Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En pilotbehandlingsstudie av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) vid autismspektrumstörning

12 januari 2024 uppdaterad av: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Det föreslagna projektet kommer att testa användningen av IGF-1 som en ny behandling för kärnsymptom på autism. Vi kommer att använda en dubbelblind, placebokontrollerad crossover-studiedesign på fem barn med autism för att utvärdera effekten av IGF-1-behandling på autismspecifika funktionsnedsättningar i socialisering, språk och repetitiva beteenden. Vi förväntar oss att tillhandahålla bevis för säkerheten och genomförbarheten av IGF-1 för att lindra socialt tillbakadragande hos barn med autistisk sjukdom. Vidare förväntar vi oss att visa att IGF-1 är associerat med förbättring av sekundära resultat av social funktionsnedsättning, språkfördröjning och repetitivt beteende, såväl som på funktionella resultat av global svårighetsgrad.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

IGF-1 är en FDA-godkänd, kommersiellt tillgänglig förening som passerar blod-hjärnbarriären och har gynnsamma effekter på synaptisk utveckling genom att främja neuronal cellöverlevnad, synaptisk mognad och synaptisk plasticitet. IGF-1 är effektivt för att vända mus- och neuronala modeller av Retts syndrom och Phelan McDermids syndrom, båda enskilda genorsaker till ASD och kan därför vara effektiva för att behandla autismspektrumstörningar (ASD) mer brett.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Uppfyll DSM-5-kriterierna för Autism Spectrum Disorder bekräftade av Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) och Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-G)
  • Barn mellan 5-12 år
  • Språkfördröjning (brist på flytande frastal) återspeglas av användning av ADOS-modul 1 eller 2
  • Måste vara på stabila läkemedelsregimer i minst tre månader före inskrivning, förutsatt att den samtidiga medicineringen är säker att använda med IGF-1

Exklusions kriterier:

  • Slutna epifyser
  • Aktiv eller misstänkt neoplasi
  • Intrakraniell hypertoni
  • Leverinsufficiens
  • Njurinsufficiens
  • Kardiomegali/valvulopati
  • Historik av allergi mot IGF-1
  • Patienter med komorbida tillstånd som anses vara för medicinskt utsatta för att tolerera risken för experimentell behandling med IGF-1

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo/saltlösning
Placebo
Andra namn:
  • Salin
Experimentell: IGF-1

Randomiserat, placebokontrollerat, crossover-format med 12 veckor i varje behandlingsarm (IGF-1 och placebo), åtskilda av en fyra veckor lång uttvättningsfas.

Dostitrering kommer att initieras med 0,04 mg/kg två gånger dagligen genom subkutan injektion och ökas, efter tolerans, varje vecka med 0,04 mg/kg per dos till maximalt 0,12 mg/kg två gånger dagligen. Doserna kan minskas beroende på tolerabilitet med 0,04 mg/kg per dos. Medicin kommer att administreras två gånger dagligen i samband med måltider, och preprandial glukosövervakning kommer att utföras av föräldrar vid behandlingsstart, före varje injektion, och tills en väl tolererad dos har fastställts.
Läkemedel: IGF-1
IGF-1 är en FDA-godkänd (IND undantag #113450), kommersiellt tillgänglig förening som passerar blod-hjärnbarriären och har gynnsamma effekter på synaptisk utveckling genom att främja neuronal cellöverlevnad, synaptisk mognad och synaptisk plasticitet.
Andra namn:
  • Increlex
  • mecasermin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Checklista för avvikande beteende - Subscale för socialt uttag
Tidsram: Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Checklista för avvikande beteende - Socialt uttagsunderskala har 16 punkter. Varje objekt får poäng som 0 (aldrig ett problem), 1 (litet problem), 2 (måttligt allvarligt problem) eller 3 (allvarligt problem). Totalt antal underskalepoäng varierar från 0 till 48. Högre poäng indikerar sämre hälsoresultat.
Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsram: Vecka 4 i fas 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Varje objekt är markerat som "0" (visar inte beteendet), "1" (visar sällan beteendet), "2" (visar ibland/delvis beteendet), " 3" (visar vanligtvis beteendet), eller "?" (osäker/förstår inte).

Underskalorna Sensory, Ritual, Social Pragmatic, Semantic Pragmatic, Arouse, Specific Fears och Aggressiveness sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar sämre svårighetsgrad än det genomsnittliga barnet med autism.

Underskalorna Social Approach, Expressive och Learning Memory sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre färdigheter i förhållande till det genomsnittliga barnet med autism.

Poäng rapporterade i underskalor. Poäng rapporterades inte som full skala.
Vecka 4 i fas 1
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsram: Vecka 12 i fas 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Varje objekt är markerat som "0" (visar inte beteendet), "1" (visar sällan beteendet), "2" (visar ibland/delvis beteendet), " 3" (visar vanligtvis beteendet), eller "?" (osäker/förstår inte).

Underskalorna Sensory, Ritual, Social Pragmatic, Semantic Pragmatic, Arouse, Specific Fears och Aggressiveness sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar sämre svårighetsgrad än det genomsnittliga barnet med autism.

Underskalorna Social Approach, Expressive och Learning Memory sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre färdigheter i förhållande till det genomsnittliga barnet med autism.

Poäng rapporterade i underskalor. Poäng rapporterades inte som full skala.
Vecka 12 i fas 1
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsram: Vecka 4 i fas 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Varje objekt är markerat som "0" (visar inte beteendet), "1" (visar sällan beteendet), "2" (visar ibland/delvis beteendet), " 3" (visar vanligtvis beteendet), eller "?" (osäker/förstår inte).

Underskalorna Sensory, Ritual, Social Pragmatic, Semantic Pragmatic, Arouse, Specific Fears och Aggressiveness sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar sämre svårighetsgrad än det genomsnittliga barnet med autism.

Underskalorna Social Approach, Expressive och Learning Memory sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre färdigheter i förhållande till det genomsnittliga barnet med autism.

Poäng rapporterade i underskalor. Poäng rapporterades inte som full skala.
Vecka 4 i fas 2
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsram: Vecka 8 i fas 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Varje objekt är markerat som "0" (visar inte beteendet), "1" (visar sällan beteendet), "2" (visar ibland/delvis beteendet), " 3" (visar vanligtvis beteendet), eller "?" (osäker/förstår inte).

Underskalorna Sensory, Ritual, Social Pragmatic, Semantic Pragmatic, Arouse, Specific Fears och Aggressiveness sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar sämre svårighetsgrad än det genomsnittliga barnet med autism.

Underskalorna Social Approach, Expressive och Learning Memory sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar bättre färdigheter i förhållande till det genomsnittliga barnet med autism.

Poäng rapporterade i underskalor. Poäng rapporterades inte som full skala.
Vecka 8 i fas 2
Upprepande beteende
Tidsram: Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Repetitive Behavior: Repetitive Behavior Scale (RBS) - Innehåller 43 objekt med poäng 0 (beteende förekommer inte), 1 (beteende förekommer och är ett lindrigt problem), 2 (beteende förekommer och är ett måttligt problem), 3 (beteende förekommer och är ett allvarligt problem). Full skala från 0-129, med högre poäng som indikerar sämre resultat.
Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Vårdgivare Stam
Tidsram: Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Caregiver Strain Index - 21 frågeverktyg, med svar 1 (inte alla) - 5 (väldigt mycket). Totalpoäng på skalan 21-105. Högre poäng indikerar sämre hälsoresultat.
Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Barns Yale-brun tvångssyndromskala för genomgripande utvecklingsstörningar
Tidsram: Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Klinikerklassad intervju utformad för att utvärdera repetitivt beteende hos barn med genomgripande utvecklingsstörningar (PDD). Det är en modifiering av Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS), utvecklad för att bedöma typiskt utvecklande barn med tvångsmässigt tvångsmässigt beteende. På grund av språkbegränsningar hos barn med PDD inkluderar CY-BOCS-PDD endast de fem tvångsposterna: Tidsåtgång, Interferens, Distress, Motstånd mot repetitivt beteende och Kontroll av repetitivt beteende. Varje objekt är betygsatt från 0 (ingen) till 4 (extrem), och poängen kan variera från 0 till 20, med högre poäng som återspeglar allvarligare symtom. Vanligtvis anses en poäng 8 vara kliniskt signifikant.
Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
The Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S)
Tidsram: Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
CGI-S är en 7-gradig skala som kräver att läkaren ska bedöma svårighetsgraden av patientens sjukdom vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av patienter som har samma diagnos. Med tanke på den totala kliniska erfarenheten, bedöms en patient på svårighetsgraden av psykisk sjukdom vid tidpunkten för bedömningen. Full skala är 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (extremt sjuk).
Fas 1 - Vecka 4 och 12, Fas 2 - Vecka 4 och 8
Vineland Adaptive Behavior Composite Score
Tidsram: Baslinje och fas 1 vecka 12
Vineland Adaptive Behavior Scales, andra upplagan (Survey Interview Form) ger ett övergripande standardpoäng (Adaptive Behavior Composite, ABC) och åldersstandardpoäng i fyra domäner. ABC-poäng har ett medelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15 (intervall = 20 till 160). Högre poäng tyder på en högre nivå av adaptiv funktion.
Baslinje och fas 1 vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbetspartners

Autism Science Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

13 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

13 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2013

Första postat (Beräknad)

28 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GCO 13-1206

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera