Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotbehandlingsundersøgelse af insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1) i autismespektrumforstyrrelser

12. januar 2024 opdateret af: Alexander Kolevzon, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Det foreslåede projekt vil pilotere brugen af ​​IGF-1 som en ny behandling af kernesymptomer på autisme. Vi vil bruge et dobbeltblindt, placebo-kontrolleret crossover-forsøgsdesign hos fem børn med autisme til at evaluere virkningen af ​​IGF-1-behandling på autismespecifikke svækkelser i socialisering, sprog og gentagen adfærd. Vi forventer at fremlægge dokumentation for sikkerheden og gennemførligheden af ​​IGF-1 til at lindre social tilbagetrækning hos børn med autistisk lidelse. Yderligere forventer vi at demonstrere, at IGF-1 er forbundet med forbedring af sekundære udfald af social svækkelse, sprogforsinkelse og gentagen adfærd, såvel som på funktionelle udfald af global sværhedsgrad.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

IGF-1 er en FDA-godkendt, kommercielt tilgængelig forbindelse, der krydser blod-hjerne-barrieren og har gavnlige effekter på synaptisk udvikling ved at fremme neuronal celleoverlevelse, synaptisk modning og synaptisk plasticitet. IGF-1 er effektiv til at vende muse- og neuronale modeller af Rett syndrom og Phelan McDermid syndrom, begge enkeltgenårsager til ASD og kan derfor være effektiv til at behandle autismespektrumforstyrrelser (ASD) mere bredt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld DSM-5-kriterierne for autismespektrumforstyrrelse bekræftet af Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) og Autism Diagnostic Observation Schedule-Generic (ADOS-G)
  • Børn i alderen 5-12 år
  • Sprogforsinkelse (manglende flydende sætningstale) afspejles ved brug af ADOS-modul 1 eller 2
  • Skal have stabile medicinbehandlinger i mindst tre måneder før tilmelding, forudsat at den samtidige medicin er sikker til brug med IGF-1

Ekskluderingskriterier:

  • Lukkede epifyser
  • Aktiv eller mistænkt neoplasi
  • Intrakraniel hypertension
  • Leverinsufficiens
  • Nyreinsufficiens
  • Kardiomegali/valvulopati
  • Anamnese med allergi over for IGF-1
  • Patienter med komorbide tilstande, der anses for at være for medicinsk kompromitterede til at tolerere risikoen for eksperimentel behandling med IGF-1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo/saltvand
Placebo
Andre navne:
  • Saltvand
Eksperimentel: IGF-1

Randomiseret, placebo-kontrolleret, crossover-format med 12 uger i hver behandlingsarm (IGF-1 og placebo), adskilt af en fire ugers udvaskningsfase.

Dosistitrering påbegyndes ved 0,04 mg/kg to gange dagligt ved subkutan injektion og øges, som tolereret, hver uge med 0,04 mg/kg pr. dosis til et maksimum på 0,12 mg/kg to gange dagligt. Doser kan nedsættes afhængigt af tolerabilitet med 0,04 mg/kg pr. dosis. Medicin vil blive administreret to gange dagligt med måltider, og præprandial glukosemonitorering vil blive udført af forældre ved behandlingsstart, før hver injektion, og indtil en veltolereret dosis er etableret.
Medicin: IGF-1
IGF-1 er en FDA-godkendt (IND-fritagelse #113450), kommercielt tilgængelig forbindelse, der krydser blod-hjerne-barrieren og har gavnlige effekter på synaptisk udvikling ved at fremme neuronal celleoverlevelse, synaptisk modning og synaptisk plasticitet.
Andre navne:
  • Increlex
  • mecasermin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste - Social tilbagetrækningsunderskala
Tidsramme: Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Afvigende adfærdstjekliste - Social tilbagetrækningsunderskala har 16 punkter. Hvert emne bedømmes som 0 (aldrig et problem), 1 (let problem), 2 (moderat alvorligt problem) eller 3 (alvorligt problem). Samlet underskala-score varierer fra 0 til 48. Højere score indikerer dårligere helbredsresultater.
Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uge 4 i fase 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er markeret som "0" (viser ikke adfærden), "1" (viser sjældent adfærden), "2" (viser nogle gange/delvist adfærden), " 3" (viser normalt/typisk adfærden), eller "?" (usikker/forstår ikke).

Underskalaerne Sensorisk, Rituel, Social Pragmatisk, Semantisk Pragmatisk, Ophidselse, Specifik frygt og Aggressivitet spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer en værre sværhedsgrad end det gennemsnitlige barn med autisme.

Underskalaerne Social Approach, Expressive og Learning Memory spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer bedre færdigheder i forhold til det gennemsnitlige barn med autisme.

Scorer rapporteret i underskalaer. Score blev ikke rapporteret som fuld skala.
Uge 4 i fase 1
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uge 12 i fase 1

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er markeret som "0" (viser ikke adfærden), "1" (viser sjældent adfærden), "2" (viser nogle gange/delvist adfærden), " 3" (viser normalt/typisk adfærden), eller "?" (usikker/forstår ikke).

Underskalaerne Sensorisk, Rituel, Social Pragmatisk, Semantisk Pragmatisk, Ophidselse, Specifik frygt og Aggressivitet spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer en værre sværhedsgrad end det gennemsnitlige barn med autisme.

Underskalaerne Social Approach, Expressive og Learning Memory spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer bedre færdigheder i forhold til det gennemsnitlige barn med autisme.

Scorer rapporteret i underskalaer. Score blev ikke rapporteret som fuld skala.
Uge 12 i fase 1
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uge 4 i fase 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er markeret som "0" (viser ikke adfærden), "1" (viser sjældent adfærden), "2" (viser nogle gange/delvist adfærden), " 3" (viser normalt/typisk adfærden), eller "?" (usikker/forstår ikke).

Underskalaerne Sensorisk, Rituel, Social Pragmatisk, Semantisk Pragmatisk, Ophidselse, Specifik frygt og Aggressivitet spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer en værre sværhedsgrad end det gennemsnitlige barn med autisme.

Underskalaerne Social Approach, Expressive og Learning Memory spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer bedre færdigheder i forhold til det gennemsnitlige barn med autisme.

Scorer rapporteret i underskalaer. Score blev ikke rapporteret som fuld skala.
Uge 4 i fase 2
Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI)
Tidsramme: Uge 8 i fase 2

Social Pervasive Developmental Disorder-Behavior Inventory (PDDBI) - Hvert element er markeret som "0" (viser ikke adfærden), "1" (viser sjældent adfærden), "2" (viser nogle gange/delvist adfærden), " 3" (viser normalt/typisk adfærden), eller "?" (usikker/forstår ikke).

Underskalaerne Sensorisk, Rituel, Social Pragmatisk, Semantisk Pragmatisk, Ophidselse, Specifik frygt og Aggressivitet spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer en værre sværhedsgrad end det gennemsnitlige barn med autisme.

Underskalaerne Social Approach, Expressive og Learning Memory spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer bedre færdigheder i forhold til det gennemsnitlige barn med autisme.

Scorer rapporteret i underskalaer. Score blev ikke rapporteret som fuld skala.
Uge 8 i fase 2
Gentagende adfærd
Tidsramme: Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Repetitive Behavior: Repetitive Behavior Scale (RBS) - Inkluderer 43 punkter med en score på 0 (adfærd forekommer ikke), 1 (adfærd opstår og er et mildt problem), 2 (adfærd opstår og er et moderat problem), 3 (adfærd forekommer og er et alvorligt problem). Fuld skala fra 0-129, med højere score, der indikerer dårligere resultater.
Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Caregiver Strain
Tidsramme: Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Caregiver Strain Index - værktøj med 21 spørgsmål, med svar 1 (ikke alle) - 5 (meget). Samlet score på skalaen fra 21-105. Højere score indikerer dårligere helbredsresultater.
Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Børns Yale-Brown Obsessive Compulsive Disorder-skala for pervasive udviklingsforstyrrelser
Tidsramme: Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Klinikervurderet interview designet til at evaluere gentagen adfærd hos børn med gennemgribende udviklingsforstyrrelser (PDD'er). Det er en modifikation af Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS), udviklet til at vurdere typisk udviklende børn med obsessiv-kompulsiv adfærd. På grund af sproglige begrænsninger hos børn med PDD'er inkluderer CY-BOCS-PDD kun de fem tvangspunkter: Tid brugt, Interferens, Nød, Modstand mod gentagen adfærd og Kontrol af gentagen adfærd. Hvert element er vurderet fra 0 (ingen) til 4 (ekstremt), og score kan variere fra 0 til 20, hvor højere score afspejler mere alvorlige symptomer. Normalt anses en score på 8 for at være klinisk signifikant.
Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
The Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
CGI-S er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​patientens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med patienter, der har samme diagnose. I betragtning af den samlede kliniske erfaring vurderes en patient på sværhedsgraden af ​​psykisk sygdom på tidspunktet for vurderingen. Fuld skala er 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (ekstremt syg).
Fase 1 - Uge 4 og 12, Fase 2 - Uge 4 og 8
Vineland Adaptive Behavior Composite Score
Tidsramme: Baseline og fase 1 uge 12
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Survey Interview Form) giver en samlet standardscore (Adaptive Behavior Composite, ABC) og aldersstandardscore i fire domæner. ABC-score har et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15 (interval = 20 til 160). Højere score tyder på et højere niveau af adaptiv funktion.
Baseline og fase 1 uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbejdspartnere

Autism Science Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alexander Kolevzon, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

13. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2013

Først opslået (Anslået)

28. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 13-1206

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med IGF-1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner