Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование лечения инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1) при расстройствах аутистического спектра

12 января 2024 г. обновлено: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
В предлагаемом проекте будет пилотное использование ИФР-1 в качестве нового средства для лечения основных симптомов аутизма. Мы будем использовать двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование у пяти детей с аутизмом, чтобы оценить влияние лечения ИФР-1 на специфические для аутизма нарушения социализации, языка и повторяющегося поведения. Мы ожидаем предоставить доказательства безопасности и применимости ИФР-1 для облегчения социальной изоляции у детей с аутистическим расстройством. Кроме того, мы ожидаем продемонстрировать, что ИФР-1 связан с улучшением вторичных результатов социальных нарушений, задержки речи и повторяющегося поведения, а также с функциональными результатами общей тяжести.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

IGF-1 представляет собой коммерчески доступное соединение, одобренное FDA, которое проникает через гематоэнцефалический барьер и оказывает благотворное влияние на развитие синапсов, способствуя выживанию нейронных клеток, созреванию синапсов и синаптической пластичности. ИФР-1 эффективен в реверсировании мышиных и нейронных моделей синдрома Ретта и синдрома Фелана Макдермида, оба из которых вызывают РАС с одним геном, и поэтому может быть эффективен при лечении расстройств аутистического спектра (РАС) в более широком смысле.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Соответствовать критериям DSM-5 для расстройства аутистического спектра, подтвержденным пересмотренным опросом по диагностике аутизма (ADI-R) и общим графиком наблюдения при диагностике аутизма (ADOS-G)
  • Дети в возрасте 5-12 лет
  • Речевая задержка (отсутствие беглой фразовой речи), отраженная в использовании модуля 1 или 2 ADOS.
  • Должны быть на стабильной схеме лечения в течение как минимум трех месяцев до регистрации, при условии, что сопутствующее лекарство безопасно для использования с ИФР-1.

Критерий исключения:

  • Закрытые эпифизы
  • Активная или предполагаемая неоплазия
  • Внутричерепная гипертензия
  • Печеночная недостаточность
  • Почечная недостаточность
  • Кардиомегалия/вальвулопатия
  • История аллергии на ИФР-1
  • Пациенты с сопутствующими заболеваниями, которые считаются слишком скомпрометированными с медицинской точки зрения, чтобы выдержать риск экспериментального лечения с помощью ИФР-1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо/физиологический раствор
Плацебо
Другие имена:
  • Физиологический раствор
Экспериментальный: ИФР-1

Рандомизированный, плацебо-контролируемый, перекрестный формат с 12 неделями в каждой группе лечения (ИФР-1 и плацебо), разделенными четырехнедельной фазой вымывания.

Титрование дозы будет начинаться с 0,04 мг/кг два раза в день путем подкожной инъекции и увеличиваться при переносимости каждую неделю на 0,04 мг/кг на дозу до максимальной 0,12 мг/кг два раза в день. Дозы могут быть уменьшены в зависимости от переносимости на 0,04 мг/кг на дозу. Лекарство будет вводиться два раза в день во время еды, а препрандиальный мониторинг уровня глюкозы будет проводиться родителями в начале лечения, перед каждой инъекцией и до тех пор, пока не будет установлена ​​хорошо переносимая доза.
Лекарство: ИФР-1
IGF-1 — это одобренное FDA (освобождение IND № 113450) коммерчески доступное соединение, которое проникает через гематоэнцефалический барьер и оказывает благотворное влияние на развитие синапсов, способствуя выживанию нейронных клеток, созреванию синапсов и синаптической пластичности.
Другие имена:
  • Инкрелекс
  • мекасермин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения — подшкала социальной изоляции
Временное ограничение: Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Контрольный список аберрантного поведения — подшкала социальной изоляции состоит из 16 пунктов. Каждый пункт оценивается как 0 (никогда не возникает проблем), 1 (небольшая проблема), 2 (умеренно серьезная проблема) или 3 (серьезная проблема). Общее количество баллов по субшкале варьируется от 0 до 48. Более высокий балл указывает на худшие результаты в отношении здоровья.
Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник социальных распространенных нарушений развития и поведения (PDDBI)
Временное ограничение: 4-я неделя Фазы 1

Опросник социальных первазивных нарушений развития и поведения (PDDBI). Каждый пункт отмечен как «0» (не отражает поведение), «1» (редко демонстрирует поведение), «2» (иногда/частично демонстрирует поведение), « 3" (обычно/типично показывает поведение) или "?" (неуверенно/не понимаю).

Подшкалы «Сенсорика», «Ритуал», «Социальный прагматик», «Семантический прагматик», «Пробуждение», «Специфические страхи» и «Агрессивность» варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на более тяжелую тяжесть, чем у среднего ребенка с аутизмом.

Подшкалы социального подхода, экспрессивности и памяти обучения варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшие навыки по сравнению со средним ребенком с аутизмом.

Результаты представлены в субшкалах. Оценки не были представлены в полном масштабе.
4-я неделя Фазы 1
Опросник социальных распространенных нарушений развития и поведения (PDDBI)
Временное ограничение: 12-я неделя Фазы 1

Опросник социальных первазивных нарушений развития и поведения (PDDBI). Каждый пункт отмечен как «0» (не отражает поведение), «1» (редко демонстрирует поведение), «2» (иногда/частично демонстрирует поведение), « 3" (обычно/типично показывает поведение) или "?" (неуверенно/не понимаю).

Подшкалы «Сенсорика», «Ритуал», «Социальный прагматик», «Семантический прагматик», «Пробуждение», «Специфические страхи» и «Агрессивность» варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на более тяжелую тяжесть, чем у среднего ребенка с аутизмом.

Подшкалы социального подхода, экспрессивности и памяти обучения варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшие навыки по сравнению со средним ребенком с аутизмом.

Результаты представлены в субшкалах. Оценки не были представлены в полном масштабе.
12-я неделя Фазы 1
Опросник социальных распространенных нарушений развития и поведения (PDDBI)
Временное ограничение: 4-я неделя Фазы 2

Опросник социальных первазивных нарушений развития и поведения (PDDBI). Каждый пункт отмечен как «0» (не отражает поведение), «1» (редко демонстрирует поведение), «2» (иногда/частично демонстрирует поведение), « 3" (обычно/типично показывает поведение) или "?" (неуверенно/не понимаю).

Подшкалы «Сенсорика», «Ритуал», «Социальный прагматик», «Семантический прагматик», «Пробуждение», «Специфические страхи» и «Агрессивность» варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на более тяжелую тяжесть, чем у среднего ребенка с аутизмом.

Подшкалы социального подхода, экспрессивности и памяти обучения варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшие навыки по сравнению со средним ребенком с аутизмом.

Результаты представлены в субшкалах. Оценки не были представлены в полном масштабе.
4-я неделя Фазы 2
Опросник социальных распространенных нарушений развития и поведения (PDDBI)
Временное ограничение: 8-я неделя Фазы 2

Опросник социальных первазивных нарушений развития и поведения (PDDBI). Каждый пункт отмечен как «0» (не отражает поведение), «1» (редко демонстрирует поведение), «2» (иногда/частично демонстрирует поведение), « 3" (обычно/типично показывает поведение) или "?" (неуверенно/не понимаю).

Подшкалы «Сенсорика», «Ритуал», «Социальный прагматик», «Семантический прагматик», «Пробуждение», «Специфические страхи» и «Агрессивность» варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на более тяжелую тяжесть, чем у среднего ребенка с аутизмом.

Подшкалы социального подхода, экспрессивности и памяти обучения варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшие навыки по сравнению со средним ребенком с аутизмом.

Результаты представлены в субшкалах. Оценки не были представлены в полном масштабе.
8-я неделя Фазы 2
Повторяющееся поведение
Временное ограничение: Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Повторяющееся поведение: шкала повторяющегося поведения (RBS) – включает 43 пункта, оцениваемых 0 (поведение не происходит), 1 (поведение имеет место и представляет собой легкую проблему), 2 (поведение имеет место и представляет собой умеренную проблему), 3 (поведение имеет место и является серьезная проблема). Полная шкала от 0 до 129, где более высокие баллы указывают на худшие результаты.
Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Штамм для опекунов
Временное ограничение: Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Caregiver Strain Index – инструмент из 21 вопроса, с ответом 1 (не все) – 5 (очень). Общий балл по шкале от 21 до 105. Более высокий балл указывает на худшие результаты в отношении здоровья.
Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Детская шкала обсессивно-компульсивного расстройства Йеля-Брауна для выявления первазивных нарушений развития
Временное ограничение: Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Оцениваемое врачом интервью, предназначенное для оценки повторяющегося поведения у детей с первазивными нарушениями развития (ПРР). Это модификация детской шкалы обсессивно-компульсивного поведения Йеля-Брауна (CY-BOCS), разработанной для оценки типично развивающихся детей с обсессивно-компульсивным поведением. Из-за языковых ограничений у детей с PDD CY-BOCS-PDD включает только пять пунктов принуждения: затраченное время, помехи, дистресс, сопротивление повторяющемуся поведению и контроль повторяющегося поведения. Каждый пункт оценивается от 0 (нет) до 4 (крайний уровень), а баллы могут варьироваться от 0 до 20, при этом более высокие баллы отражают более серьезные симптомы. Обычно оценка 8 считается клинически значимой.
Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Клиническое общее впечатление – шкала тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
CGI-S представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от врача оценить тяжесть заболевания пациента на момент оценки относительно его прошлого опыта работы с пациентами с таким же диагнозом. Учитывая общий клинический опыт, на момент оценки у пациента оценивают тяжесть психического заболевания. Полная шкала составляет от 1 (норма, совсем не больно) до 7 (крайне плохо).
Фаза 1 — 4 и 12 недели, Фаза 2 — 4 и 8 недели.
Комплексный показатель адаптивного поведения Вайнленда
Временное ограничение: Исходный уровень и фаза 1, неделя 12
Шкалы адаптивного поведения Вайнленда, второе издание (форма опросного интервью) дают общий стандартный балл (композит адаптивного поведения, ABC) и стандартные возрастные баллы в четырех областях. Оценки ABC имеют среднее значение 100 и стандартное отклонение 15 (диапазон от 20 до 160). Более высокие баллы предполагают более высокий уровень адаптивного функционирования.
Исходный уровень и фаза 1, неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Соавторы

Autism Science Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 октября 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 октября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCO 13-1206

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться