自閉症スペクトラム障害におけるインスリン様成長因子-1 (IGF-1) のパイロット治療研究
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) および Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic (ADOS-G) によって確認された自閉症スペクトラム障害の DSM-5 基準を満たす
- 5歳から12歳までのお子様
- ADOS モジュール 1 または 2 の使用によって反映される言語の遅れ (流暢なフレーズの発話の欠如)
- -併用薬がIGF-1との使用に安全であると仮定すると、登録前に少なくとも3か月間は安定した投薬レジメンでなければなりません
除外基準:
- 閉じた骨端
- 活動性または疑われる新形成
- 頭蓋内圧亢進症
- 肝不全
- 腎不全
- 心肥大/弁膜症
- IGF-1に対するアレルギー歴
- IGF-1による実験的治療のリスクを許容するには医学的に危険すぎるとみなされる併存疾患のある患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
他の名前：
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実験的：IGF-1
各治療群 (IGF-1 およびプラセボ) で 12 週間、4 週間のウォッシュアウト段階で区切られた、無作為化、プラセボ対照、クロスオーバー形式。 用量滴定は、皮下注射により 1 日 2 回 0.04 mg/kg で開始し、許容される場合は、毎週 1 回の投与につき 0.04 mg/kg ずつ最大 0.12 mg/kg の 1 日 2 回まで増加します。 忍容性に応じて、1 回あたり 0.04 mg/kg ずつ減量することができます。 薬は食事とともに1日2回投与され、食前のグルコースモニタリングは、治療開始時、各注射の前、および十分に許容される用量が確立されるまで、親によって実行されます。 |
IGF-1 は、FDA 承認済み (IND 免除 #113450) の市販化合物であり、血液脳関門を通過し、神経細胞の生存、シナプスの成熟、およびシナプスの可塑性を促進することにより、シナプスの発達に有益な効果をもたらします。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常行動チェックリスト - 社会的引きこもりの下位尺度
時間枠：フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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異常行動チェックリスト - 社会的引きこもりサブスケールには 16 項目があり、各項目は 0 (全く問題がない)、1 (軽度の問題)、2 (中程度に深刻な問題)、または 3 (重度の問題) としてスコア付けされます。
合計サブスケール スコアの範囲は 0 ～ 48 です。
スコアが高いほど、健康状態が悪化していることを示します。
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フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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社会的広汎性発達障害-行動目録 (PDDBI)
時間枠：フェーズ 1 の 4 週目
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社会的広汎性発達障害-行動インベントリ (PDDBI) - 各項目は、「0」(行動が見られない)、「1」(行動がめったに見られない)、「2」(時々/部分的に行動が見られる)、「」としてマークされます。 3」（通常/典型的には動作を示します）、または「?」 （不確実/理解できません）。 感覚、儀式、社会的プラグマティック、意味的プラグマティック、覚醒、特定の恐怖、攻撃性の下位尺度は 0 から 100 の範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児よりも重症度が低いことを示します。 社会的アプローチ、表現力、および学習記憶の下位尺度は 0 から 100 までの範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児と比較してスキルが優れていることを示します。 スコアはサブスケールで報告されます。 スコアはフルスケールとして報告されていません。 |
フェーズ 1 の 4 週目
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社会的広汎性発達障害-行動目録 (PDDBI)
時間枠：フェーズ 1 の 12 週目
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社会的広汎性発達障害-行動インベントリ (PDDBI) - 各項目は、「0」(行動が見られない)、「1」(行動がめったに見られない)、「2」(時々/部分的に行動が見られる)、「」としてマークされます。 3」（通常/典型的には動作を示します）、または「?」 （不確実/理解できません）。 感覚、儀式、社会的プラグマティック、意味的プラグマティック、覚醒、特定の恐怖、攻撃性の下位尺度は 0 から 100 の範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児よりも重症度が低いことを示します。 社会的アプローチ、表現力、および学習記憶の下位尺度は 0 から 100 までの範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児と比較してスキルが優れていることを示します。 スコアはサブスケールで報告されます。 スコアはフルスケールとして報告されていません。 |
フェーズ 1 の 12 週目
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社会的広汎性発達障害-行動目録 (PDDBI)
時間枠：フェーズ 2 の 4 週目
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社会的広汎性発達障害-行動インベントリ (PDDBI) - 各項目は、「0」(行動が見られない)、「1」(行動がめったに見られない)、「2」(時々/部分的に行動が見られる)、「」としてマークされます。 3」（通常/典型的には動作を示します）、または「?」 （不確実/理解できません）。 感覚、儀式、社会的プラグマティック、意味的プラグマティック、覚醒、特定の恐怖、攻撃性の下位尺度は 0 から 100 の範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児よりも重症度が低いことを示します。 社会的アプローチ、表現力、および学習記憶の下位尺度は 0 から 100 までの範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児と比較してスキルが優れていることを示します。 スコアはサブスケールで報告されます。 スコアはフルスケールとして報告されていません。 |
フェーズ 2 の 4 週目
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社会的広汎性発達障害-行動目録 (PDDBI)
時間枠：フェーズ 2 の第 8 週
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社会的広汎性発達障害-行動インベントリ (PDDBI) - 各項目は、「0」(行動が見られない)、「1」(行動がめったに見られない)、「2」(時々/部分的に行動が見られる)、「」としてマークされます。 3」（通常/典型的には動作を示します）、または「?」 （不確実/理解できません）。 感覚、儀式、社会的プラグマティック、意味的プラグマティック、覚醒、特定の恐怖、攻撃性の下位尺度は 0 から 100 の範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児よりも重症度が低いことを示します。 社会的アプローチ、表現力、および学習記憶の下位尺度は 0 から 100 までの範囲であり、スコアが高いほど平均的な自閉症児と比較してスキルが優れていることを示します。 スコアはサブスケールで報告されます。 スコアはフルスケールとして報告されていません。 |
フェーズ 2 の第 8 週
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反復的な行動
時間枠：フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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反復行動: 反復行動スケール (RBS) - 0 (行動が発生しない)、1 (行動が発生するが軽度の問題である)、2 (行動が発生するが中程度の問題である)、3 (行動が発生し、問題がある) でスコア付けされた 43 項目が含まれます。深刻な問題です）。
フルスケールは 0 ～ 129 で、スコアが高いほど悪い結果を示します。
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フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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介護者の負担
時間枠：フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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介護者の負担指数 - 21 の質問ツール。回答は 1 (すべてではない) ～ 5 (非常に多い) です。
合計スコアは 21 ～ 105 のスケールです。
スコアが高いほど、健康状態が悪化していることを示します。
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フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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広汎性発達障害に対する小児イェールブラウン強迫性障害スケール
時間枠：フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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広汎性発達障害 (PDD) を持つ子供の反復行動を評価するために設計された臨床医評価のインタビュー。
これは、強迫行動を持つ定型発達の子供を評価するために開発された、小児イェール・ブラウン強迫性尺度 (CY-BOCS) を改良したものです。
PDD を持つ子どもの言語制限のため、CY-BOCS-PDD には、費やした時間、干渉、苦痛、反復行動への抵抗、反復行動の制御という 5 つの強制項目のみが含まれています。
各項目は 0 (なし) ～ 4 (極度) で評価され、スコアの範囲は 0 ～ 20 で、スコアが高いほど症状が重篤であることを反映します。
通常、スコア 8 は臨床的に重要であると考えられます。
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フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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臨床全体的な印象 - 重症度スケール (CGI-S)
時間枠：フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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CGI-S は、同じ診断を受けた患者に対する臨床医の過去の経験と比較して、臨床医が評価時に患者の病気の重症度を評価することを要求する 7 段階のスケールです。
総合的な臨床経験を考慮して、患者は評価時に精神疾患の重症度を評価されます。
フルスケールは 1 (正常、まったく病気ではない) ～ 7 (非常に病気) です。
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フェーズ 1 - 4 週目と 12 週目、フェーズ 2 - 4 週目と 8 週目
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Vineland 適応行動複合スコア
時間枠：ベースラインとフェーズ 1 12 週目
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Vineland Adaptive Behavior Scale、第 2 版 (アンケート インタビュー フォーム) では、全体の標準スコア (適応行動複合、ABC) と 4 つの領域の年齢標準スコアが得られます。
ABC スコアの平均は 100、標準偏差は 15 (範囲 = 20 ～ 160) です。
スコアが高いほど、適応機能のレベルが高いことを示唆します。
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ベースラインとフェーズ 1 12 週目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Alexander Kolevzon, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GCO 13-1206
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