Az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) kísérleti kezelési vizsgálata autizmus spektrumzavarban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megfeleljen az autizmus spektrum zavarra vonatkozó DSM-5 kritériumoknak, amelyeket az autizmusdiagnosztikai interjú-felülvizsgált (ADI-R) és az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS-G) igazolt.
- 5-12 év közötti gyermekek
- Nyelvi késleltetés (a folyékony frázisbeszéd hiánya), amelyet az ADOS 1. vagy 2. modul használata tükröz.
- A beiratkozás előtt legalább három hónapig stabil gyógyszeres kezelésben kell lennie, feltételezve, hogy az egyidejűleg adott gyógyszer biztonságos az IGF-1-gyel együtt.
Kizárási kritériumok:
- Zárt epifízisek
- Aktív vagy gyanított neoplázia
- Intrakraniális hipertónia
- Májelégtelenség
- Veseelégtelenség
- Cardiomegalia/valvulopathia
- IGF-1 allergia anamnézisében
- Olyan társbetegségben szenvedő betegek, akiket orvosilag túlságosan veszélyeztetettnek ítéltek ahhoz, hogy elviseljék az IGF-1 kísérleti kezelés kockázatát
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Placebo
Más nevek:
|
|
Kísérleti: IGF-1
Randomizált, placebo-kontrollos, keresztezett formátum, 12 héttel minden kezelési karban (IGF-1 és placebo), amelyet négyhetes kimosási fázis választ el. A dózistitrálást napi kétszeri 0,04 mg/ttkg-mal kell kezdeni, szubkután injekcióval, és a tolerálásnak megfelelően hetente 0,04 mg/ttkg-mal emelik naponta kétszer, maximum 0,12 mg/kg-ra. Az adagok a tolerálhatóságtól függően adagonként 0,04 mg/kg-mal csökkenthetők. A gyógyszert naponta kétszer, étkezés közben kell beadni, és a szülők az étkezés előtti vércukorszint-ellenőrzést végzik a kezelés megkezdésekor, minden injekció beadása előtt, és a jól tolerálható dózis megállapításáig. |
Az IGF-1 egy FDA által jóváhagyott (IND-mentesség #113450), kereskedelmi forgalomban kapható vegyület, amely átjut a vér-agy gáton, és jótékony hatással van a szinaptikus fejlődésre azáltal, hogy elősegíti az idegsejtek túlélését, a szinaptikus érést és a szinaptikus plaszticitást.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az aberráns viselkedés ellenőrző listája – Társadalmi visszavonulási alskála
Időkeret: 1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
Az aberráns viselkedés ellenőrző listája – Társadalmi visszavonulási alskálának 16 eleme van, minden elem 0-ra (soha nem probléma), 1-re (enyhe probléma), 2-re (közepesen súlyos probléma) vagy 3-ra (súlyos probléma) van értékelve.
Az alskálák összpontszáma 0 és 48 között van.
A magasabb pontszám rosszabb egészségügyi eredményeket jelez.
|
1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Társadalmi pervazív fejlődési rendellenesség-viselkedés leltár (PDDBI)
Időkeret: 1. fázis 4. hete
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Minden elem "0" (nem mutatja a viselkedést), "1" (ritkán mutatja a viselkedést), "2" (néha/részben a viselkedést), " 3" (általában/jellemzően a viselkedést mutatja), vagy "?" (bizonytalan/nem értem). Az Érzékszervi, Rituális, Szociális pragmatikai, Szemantikus Pragmatikai, Felkeltési, Specifikus félelmek és Agresszivitás alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám rosszabb súlyosságot jelez, mint egy átlagos autista gyermeknél. A Társadalmi megközelítés, az expresszív és a tanulási memória alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám jobb képességeket jelez az átlagos autista gyermekhez képest. Alskálákban közölt pontszámok. A pontszámok nem teljes skálán jelentek meg. |
1. fázis 4. hete
|
|
Társadalmi pervazív fejlődési rendellenesség-viselkedés leltár (PDDBI)
Időkeret: 1. fázis 12. hete
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Minden elem "0" (nem mutatja a viselkedést), "1" (ritkán mutatja a viselkedést), "2" (néha/részben a viselkedést), " 3" (általában/jellemzően a viselkedést mutatja), vagy "?" (bizonytalan/nem értem). Az Érzékszervi, Rituális, Szociális pragmatikai, Szemantikus Pragmatikai, Felkeltési, Specifikus félelmek és Agresszivitás alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám rosszabb súlyosságot jelez, mint egy átlagos autista gyermeknél. A Társadalmi megközelítés, az expresszív és a tanulási memória alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám jobb képességeket jelez az átlagos autista gyermekhez képest. Alskálákban közölt pontszámok. A pontszámok nem teljes skálán jelentek meg. |
1. fázis 12. hete
|
|
Társadalmi pervazív fejlődési rendellenesség-viselkedés leltár (PDDBI)
Időkeret: 2. fázis 4. hete
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Minden elem "0" (nem mutatja a viselkedést), "1" (ritkán mutatja a viselkedést), "2" (néha/részben a viselkedést), " 3" (általában/jellemzően a viselkedést mutatja), vagy "?" (bizonytalan/nem értem). Az Érzékszervi, Rituális, Szociális pragmatikai, Szemantikus Pragmatikai, Felkeltési, Specifikus félelmek és Agresszivitás alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám rosszabb súlyosságot jelez, mint egy átlagos autista gyermeknél. A Társadalmi megközelítés, az expresszív és a tanulási memória alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám jobb képességeket jelez az átlagos autista gyermekhez képest. Alskálákban közölt pontszámok. A pontszámok nem teljes skálán jelentek meg. |
2. fázis 4. hete
|
|
Társadalmi pervazív fejlődési rendellenesség-viselkedés leltár (PDDBI)
Időkeret: 2. fázis 8. hete
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Minden elem "0" (nem mutatja a viselkedést), "1" (ritkán mutatja a viselkedést), "2" (néha/részben a viselkedést), " 3" (általában/jellemzően a viselkedést mutatja), vagy "?" (bizonytalan/nem értem). Az Érzékszervi, Rituális, Szociális pragmatikai, Szemantikus Pragmatikai, Felkeltési, Specifikus félelmek és Agresszivitás alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám rosszabb súlyosságot jelez, mint egy átlagos autista gyermeknél. A Társadalmi megközelítés, az expresszív és a tanulási memória alskálák 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszám jobb képességeket jelez az átlagos autista gyermekhez képest. Alskálákban közölt pontszámok. A pontszámok nem teljes skálán jelentek meg. |
2. fázis 8. hete
|
|
Ismétlődő viselkedés
Időkeret: 1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
Ismétlődő viselkedés: Ismétlődő viselkedési skála (RBS) – 43 elemet tartalmaz, amelyek 0 (viselkedés nem fordul elő), 1 (viselkedés előfordul, és enyhe probléma), 2 (viselkedés előfordul és közepes probléma), 3 (viselkedés előfordul és nem fordul elő) súlyos probléma).
Teljes skála 0-tól 129-ig, a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jeleznek.
|
1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
|
Gondozó törzs
Időkeret: 1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
Gondozói törzsi index – 21 kérdésből álló eszköz, 1-es válasszal (nem minden) – 5 (nagyon).
Összes pontszám a 21-105-ig terjedő skálán.
A magasabb pontszám rosszabb egészségügyi eredményeket jelez.
|
1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
|
Gyerekek Yale-Brown rögeszmés-kényszeres zavar skála az átfogó fejlődési rendellenességekhez
Időkeret: 1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
A klinikusok által értékelt interjú, amelynek célja az ismétlődő viselkedés értékelése pervazív fejlődési rendellenességben (PDD) szenvedő gyermekeknél.
Ez a Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Skála (CY-BOCS) módosítása, amelyet a tipikusan fejlődő, rögeszmés-kényszeres viselkedésű gyermekek felmérésére fejlesztettek ki.
A PDD-s gyermekek nyelvi korlátai miatt a CY-BOCS-PDD csak az öt kötelező elemet tartalmazza: eltöltött idő, interferencia, szorongás, az ismétlődő viselkedés ellenállása és az ismétlődő viselkedés szabályozása.
Minden elem 0 (nincs) és 4 (extrém) között van besorolva, és a pontszámok 0 és 20 között változhatnak, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb tüneteket tükröznek.
Általában a 8-as pontszámot klinikailag jelentősnek tekintik.
|
1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
|
A klinikai globális benyomás – súlyossági skála (CGI-S)
Időkeret: 1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
A CGI-S egy 7 pontos skála, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje a beteg betegségének súlyosságát az értékeléskor, a klinikusnak az azonos diagnózisú betegekkel kapcsolatos korábbi tapasztalataihoz képest.
A teljes klinikai tapasztalatot figyelembe véve a beteget a mentális betegség súlyossága alapján értékelik a minősítés időpontjában.
A teljes skála 1-től (normál, egyáltalán nem beteg) 7-ig (nagyon beteg).
|
1. fázis – 4. és 12. hét, 2. fázis – 4. és 8. hét
|
|
Vineland Adaptive Behavior Composite Score
Időkeret: Alapállapot és 1. fázis 12. hét
|
A Vineland Adaptive Behavior Scales, második kiadás (felmérés-interjúűrlap) általános standard pontszámot (Adaptive Behavior Composite, ABC) és életkori standard pontszámokat ad négy területen.
Az ABC pontszámok átlaga 100, a szórása pedig 15 (tartomány = 20 és 160 között).
A magasabb pontszámok magasabb szintű adaptív működésre utalnak.
|
Alapállapot és 1. fázis 12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GCO 13-1206
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .