Une étude pilote sur le traitement du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1) dans les troubles du spectre autistique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Répondre aux critères du DSM-5 pour les troubles du spectre autistique confirmés par l'entretien diagnostique révisé de l'autisme (ADI-R) et le calendrier d'observation diagnostique de l'autisme - générique (ADOS-G)
- Enfants âgés de 5 à 12 ans
- Retard de langage (manque de parole fluide) reflété par l'utilisation du module ADOS 1 ou 2
- Doit suivre un régime médicamenteux stable pendant au moins trois mois avant l'inscription, en supposant que le médicament concomitant peut être utilisé sans danger avec l'IGF-1
Critère d'exclusion:
- Épiphyses fermées
- Néoplasie active ou suspectée
- Hypertension intracrânienne
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Cardiomégalie/valvulopathie
- Antécédents d'allergie à l'IGF-1
- Patients présentant des affections comorbides jugées trop compromises médicalement pour tolérer le risque d'un traitement expérimental avec l'IGF-1
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Placebo
Autres noms:
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Expérimental: IGF-1
Format randomisé, contrôlé par placebo, croisé avec 12 semaines dans chaque bras de traitement (IGF-1 et placebo), séparées par une phase de sevrage de quatre semaines. La titration de la dose sera initiée à 0,04 mg/kg deux fois par jour par injection sous-cutanée et augmentée, selon la tolérance, chaque semaine de 0,04 mg/kg par dose jusqu'à un maximum de 0,12 mg/kg deux fois par jour. Les doses peuvent être diminuées en fonction de la tolérance de 0,04 mg/kg par dose. Les médicaments seront administrés deux fois par jour avec les repas et une surveillance préprandiale de la glycémie sera effectuée par les parents au début du traitement, avant chaque injection et jusqu'à ce qu'une dose bien tolérée soit établie. |
IGF-1 est un composé disponible dans le commerce approuvé par la FDA (exemption IND #113450) qui traverse la barrière hémato-encéphalique et a des effets bénéfiques sur le développement synaptique en favorisant la survie des cellules neuronales, la maturation synaptique et la plasticité synaptique.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Liste de contrôle des comportements aberrants – Sous-échelle de retrait social
Délai: Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Liste de contrôle des comportements aberrants - La sous-échelle de retrait social comprend 16 éléments. Chaque élément est noté 0 (jamais un problème), 1 (problème léger), 2 (problème modérément grave) ou 3 (problème grave).
Les scores totaux des sous-échelles vont de 0 à 48.
Un score plus élevé indique de moins bons résultats en matière de santé.
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Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Inventaire des troubles sociaux envahissants du développement et du comportement (PDDBI)
Délai: Semaine 4 de la phase 1
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Inventaire des troubles envahissants du développement social et du comportement (PDDBI) - Chaque élément est marqué comme "0" (ne montre pas le comportement), "1" (montre rarement le comportement), "2" (montre parfois/partiellement le comportement), " 3" (montre généralement/généralement le comportement), ou "?" (incertain/ne comprend pas). Les sous-échelles sensorielles, rituelles, sociales pragmatiques, sémantiques pragmatiques, éveillées, peurs spécifiques et agressivité vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique une gravité plus grave que celle de l'enfant autiste moyen. Les sous-échelles d'approche sociale, d'expression et de mémoire d'apprentissage vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique de meilleures compétences par rapport à l'enfant autiste moyen. Scores rapportés en sous-échelles. Les scores n’ont pas été rapportés à grande échelle. |
Semaine 4 de la phase 1
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Inventaire des troubles sociaux envahissants du développement et du comportement (PDDBI)
Délai: Semaine 12 de la phase 1
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Inventaire des troubles envahissants du développement social et du comportement (PDDBI) - Chaque élément est marqué comme "0" (ne montre pas le comportement), "1" (montre rarement le comportement), "2" (montre parfois/partiellement le comportement), " 3" (montre généralement/généralement le comportement), ou "?" (incertain/ne comprend pas). Les sous-échelles sensorielles, rituelles, sociales pragmatiques, sémantiques pragmatiques, éveillées, peurs spécifiques et agressivité vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique une gravité plus grave que celle de l'enfant autiste moyen. Les sous-échelles d'approche sociale, d'expression et de mémoire d'apprentissage vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique de meilleures compétences par rapport à l'enfant autiste moyen. Scores rapportés en sous-échelles. Les scores n’ont pas été rapportés à grande échelle. |
Semaine 12 de la phase 1
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Inventaire des troubles sociaux envahissants du développement et du comportement (PDDBI)
Délai: Semaine 4 de la phase 2
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Inventaire des troubles envahissants du développement social et du comportement (PDDBI) - Chaque élément est marqué comme "0" (ne montre pas le comportement), "1" (montre rarement le comportement), "2" (montre parfois/partiellement le comportement), " 3" (montre généralement/généralement le comportement), ou "?" (incertain/ne comprend pas). Les sous-échelles sensorielles, rituelles, sociales pragmatiques, sémantiques pragmatiques, éveillées, peurs spécifiques et agressivité vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique une gravité plus grave que celle de l'enfant autiste moyen. Les sous-échelles d'approche sociale, d'expression et de mémoire d'apprentissage vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique de meilleures compétences par rapport à l'enfant autiste moyen. Scores rapportés en sous-échelles. Les scores n’ont pas été rapportés à grande échelle. |
Semaine 4 de la phase 2
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Inventaire des troubles sociaux envahissants du développement et du comportement (PDDBI)
Délai: Semaine 8 de la phase 2
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Inventaire des troubles envahissants du développement social et du comportement (PDDBI) - Chaque élément est marqué comme "0" (ne montre pas le comportement), "1" (montre rarement le comportement), "2" (montre parfois/partiellement le comportement), " 3" (montre généralement/généralement le comportement), ou "?" (incertain/ne comprend pas). Les sous-échelles sensorielles, rituelles, sociales pragmatiques, sémantiques pragmatiques, éveillées, peurs spécifiques et agressivité vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique une gravité plus grave que celle de l'enfant autiste moyen. Les sous-échelles d'approche sociale, d'expression et de mémoire d'apprentissage vont de 0 à 100, où un score plus élevé indique de meilleures compétences par rapport à l'enfant autiste moyen. Scores rapportés en sous-échelles. Les scores n’ont pas été rapportés à grande échelle. |
Semaine 8 de la phase 2
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Comportement répétitif
Délai: Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Comportement répétitif : Échelle de comportement répétitif (RBS) - Comprend 43 éléments notés 0 (le comportement ne se produit pas), 1 (le comportement se produit et constitue un problème léger), 2 (le comportement se produit et constitue un problème modéré), 3 (le comportement se produit et constitue un problème modéré). un problème grave).
Échelle complète de 0 à 129, les scores plus élevés indiquant de pires résultats.
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Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Souche du soignant
Délai: Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Caregiver Strain Index - Outil de 21 questions, avec réponse 1 (pas du tout) - 5 (beaucoup).
Score total sur une échelle de 21 à 105.
Un score plus élevé indique de moins bons résultats en matière de santé.
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Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Échelle de trouble obsessionnel compulsif Yale-Brown pour enfants pour les troubles envahissants du développement
Délai: Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Entretien évalué par un clinicien conçu pour évaluer les comportements répétitifs chez les enfants atteints de troubles envahissants du développement (TED).
Il s'agit d'une modification de l'échelle obsessionnelle compulsive de Yale-Brown pour enfants (CY-BOCS), développée pour évaluer les enfants au développement typique présentant un comportement obsessionnel compulsif.
En raison des limitations linguistiques chez les enfants atteints de TED, le CY-BOCS-PDD ne comprend que les cinq éléments de contrainte : temps passé, interférence, détresse, résistance au comportement répétitif et contrôle du comportement répétitif.
Chaque élément est noté de 0 (aucun) à 4 (extrême) et les scores peuvent varier de 0 à 20, les scores plus élevés reflétant des symptômes plus graves.
Habituellement, un score de 8 est considéré comme cliniquement significatif.
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Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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L'impression clinique globale - Échelle de gravité (CGI-S)
Délai: Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Le CGI-S est une échelle de 7 points qui demande au clinicien d'évaluer la gravité de la maladie du patient au moment de l'évaluation, par rapport à son expérience passée avec des patients ayant le même diagnostic.
Compte tenu de l'expérience clinique totale, un patient est évalué en fonction de la gravité de sa maladie mentale au moment de l'évaluation.
La pleine échelle va de 1 (normal, pas du tout malade) à 7 (extrêmement malade).
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Phase 1 - Semaines 4 et 12, Phase 2 - Semaines 4 et 8
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Score composite du comportement adaptatif de Vineland
Délai: Base de référence et phase 1, semaine 12
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Les échelles de comportement adaptatif de Vineland, deuxième édition (formulaire d'entretien d'enquête) donnent un score standard global (Adaptive Behaviour Composite, ABC) et des scores standard d'âge dans quatre domaines.
Les scores ABC ont une moyenne de 100 et un écart type de 15 (plage = 20 à 160).
Des scores plus élevés suggèrent un niveau plus élevé de fonctionnement adaptatif.
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Base de référence et phase 1, semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GCO 13-1206
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