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Eine Pilotbehandlungsstudie mit insulinähnlichem Wachstumsfaktor-1 (IGF-1) bei Autismus-Spektrum-Störungen

12. Januar 2024 aktualisiert von: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Das vorgeschlagene Projekt wird die Verwendung von IGF-1 als neuartige Behandlung für Kernsymptome von Autismus erproben. Wir werden ein doppelblindes, placebokontrolliertes Crossover-Studiendesign bei fünf Kindern mit Autismus verwenden, um die Auswirkungen der IGF-1-Behandlung auf autismusspezifische Beeinträchtigungen in Sozialisation, Sprache und repetitiven Verhaltensweisen zu bewerten. Wir erwarten Beweise für die Sicherheit und Durchführbarkeit von IGF-1 bei der Verbesserung des sozialen Rückzugs bei Kindern mit autistischer Störung. Darüber hinaus erwarten wir zu zeigen, dass IGF-1 mit einer Verbesserung der sekundären Ergebnisse der sozialen Beeinträchtigung, der Sprachverzögerung und des repetitiven Verhaltens sowie der funktionellen Ergebnisse des globalen Schweregrads verbunden ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

IGF-1 ist eine von der FDA zugelassene, im Handel erhältliche Verbindung, die die Blut-Hirn-Schranke passiert und positive Auswirkungen auf die synaptische Entwicklung hat, indem sie das Überleben neuronaler Zellen, die synaptische Reifung und die synaptische Plastizität fördert. IGF-1 ist wirksam bei der Umkehrung von Maus- und neuronalen Modellen des Rett-Syndroms und des Phelan-McDermid-Syndroms, beides Einzelgen-Ursachen von ASD, und kann daher bei der Behandlung von Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) auf breiterer Ebene wirksam sein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie die DSM-5-Kriterien für Autismus-Spektrum-Störungen, bestätigt durch das Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) und den Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-G)
  • Kinder im Alter von 5-12 Jahren
  • Sprachverzögerung (Mangel an flüssiger Phrasensprache), die durch die Verwendung von ADOS-Modul 1 oder 2 widergespiegelt wird
  • Muss vor der Einschreibung mindestens drei Monate lang ein stabiles Medikationsschema eingenommen haben, vorausgesetzt, die Begleitmedikation ist für die Verwendung mit IGF-1 sicher

Ausschlusskriterien:

  • Geschlossene Epiphysen
  • Aktive oder vermutete Neoplasie
  • Intrakranielle Hypertonie
  • Leberinsuffizienz
  • Niereninsuffizienz
  • Kardiomegalie/Valvulopathie
  • Vorgeschichte einer Allergie gegen IGF-1
  • Patienten mit komorbiden Erkrankungen, die als zu medizinisch beeinträchtigt gelten, um das Risiko einer experimentellen Behandlung mit IGF-1 zu tolerieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo/Kochsalzlösung
Placebo
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung
Experimental: IGF-1

Randomisiertes, placebokontrolliertes Crossover-Format mit 12 Wochen in jedem Behandlungsarm (IGF-1 und Placebo), getrennt durch eine vierwöchige Auswaschphase.

Die Dosistitration wird mit 0,04 mg/kg zweimal täglich durch subkutane Injektion begonnen und je nach Verträglichkeit jede Woche um 0,04 mg/kg pro Dosis bis zu einem Maximum von 0,12 mg/kg zweimal täglich erhöht. Die Dosen können je nach Verträglichkeit um 0,04 mg/kg pro Dosis verringert werden. Die Medikamente werden zweimal täglich zu den Mahlzeiten verabreicht, und die Eltern führen zu Beginn der Behandlung, vor jeder Injektion und bis eine gut verträgliche Dosis erreicht ist, eine präprandiale Glukoseüberwachung durch.
Arzneimittel: IGF-1
IGF-1 ist eine von der FDA zugelassene (IND-Ausnahmenummer 113450), im Handel erhältliche Verbindung, die die Blut-Hirn-Schranke überwindet und positive Auswirkungen auf die synaptische Entwicklung hat, indem sie das Überleben neuronaler Zellen, die synaptische Reifung und die synaptische Plastizität fördert.
Andere Namen:
  • Increlex
  • mecasermin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten – Subskala für sozialen Rückzug
Zeitfenster: Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Checkliste für abweichendes Verhalten – Die Unterskala für sozialen Rückzug besteht aus 16 Elementen. Jedes Element wird mit 0 (nie ein Problem), 1 (leichtes Problem), 2 (mäßig ernstes Problem) oder 3 (schwerwiegendes Problem) bewertet. Die Gesamtpunktzahl der Subskala reicht von 0 bis 48. Ein höherer Wert weist auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hin.
Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Soziales Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Zeitfenster: Woche 4 von Phase 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Jedes Element ist mit „0“ (zeigt das Verhalten nicht), „1“ (zeigt das Verhalten selten), „2“ (zeigt manchmal/teilweise das Verhalten) gekennzeichnet. 3“ (zeigt normalerweise/typischerweise das Verhalten) oder „?“ (unsicher/verstehe nicht).

Die Subskalen „Sensorik“, „Ritual“, „Soziale Pragmatik“, „Semantische Pragmatik“, „Erregung“, „Spezifische Ängste“ und „Aggressivität“ reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf einen schlechteren Schweregrad als das durchschnittliche Kind mit Autismus hinweist.

Die Subskalen Sozialer Ansatz, Ausdrucksvermögen und Lerngedächtnis reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf bessere Fähigkeiten im Vergleich zum durchschnittlichen Kind mit Autismus hinweist.

In Subskalen angegebene Ergebnisse. Die Ergebnisse wurden nicht im Vollmaßstab angegeben.
Woche 4 von Phase 1
Soziales Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Zeitfenster: Woche 12 von Phase 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Jedes Element ist mit „0“ (zeigt das Verhalten nicht), „1“ (zeigt das Verhalten selten), „2“ (zeigt manchmal/teilweise das Verhalten) gekennzeichnet. 3“ (zeigt normalerweise/typischerweise das Verhalten) oder „?“ (unsicher/verstehe nicht).

Die Subskalen „Sensorik“, „Ritual“, „Soziale Pragmatik“, „Semantische Pragmatik“, „Erregung“, „Spezifische Ängste“ und „Aggressivität“ reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf einen schlechteren Schweregrad als das durchschnittliche Kind mit Autismus hinweist.

Die Subskalen Sozialer Ansatz, Ausdrucksvermögen und Lerngedächtnis reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf bessere Fähigkeiten im Vergleich zum durchschnittlichen Kind mit Autismus hinweist.

In Subskalen angegebene Ergebnisse. Die Ergebnisse wurden nicht im Vollmaßstab angegeben.
Woche 12 von Phase 1
Soziales Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Zeitfenster: Woche 4 von Phase 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Jedes Element ist mit „0“ (zeigt das Verhalten nicht), „1“ (zeigt das Verhalten selten), „2“ (zeigt manchmal/teilweise das Verhalten) gekennzeichnet. 3“ (zeigt normalerweise/typischerweise das Verhalten) oder „?“ (unsicher/verstehe nicht).

Die Subskalen „Sensorik“, „Ritual“, „Soziale Pragmatik“, „Semantische Pragmatik“, „Erregung“, „Spezifische Ängste“ und „Aggressivität“ reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf einen schlechteren Schweregrad als das durchschnittliche Kind mit Autismus hinweist.

Die Subskalen Sozialer Ansatz, Ausdrucksvermögen und Lerngedächtnis reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf bessere Fähigkeiten im Vergleich zum durchschnittlichen Kind mit Autismus hinweist.

In Subskalen angegebene Ergebnisse. Die Ergebnisse wurden nicht im Vollmaßstab angegeben.
Woche 4 von Phase 2
Soziales Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Zeitfenster: Woche 8 von Phase 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Jedes Element ist mit „0“ (zeigt das Verhalten nicht), „1“ (zeigt das Verhalten selten), „2“ (zeigt manchmal/teilweise das Verhalten) gekennzeichnet. 3“ (zeigt normalerweise/typischerweise das Verhalten) oder „?“ (unsicher/verstehe nicht).

Die Subskalen „Sensorik“, „Ritual“, „Soziale Pragmatik“, „Semantische Pragmatik“, „Erregung“, „Spezifische Ängste“ und „Aggressivität“ reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf einen schlechteren Schweregrad als das durchschnittliche Kind mit Autismus hinweist.

Die Subskalen Sozialer Ansatz, Ausdrucksvermögen und Lerngedächtnis reichen von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert auf bessere Fähigkeiten im Vergleich zum durchschnittlichen Kind mit Autismus hinweist.

In Subskalen angegebene Ergebnisse. Die Ergebnisse wurden nicht im Vollmaßstab angegeben.
Woche 8 von Phase 2
Wiederholtes Verhalten
Zeitfenster: Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Repetitives Verhalten: Repetitive Behavior Scale (RBS) – Enthält 43 Punkte mit der Bewertung 0 (Verhalten tritt nicht auf), 1 (Verhalten tritt auf und stellt ein leichtes Problem dar), 2 (Verhalten tritt auf und stellt ein mäßiges Problem dar), 3 (Verhalten tritt auf und ist ein leichtes Problem). ein schwerwiegendes Problem). Volle Skala von 0–129, wobei höhere Werte auf schlechtere Ergebnisse hinweisen.
Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Belastung des Pflegepersonals
Zeitfenster: Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Caregiver Strain Index – Tool mit 21 Fragen, mit Antwort 1 (nicht alle) – 5 (sehr). Gesamtpunktzahl auf einer Skala von 21-105. Ein höherer Wert weist auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hin.
Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Yale-Brown-Zwangsstörungsskala für Kinder für tiefgreifende Entwicklungsstörungen
Zeitfenster: Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Von Ärzten bewertetes Interview zur Beurteilung repetitiven Verhaltens bei Kindern mit tiefgreifenden Entwicklungsstörungen (PDDs). Es handelt sich um eine Modifikation der Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS), die entwickelt wurde, um sich normal entwickelnde Kinder mit zwanghaftem Verhalten zu beurteilen. Aufgrund sprachlicher Einschränkungen bei Kindern mit PDDs umfasst das CY-BOCS-PDD nur die fünf Zwangselemente: Zeitaufwand, Einmischung, Stress, Widerstand gegen repetitives Verhalten und Kontrolle repetitiven Verhaltens. Jeder Punkt wird mit einer Skala von 0 (keine) bis 4 (extrem) bewertet. Die Werte können zwischen 0 und 20 liegen, wobei höhere Werte schwerwiegendere Symptome widerspiegeln. Normalerweise wird ein Wert von 8 als klinisch signifikant angesehen.
Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Der klinische globale Eindruck – Schweregradskala (CGI-S)
Zeitfenster: Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Beim CGI-S handelt es sich um eine 7-Punkte-Skala, die vom Arzt verlangt, den Schweregrad der Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu seinen früheren Erfahrungen mit Patienten mit der gleichen Diagnose einzuschätzen. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wird der Schweregrad der psychischen Erkrankung eines Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung beurteilt. Die volle Skala reicht von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (extrem krank).
Phase 1 – Woche 4 und 12, Phase 2 – Woche 4 und 8
Vineland Adaptive Behavior Composite Score
Zeitfenster: Baseline und Phase 1 Woche 12
Die Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) liefern eine Gesamtstandardbewertung (Adaptive Behavior Composite, ABC) und Altersstandardbewertungen in vier Bereichen. ABC-Scores haben einen Mittelwert von 100 und eine Standardabweichung von 15 (Bereich = 20 bis 160). Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an adaptiver Funktionsfähigkeit hin.
Baseline und Phase 1 Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Mitarbeiter

Autism Science Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCO 13-1206

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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