Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilotażowe badanie leczenia insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) w zaburzeniu ze spektrum autyzmu

12 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Proponowany projekt będzie pilotażowym zastosowaniem IGF-1 jako nowatorskiej metody leczenia podstawowych objawów autyzmu. Zastosujemy podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo próbę krzyżową u pięciorga dzieci z autyzmem, aby ocenić wpływ leczenia IGF-1 na specyficzne dla autyzmu upośledzenia socjalizacji, języka i powtarzalnych zachowań. Oczekujemy dostarczenia dowodów na bezpieczeństwo i wykonalność IGF-1 w łagodzeniu wycofania społecznego u dzieci z zaburzeniami autystycznymi. Ponadto spodziewamy się wykazać, że IGF-1 wiąże się z poprawą wtórnych skutków upośledzenia społecznego, opóźnienia językowego i powtarzalnych zachowań, a także wyników funkcjonalnych o globalnym nasileniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

IGF-1 jest zatwierdzonym przez FDA, dostępnym na rynku związkiem, który przekracza barierę krew-mózg i ma korzystny wpływ na rozwój synaptyczny poprzez promowanie przeżycia komórek nerwowych, dojrzewania synaptycznego i plastyczności synaptycznej. IGF-1 jest skuteczny w odwracaniu mysich i neuronalnych modeli zespołu Retta i zespołu Phelana McDermida, obu pojedynczych genów powodujących ASD, i dlatego może być skuteczny w leczeniu zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) w szerszym zakresie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełniają kryteria DSM-5 dotyczące zaburzeń ze spektrum autyzmu potwierdzone przez Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) i Autism Diagnostic Observation Schedule- Generic (ADOS-G)
  • Dzieci w wieku 5-12 lat
  • Opóźnienie językowe (brak płynnej wymowy wyrażeń) odzwierciedlone przy użyciu modułu ADOS 1 lub 2
  • Musi być na stabilnych schematach leczenia przez co najmniej trzy miesiące przed włączeniem, zakładając, że jednoczesne leczenie jest bezpieczne do stosowania z IGF-1

Kryteria wyłączenia:

  • Zamknięte nasadki
  • Czynna lub podejrzewana neoplazja
  • Nadciśnienie wewnątrzczaszkowe
  • Niewydolność wątroby
  • Niewydolność nerek
  • Kardiomegalia/zastawka serca
  • Historia alergii na IGF-1
  • Pacjenci z chorobami współistniejącymi uznani za zbyt zagrożonych medycznie, aby tolerować ryzyko eksperymentalnego leczenia IGF-1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo/sól fizjologiczna
Placebo
Inne nazwy:
  • Solankowy
Eksperymentalny: IGF-1

Randomizowany, kontrolowany placebo format naprzemienny z 12 tygodniami w każdym ramieniu leczenia (IGF-1 i placebo), oddzielonymi czterotygodniową fazą wypłukiwania.

Dostosowanie dawki rozpocznie się od dawki 0,04 mg/kg mc. dwa razy na dobę we wstrzyknięciu podskórnym i będzie zwiększane co tydzień o 0,04 mg/kg mc. na dawkę do maksymalnie 0,12 mg/kg mc. dwa razy na dobę. Dawki można zmniejszyć w zależności od tolerancji o 0,04 mg/kg na dawkę. Leki będą podawane dwa razy dziennie z posiłkami, a przedposiłkowe monitorowanie glikemii będzie wykonywane przez rodziców na początku leczenia, przed każdym wstrzyknięciem, aż do ustalenia dobrze tolerowanej dawki.
Lek: IGF-1
IGF-1 jest zatwierdzonym przez FDA (zwolnienie IND nr 113450), dostępnym na rynku związkiem, który przekracza barierę krew-mózg i ma korzystny wpływ na rozwój synaptyczny poprzez promowanie przeżycia komórek nerwowych, dojrzewania synaptycznego i plastyczności synaptycznej.
Inne nazwy:
  • Increlex
  • mekasermina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań – podskala wycofania społecznego
Ramy czasowe: Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań – podskala wycofania społecznego składa się z 16 pozycji. Każda pozycja jest oceniana jako 0 (nigdy nie stanowi problemu), 1 (niewielki problem), 2 (umiarkowanie poważny problem) lub 3 (poważny problem). Łączne wyniki podskali wahają się od 0 do 48. Wyższy wynik oznacza gorsze wyniki zdrowotne.
Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Inwentarz społecznych wszechobecnych zaburzeń rozwojowych i zachowań (PDDBI)
Ramy czasowe: Tydzień 4 fazy 1

Inwentarz Społecznych Wszechobecnych Zaburzeń Rozwojowych i Zachowań (PDDBI) – każda pozycja jest oznaczona jako „0” (nie pokazuje zachowania), „1” (rzadko pokazuje dane zachowanie), „2” (czasami/częściowo pokazuje zachowanie), „ 3” (zwykle/typowo pokazuje zachowanie) lub „?” (nie jestem pewien/nie rozumiem).

Podskale sensoryczne, rytualne, pragmatyczne społeczne, pragmatyczne semantyczne, wzbudzające, specyficzne lęki i agresywność mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą dotkliwość niż u przeciętnego dziecka z autyzmem.

Podskale Podejścia Społecznego, Ekspresji i Pamięci Uczenia się mieszczą się w przedziale od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze umiejętności w porównaniu do przeciętnego dziecka z autyzmem.

Wyniki podawane w podskalach. Wyniki nie zostały podane w pełnej skali.
Tydzień 4 fazy 1
Inwentarz społecznych wszechobecnych zaburzeń rozwojowych i zachowań (PDDBI)
Ramy czasowe: Tydzień 12 fazy 1

Inwentarz Społecznych Wszechobecnych Zaburzeń Rozwojowych i Zachowań (PDDBI) – każda pozycja jest oznaczona jako „0” (nie pokazuje zachowania), „1” (rzadko pokazuje dane zachowanie), „2” (czasami/częściowo pokazuje zachowanie), „ 3” (zwykle/typowo pokazuje zachowanie) lub „?” (nie jestem pewien/nie rozumiem).

Podskale sensoryczne, rytualne, pragmatyczne społeczne, pragmatyczne semantyczne, wzbudzające, specyficzne lęki i agresywność mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą dotkliwość niż u przeciętnego dziecka z autyzmem.

Podskale Podejścia Społecznego, Ekspresji i Pamięci Uczenia się mieszczą się w przedziale od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze umiejętności w porównaniu do przeciętnego dziecka z autyzmem.

Wyniki podawane w podskalach. Wyniki nie zostały podane w pełnej skali.
Tydzień 12 fazy 1
Inwentarz społecznych wszechobecnych zaburzeń rozwojowych i zachowań (PDDBI)
Ramy czasowe: Tydzień 4 fazy 2

Inwentarz Społecznych Wszechobecnych Zaburzeń Rozwojowych i Zachowań (PDDBI) – każda pozycja jest oznaczona jako „0” (nie pokazuje zachowania), „1” (rzadko pokazuje dane zachowanie), „2” (czasami/częściowo pokazuje zachowanie), „ 3” (zwykle/typowo pokazuje zachowanie) lub „?” (nie jestem pewien/nie rozumiem).

Podskale sensoryczne, rytualne, pragmatyczne społeczne, pragmatyczne semantyczne, wzbudzające, specyficzne lęki i agresywność mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą dotkliwość niż u przeciętnego dziecka z autyzmem.

Podskale Podejścia Społecznego, Ekspresji i Pamięci Uczenia się mieszczą się w przedziale od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze umiejętności w porównaniu do przeciętnego dziecka z autyzmem.

Wyniki podawane w podskalach. Wyniki nie zostały podane w pełnej skali.
Tydzień 4 fazy 2
Inwentarz społecznych wszechobecnych zaburzeń rozwojowych i zachowań (PDDBI)
Ramy czasowe: Tydzień 8 fazy 2

Inwentarz Społecznych Wszechobecnych Zaburzeń Rozwojowych i Zachowań (PDDBI) – każda pozycja jest oznaczona jako „0” (nie pokazuje zachowania), „1” (rzadko pokazuje dane zachowanie), „2” (czasami/częściowo pokazuje zachowanie), „ 3” (zwykle/typowo pokazuje zachowanie) lub „?” (nie jestem pewien/nie rozumiem).

Podskale sensoryczne, rytualne, pragmatyczne społeczne, pragmatyczne semantyczne, wzbudzające, specyficzne lęki i agresywność mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą dotkliwość niż u przeciętnego dziecka z autyzmem.

Podskale Podejścia Społecznego, Ekspresji i Pamięci Uczenia się mieszczą się w przedziale od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza lepsze umiejętności w porównaniu do przeciętnego dziecka z autyzmem.

Wyniki podawane w podskalach. Wyniki nie zostały podane w pełnej skali.
Tydzień 8 fazy 2
Powtarzające się zachowanie
Ramy czasowe: Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Zachowanie powtarzalne: Skala zachowań powtarzalnych (RBS) – obejmuje 43 pozycje, które uzyskały ocenę 0 (zachowanie nie występuje), 1 (zachowanie występuje i jest łagodnym problemem), 2 (zachowanie występuje i jest umiarkowanym problemem), 3 (zachowanie występuje i jest poważny problem). Pełna skala od 0 do 129, gdzie wyższe wyniki oznaczają gorsze wyniki.
Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Obciążenie opiekuna
Ramy czasowe: Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Wskaźnik obciążenia opiekuna – narzędzie składające się z 21 pytań, z odpowiedziami 1 (nie wszystkie) – 5 (bardzo dużo). Całkowity wynik w skali od 21-105. Wyższy wynik oznacza gorsze wyniki zdrowotne.
Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Dziecięca skala zaburzeń obsesyjno-kompulsyjnych Yale-Browna dla całościowych zaburzeń rozwoju
Ramy czasowe: Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Wywiad oceniany przez klinicystę, mający na celu ocenę powtarzalnych zachowań u dzieci z całościowymi zaburzeniami rozwojowymi (PDD). Jest to modyfikacja Dziecięcej Skali Obsesyjno-Kompulsyjnej Yale-Browna (CY-BOCS), opracowanej w celu oceny typowo rozwijających się dzieci wykazujących zachowania obsesyjno-kompulsywne. Ze względu na ograniczenia językowe u dzieci z PDD, CY-BOCS-PDD obejmuje tylko pięć elementów przymusu: spędzany czas, przeszkadzanie, niepokój, opór wobec powtarzalnych zachowań i kontrola powtarzalnych zachowań. Każdy element jest oceniany w skali od 0 (brak) do 4 (skrajny), a wyniki mogą wahać się od 0 do 20, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają poważniejsze objawy. Zwykle wynik 8 uważa się za istotny klinicznie.
Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Ogólne wrażenie kliniczne – skala ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
CGI-S to 7-punktowa skala, która wymaga od lekarza oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w porównaniu z jego wcześniejszymi doświadczeniami z pacjentami z tą samą diagnozą. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, w momencie oceny pacjenta ocenia się pod kątem ciężkości choroby psychicznej. Pełna skala wynosi od 1 (normalny, wcale nie chory) do 7 (skrajnie chory).
Faza 1 – Tydzień 4 i 12, Faza 2 – Tydzień 4 i 8
Złożony wynik zachowania adaptacyjnego Vineland
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i faza 1. Tydzień 12
Skala Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie drugie (formularz wywiadu ankietowego) zapewnia ogólny wynik standardowy (Złożony zestaw zachowań adaptacyjnych, ABC) i wyniki standardowe dla wieku w czterech obszarach. Wyniki ABC mają średnią 100 i odchylenie standardowe 15 (zakres = 20 do 160). Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
Wartość wyjściowa i faza 1. Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Współpracownicy

Autism Science Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 13-1206

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na IGF-1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj