikant endring i EDSS (1 poeng eller mer) de siste 12 månedene
- Må godta å gjennomgå MR ved påmelding, 2 måneder etter første behandling og 27 måneder etter siste behandling
- Bor i nordlige New Jersey, sørlige New York eller sørvestlige Connecticut i løpet av studieperioden, eller pasienter må kunne ordne pålitelige reiseinnkvarteringer for å være til stede for hvert studiebesøk hvis de bor lenger unna.
Ekskluderingskriterier:
- Gravide eller ammende mødre eller enhver kvinne som har til hensikt å bli gravid i løpet av de neste tre årene
- Alle pasienter vil få utført leverfunksjonstester, PT/PPT, blodplater, hematokrit og nyrefunksjonslaboratorietester før studien. Kun pasienter hvis verdier er i normalområdet som bestemt av laboratorienormene basert på alder og kjønn vil få delta.
- Bruk av systemiske kjemoterapeutiske eller antimitotiske medisiner innen tre måneder etter studiens startdato på grunn av muligheten for forstyrrelse av benmargsprosedyren
- Alle pasienter med tidligere eller med aktiv malignitet
- Bruk av steroider innen tre måneder etter studiens startdato, da dette antyder en svært aktiv sykdomstilstand
- Anamnese med skrumplever på grunn av økt risiko for infeksjon i sentralnervesystemet (CNS).
- Dårlig kontrollert hypertensjon på grunn av økt risiko for hjerneslag eller CNS-blødning. Nærmere bestemt vil enhver pasient med en systolisk blodtrykksverdi på ≥ 145 mm/Hg eller en diastolisk blodtrykksverdi på ≥ 95 mm/Hg bli ekskludert fra studiedeltakelsen.
- Historie om skjoldbruskkjertelforstyrrelser eller andre endokrine lidelser på grunn av hormonpåvirkning på cellevekst
- Anamnese med sentralnervesysteminfeksjon eller immunsviktsyndrom på grunn av økt risiko for CNS-infeksjon
- Eksisterende blodsykdom (som benmargshypoplasi, leukopeni, trombocytopeni eller betydelig anemi) på grunn av invasiv natur av benmargsaspirasjon
- Tidligere eller nåværende historie med en koagulasjonsforstyrrelse
- Ethvert metall i kroppen, som er kontraindisert for MR-studier
- Allergi mot noen av antibiotikaene brukt i denne studien, f.eks. tobramycin, vankomycin eller gentamicin
- Pasienter med alkohol- eller andre rusproblemer
- Annen alvorlig sykdom som, etter hovedetterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i studien
- Pasienter med HBV, HCV, syfilis, HIV-1 eller HIV-2.
- Ethvert bevis på betydelig kognitiv dysfunksjon basert på en screeningshistorie og fysisk undersøkelse fordi det ville utelukke å gi et virkelig informert samtykke
- Pasienter som er registrert i en annen klinisk studie for MS-behandling eller som har mottatt noen studiemedisin/biologiske legemidler i løpet av de siste 6 månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: autolog MSC-NP
intratekal administrering av autolog MSC-NP i tre doser med tre måneders mellomrom
|
Autologe MSC-NP-er administrert intratekalt i en dose mellom 2 og 10 millioner celler, avhengig av ekspansjonsegenskaper ex vivo.
Tre doser vil bli administrert med 3 måneders mellomrom.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 9 måneder
|
Hovedmålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til intratekal behandling med autologe MSCNPs ved MS.
Antall deltakere med uønskede hendelser vil bli dokumentert 1 dag, 1 uke, 1 måned og 2 måneder etter behandling for tre behandlinger (oppfølging for tredje behandling er 3 måneder i stedet for 2 måneder).
|
9 måneder
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser.
Tidsramme: 30 måneder
|
Det primære målet vil være å observere langsiktig sikkerhet ved behandlingen 6 måneder og 30 måneder etter siste behandling.
|
30 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Foreløpig evaluering av effekt
Tidsramme: 9 måneder
|
Det sekundære målet er å observere trender i effekt i løpet av den eksperimentelle behandlingen.
Resultatmål inkluderer fremkalte potensialer (grunnlinje og 3 måneder etter 3. dose), livskvalitetsspørreskjema, EDSS og MSFC (grunnlinje, ved tidspunktet for hver dose, og 3 og 6 måneder etter tredje dose), og MR (grunnlinje, 2 måneder etter første dose, og 3 og 24 måneder etter tredje dose).
|
9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Saud A Sadiq, MD, Tisch MS Research Center of New York
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Harris VK, Faroqui R, Vyshkina T, Sadiq SA. Characterization of autologous mesenchymal stem cell-derived neural progenitors as a feasible source of stem cells for central nervous system applications in multiple sclerosis. Stem Cells Transl Med. 2012 Jul;1(7):536-47. doi: 10.5966/sctm.2012-0015. Epub 2012 Jun 28.
- Harris VK, Yan QJ, Vyshkina T, Sahabi S, Liu X, Sadiq SA. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):167-77. doi: 10.1016/j.jns.2011.08.036. Epub 2011 Oct 1.
- Harris VK, Stark J, Vyshkina T, Blackshear L, Joo G, Stefanova V, Sara G, Sadiq SA. Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis. EBioMedicine. 2018 Mar;29:23-30. doi: 10.1016/j.ebiom.2018.02.002. Epub 2018 Feb 3.
- Harris VK, Stark JW, Yang S, Zanker S, Tuddenham J, Sadiq SA. Mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in progressive MS: Two-year follow-up of a phase I study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Dec 4;8(1):e928. doi: 10.1212/NXI.0000000000000928. Print 2021 Jan.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. august 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. august 2013
Først lagt ut (Anslag)
2. september 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. mars 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2018
Sist bekreftet
1. mars 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TISCHMS-MSCNP-001
- IND 13889 (Annen identifikator: FDA)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Multippel sklerose
-
BiogenGodkjent for markedsføringSuperoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral SclerosisForente stater