Pilottihoitotutkimus insuliinin kaltaisesta kasvutekijästä 1:stä (IGF-1) autismikirjon häiriössä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Täytä autismispektrihäiriön DSM-5-kriteerit, jotka on vahvistettu Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) ja Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic (ADOS-G)
- 5-12-vuotiaat lapset
- Kielen viive (sujuvan fraasipuheen puute) näkyy ADOS-moduulin 1 tai 2 käytössä
- Hänen on oltava vakaalla lääkitysohjelmalla vähintään kolmen kuukauden ajan ennen ilmoittautumista, olettaen, että samanaikainen lääkitys on turvallista käyttää IGF-1:n kanssa
Poissulkemiskriteerit:
- Suljetut epifyysit
- Aktiivinen tai epäilty neoplasia
- Intrakraniaalinen hypertensio
- Maksan vajaatoiminta
- Munuaisten vajaatoiminta
- Kardiomegalia/valvulopatia
- Aiemmat allergiat IGF-1:lle
- Potilaat, joilla on samanaikaisia sairauksia, joiden katsotaan olevan lääketieteellisesti liian heikentyneet sietämään kokeellisen IGF-1-hoidon riskiä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebo
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: IGF-1
Satunnaistettu, lumekontrolloitu, jakomuoto, jossa 12 viikkoa kussakin hoitohaarassa (IGF-1 ja lumelääke), erotettu neljän viikon pesuvaiheella. Annoksen titraus aloitetaan annoksella 0,04 mg/kg kahdesti vuorokaudessa ihonalaisella injektiolla, ja sitä nostetaan siedetyn mukaisesti joka viikko 0,04 mg/kg annosta kohti korkeintaan 0,12 mg/kg kahdesti vuorokaudessa. Annoksia voidaan pienentää siedettävyyden mukaan 0,04 mg/kg annosta kohti. Lääkitys annetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä, ja vanhemmat seuraavat glukoosipitoisuutta ennen aterioita hoidon alussa, ennen jokaista injektiota ja kunnes hyvin siedetty annos on määritetty. |
IGF-1 on FDA:n hyväksymä (IND-vapautus nro 113450), kaupallisesti saatavilla oleva yhdiste, joka ylittää veri-aivoesteen ja jolla on suotuisia vaikutuksia synaptiseen kehitykseen edistämällä hermosolujen eloonjäämistä, synaptista kypsymistä ja synaptista plastisuutta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista – Sosiaalinen vetäytymisasteikko
Aikaikkuna: Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista - Sosiaalinen vetäytymisala-asteikolla on 16 kohdetta, jokainen kohta on arvosteltu 0 (ei koskaan ongelma), 1 (pieni ongelma), 2 (kohtalaisen vakava ongelma) tai 3 (vakava ongelma).
Alaskaalan kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–48.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompia terveystuloksia.
|
Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Social Pervasive Development Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Aikaikkuna: Vaiheen 1 viikko 4
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Jokainen kohde on merkitty "0" (ei näytä käyttäytymistä), "1" (näyttää harvoin käyttäytymistä), "2" (joskus/osittain osoittaa käyttäytymistä), " 3" (näyttää yleensä/tyypillisesti käyttäytymisen) tai "?" (epävarma/en ymmärrä). Sensorisen, rituaalisen, sosiaalisen pragmaattisen, semanttisen pragmaattisen, herättämisen, erityisten pelkojen ja aggressiivisuuden ala-asteikot vaihtelevat 0–100, joissa korkeampi pistemäärä osoittaa pahempaa vakavuutta kuin keskimääräinen autistinen lapsi. Sosiaalisen lähestymistavan, ekspressiivisen ja oppimismuistin ala-asteikot vaihtelevat 0–100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempia taitoja verrattuna keskimääräiseen autistiseen lapseen. Pisteet ilmoitetaan ala-asteikoissa. Pisteitä ei raportoitu täydellä asteikolla. |
Vaiheen 1 viikko 4
|
|
Social Pervasive Development Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Aikaikkuna: Vaiheen 1 viikko 12
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Jokainen kohde on merkitty "0" (ei näytä käyttäytymistä), "1" (näyttää harvoin käyttäytymistä), "2" (joskus/osittain osoittaa käyttäytymistä), " 3" (näyttää yleensä/tyypillisesti käyttäytymisen) tai "?" (epävarma/en ymmärrä). Sensorisen, rituaalisen, sosiaalisen pragmaattisen, semanttisen pragmaattisen, herättämisen, erityisten pelkojen ja aggressiivisuuden ala-asteikot vaihtelevat 0–100, joissa korkeampi pistemäärä osoittaa pahempaa vakavuutta kuin keskimääräinen autistinen lapsi. Sosiaalisen lähestymistavan, ekspressiivisen ja oppimismuistin ala-asteikot vaihtelevat 0–100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempia taitoja verrattuna keskimääräiseen autistiseen lapseen. Pisteet ilmoitetaan ala-asteikoissa. Pisteitä ei raportoitu täydellä asteikolla. |
Vaiheen 1 viikko 12
|
|
Social Pervasive Development Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Aikaikkuna: Vaiheen 2 viikko 4
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Jokainen kohde on merkitty "0" (ei näytä käyttäytymistä), "1" (näyttää harvoin käyttäytymistä), "2" (joskus/osittain osoittaa käyttäytymistä), " 3" (näyttää yleensä/tyypillisesti käyttäytymisen) tai "?" (epävarma/en ymmärrä). Sensorisen, rituaalisen, sosiaalisen pragmaattisen, semanttisen pragmaattisen, herättämisen, erityisten pelkojen ja aggressiivisuuden ala-asteikot vaihtelevat 0–100, joissa korkeampi pistemäärä osoittaa pahempaa vakavuutta kuin keskimääräinen autistinen lapsi. Sosiaalisen lähestymistavan, ekspressiivisen ja oppimismuistin ala-asteikot vaihtelevat 0–100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempia taitoja verrattuna keskimääräiseen autistiseen lapseen. Pisteet ilmoitetaan ala-asteikoissa. Pisteitä ei raportoitu täydellä asteikolla. |
Vaiheen 2 viikko 4
|
|
Social Pervasive Development Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Aikaikkuna: Vaiheen 2 viikko 8
|
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Jokainen kohde on merkitty "0" (ei näytä käyttäytymistä), "1" (näyttää harvoin käyttäytymistä), "2" (joskus/osittain osoittaa käyttäytymistä), " 3" (näyttää yleensä/tyypillisesti käyttäytymisen) tai "?" (epävarma/en ymmärrä). Sensorisen, rituaalisen, sosiaalisen pragmaattisen, semanttisen pragmaattisen, herättämisen, erityisten pelkojen ja aggressiivisuuden ala-asteikot vaihtelevat 0–100, joissa korkeampi pistemäärä osoittaa pahempaa vakavuutta kuin keskimääräinen autistinen lapsi. Sosiaalisen lähestymistavan, ekspressiivisen ja oppimismuistin ala-asteikot vaihtelevat 0–100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempia taitoja verrattuna keskimääräiseen autistiseen lapseen. Pisteet ilmoitetaan ala-asteikoissa. Pisteitä ei raportoitu täydellä asteikolla. |
Vaiheen 2 viikko 8
|
|
Toistuva käyttäytyminen
Aikaikkuna: Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
Toistuva käyttäytyminen: Repetitive Behavior Scale (RBS) - Sisältää 43 kohdetta, joiden arvosanat ovat 0 (käyttäytymistä ei esiinny), 1 (käyttäytymistä esiintyy ja se on lievä ongelma), 2 (käyttäytymistä esiintyy ja on kohtalainen ongelma), 3 (käyttäytymistä esiintyy ja on vakava ongelma).
Täysi asteikko 0-129, korkeammat pisteet osoittavat huonompia tuloksia.
|
Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
|
Omaishoitaja Strain
Aikaikkuna: Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
Caregiver Strain Index - 21 kysymystyökalu, jossa vastaus 1 (ei kaikki) - 5 (erittäin).
Kokonaispisteet asteikolla 21-105.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompia terveystuloksia.
|
Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
|
Lasten Yalen-ruskean pakko-oireisen häiriön asteikko leviäviin kehityshäiriöihin
Aikaikkuna: Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
Kliinikon arvioima haastattelu, joka on suunniteltu arvioimaan toistuvaa käyttäytymistä lapsilla, joilla on leviäviä kehityshäiriöitä (PDD).
Se on muunnos Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS) -asteikosta, joka on kehitetty arvioimaan tyypillisesti kehittyviä lapsia, joilla on pakko-oireinen käyttäytyminen.
PDD:tä sairastavien lasten kielirajoitusten vuoksi CY-BOCS-PDD sisältää vain viisi pakkokohdetta: käytetty aika, häiriöt, ahdistus, toistuvan käyttäytymisen vastustuskyky ja toistuvan käyttäytymisen hallinta.
Jokainen kohde on arvioitu välillä 0 (ei mitään) - 4 (äärimmäinen), ja pisteet voivat vaihdella 0 - 20, ja korkeammat pisteet heijastavat vakavampia oireita.
Yleensä pistemäärää 8 pidetään kliinisesti merkittävänä.
|
Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – vakavuusasteikko (CGI-S)
Aikaikkuna: Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
CGI-S on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi.
Kun otetaan huomioon koko kliininen kokemus, potilaan mielisairauden vakavuus arvioidaan luokitteluhetkellä.
Täysi asteikko on 1 (normaali, ei ollenkaan sairas) 7 (erittäin sairas).
|
Vaihe 1 - viikko 4 ja 12, vaihe 2 - viikko 4 ja 8
|
|
Vineland Adaptive Behavior Composite Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja vaihe 1 viikko 12
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, toinen painos (tutkimushaastattelulomake) tuottaa yleisen vakiopistemäärän (Adaptive Behavior Composite, ABC) ja iän vakiopisteet neljällä alalla.
ABC-pisteiden keskiarvo on 100 ja standardipoikkeama 15 (alue = 20-160).
Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan mukautuvan toiminnan tasoon.
|
Lähtötilanne ja vaihe 1 viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 13-1206
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .