En pilotbehandlingsstudie av insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) ved autismespektrumforstyrrelse
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Oppfyll DSM-5-kriteriene for autismespektrumforstyrrelse bekreftet av Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) og Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic (ADOS-G)
- Barn mellom 5-12 år
- Språkforsinkelse (mangel på flytende setningstale) gjenspeiles ved bruk av ADOS-modul 1 eller 2
- Må være på stabile medisiner i minst tre måneder før innmelding, forutsatt at den samtidige medisinen er trygg for bruk med IGF-1
Ekskluderingskriterier:
- Lukkede epifyser
- Aktiv eller mistenkt neoplasi
- Intrakraniell hypertensjon
- Leverinsuffisiens
- Nyreinsuffisiens
- Kardiomegali/valvulopati
- Historie med allergi mot IGF-1
- Pasienter med komorbide tilstander som anses for medisinsk kompromitterte til å tolerere risikoen for eksperimentell behandling med IGF-1
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: IGF-1
Randomisert, placebokontrollert, crossover-format med 12 uker i hver behandlingsarm (IGF-1 og placebo), atskilt med en fire ukers utvaskingsfase. Dosetitrering vil bli initiert ved 0,04 mg/kg to ganger daglig ved subkutan injeksjon, og økes, som tolerert, hver uke med 0,04 mg/kg per dose til maksimalt 0,12 mg/kg to ganger daglig. Doser kan reduseres i henhold til toleranse med 0,04 mg/kg per dose. Medisinering vil bli administrert to ganger daglig med måltider, og preprandial glukoseovervåking vil bli utført av foreldre ved behandlingsstart, før hver injeksjon, og inntil en godt tolerert dose er etablert. |
IGF-1 er en FDA-godkjent (IND-unntak #113450), kommersielt tilgjengelig forbindelse som krysser blod-hjerne-barrieren og har gunstige effekter på synaptisk utvikling ved å fremme nevroncelleoverlevelse, synaptisk modning og synaptisk plastisitet.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sjekkliste for avvikende atferd - Subscale for sosial tilbaketrekning
Tidsramme: Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
Sjekkliste for avvikende atferd – Sosialt uttaksunderskala har 16 elementer. Hvert element er scoret som 0 (aldri et problem), 1 (lite problem), 2 (moderat alvorlig problem) eller 3 (alvorlig problem).
Totale underskalapoengsummer varierer fra 0 til 48.
Høyere poengsum indikerer dårligere helseutfall.
|
Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uke 4 i fase 1
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er merket som "0" (viser ikke atferden), "1" (viser sjelden atferden), "2" (noen ganger/delvis viser atferden), " 3" (viser vanligvis/vanligvis oppførselen), eller "?" (usikker/forstår ikke). Underskalaene sensorisk, rituell, sosial pragmatisk, semantisk pragmatisk, vekke, spesifikk frykt og aggressivitet varierer fra 0 til 100, der høyere skår indikerer dårligere alvorlighetsgrad enn gjennomsnittsbarnet med autisme. Subskalaene for sosial tilnærming, ekspressiv og læringsminne varierer fra 0 til 100, der høyere poengsum indikerer bedre ferdigheter i forhold til gjennomsnittsbarnet med autisme. Poeng rapportert i underskalaer. Poeng ble ikke rapportert som full skala. |
Uke 4 i fase 1
|
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uke 12 i fase 1
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er merket som "0" (viser ikke atferden), "1" (viser sjelden atferden), "2" (noen ganger/delvis viser atferden), " 3" (viser vanligvis/vanligvis oppførselen), eller "?" (usikker/forstår ikke). Underskalaene sensorisk, rituell, sosial pragmatisk, semantisk pragmatisk, vekke, spesifikk frykt og aggressivitet varierer fra 0 til 100, der høyere skår indikerer dårligere alvorlighetsgrad enn gjennomsnittsbarnet med autisme. Subskalaene for sosial tilnærming, ekspressiv og læringsminne varierer fra 0 til 100, der høyere poengsum indikerer bedre ferdigheter i forhold til gjennomsnittsbarnet med autisme. Poeng rapportert i underskalaer. Poeng ble ikke rapportert som full skala. |
Uke 12 i fase 1
|
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uke 4 i fase 2
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er merket som "0" (viser ikke atferden), "1" (viser sjelden atferden), "2" (noen ganger/delvis viser atferden), " 3" (viser vanligvis/vanligvis oppførselen), eller "?" (usikker/forstår ikke). Underskalaene sensorisk, rituell, sosial pragmatisk, semantisk pragmatisk, vekke, spesifikk frykt og aggressivitet varierer fra 0 til 100, der høyere skår indikerer dårligere alvorlighetsgrad enn gjennomsnittsbarnet med autisme. Subskalaene for sosial tilnærming, ekspressiv og læringsminne varierer fra 0 til 100, der høyere poengsum indikerer bedre ferdigheter i forhold til gjennomsnittsbarnet med autisme. Poeng rapportert i underskalaer. Poeng ble ikke rapportert som full skala. |
Uke 4 i fase 2
|
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uke 8 i fase 2
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er merket som "0" (viser ikke atferden), "1" (viser sjelden atferden), "2" (noen ganger/delvis viser atferden), " 3" (viser vanligvis/vanligvis oppførselen), eller "?" (usikker/forstår ikke). Underskalaene sensorisk, rituell, sosial pragmatisk, semantisk pragmatisk, vekke, spesifikk frykt og aggressivitet varierer fra 0 til 100, der høyere skår indikerer dårligere alvorlighetsgrad enn gjennomsnittsbarnet med autisme. Subskalaene for sosial tilnærming, ekspressiv og læringsminne varierer fra 0 til 100, der høyere poengsum indikerer bedre ferdigheter i forhold til gjennomsnittsbarnet med autisme. Poeng rapportert i underskalaer. Poeng ble ikke rapportert som full skala. |
Uke 8 i fase 2
|
|
Repeterende atferd
Tidsramme: Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
Repeterende atferd: Repetitiv atferdsskala (RBS) - Inkluderer 43 elementer som scores 0 (atferd forekommer ikke), 1 (atferd forekommer og er et mildt problem), 2 (atferd oppstår og er et moderat problem), 3 (atferd forekommer og er et alvorlig problem).
Full skala fra 0-129, med høyere poengsum som indikerer dårligere utfall.
|
Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
|
Omsorgspersonstamme
Tidsramme: Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
Caregiver Strain Index - 21 spørsmålsverktøy, med svar 1 (ikke alle) - 5 (veldig mye).
Totalscore på skala fra 21-105.
Høyere poengsum indikerer dårligere helseutfall.
|
Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
|
Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Disorder Scale for Pervasive Developmental Disorders
Tidsramme: Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
Klinikervurdert intervju designet for å evaluere repeterende atferd hos barn med gjennomgripende utviklingsforstyrrelser (PDDs).
Det er en modifikasjon av Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS), utviklet for å vurdere typisk utviklende barn med obsessiv-kompulsiv atferd.
På grunn av språkbegrensninger hos barn med PDD inkluderer CY-BOCS-PDD bare de fem tvangselementene: Tid brukt, Interferens, Distress, Motstand mot repeterende atferd og Kontroll av repeterende atferd.
Hvert element er vurdert fra 0 (ingen) til 4 (ekstremt), og poengsummen kan variere fra 0 til 20, med høyere poengsum som gjenspeiler mer alvorlige symptomer.
Vanligvis anses en skåre 8 som klinisk signifikant.
|
Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
|
The Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
CGI-S er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med pasienter som har samme diagnose.
Tatt i betraktning total klinisk erfaring, vurderes en pasient på alvorlighetsgraden av psykisk sykdom ved vurderingstidspunktet.
Full skala er 1 (normal, ikke i det hele tatt syk) til 7 (ekstremt syk).
|
Fase 1 - uke 4 og 12, fase 2 - uke 4 og 8
|
|
Vineland Adaptive Behavior Composite Score
Tidsramme: Baseline og fase 1 uke 12
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) gir en samlet standardscore (Adaptive Behavior Composite, ABC) og aldersstandardscore i fire domener.
ABC-score har et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15 (område = 20 til 160).
Høyere skårer tyder på et høyere nivå av adaptiv funksjon.
|
Baseline og fase 1 uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GCO 13-1206
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .