胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 在自闭症谱系障碍中的初步治疗研究
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 符合自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 和自闭症诊断观察表-通用 (ADOS-G) 确认的自闭症谱系障碍的 DSM-5 标准
- 5-12岁之间的儿童
- 使用 ADOS 模块 1 或 2 反映的语言延迟（缺乏流畅的短语语音）
- 假设伴随药物与 IGF-1 一起使用是安全的，则必须在入组前至少三个月接受稳定的药物治疗
排除标准：
- 闭合骨骺
- 活动性或疑似肿瘤
- 颅内高压
- 肝功能不全
- 肾功能不全
- 心脏肥大/瓣膜病变
- IGF-1过敏史
- 患有合并症的患者被认为在医学上受到严重损害，无法耐受 IGF-1 实验性治疗的风险
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂
其他名称：
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实验性的：IGF-1
随机、安慰剂对照、交叉形式，每个治疗组（IGF-1 和安慰剂）为 12 周，间隔为 4 周的清除期。 剂量滴定将通过皮下注射以 0.04 mg/kg 每天两次开始，并且在耐受的情况下每周增加 0.04 mg/kg 每剂量至最大 0.12 mg/kg 每天两次。 根据耐受性，每剂可减少 0.04 mg/kg 的剂量。 药物将每天随餐给药两次，父母将在治疗开始时、每次注射前进行餐前血糖监测，直至确定耐受性良好的剂量。 |
IGF-1 是一种经 FDA 批准（IND 豁免 #113450）的市售化合物，可穿过血脑屏障，并通过促进神经元细胞存活、突触成熟和突触可塑性对突触发育产生有益影响。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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异常行为检查表 - 社交退缩子量表
大体时间：第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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异常行为检查表-社交退缩子量表有16个项目，每个项目评分为0（从来没有问题）、1（轻微问题）、2（中度严重问题）或3（严重问题）。
子量表总分范围为 0 至 48。
分数越高表明健康状况越差。
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第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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社会广泛性发育障碍行为量表 (PDDBI)
大体时间：第一阶段第 4 周
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社会广泛性发展障碍行为量表 (PDDBI) - 每个项目都标记为“0”（不显示该行为）、“1”（很少显示该行为）、“2”（有时/部分显示该行为）、“ 3”（通常/典型地显示行为），或“？” （不确定/不明白）。 感觉、仪式、社交语用、语义语用、唤起、特定恐惧和攻击性分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明比一般自闭症儿童更严重。 社交方法、表达能力和学习记忆分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明相对于普通自闭症儿童而言具有更好的技能。 分数以分量表形式报告。 分数未按完整比例报告。 |
第一阶段第 4 周
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社会广泛性发育障碍行为量表 (PDDBI)
大体时间：第一阶段第 12 周
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社会广泛性发展障碍行为量表 (PDDBI) - 每个项目都标记为“0”（不显示该行为）、“1”（很少显示该行为）、“2”（有时/部分显示该行为）、“ 3”（通常/典型地显示行为），或“？” （不确定/不明白）。 感觉、仪式、社交语用、语义语用、唤起、特定恐惧和攻击性分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明比一般自闭症儿童更严重。 社交方法、表达能力和学习记忆分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明相对于普通自闭症儿童而言具有更好的技能。 分数以分量表形式报告。 分数未按完整比例报告。 |
第一阶段第 12 周
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社会广泛性发育障碍行为量表 (PDDBI)
大体时间：第 2 阶段第 4 周
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社会广泛性发展障碍行为量表 (PDDBI) - 每个项目都标记为“0”（不显示该行为）、“1”（很少显示该行为）、“2”（有时/部分显示该行为）、“ 3”（通常/典型地显示行为），或“？” （不确定/不明白）。 感觉、仪式、社交语用、语义语用、唤起、特定恐惧和攻击性分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明比一般自闭症儿童更严重。 社交方法、表达能力和学习记忆分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明相对于普通自闭症儿童而言具有更好的技能。 分数以分量表形式报告。 分数未按完整比例报告。 |
第 2 阶段第 4 周
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社会广泛性发育障碍行为量表 (PDDBI)
大体时间：第 2 阶段第 8 周
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社会广泛性发展障碍行为量表 (PDDBI) - 每个项目都标记为“0”（不显示该行为）、“1”（很少显示该行为）、“2”（有时/部分显示该行为）、“ 3”（通常/典型地显示行为），或“？” （不确定/不明白）。 感觉、仪式、社交语用、语义语用、唤起、特定恐惧和攻击性分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明比一般自闭症儿童更严重。 社交方法、表达能力和学习记忆分量表的范围从 0 到 100，其中较高的分数表明相对于普通自闭症儿童而言具有更好的技能。 分数以分量表形式报告。 分数未按完整比例报告。 |
第 2 阶段第 8 周
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重复行为
大体时间：第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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重复行为：重复行为量表 (RBS) - 包括 43 个项目，得分为 0（未发生行为）、1（发生行为且为轻度问题）、2（发生行为且为中度问题）、3（发生行为且为中等问题）一个严重的问题）。
满量程为 0-129，分数越高表示结果越差。
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第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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照顾者压力
大体时间：第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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护理人员压力指数 - 21 个问题工具，答案为 1（并非全部）- 5（非常多）。
总分范围为 21-105。
分数越高表明健康状况越差。
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第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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儿童耶鲁-布朗广泛性发育障碍强迫症量表
大体时间：第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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临床医生评定的访谈旨在评估患有广泛性发育障碍 (PDD) 的儿童的重复行为。
它是耶鲁-布朗儿童强迫量表 (CY-BOCS) 的修订版本，旨在评估具有强迫行为的典型发育儿童。
由于PDD儿童的语言限制，CY-BOCS-PDD仅包括五个强迫项目：花费的时间、干扰、痛苦、重复行为的抵抗和重复行为的控制。
每个项目的评分范围为 0（无）到 4（极端），分数范围为 0 到 20，分数越高反映症状越严重。
通常 8 分被认为具有临床意义。
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第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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临床总体印象 - 严重程度量表 (CGI-S)
大体时间：第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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CGI-S 是一个 7 分制量表，要求临床医生在评估时根据临床医生过去对具有相同诊断的患者的经验来评估患者疾病的严重程度。
考虑到总体临床经验，在评级时对患者的精神疾病严重程度进行评估。
满刻度为 1（正常，完全没有病）到 7（病得很重）。
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第 1 阶段 - 第 4 周和第 12 周，第 2 阶段 - 第 4 周和第 8 周
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Vineland 适应性行为综合评分
大体时间：基线和第 1 阶段第 12 周
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瓦恩兰适应性行为量表第二版（调查访谈表）产生四个领域的总体标准分数（适应性行为综合，ABC）和年龄标准分数。
ABC 分数的平均值为 100，标准差为 15（范围 = 20 到 160）。
分数越高表明适应性功能水平越高。
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基线和第 1 阶段第 12 周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Alexander Kolevzon, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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