Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een pilotbehandelingsstudie van insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) bij autismespectrumstoornis

12 januari 2024 bijgewerkt door: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Het voorgestelde project zal het gebruik van IGF-1 testen als een nieuwe behandeling voor kernsymptomen van autisme. We zullen een dubbelblind, placebo-gecontroleerd cross-over-onderzoeksontwerp gebruiken bij vijf kinderen met autisme om de impact van IGF-1-behandeling op autismespecifieke stoornissen in socialisatie, taal en repetitief gedrag te evalueren. We verwachten bewijs te leveren voor de veiligheid en haalbaarheid van IGF-1 bij het verbeteren van sociale terugtrekking bij kinderen met een autistische stoornis. Verder verwachten we aan te tonen dat IGF-1 wordt geassocieerd met verbetering van secundaire uitkomsten van sociale stoornissen, taalachterstand en repetitief gedrag, evenals op functionele uitkomsten van globale ernst.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

IGF-1 is een door de FDA goedgekeurde, in de handel verkrijgbare verbinding die de bloed-hersenbarrière passeert en gunstige effecten heeft op de synaptische ontwikkeling door de overleving van neuronale cellen, synaptische rijping en synaptische plasticiteit te bevorderen. IGF-1 is effectief bij het omkeren van muis- en neuronale modellen van het Rett-syndroom en het Phelan McDermid-syndroom, beide oorzaken van ASS door een enkel gen, en kan daarom effectief zijn bij de bredere behandeling van autismespectrumstoornissen (ASS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoen aan de DSM-5-criteria voor autismespectrumstoornis bevestigd door het Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) en het Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic (ADOS-G)
  • Kinderen in de leeftijd van 5-12 jaar
  • Taalachterstand (gebrek aan vloeiende frase-spraak) weerspiegeld door gebruik van ADOS Module 1 of 2
  • Moet gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan inschrijving stabiele medicatieregimes hebben, ervan uitgaande dat de gelijktijdige medicatie veilig is voor gebruik met IGF-1

Uitsluitingscriteria:

  • Gesloten epifysen
  • Actieve of vermoedelijke neoplasie
  • Intracraniële hypertensie
  • Leverinsufficiëntie
  • Nierinsufficiëntie
  • Cardiomegalie/valvulopathie
  • Geschiedenis van allergie voor IGF-1
  • Patiënten met comorbide aandoeningen die medisch te gecompromitteerd worden geacht om het risico van experimentele behandeling met IGF-1 te tolereren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo/zoutoplossing
Placebo
Andere namen:
  • Zoutoplossing
Experimenteel: IGF-1

Gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd, cross-over formaat met 12 weken in elke behandelingsarm (IGF-1 en placebo), gescheiden door een wash-outfase van vier weken.

Dosistitratie zal worden gestart met 0,04 mg/kg tweemaal daags door middel van subcutane injectie en, indien getolereerd, elke week worden verhoogd met 0,04 mg/kg per dosis tot een maximum van 0,12 mg/kg tweemaal daags. Afhankelijk van de verdraagbaarheid kunnen de doses worden verlaagd met 0,04 mg/kg per dosis. Medicatie zal tweemaal daags bij de maaltijd worden toegediend en preprandiale glucosemonitoring zal door de ouders worden uitgevoerd bij de start van de behandeling, voorafgaand aan elke injectie en totdat een goed verdragen dosis is bereikt.
Geneesmiddel: IGF-1
IGF-1 is een door de FDA goedgekeurde (IND-vrijstelling #113450), in de handel verkrijgbare verbinding die de bloed-hersenbarrière passeert en gunstige effecten heeft op de synaptische ontwikkeling door de overleving van neuronen, synaptische rijping en synaptische plasticiteit te bevorderen.
Andere namen:
  • Increlex
  • mecasermine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Checklist voor afwijkend gedrag - Subschaal sociale terugtrekking
Tijdsspanne: Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Checklist afwijkend gedrag - Subschaal sociale terugtrekking heeft 16 items. Elk item wordt gescoord als 0 (nooit een probleem), 1 (licht probleem), 2 (matig ernstig probleem) of 3 (ernstig probleem). De totale subschaalscores variëren van 0 tot 48. Een hogere score duidt op slechtere gezondheidsresultaten.
Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sociaal Pervasieve Ontwikkelingsstoornis-Gedragsinventarisatie (PDDBI)
Tijdsspanne: Week 4 van Fase 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Elk item is gemarkeerd als "0" (vertoont het gedrag niet), "1" (vertoont zelden het gedrag), "2" (vertoont soms/gedeeltelijk het gedrag), " 3" (toont meestal het gedrag), of "?" (onzeker/niet begrepen).

De subschalen Zintuiglijk, Ritueel, Sociaal Pragmatisch, Semantisch Pragmatisch, Opwinden, Specifieke angsten en Agressiviteit variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een slechtere ernst aangeeft dan het gemiddelde kind met autisme.

De subschalen Sociale Benadering, Expressief en Leergeheugen variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score betere vaardigheden aangeeft in vergelijking met het gemiddelde kind met autisme.

Scores gerapporteerd in subschalen. Scores werden niet op volledige schaal gerapporteerd.
Week 4 van Fase 1
Sociaal Pervasieve Ontwikkelingsstoornis-Gedragsinventarisatie (PDDBI)
Tijdsspanne: Week 12 van fase 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Elk item is gemarkeerd als "0" (vertoont het gedrag niet), "1" (vertoont zelden het gedrag), "2" (vertoont soms/gedeeltelijk het gedrag), " 3" (toont meestal het gedrag), of "?" (onzeker/niet begrepen).

De subschalen Zintuiglijk, Ritueel, Sociaal Pragmatisch, Semantisch Pragmatisch, Opwinden, Specifieke angsten en Agressiviteit variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een slechtere ernst aangeeft dan het gemiddelde kind met autisme.

De subschalen Sociale Benadering, Expressief en Leergeheugen variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score betere vaardigheden aangeeft in vergelijking met het gemiddelde kind met autisme.

Scores gerapporteerd in subschalen. Scores werden niet op volledige schaal gerapporteerd.
Week 12 van fase 1
Sociaal Pervasieve Ontwikkelingsstoornis-Gedragsinventarisatie (PDDBI)
Tijdsspanne: Week 4 van Fase 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Elk item is gemarkeerd als "0" (vertoont het gedrag niet), "1" (vertoont zelden het gedrag), "2" (vertoont soms/gedeeltelijk het gedrag), " 3" (toont meestal het gedrag), of "?" (onzeker/niet begrepen).

De subschalen Zintuiglijk, Ritueel, Sociaal Pragmatisch, Semantisch Pragmatisch, Opwinden, Specifieke angsten en Agressiviteit variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een slechtere ernst aangeeft dan het gemiddelde kind met autisme.

De subschalen Sociale Benadering, Expressief en Leergeheugen variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score betere vaardigheden aangeeft in vergelijking met het gemiddelde kind met autisme.

Scores gerapporteerd in subschalen. Scores werden niet op volledige schaal gerapporteerd.
Week 4 van Fase 2
Sociaal Pervasieve Ontwikkelingsstoornis-Gedragsinventarisatie (PDDBI)
Tijdsspanne: Week 8 van Fase 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Elk item is gemarkeerd als "0" (vertoont het gedrag niet), "1" (vertoont zelden het gedrag), "2" (vertoont soms/gedeeltelijk het gedrag), " 3" (toont meestal het gedrag), of "?" (onzeker/niet begrepen).

De subschalen Zintuiglijk, Ritueel, Sociaal Pragmatisch, Semantisch Pragmatisch, Opwinden, Specifieke angsten en Agressiviteit variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een slechtere ernst aangeeft dan het gemiddelde kind met autisme.

De subschalen Sociale Benadering, Expressief en Leergeheugen variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score betere vaardigheden aangeeft in vergelijking met het gemiddelde kind met autisme.

Scores gerapporteerd in subschalen. Scores werden niet op volledige schaal gerapporteerd.
Week 8 van Fase 2
Herhaald gedrag
Tijdsspanne: Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Repetitief gedrag: Repetitive Behavior Scale (RBS) - Bevat 43 items met de score 0 (gedrag komt niet voor), 1 (gedrag komt voor en is een mild probleem), 2 (gedrag komt voor en is een matig probleem), 3 (gedrag komt voor en is een mild probleem). een ernstig probleem). Volledige schaal van 0-129, waarbij hogere scores slechtere resultaten aangeven.
Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Verzorger spanning
Tijdsspanne: Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Caregiver Strain Index - Hulpmiddel met 21 vragen, met antwoord 1 (niet allemaal) - 5 (zeer veel). Totaalscore op schaal van 21-105. Een hogere score duidt op slechtere gezondheidsresultaten.
Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Yale-Brown Obsessieve Compulsieve Stoornisschaal voor kinderen voor pervasieve ontwikkelingsstoornissen
Tijdsspanne: Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Een door artsen beoordeeld interview bedoeld om repetitief gedrag bij kinderen met pervasieve ontwikkelingsstoornissen (PDD's) te evalueren. Het is een aanpassing van de Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS), ontwikkeld om normaal ontwikkelende kinderen met obsessief-compulsief gedrag te beoordelen. Vanwege taalbeperkingen bij kinderen met PDD's omvat de CY-BOCS-PDD alleen de vijf dwangitems: bestede tijd, interferentie, nood, weerstand tegen repetitief gedrag en controle over repetitief gedrag. Elk item wordt beoordeeld van 0 (geen) tot en met 4 (extreem), en scores kunnen variëren van 0 tot 20, waarbij hogere scores ernstigere symptomen weerspiegelen. Meestal wordt een score van 8 als klinisch significant beschouwd.
Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
De klinische mondiale indruk - ernstschaal (CGI-S)
Tijdsspanne: Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
De CGI-S is een zevenpuntsschaal die van de arts vereist dat hij op het moment van beoordeling de ernst van de ziekte van de patiënt beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaringen van de arts met patiënten met dezelfde diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een patiënt op het moment van beoordeling beoordeeld op de ernst van de psychische aandoening. De volledige schaal loopt van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 (extreem ziek).
Fase 1 - Week 4 en 12, Fase 2 - Week 4 en 8
Samengestelde score voor adaptief gedrag van Vineland
Tijdsspanne: Basislijn en Fase 1 Week 12
De Vineland Adaptive Behavior Scales, tweede editie (enquête-interviewformulier) levert een algemene standaardscore (Adaptive Behavior Composite, ABC) en leeftijdsstandaardscores op in vier domeinen. ABC-scores hebben een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15 (bereik = 20 tot 160). Hogere scores suggereren een hoger niveau van adaptief functioneren.
Basislijn en Fase 1 Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Medewerkers

Autism Science Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

28 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GCO 13-1206

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren