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Uno studio pilota sul trattamento del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) nel disturbo dello spettro autistico

12 gennaio 2024 aggiornato da: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Il progetto proposto piloterà l'uso dell'IGF-1 come nuovo trattamento per i sintomi fondamentali dell'autismo. Utilizzeremo un progetto di studio crossover in doppio cieco, controllato con placebo in cinque bambini con autismo per valutare l'impatto del trattamento con IGF-1 sulle menomazioni specifiche dell'autismo nella socializzazione, nel linguaggio e nei comportamenti ripetitivi. Ci aspettiamo di fornire prove per la sicurezza e la fattibilità dell'IGF-1 nel migliorare il ritiro sociale nei bambini con disturbo autistico. Inoltre, ci aspettiamo di dimostrare che l'IGF-1 è associato al miglioramento degli esiti secondari di compromissione sociale, ritardo del linguaggio e comportamento ripetitivo, nonché agli esiti funzionali di gravità globale.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'IGF-1 è un composto disponibile in commercio approvato dalla FDA che attraversa la barriera emato-encefalica e ha effetti benefici sullo sviluppo sinaptico promuovendo la sopravvivenza delle cellule neuronali, la maturazione sinaptica e la plasticità sinaptica. L'IGF-1 è efficace nell'invertire i modelli murini e neuronali della sindrome di Rett e della sindrome di Phelan McDermid, entrambe cause di un singolo gene dell'ASD e può quindi essere efficace nel trattamento dei disturbi dello spettro autistico (ASD) in modo più ampio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfa i criteri del DSM-5 per il disturbo dello spettro autistico confermato dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) e dall'Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-G)
  • Bambini di età compresa tra 5 e 12 anni
  • Ritardo linguistico (mancanza di frase fluente) riflesso dall'uso del modulo ADOS 1 o 2
  • Deve essere in regimi terapeutici stabili per almeno tre mesi prima dell'arruolamento, supponendo che il farmaco concomitante sia sicuro per l'uso con IGF-1

Criteri di esclusione:

  • Epifisi chiuse
  • Neoplasia attiva o sospetta
  • Ipertensione intracranica
  • Insufficienza epatica
  • Insufficienza renale
  • Cardiomegalia/valvulopatia
  • Storia di allergia all'IGF-1
  • Pazienti con condizioni di comorbidità ritenute troppo compromesse dal punto di vista medico per tollerare il rischio di un trattamento sperimentale con IGF-1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo/soluzione salina
Placebo
Altri nomi:
  • Salino
Sperimentale: IGF-1

Formato crossover randomizzato, controllato con placebo, con 12 settimane in ciascun braccio di trattamento (IGF-1 e placebo), separate da una fase di wash-out di quattro settimane.

La titolazione della dose sarà iniziata a 0,04 mg/kg due volte al giorno mediante iniezione sottocutanea e aumentata, se tollerato, ogni settimana di 0,04 mg/kg per dose fino a un massimo di 0,12 mg/kg due volte al giorno. Le dosi possono essere ridotte in base alla tollerabilità di 0,04 mg/kg per dose. Il farmaco verrà somministrato due volte al giorno durante i pasti e il monitoraggio del glucosio preprandiale verrà eseguito dai genitori all'inizio del trattamento, prima di ogni iniezione e fino a quando non viene stabilita una dose ben tollerata.
Droga: IGF-1
L'IGF-1 è un composto disponibile in commercio approvato dalla FDA (esenzione IND n. 113450) che attraversa la barriera emato-encefalica e ha effetti benefici sullo sviluppo sinaptico promuovendo la sopravvivenza delle cellule neuronali, la maturazione sinaptica e la plasticità sinaptica.
Altri nomi:
  • Increx
  • mecasermina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante - Sottoscala del ritiro sociale
Lasso di tempo: Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Lista di controllo del comportamento aberrante - La sottoscala dell'astinenza sociale ha 16 elementi, ogni elemento viene valutato come 0 (mai un problema), 1 (problema lieve), 2 (problema moderatamente serio) o 3 (problema grave). I punteggi totali della sottoscala vanno da 0 a 48. Un punteggio più alto indica risultati di salute peggiori.
Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Inventario del comportamento e del disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI)
Lasso di tempo: Settimana 4 della Fase 1

Inventario del comportamento-disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI) - Ogni elemento è contrassegnato come "0" (non mostra il comportamento), "1" (mostra raramente il comportamento), "2" (a volte/mostra parzialmente il comportamento), " 3" (solitamente/tipicamente mostra il comportamento) o "?" (incerto/non capisco).

Le sottoscale Sensoriale, Rituale, Pragmatico Sociale, Pragmatico Semantico, Eccitazione, Paure Specifiche e Aggressività vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica una gravità peggiore rispetto al bambino medio con autismo.

Le sottoscale Approccio Sociale, Espressiva e Memoria di Apprendimento vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica abilità migliori rispetto al bambino medio con autismo.

Punteggi riportati nelle sottoscale. I punteggi non sono stati riportati come scala completa.
Settimana 4 della Fase 1
Inventario del comportamento e del disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI)
Lasso di tempo: Settimana 12 della Fase 1

Inventario del comportamento-disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI) - Ogni elemento è contrassegnato come "0" (non mostra il comportamento), "1" (mostra raramente il comportamento), "2" (a volte/mostra parzialmente il comportamento), " 3" (solitamente/tipicamente mostra il comportamento) o "?" (incerto/non capisco).

Le sottoscale Sensoriale, Rituale, Pragmatico Sociale, Pragmatico Semantico, Eccitazione, Paure Specifiche e Aggressività vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica una gravità peggiore rispetto al bambino medio con autismo.

Le sottoscale Approccio Sociale, Espressiva e Memoria di Apprendimento vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica abilità migliori rispetto al bambino medio con autismo.

Punteggi riportati nelle sottoscale. I punteggi non sono stati riportati come scala completa.
Settimana 12 della Fase 1
Inventario del comportamento e del disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI)
Lasso di tempo: Settimana 4 della Fase 2

Inventario del comportamento-disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI) - Ogni elemento è contrassegnato come "0" (non mostra il comportamento), "1" (mostra raramente il comportamento), "2" (a volte/mostra parzialmente il comportamento), " 3" (solitamente/tipicamente mostra il comportamento) o "?" (incerto/non capisco).

Le sottoscale Sensoriale, Rituale, Pragmatico Sociale, Pragmatico Semantico, Eccitazione, Paure Specifiche e Aggressività vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica una gravità peggiore rispetto al bambino medio con autismo.

Le sottoscale Approccio Sociale, Espressiva e Memoria di Apprendimento vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica abilità migliori rispetto al bambino medio con autismo.

Punteggi riportati nelle sottoscale. I punteggi non sono stati riportati come scala completa.
Settimana 4 della Fase 2
Inventario del comportamento e del disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI)
Lasso di tempo: Settimana 8 della Fase 2

Inventario del comportamento-disturbo pervasivo dello sviluppo sociale (PDDBI) - Ogni elemento è contrassegnato come "0" (non mostra il comportamento), "1" (mostra raramente il comportamento), "2" (a volte/mostra parzialmente il comportamento), " 3" (solitamente/tipicamente mostra il comportamento) o "?" (incerto/non capisco).

Le sottoscale Sensoriale, Rituale, Pragmatico Sociale, Pragmatico Semantico, Eccitazione, Paure Specifiche e Aggressività vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica una gravità peggiore rispetto al bambino medio con autismo.

Le sottoscale Approccio Sociale, Espressiva e Memoria di Apprendimento vanno da 0 a 100, dove il punteggio più alto indica abilità migliori rispetto al bambino medio con autismo.

Punteggi riportati nelle sottoscale. I punteggi non sono stati riportati come scala completa.
Settimana 8 della Fase 2
Comportamento ripetitivo
Lasso di tempo: Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Comportamento ripetitivo: scala del comportamento ripetitivo (RBS) - Include 43 item con punteggio 0 (il comportamento non si verifica), 1 (il comportamento si verifica ed è un problema lieve), 2 (il comportamento si verifica ed è un problema moderato), 3 (il comportamento si verifica ed è un problema moderato). un problema grave). Fondo scala da 0 a 129, con punteggi più alti che indicano risultati peggiori.
Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Ceppo del caregiver
Lasso di tempo: Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Indice di tensione del caregiver: strumento di 21 domande, con risposta 1 (non tutto) - 5 (moltissimo). Punteggio totale su una scala da 21 a 105. Un punteggio più alto indica risultati di salute peggiori.
Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Scala del disturbo ossessivo compulsivo Yale-Brown per bambini per i disturbi pervasivi dello sviluppo
Lasso di tempo: Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Intervista valutata dal medico progettata per valutare il comportamento ripetitivo nei bambini con disturbi pervasivi dello sviluppo (PDD). Si tratta di una modifica della Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS), sviluppata per valutare i bambini con sviluppo tipico con comportamento ossessivo compulsivo. A causa delle limitazioni linguistiche nei bambini con PDD, il CY-BOCS-PDD include solo i cinque elementi compulsivi: tempo trascorso, interferenza, angoscia, resistenza al comportamento ripetitivo e controllo del comportamento ripetitivo. Ciascun elemento è valutato da 0 (nessuno) a 4 (estremo) e i punteggi possono variare da 0 a 20, con punteggi più alti che riflettono sintomi più gravi. Di solito un punteggio 8 è considerato clinicamente significativo.
Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
L'impressione globale clinica - Scala di gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
La CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un paziente viene valutato in base alla gravità della malattia mentale al momento della valutazione. Il fondo scala va da 1 (normale, per niente malato) a 7 (estremamente malato).
Fase 1 - Settimana 4 e 12, Fase 2 - Settimana 4 e 8
Punteggio composito del comportamento adattivo di Vineland
Lasso di tempo: Baseline e Fase 1 Settimana 12
Le Vineland Adaptive Behavior Scales, Seconda Edizione (Survey Interview Form) producono un punteggio standard complessivo (Adaptive Behavior Composite, ABC) e punteggi standard per età in quattro domini. I punteggi ABC hanno una media di 100 e una deviazione standard di 15 (intervallo = da 20 a 160). Punteggi più alti suggeriscono un livello più elevato di funzionamento adattivo.
Baseline e Fase 1 Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Collaboratori

Autism Science Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

13 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

13 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2013

Primo Inserito (Stimato)

28 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GCO 13-1206

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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