Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní léčebná studie inzulinu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) u poruchy autistického spektra

12. ledna 2024 aktualizováno: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Navrhovaný projekt bude pilotovat použití IGF-1 jako nové léčby základních symptomů autismu. Použijeme dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou zkříženou studii u pěti dětí s autismem, abychom vyhodnotili dopad léčby IGF-1 na postižení specifická pro autismus v oblasti socializace, jazyka a opakujícího se chování. Očekáváme, že poskytneme důkazy o bezpečnosti a proveditelnosti IGF-1 při zmírňování sociálního stažení u dětí s autistickou poruchou. Dále očekáváme, že prokážeme, že IGF-1 je spojen se zlepšením sekundárních výsledků sociálního poškození, jazykového zpoždění a opakovaného chování, stejně jako funkčních výsledků globální závažnosti.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

IGF-1 je komerčně dostupná sloučenina schválená FDA, která prochází hematoencefalickou bariérou a má příznivé účinky na synaptický vývoj tím, že podporuje přežití neuronových buněk, synaptické zrání a synaptickou plasticitu. IGF-1 je účinný při zvrácení myších a neuronových modelů Rettova syndromu a Phelana McDermidova syndromu, obou jednogenových příčin ASD, a proto může být účinný při léčbě poruch autistického spektra (ASD) v širším měřítku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splňujte kritéria DSM-5 pro poruchu autistického spektra potvrzená Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) a Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-G)
  • Děti ve věku 5-12 let
  • Jazykové zpoždění (nedostatek plynulé frázové řeči) projevené použitím modulu ADOS 1 nebo 2
  • Musí být na stabilních léčebných režimech po dobu alespoň tří měsíců před zařazením, za předpokladu, že souběžná medikace je bezpečná pro použití s ​​IGF-1

Kritéria vyloučení:

  • Uzavřené epifýzy
  • Aktivní nebo suspektní neoplazie
  • Intrakraniální hypertenze
  • Jaterní insuficience
  • Renální insuficience
  • Kardiomegalie/valvulopatie
  • Historie alergie na IGF-1
  • Pacienti s komorbidními stavy považováni za příliš zdravotně kompromitované na to, aby tolerovali riziko experimentální léčby IGF-1

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo/fyziologický roztok
Placebo
Ostatní jména:
  • Solný
Experimentální: IGF-1

Randomizovaný, placebem kontrolovaný, zkřížený formát s 12 týdny v každém léčebném rameni (IGF-1 a placebo), oddělené čtyřtýdenní vymývací fází.

Titrace dávky bude zahájena na 0,04 mg/kg dvakrát denně subkutánní injekcí a bude zvyšována podle tolerance každý týden o 0,04 mg/kg na dávku až na maximum 0,12 mg/kg dvakrát denně. Dávky mohou být sníženy podle snášenlivosti o 0,04 mg/kg na dávku. Léky budou podávány dvakrát denně s jídlem a preprandiální monitorování glukózy bude prováděno rodiči při zahájení léčby, před každou injekcí a dokud není stanovena dobře tolerovaná dávka.
Lék: IGF-1
IGF-1 je komerčně dostupná sloučenina schválená FDA (výjimka IND #113450), která prochází hematoencefalickou bariérou a má příznivé účinky na synaptický vývoj tím, že podporuje přežití neuronových buněk, synaptické zrání a synaptickou plasticitu.
Ostatní jména:
  • Increlex
  • mecasermin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam pro aberantní chování – Subškála sociálního stažení
Časové okno: Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Kontrolní seznam aberantního chování – podškála sociálního stažení má 16 položek, každá položka je hodnocena jako 0 (nikdy problém), 1 (lehký problém), 2 (středně závažný problém) nebo 3 (vážný problém). Celkové skóre subškály se pohybuje od 0 do 48. Vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Inventář sociálních pervazivních vývojových poruch a chování (PDDBI)
Časové okno: 4. týden fáze 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Každá položka je označena jako „0“ (neukazuje chování), „1“ (zřídka ukazuje chování), „2“ (někdy/částečně ukazuje chování), „ 3" (obvykle/obvykle ukazuje chování), nebo "?" (nejistý/nerozumím).

Subškály Smyslové, Rituální, Sociálně pragmatické, Sémantické Pragmatické, Vzbudit, Specifické obavy a Agresivita se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na horší závažnost než u průměrného dítěte s autismem.

Subškály Social Approach, Expressive a Learning Memory se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na lepší dovednosti ve srovnání s průměrným dítětem s autismem.

Skóre uváděné v dílčích škálách. Skóre nebylo hlášeno v plném rozsahu.
4. týden fáze 1
Inventář sociálních pervazivních vývojových poruch a chování (PDDBI)
Časové okno: 12. týden fáze 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Každá položka je označena jako „0“ (neukazuje chování), „1“ (zřídka ukazuje chování), „2“ (někdy/částečně ukazuje chování), „ 3" (obvykle/obvykle ukazuje chování), nebo "?" (nejistý/nerozumím).

Subškály Smyslové, Rituální, Sociálně pragmatické, Sémantické Pragmatické, Vzbudit, Specifické obavy a Agresivita se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na horší závažnost než u průměrného dítěte s autismem.

Subškály Social Approach, Expressive a Learning Memory se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na lepší dovednosti ve srovnání s průměrným dítětem s autismem.

Skóre uváděné v dílčích škálách. Skóre nebylo hlášeno v plném rozsahu.
12. týden fáze 1
Inventář sociálních pervazivních vývojových poruch a chování (PDDBI)
Časové okno: 4. týden fáze 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Každá položka je označena jako „0“ (neukazuje chování), „1“ (zřídka ukazuje chování), „2“ (někdy/částečně ukazuje chování), „ 3" (obvykle/obvykle ukazuje chování), nebo "?" (nejistý/nerozumím).

Subškály Smyslové, Rituální, Sociálně pragmatické, Sémantické Pragmatické, Vzbudit, Specifické obavy a Agresivita se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na horší závažnost než u průměrného dítěte s autismem.

Subškály Social Approach, Expressive a Learning Memory se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na lepší dovednosti ve srovnání s průměrným dítětem s autismem.

Skóre uváděné v dílčích škálách. Skóre nebylo hlášeno v plném rozsahu.
4. týden fáze 2
Inventář sociálních pervazivních vývojových poruch a chování (PDDBI)
Časové okno: 8. týden fáze 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) – Každá položka je označena jako „0“ (neukazuje chování), „1“ (zřídka ukazuje chování), „2“ (někdy/částečně ukazuje chování), „ 3" (obvykle/obvykle ukazuje chování), nebo "?" (nejistý/nerozumím).

Subškály Smyslové, Rituální, Sociálně pragmatické, Sémantické Pragmatické, Vzbudit, Specifické obavy a Agresivita se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na horší závažnost než u průměrného dítěte s autismem.

Subškály Social Approach, Expressive a Learning Memory se pohybují od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje na lepší dovednosti ve srovnání s průměrným dítětem s autismem.

Skóre uváděné v dílčích škálách. Skóre nebylo hlášeno v plném rozsahu.
8. týden fáze 2
Opakující se chování
Časové okno: Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Repetitive Behavior: Repetitive Behavior Scale (RBS) – zahrnuje 43 položek s hodnocením 0 (chování se nevyskytuje), 1 (chování se vyskytuje a je mírným problémem), 2 (chování se vyskytuje a je středním problémem), 3 (chování se vyskytuje a je vážný problém). Celá stupnice od 0 do 129, přičemž vyšší skóre značí horší výsledky.
Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Pečovatelský kmen
Časové okno: Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Caregiver Strain Index – nástroj pro 21 otázek, s odpovědí 1 (ne všechny) – 5 (velmi mnoho). Celkové skóre na stupnici od 21 do 105. Vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Dětská Yale-Brownova škála obsedantně kompulzivních poruch pro pervazivní vývojové poruchy
Časové okno: Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Rozhovor hodnocený lékařem určený k hodnocení opakovaného chování u dětí s pervazivními vývojovými poruchami (PDD). Jedná se o modifikaci dětské Yale-Brown Obsedantně kompulzivní škály (CY-BOCS), vyvinuté pro hodnocení typicky se vyvíjejících dětí s obsedantně kompulzivním chováním. Kvůli jazykovým omezením u dětí s PDD obsahuje CY-BOCS-PDD pouze pět nutkavých položek: čas strávený, rušení, stres, odolnost vůči opakovanému chování a kontrola opakovaného chování. Každá položka je hodnocena od 0 (žádná) do 4 (extrémní) a skóre se může pohybovat od 0 do 20, přičemž vyšší skóre odráží závažnější příznaky. Obvykle je skóre 8 považováno za klinicky významné.
Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
CGI-S je 7bodová škála, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientova onemocnění v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s pacienty se stejnou diagnózou. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je pacient v době hodnocení hodnocen na závažnost duševní choroby. Úplná stupnice je 1 (normální, vůbec ne nemocný) až 7 (extrémně nemocný).
Fáze 1 – 4. a 12. týden, Fáze 2 – 4. a 8. týden
Složené skóre adaptivního chování Vineland
Časové okno: Výchozí stav a fáze 1 týden 12
Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition (Formulář pro rozhovor s průzkumem) přináší celkové standardní skóre (Adaptive Behavior Composite, ABC) a skóre věkového standardu ve čtyřech doménách. Skóre ABC má průměr 100 a směrodatnou odchylku 15 (rozsah = 20 až 160). Vyšší skóre naznačuje vyšší úroveň adaptivního fungování.
Výchozí stav a fáze 1 týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Spolupracovníci

Autism Science Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2014

Primární dokončení (Aktuální)

13. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

13. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 13-1206

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na IGF-1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit